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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年7月31日
乳幼児の軟骨無形成症患者を対象として、単回漸増投与パート及び第Ⅱ層非盲検パートを実施した後に、経口infigratinibの安全性及び有効性を評価する第Ⅱb相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
乳幼児の軟骨無形成症患者を対象としてプラセボと比較したときのinfigratinibの安全性及び有効性を検討する試験
佐藤　裕
協和キリン株式会社
3歳未満の乳幼児ACH (Achondroplasia)患者におけるinfigratinibの安全性及び有効性を評価する。
2
軟骨無形成症
募集前
Infigratinib
なし
大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年7月31日
jRCT番号 jRCT2051260134

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

乳幼児の軟骨無形成症患者を対象として、単回漸増投与パート及び第Ⅱ層非盲検パートを実施した後に、経口infigratinibの安全性及び有効性を評価する第Ⅱb相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験 Phase 2b, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Trial, Preceded by a Single Ascending Dose Portion and a Phase 2 Open-Label Portion, to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Infigratinib in Infants and Young Children with Achondroplasia
乳幼児の軟骨無形成症患者を対象としてプラセボと比較したときのinfigratinibの安全性及び有効性を検討する試験 A study to investigate the safety and efficacy of infigratinib compared with placebo in infants and young children with achondroplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

佐藤　裕 Sato Yu
/ 協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
開発本部
100-0004
/ 東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2, Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo
080-3344-8450
yu.sato.1t@kyowakirin.com
臨床情報担当窓口　 Clinical trial information contact
協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
開発本部
100-0004
東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo
03-5205-7200
clinical.info.jp@kyowakirin.com
なし

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

小児科

565-0871

大阪府 吹田市山田丘2番15号

06-6879-5111

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

3歳未満の乳幼児ACH (Achondroplasia)患者におけるinfigratinibの安全性及び有効性を評価する。
2
実施計画の公表日
実施計画の公表日
2032年04月30日
1
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
アメリカ合衆国/イギリス/オーストラリア/カナダ/スペイン/シンガポール/ノルウェー/フランス United States/UK/Australia/Canada/Spain/Singapore/Norway/France
1) 遺伝子検査で確認され、ACH の診断を受けている。被験者候補が過去に遺伝子検査を受けていた場合は、具体的な変異が記録されている認定検査機関からの報告書により診断を確定しなければならない。
2) 事前検査時の年齢が0 ヵ月以上32 ヵ月以下（2 歳8 ヵ月以下）である。		 1) Diagnosis of ACH confirmed by genetic testing. If prospective participants had prior genetic testing, the diagnosis must be confirmed by a report from a certified laboratory, documenting the specific mutation.
2) Age 0 to 32 months (2 years and 8 months) at screening.
1) 軟骨低形成症が認められる若しくはACH 以外の遺伝子疾患の診断を受けている、又は成長に影響する臨床的状態が認められる患者。
2) 出生時の在胎週数が37 週未満及び／又は出生体重が2500 g 未満。
3) ACH 又は低身長の治療のために、r-hGH (recombinant human growth hormone)、IGF-1 (insulin-like growth factor 1)、CNP (c-type natriuretic peptide) アナログ、FGF (fibroblast growth factor)リガンドトラップ、又はFGFR (fibroblast growth factor receptor）阻害を標的とした治療等（ただし、これらに限らない）、他の治験薬又は承認薬による治療をいずれかの時点で受けたことがある、又は受ける予定がある。		 1) Participants who have hypochondroplasia or diagnosis of genetic condition other than ACH, or any clinical condition that can affect growth.
2) Gestational age at birth <37 weeks and/or birth weight <2500 grams.
3) Having received or planning to receive treatment with any ohter investigational or approved product for the treatment of ACH or short stature, including (but not limited to) r-hGH (recombinant human growth hormone), IGF-1 (insulin-like growth factor 1), CNP (c-type natriuretic peptide) analog, FGF (fibroblast growth factor) ligand trap, or treatment targeting FGFR (fibroblast growth factor receptor) inhibition at any time.
0ヶ月 以上 0month old over
32ヶ月 以下 32month old under
男性・女性 Both
軟骨無形成症 Achondroplasia
あり
親又は法的保護者から文書による同意を取得した軟骨無形成症患者に対し、infigratinibの投与を開始する。 After obtaining written consent from the legally authorized representative, begin treatment with infigratinib.
〈Ph-2bパート〉
・有害事象、重篤な有害事象
・Week 52時点の身長Zスコアのベースラインからの変化量		 <Ph-2b portion>
-AEs, SAEs
-Change from baseline to Week 52 in body length Z-score.
〈Ph-2bパート〉
・Week 52時点の身長Zスコア
・下体に対する上体の身体比率の平均値及びベースラインからWeek 52までの変化量
・Infigratinib及びその活性代謝物のPK
・MRIによる頭蓋骨及び脳の形態
・頚部減圧術、アデノイド口蓋扁桃摘出術及び鼓膜切開術を含む（ただしこれらに限定されない）外科的介入の実施
・睡眠時無呼吸症候群の発現割合及び重症度		 <Ph-2b portion>
-Body length Z-score at Week 52.
-Mean and change from baseline to Week 52 in upper-to lower-body segment ratio.
-PK of infigratinib and its active metabolites.
-Skull and brain morphology using MRI.
-Incidence of surgical interventions, including but not limited to adenotonsillectomy, and tympanostomy.
-Incidence and severity of sleep apnea.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Infigratinib
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

QED Therapeutics, Inc.
QED Therapeutics, Inc.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会 The Institutional Review Board, The University of Osaka Hospital
大阪府吹田市山田丘2番2号 2-2 Yamadaoka, Suita-shi, Osaka
06-6210-8290
jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

試験実施計画書番号：QBGJ398-204
治験国内管理人：協和キリン株式会社
現在、追加の実施医療機関を検討中である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）