臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年7月8日 | ||
| 眼筋型重症筋無力症の成人患者を対象としたrozanolixizumabの有効性及び安全性を評価する第 3 相無作為化二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 眼筋型重症筋無力症患者を対象とした rozanolixizumab の有効性及び安全性を評価する第 3 相試験 | ||
| 小野 絵梨果 | ||
| ユーシービージャパン株式会社 | ||
| 本試験の目的は、眼筋型重症筋無力症の成人患者の治療におけるrozanolixizumabの有効性、安全性をプラセボと比較して検証することである。 |
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| 3 | ||
| 眼筋型重症筋無力症 | ||
| 募集前 | ||
| ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え） | ||
| Rystiggo （ベルギー） | ||
| 神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年7月7日 |
| jRCT番号 | jRCT2051260102 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 眼筋型重症筋無力症の成人患者を対象としたrozanolixizumabの有効性及び安全性を評価する第 3 相無作為化二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of rozanolixizumab in Adult Participants With Ocular Myasthenia Gravis | ||
| 眼筋型重症筋無力症患者を対象とした rozanolixizumab の有効性及び安全性を評価する第 3 相試験 | A Phase 3 study evaluating efficacy and safety of rozanolixizumab in study participants withoMG | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小野 絵梨果 | Ono Erina | ||
| / | ユーシービージャパン株式会社 | UCB Japan Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 160-0023 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 | 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023 | |
| 03-6864-7500 | |||
| CTR-JRCT.UCBJapan@ucb.com | |||
| 開発本部 | Global Clinical Science & Operation | ||
| ユーシービージャパン株式会社 | UCB Japan Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 160-0023 | |||
| 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 | 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | ||
| 03-6864-7500 | |||
| CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は、眼筋型重症筋無力症の成人患者の治療におけるrozanolixizumabの有効性、安全性をプラセボと比較して検証することである。 |
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| 3 | |||
| 2026年08月31日 | |||
| 2026年07月07日 | |||
| 2029年03月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| カナダ/アメリカ合衆国/オーストラリア/中国/韓国/台湾/フランス/ジョージア/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/ポーランド/スペイン/スイス/トルコ/イギリス | Canada/United States/Australia/China/South Korea/Taiwan/France/Georgia/Germany/Greece/Hungary/Itary/Poland/Spain/Switzerland/Turkey/United Kingdom | ||
| ・同意説明文書（ICF）に署名する時点で18歳以上であること。 ・スクリーニング時からベースライン時までに 米国重症筋無力症財団（MGFA）クラスIに該当し、眼筋筋力低下が認められること。治験参加者は眼筋（内直筋、外直筋、上直筋、下直筋、上斜筋、下斜筋、眼輪筋、上眼瞼挙筋などの眼球を動かす外眼筋）の筋力低下がある可能性があるが、その他のすべての顔面筋、球筋、及び四肢筋の筋力は正常でなければならない。 ・スクリーニング来院時に、以下により裏付けされた、一貫した眼の臨床的特徴を有する、眼筋型重症筋無力症（oMG）と診断されていること。 −アセチルコリン受容体（AChR）又は筋特異的受容体型チロシンキナーゼ（MuSK）自己抗体陽性が記録されていること、又は −AChR又はMuSK自己抗体陰性が記録されている。この場合、反復刺激試験（RNS）又は単線維筋電図（SFEMG）の異常（判定マニュアルに定義）が記録されており、以下の1つ以上に該当する。 ◦アイスパック試験陽性が記録されている（眼瞼下垂に対してアイスパック2分間あてた後、2mmを超える改善が認められる） ◦エドロホニウム塩化物（テンシロン）試験又は現在の診療でoMG診断を確立するために使用される同等の試験で、陽性の既往がある ◦アセチルコリンエステラーゼ阻害薬（AChEI）、血漿交換療法（PLEX）、免疫グロブリン静注療法（IVIg）、免疫グロブリン皮下投与療法（SCIg）又はコルチコステロイド（CS）によるoMGの徴候の客観的改善が認められている ・スクリーニング及びベースラインの両来院時に、重症筋無力症障害指数（MGII）眼症状のスコア（患者報告アウトカム（PRO）パート）が6以上で、2つ以上の眼に関する項目のスコアが2以上であること。 ・スクリーニング前3年未満に眼症状の発現を報告している又は3年以上［過去1年以内に治療（IVIg、PLEX、SCIg、ピリドスチグミン、及び／又はCS）への反応（眼瞼下垂又は複視が改善）が認められている場合］の眼症状の発現を報告していること。 ・過去の限局性眼疾患又は外科的介入に起因するものを除き、瞳孔異常を認めないこと。 ・以下のいずれかを満たす： −スクリーニング時にoMG症状に対して基礎治療薬の投与を受けており、スクリーニング前30日間以上一定用量でoMGに対して投与を受けている。又は −スクリーニング時に基礎治療薬の投与を受けていない。 ・ベースライン時の体重が35kg以上であること。 |
- Participant must be a minimum of 18 years of age inclusive at the time of signing the informed consent form (ICF) - Participant has Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class I with any ocular weakness at Screening through Baseline. The participant may have weakness in muscles of eye (ie, extraocular muscles that move the eyeball, including the medial rectus, lateral rectus, superior rectus, inferior rectus, superior oblique, and inferior oblique, orbicularis oculi muscles, and levator palpebrae superioris) but must have normal strength in all other facial, bulbar, and limb muscles. - Study participant has been diagnosed with Ocular Myasthenia Gravis (oMG) with consistent ocular clinical features at Screening and supported by: - Documented presence of autoantibodies against acetylcholine receptor (AChR) or muscle-specific kinase (MuSK), OR - Documented absence of autoantibodies against AChR or MuSK; in this case, documented abnormal repetitive nerve stimulation (RNS) or single fiber electromyography (SFEMG) (as defined in the adjudication manual) and at least 1 of the following should be met: - Documented positive ice test (Ptosis recovers with the ice test [applied 2 minutes (min) to the ptotic lid] with > 2 mm improvement) - History of positive edrophonium chloride (Tensilon) test (or equivalent tests used to establish oMG diagnostic as per current practice) - Demonstrated objective improvement in oMG signs with acetylcholinesterase inhibitor (AChEIs), plasma exchange (PLEX), intravenous immunoglobulin (IVIg), subcutaneous immunoglobulin (SCIg) or corticosteroids (CSs) - Participant has a Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) ocular score (Patient-Reported Outcome (PRO) part) >= 6 with at least 2 ocular items with a score of >= 2 at both Screening and Baseline visits. - Participant reported ocular symptom(s) onset < 3 years before Screening or >= 3 years provided they have demonstrated response (ie, improvement in ptosis or diplopia) to treatment (IVIg, PLEX, SCIg, pyridostigmine, and/or CSs) in the past year. - Participant has no pupillary abnormality except those resulting from prior localized eye disease or surgical intervention. - Participant who: - is currently receiving background treatment for oMG symptoms at the time of Screening and has been receiving treatment for oMG with a stable dose for at least 30 days prior to Screening, OR - is not receiving any background treatment at the time of Screening - Participant has a body weight >= 35 kg at Baseline. |
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| ・臨床的に重要な医学的又は精神的な問題（アルコール又は薬物使用障害を含む）、最近の大手術［胸腺摘除（スクリーニング前3カ月以内）、固形臓器、幹細胞又は骨髄移植を含む］、治験参加中の大手術の予定（胸腺摘除を含む）、及び／又は本治験への参加能力に関して懸念があると治験責任医師が判断する重大な臨床検査の異常値を有する治験参加者。 ・oMGの臨床症状の正確な評価を妨げる他の自己免疫疾患、又は先天性筋無力症候群、ミトコンドリア疾患、筋ジストロフィーなど他の神経疾患を含め、眼瞼下垂、末梢筋力低下、又は複視に至る他の疾患と診断されている治験参加者。 ・他の抗新生児Fc受容体（FcRn）製剤、治験薬の成分（添加剤のポリソルベート80を含む）に対して既知の過敏症を有する又は高プロリン血症の既知の既往のある治験参加者（L-プロリンはrozanolixizumab製剤の組成成分であるため）。 ・腫瘍性疾患の合併又は治験登録前5年以内に腫瘍性疾患に対する治療を受けたことがある治験参加者［標準治療アプローチで確実に治癒したと判断される皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌、子宮頸部上皮内癌、乳房上皮内癌、又は前立腺癌（腫瘍、リンパ節、遠隔転移（TNM）分類T1a又はT1b）の偶発的組織学的所見を除く］。 ・臨床的に重要な活動性感染症（結核感染など）を有するか、又はベースライン来院前6週間以内に重篤な感染症（入院加療又は静脈内抗生物質治療を要した）の既往のある治験参加者。 ・スクリーニング時に、糸球体濾過率が30mL/min/1.73m2未満として定義される腎機能障害を有する治験参加者。 ・過去にFcRn阻害薬の投与を受けた治験参加者。 ・規定の禁止期間において、免疫抑制剤、生物学的製剤及び他の治療薬の投与を受けた治験参加者。 |
Participant has any clinically significant medical or psychiatric condition (including an alcohol or drug use disorder), recent major surgery (including thymectomy [within 3 months of Screening], solid organ, stem cell or marrow transplant), planned major surgery (including thymectomy) during study participation, and/or significant laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, could jeopardize or would compromise the study participant's ability to participate in this study. - Participant has been diagnosed with other diseases that lead to eyelid dropping, peripheral muscle weakness, or diplopia, including other autoimmune diseases that would interfere with an accurate assessment of the oMG clinical symptoms or other neurological diseases, such as congenital myasthenic syndromes, mitochondrial diseases, and muscular dystrophies. - Participant has a known hypersensitivity to other anti-Fc receptor (FcRn) medications, to any components of the study medication (including the excipient polysorbate 80) or has a known history of hyperprolinemia, since L-proline is a constituent of the rozanolixizumab formulation. - Participant has active neoplastic disease or has received treatment for neoplastic disease within 5 years of study entry (except for basal or squamous cell carcinoma of the skin, carcinoma in situ of the uterine cervix, carcinoma in situ of the breast, or incidental histological findings of prostate cancer [Tumor, Node, Metastasis (TNM) stage T1a or T1b] that has been definitely treated with standard of care approaches). - Participant has a clinically relevant active infection (eg, tuberculosis (TB) infection) or a history of serious infection (resulting in hospitalization or requiring intravenous (IV) antibiotic treatment) within 6 weeks before the Baseline Visit. - Participant has renal impairment, defined as glomerular filtration rate < 30 mL/min/1.73 m2 at Screening. - Participant has been previously treated with FcRn inhibitors. - Participant has been treated with any of the immunosuppressive medications, biologics, or other therapies, in the specified prohibitive timeframe. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 眼筋型重症筋無力症 | Ocular Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| -rozanolixizumab： スクリーニング期間後、治験参加者は治験薬投与期間に入り、最長6週間、治験薬の投与を受ける。治験薬投与期間に入る前に、治験参加者は1:1の比で無作為化され、rozanolixizumabの投与を受ける。治療終了来院時に、治験参加者は4～7週間の観察期間に入り、非盲検継続投与（OLE）試験へ移行することができる 。 -プラセボ： スクリーニング期間後、治験参加者は治験薬投与期間に入り、最長6週間、治験薬の投与を受ける。治験薬投与期間に入る前に、治験参加者は1:1の比で無作為化され、プラセボの投与を受ける。治療終了来院時に、治験参加者は4～7週間の観察期間に入り、非盲検継続投与（OLE）試験へ移行することができる 。 |
Experimental: rozanolixizumab After the Screening Period, participants will enter the study Intervention Period and will be administered study drug for up to 6 weeks. Prior to entering the Intervention Period, study participants will be randomized at a 1:1 ratio and will receive rozanolixizumab. At the End of Treatment Visit, participants will enter an Observation Period of 4 to 7 weeks with an opportunity to transition to an open-label extension study. -Placebo Comparator: Placebo After the Screening Period, participants will enter the study Intervention Period and will be administered study drug for up to 6 weeks. Prior to entering the Intervention Period, study participants will be randomized at a 1:1 ratio and will receive placebo. At the End of Treatment Visit, participants will enter an Observation Period of 4 to 7 weeks with an opportunity to transition to an open-label extension study. |
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| Day43における重症筋無力症障害指数（MGII）眼症状のスコア（患者報告アウトカム（PRO）パート）のベースラインからの変化量 |
Change from Baseline at Day 43 in (Myasthenia Gravis Impairment Index) MGII ocular score (Patient-Reported Outcome (PRO) part) |
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| - Day43における重症筋無力症症状患者報告アウトカム（MGSPRO）眼筋力低下スケールスコアのベースラインからの変化量 -Day43における重症筋無力症-生活の質15項目スケール改訂版（MG-QoL15r）総スコアのベースラインからの変化量 -Day43におけるMG-ADL眼症状（複視、眼瞼下垂）スコアのベースラインからの変化量 -Day43における重症筋無力症障害指数（MGII）眼症状のスコア（身体検査（PE）パート）のベースラインからの変化量 -治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）の発現率 -治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（SAE）の発現率 -治験薬投与の恒久的な中止に至ったTEAEの発現率 |
-Change from Baseline at Day 43 in Myasthenia Gravis Symptoms Patient-Reported Outcome (MGSPRO) ocular muscle weakness scale score -Change from Baseline at Day 43 in Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item Scale (revised version) (MG-QoL15r) total score -Change from Baseline at Day 43 in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) ocular subdomain score -Change from Baseline at Day 43 in Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) ocular score (Physical Examination part) -Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) -Incidence of treatment-emergent serious adverse events (TESAEs) -Incidence of TEAEs leading to permanent withdrawal of study treatment |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え） | |||
| Rystiggo （ベルギー） | |||
| 30500AMX00274000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ユーシービージャパン株式会社 | |
| UCB Japan Co., Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 | Kobe University Hospital Institutional Review Board | |
| 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe-shi, Hyogo | |
| 078-382-6669 | ||
| chiken@med.kobe-u.ac.jp | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07463521 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| この試験のデータは、米国及び/又は欧州での製品承認、又はグローバル開発中止の6か月後、及び試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 治験責任医師は、匿名化した治験参加者単位のデータ及び編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、及び治験総括報告書が含まれる。 データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。すべての文書は、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。試験終了後に参加者の再識別リスクが高いと判断された場合、この計画は変更される可能性がある。この場合、参加者保護のため参加者単位のデータは閲覧できない。 |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）