臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年4月28日 | ||
| 小児KCNT1関連発達性てんかん性脳症患者にS230815を髄腔内投与した際の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学的作用を評価する第Ib/II相ヒト初回投与、多施設共同、非盲検、反復漸増投与試験 | ||
| 小児KCNT1関連発達性てんかん性脳症患者を対象としたS230815のヒト初回投与試験 | ||
| ROMERO Elodie | ||
| Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.) | ||
| 小児KCNT1-DEE患者を対象にS230815の安全性及び忍容性を評価する。 |
||
| 1-2 | ||
| KCNT1関連発達性てんかん性脳症 | ||
| 募集中 | ||
| S230815 | ||
| S230815、フランス | ||
| 地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医 療センター 受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年4月28日 |
| jRCT番号 | jRCT2051260035 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児KCNT1関連発達性てんかん性脳症患者にS230815を髄腔内投与した際の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学的作用を評価する第Ib/II相ヒト初回投与、多施設共同、非盲検、反復漸増投与試験 | A Phase Ib/II first-in-human, multicentre, open-label, multiple ascending dose study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamic effect of intrathecal S230815 in paediatric participants with KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy (A first-in-human study of S230815 in paediatric participants with KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy) | ||
| 小児KCNT1関連発達性てんかん性脳症患者を対象としたS230815のヒト初回投与試験 | A Phase Ib/II first-in-human, multicentre, open-label, multiple ascending dose study of S230815 in paediatric participants with KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy (KANDLE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| ROMERO Elodie | ROMERO Elodie | ||
| / | Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.) | Institut de Recherches Internationales Servier (I.R.I.S.) | |
| / | 22 route 128 / rue Francis Perrin 91190 Gif-sur-Yvette, FRANCE | 22 route 128 / rue Francis Perrin 91190 Gif-sur-Yvette, FRANCE | |
| 33-1-55-72-19-04 | |||
| kandle-medical-team@servier.com | |||
| 開発本部 臨床開発部 | ICTR-Japan | ||
| 日本セルヴィエ株式会社 | Nihon Servier Company Limited | ||
| 開発本部 臨床開発部 | |||
| 100-0004 | |||
| 東京都千代田区大手町一丁目9番2号 大手町フィナンシャルシティ グランキューブ | Otemachi Financial City Grand Cube, 1-9-2 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo 100-0004, Japan | ||
| 03-4520-2344 | |||
| clinicaltrials.jpn@servier.com | |||
| あり | |||
| 令和8年2月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| IQVIAサービシーズ ジャパン合同会社 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 岡崎 伸 |
OKAZAKI Shin |
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital |
|
小児脳神経・言語療法内科 |
|||
534-0021 |
|||
大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22 |
|||
06-6929-1221 |
|||
| あり | |||
| / | 福山 哲広 |
FUKUYAMA Tetsuhiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
|
小児科 |
|||
390-8621 |
|||
長野県 松本市旭3丁目1番1号 |
|||
0263-35-4600 |
|||
chiken@shinshu-u.ac.jp |
|||
| / | 静岡てんかん・神経医療センター |
NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders |
|---|---|---|
420-8688 |
||
静岡県 静岡市葵区漆山886 |
||
054-245-5446 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 小児KCNT1-DEE患者を対象にS230815の安全性及び忍容性を評価する。 |
|||
| 1-2 | |||
| 2026年04月01日 | |||
| 2026年04月01日 | |||
| 2028年04月30日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| アメリカ/フランス/イタリア/スペイン | United States/France/Italy/Spain | ||
| ・スクリーニング時の年齢が2～12歳で、中央遺伝子検査により、KCNT1の病的（又は病的である可能性が高い）変異によるDEE（EIMFS又はEIMFS以外のEOEE表現型）と遺伝学的に確定診断された男女の小児患者。 ・他の常用薬の投与量は一定用量で、及び／又は発作の治療（例：ケトン食療法、迷走神経刺激法）が安定している患者。 |
- Male or female paediatric participants aged 2-12 years old at screening, with a genetically confirmed diagnosis of DEE (EIMFS or non-EIFMS EOEE phenotypes) due to a pathogenic or likely pathogenic variant in KCNT1 confirmed by central genetic testing. - Stable dose of other regular medications and/or stable antiseizure interventions (such as ketogenic diet and vagal nerve stimulation). |
||
| ・EIMFS又はEOEE以外のKCNT1の病的（又は病的である可能性が高い）変異に関連するその他の臨床表現型（例：SHE）を有する患者。 ・過去の遺伝子検査により、てんかんを引き起こすことが知られている他の遺伝子に病的（又は病的である可能性が高い）変異を有する患者。てんかんを引き起こすことが知られている他の遺伝子に変異を認めるものの、その変異の意義が不明の場合、治験依頼者との協議ができる 。 ・臨床的に重要な病歴又は身体検査での臨床所見（DEE以外）があり、治験責任医師により、本治験への参加及び／又は治験手順の完了に適さないとみなされた患者。以下を含むが、これらに限定しない。 - 治験責任医師の判断により、スクリーニング来院前30日以内に臨床的に重要な医学的状態にあった、あるいは今も持続中である。 - 治験責任医師の判断により、スクリーニング来院時の心電図に臨床的に重要な所見を認める。 - スクリーニング時の臨床検査で臨床的に重要な異常を認める（以下を含むが、これらに限定しない）。 - 腎機能不全。Schwartz 式を用いた推定糸球体濾過量（eGFR）として評価したクレアチニンクリアランスが40 mL/分未満と定義される。 - 肝障害。トランスアミナーゼ値が基準値上限（ULN）の3倍超、又は総ビリルビン値がULNの1.5倍超と定義される。 ・スクリーニング来院前6ヵ月以内の臨床検査又はスクリーニング時の血液検査で、B型肝炎表面抗原検査陽性、C型肝炎抗体検査陽性、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であった患者。 ・ 骨の疾患、脊椎の疾患、出血性疾患、又は損傷やLP失敗のリスクとなるその他の疾患（例：血友病、フォンウィルブランド病、肝疾患）を有する患者。 ・MRI、LP処置及びIT投与が禁忌である患者。 ・CNS転移性疾患を含む、CNS腫瘍又は悪性腫瘍の既往歴を有する患者。 ・覚醒時に持続的な呼吸補助［酸素補給又は非侵襲的換気（例：持続的気道陽圧法、二相性間欠的陽圧呼吸法）］を必要とする患者。これには、吸引、咳嗽介助装置、気道確保のために定期的に使用されるその他の装置は含まれない。 ・気管切開を伴う侵襲的換気を受けている患者。 ・スクリーニング来院前30日以内にキニジンを使用した患者。 ・抗血小板療法又は抗凝固療法を現在受けている、又は治験期間中に受ける予定である患者。 ・スクリーニング来院前30日以内（又は治験薬の半減期の5倍のいずれか長い方）に治験薬が投与される／投与された介入臨床試験に現在登録されている、又は過去に登録されていた患者。 ・抗血小板療法又は抗凝固療法を現在受けている、又は治験期間中に受ける予定である患者。 ・スクリーニング来院前30日以内（又は治験薬の半減期の5倍のいずれか長い方）に治験薬が投与される／投与された介入臨床試験に現在登録されている、又は過去に登録されていた患者。 ・LPによる治験薬投与を妨げる可能性のある埋め込み型CNS装置を装着している患者。 ・オリゴヌクレオチドに対する過敏症［全身性アレルギー反応（例：脈拍、血圧、呼吸機能などの変化）によって示されるもの］、又は治験責任医師の判断により本治験への参加を妨げる可能性のあるその他の薬剤に対する過敏症を有する患者。 |
- Other clinical phenotypes associated with pathogenic or likely pathogenic variants in KCNT1 other than EIMFS or EOEE (e.g., SHE). - Documented pathogenic or likely pathogenic variants in any other gene known to cause epilepsy identified through prior genetic testing. Variants of uncertain significance in other genes known to cause epilepsy may be considered on discussion with the sponsor. - Clinically significant medical history or clinical findings on physical examination, other than DEE, that in the judgment of the investigator, make the participant unsuitable for participation in the study and/or completion of the trial procedures, including, but not limited to: - Clinically significant prior or ong/oing medical conditions within 30 days of the screening visit, as per investigator judgement. - Clinically significant abnormality on ECG at the screening visit, as per investigator judgement. - Clinically significant abnormality on laboratory testing at screening, including, but not limited to: - Renal insufficiency, which is defined as creatinine clearance less than 40 mL/min assessed as estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) using Schwartz formula - Hepatic derangement defined as transaminase values more than 3 times the Upper Limit of Normal (ULN) range or total bilirubin values more than 1.5 times the ULN - Positive hepatitis B surface antigen test, positive hepatitis C antibody test, positive for human immunodeficiency virus (HIV), as reported by a laboratory test within 6 months prior to the screening visit, or on screening bloods. - Bone, spine, bleeding disorders, or other disorder that exposes the participant to risk of injury or unsuccessful LP (e.g., haemophilia, Von Willebrand's disease, liver disease). - Contraindications to MRI, LP procedure and IT administration. - History of CNS tumors or malignancies, including CNS metastatic disease. - Continuous respiratory support, defined as oxygen supplementation or non-invasive ventilation (e.g.: continuous positive airway pressure, bi-level intermittent positive airway pressure), required during waking hours. This does not include suctioning; cough assist devices or other devices that may be used regularly to clear airwways. - Invasive ventilation including the presence of a tracheostomy. - Use of quinidine within 30 days prior to the screening visit. - Current use or anticipated use of antiplatelet or anticoagulant therapy during the study. - Current or past enrolment in an interventional clinical study in which an investigational therapy is/was administered within 30 days (or 5 half-lives of study agent, whichever is longer) prior to the screening visit. - Implantable CNS device that may interfere with the ability to administer the study drug via LP. - Known hypersensitivity to any oligonucleotide, as demonstrated by a systemic allergic reaction (e.g., changes in pulse, blood pressure, breathing function, etc...), or any other drug that in the opinion of the investigator may preclude study participation. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 12歳 以下 | 12age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| KCNT1関連発達性てんかん性脳症 | KCNT1-related Developmental and Epileptic Encephalopathy | ||
| KCNT1関連DEE | KCNT1 | ||
| あり | |||
| 用量Aを開始用量とし、最大用量Dまでの各コホートに対しS230815注射溶液を投与する。 |
Drug: S230815- Starting dose A to Maximum dose D for each cohort Solution for injection |
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| ・有害事象の発現率及び重症度 |
- Incidence and severity of AEs. | ||
| ・CSF中及び血漿中のS230815のPKパラメータ（CSF中Ctrough、血漿中Cmax、血漿中Ctrough、血漿中AUC0–τなど） ・毎日の発作記録及び定期的な24時間vEEG評価による記録を用いたベースラインからの発作頻度の相対的変化量 ・一定時間の間隔毎におけるレスキュー薬の数及び投与頻度 |
Pharmacokinetic parameters of S230815 in cerebrospinal fluid Ctrough Pharmacokinetic parameters of S230815 in plasma AUC Pharmacokinetic parameters of S230815 in plasma Cmax Pharmacokinetic parameters of S230815 in plasma Ctrough Relative change from baseline in seizure frequency as recorded by daily seizure logs Relative change from baseline in seizure frequency as recorded by periodic 24h Video Electroencephalogram (vEEG) assessment Number and administration frequency of rescue medication |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| S230815 | |||
| S230815、フランス | |||
| なし | |||
| 日本セルヴィエ株式会社 | |||
| 東京都 千代田区大手町一丁目9番2号 大手町フィナンシャルシティグランキューブ | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償内容の説明書に記載 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| あんすてぃてゅ どぅ るしぇるしゅ あんてるなしょなる せるう゛ぃえ | |
| Institut de Recherches Internationales Servier | |
| あり |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医 療センター 受託研究審査委員会 | Local Incorporated Administrative Agency Osaka City HospitalOrganization Osaka City General Hospital Funded research ReviewCommittee | |
| 大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 | Miyakojimahondori, Miyakojima-ku, Osaka-city, Osaka, Osaka | |
| 06-6929-3269 | ||
| chiken@osakacity-hp.or.jp | ||
| 未設定 | ||
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員 | Shinshu University Hospital Institutional Review Board | |
| 長野県松本市旭3丁目1番1号 | 3-1-1 Asahi, Matsumoto,Nagano, Nagano | |
| 0263-35-4600 | ||
| chiken@shinshu-u.ac.jp | ||
| 未設定 | ||
| 独立行政法人国立病院機構 静岡てんかん・神経医療センター治験審査委員会 | NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders IRB | |
| 静岡県静岡市葵区漆山886 | 886 Urushiyama Aoi-ku Shizuoka, Shizuoka | |
| 054-245-5446 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07227857 | |
| Clinicaltrials.gov | |
| https://clinicaltrials.gov/study/NCT07227857 |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）