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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年4月10日
筋強直性ジストロフィー1型患者を対象に、DYNE-101の有効性、安全性及び忍容性を評価するための第3相、無作為化、二重盲検、48週間のプラセボ対照試験
筋強直性ジストロフィー1型患者におけるDYNE-101の有効性、安全性及び忍容性
佐藤　利之
株式会社新日本科学PPD
筋機能の改善によって測定される、プラセボと比較したDYNE-101の有効性を評価すること (To evaluate the efficacy of DYNE-101 compared with placebo as measured by improvement in muscle function)
3
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）
募集中
DYNE-101
未定
独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター 治験・受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年4月9日
jRCT番号 jRCT2051260017

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

筋強直性ジストロフィー1型患者を対象に、DYNE-101の有効性、安全性及び忍容性を評価するための第3相、無作為化、二重盲検、48週間のプラセボ対照試験 A Phase 3, Randomized, Double-Blind, 48-Week Placebo-Controlled Study to Assess the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-101 Administered to Participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (DYNE101-DM1-301)
筋強直性ジストロフィー1型患者におけるDYNE-101の有効性、安全性及び忍容性 Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-101 in Participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (HARMONIA)

（２）治験責任医師等に関する事項

佐藤　利之 Sato Toshiyuki
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント/Global Clinical Management
104-0044
/ 東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階 St Luke's Tower 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-3194-6183
toshiyuki.sato@thermofisher.com
佐藤　利之 Sato Toshiyuki
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント/Global Clinical Management
104-0044
東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階 St Luke's Tover 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-3194-6183
03-5565-3312
sayaka.kakoi@thermofisher.com
令和8年2月25日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

松村　剛

Matsumura Tsuyoshi
/

独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター

Osaka Toneyama Medical Center
/

高橋　正紀

Takahashi Masanori
/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

The University of Osaka Hospital
/

小牧　宏文

Komaki Hirofumi
/

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry
/

中森　雅之

Nakamori Masayuki
/

国立大学法人山口大学医学部附属病院

Yamaguchi University Hospital
/

中島　孝

Nakajima Takashi
/

独立行政法人国立病院機構新潟病院

National Hospital Organization Niigata Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

筋機能の改善によって測定される、プラセボと比較したDYNE-101の有効性を評価すること (To evaluate the efficacy of DYNE-101 compared with placebo as measured by improvement in muscle function)
3
実施計画の公表日
2026年03月04日
2029年04月30日
12
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
オーストラリア/ベルギー/カナダ/デンマーク/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/ニュージーランド/大韓民国/スペイン/イギリス/アメリカ Australia/Belgium/Canada/Denmark/France/Germany/Italy/The Netherlands/New Zealand/The Republic of Korea/Spain/The United Kingdom/The United States
• 分子遺伝学的検査により、トリヌクレオチドのリピート数が100を超えることが確認されたDM1と診断されていること。臨床検査における過去の結果も許容される。
• 10メートル歩行および5回の立ち座り試験（5×STS）を自立して実施できること（くるぶしを超えないインソールやサポートの使用は許可される）。
• 体格指数（BMI）が35 kg/m^2未満であること。
注：その他の組入れ基準が適用される場合がある。		 - Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size >100. Historical results from clinical testing are acceptable.
- Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
- Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).
Note: Other inclusion criteria may apply.
• 先天性DM1と診断されていること。
• スクリーニング開始前12週間以内に（治験責任（分担）医師の判断に基づく）大きな外科手術を受けた既往があること。ただし、植込み型ペースメーカー又は除細動器は除く。
• スクリーニング評価実施前の当該薬剤の半減期の5倍以内の期間に、セマグルチド、デュラグルチド、リラグルチド、エキセナチド又はチルゼパチドを含むグルカゴン様ペプチド1（GLP-1）作動薬／インクレチン薬を使用していること。
注：その他の除外基準が適用される場合がある。		 - A known diagnosis of congenital DM1
- History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
- Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist /incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.
Note: Other exclusion criteria may apply.
16歳 以上 16age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
筋強直性ジストロフィー1型（DM1） Myotonic Dystrophy Type 1(DM1)
D009223
筋強直性ジストロフィー、筋強直性ジストロフィー1型、DM1、筋ジストロフィー、筋疾患、筋力低下、筋強直、こわばり、筋弛緩困難、把握障害、顔面筋の筋力低下、歩行障害、遺伝性疾患、遺伝病、神経筋疾患、神経系疾患、進行性疾患、Steinert病、筋萎縮、疲労、日常生活の制限、嚥下困難、呼吸筋の筋力低下、心臓合併症、症状、診断、治療 Myotonic dystrophy, myotonic dystrophy type 1, DM1, muscular dystrophy, muscle disease, muscle weakness, myotonia, muscle stiffness, difficulty relaxing muscles, hand grip problems, facial weakness, difficulty walking, genetic disorder, inherited disease, neuromuscular disease, nervous system disorder, progressive disease, Steinert disease, muscle atrophy, fatigue, daily activity limitations, swallowing difficulty, respiratory muscle weakness, cardiac involvement, symptoms, diagnosis, treatment
あり
静脈内点滴投与（IV投与）
治験薬: DYNE-101
対照薬: プラセボ		 Administered by IV infusion
Drug: DYNE-101
Drug: Placebo
D016756
DYNE-101、ゼレシメント バシバルセン、DM1治療薬、筋強直性ジストロフィー治療、アンチセンスオリゴヌクレオチド、RNA標的治療、治験薬、点滴静注、静脈内投与、8週ごと投与、定期投与、長期投与、治験、介入試験、プラセボ対照試験、無作為化試験、二重盲検試験、治療治療、新規治療法、新薬開発、Dyne Therapeutics DYNE-101, zeleciment basivarsen, DM1 treatment, myotonic dystrophy therapy, antisense oligonucleotide, RNA-targeted therapy, investigational drug, intravenous infusion, IV administration, dosing every 8 weeks, Q8W dosing, repeated dosing, long-term treatment, clinical trial, interventional study, placebo-controlled trial, randomized study, double-blind study, investigational therapy, novel treatment, drug development, Dyne Therapeutics
5×STS時間、Week 49におけるベースラインからの変化 5xSTS time, change from baseline at Week 49
• ビデオ手指開放時間（vHOT、中指）、Week 49におけるベースラインからの変化
• 定量的筋力テスト（QMT）、Week 49におけるベースラインからの変化
• Week 49における医師による改善度の全般的印象評価尺度（CGI-C）
• 10メートル歩行／走行テスト（10-MWRT）の速度（m/s）、Week 49におけるベースラインからの変化
• Week 49における患者による改善度の全般的印象評価尺度（PGI-C）
• DM1-ACTIVC合計スコア、Week 49におけるベースラインからの変化
• 筋強直性ジストロフィーの健康指標（MDHI）合計、Week 49におけるベースラインからの変化		 - Video hand opening time (vHOT; middle finger), change from baseline at Week 49
- Quantitative Muscle Testing (QMT) total, change from baseline at Week 49
- Clinician Global Impression of Change (CGI-C) at Week 49
- 10-meter walk/run test (10-MWRT) velocity (m/s), change from baseline at Week 49
- Patient Global Impression of Change (PGI-C) at Week 49
- DM1-ACTIVC total score, change from baseline at Week 49
- Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) total, change from baseline at Week 49

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
DYNE-101
未定
なし
Dyne Therapeutics, Inc.
1560 Trapelo Rd Waltham, MA 02451 United States
医療機器
未承認
器24　知覚検査又は運動機能検査用器具
握力計（Hand dynamometer）（海外での製品名（Product name overseas）：MyoGrip）
なし
Dyne Therapeutics, Inc.
1560 Trapelo Rd Waltham, MA 02451 United States
医療機器
未承認
器24　知覚検査又は運動機能検査用器具
定量的感覚検査用パルポメータ（Quantitative sensory test palpometer）（海外での製品名（Product name overseas）：MyoAnkle）
なし
Dyne Therapeutics, Inc.
1560 Trapelo Rd Waltham, MA 02451 United States
医療機器
未承認
器24　知覚検査又は運動機能検査用器具
定量的感覚検査用パルポメータ（Quantitative sensory test palpometer）（海外での製品名（Product name overseas）：MyoAnkle）
なし
Dyne Therapeutics, Inc.
1560 Trapelo Rd Waltham, MA 02451 United States

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
製造物責任(Product Liability)
なし(None)

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Dyne Therapeutics, Inc.
Dyne Therapeutics, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター 治験・受託研究審査委員会 IRB of National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
大阪府豊中市刀根山5-1-1 5-1-1 Toneyama, Toyonaka-shi, Osaka
06-6853-2001
410-chiken@mail.hosp.go.jp
C202509
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07486934
Clinicaltrials.gov
National Library of Medicine
2025-522957-20-00
Clinical Trials Information System（CTIS）
European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）