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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年3月23日
在胎不当過小（SGA）または特発性低身長（ISS）で未治療の小児患者を対象に、Somatrogon 投与の転帰に対する影響を成長ホルモン連日投与と比較する多施設共同介入試験
在胎不当過小又は特発性低身長で未治療の小児患者を対象とした、Somatrogon 週1 回投与とジェノトロピン連日投与の比較試験。
古川　裕一
Ｆｏｒｔｒｅａ　Ｊａｐａｎ株式会社
ソムアトロゴン週 1 回投与の効果が、ジェノトロピンの連日投与と比較して非劣性であることを実証する
3
在胎不当過小（SGA）、特発性低身長（ISS）
募集中
ソムアトロゴン（遺伝子組換え）
エヌジェンラ皮下注60mgペン
地方独立行政法人　奈良県立病院機構　奈良県総合医療センター　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年3月23日
jRCT番号 jRCT2051250256

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

在胎不当過小（SGA）または特発性低身長（ISS）で未治療の小児患者を対象に、Somatrogon 投与の転帰に対する影響を成長ホルモン連日投与と比較する多施設共同介入試験 Multicenter Interventional Study: Somatrogon Impact on Outcomes in Naive Small for Gestational Age or Idiopathic Short Stature paediatric patients compared with daily growth hormone (RCRC000035-MISSION)
在胎不当過小又は特発性低身長で未治療の小児患者を対象とした、Somatrogon 週1 回投与とジェノトロピン連日投与の比較試験。 Comparison of weekly Somatrogon to daily Genotropin in children born small for gestational age or with idiopathic short stature. (RCRC000035-MISSION)

（２）治験責任医師等に関する事項

古川　裕一 Furukawa Yuichi
/ Ｆｏｒｔｒｅａ　Ｊａｐａｎ株式会社 Fortrea Japan K.K.
104-6108
/ 東京都中央区晴海１丁目８番１１号晴海トリトンスクエア オフィスタワーY８階 Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo
090-1559-0662
Yuichi.Furukawa@fortrea.com
古川　裕一 Furukawa Yuichi
Ｆｏｒｔｒｅａ　Ｊａｐａｎ株式会社 Fortrea Japan K.K.
104-6108
東京都中央区晴海１丁目８番１１号晴海トリトンスクエア オフィスタワーY８階 Harumi Triton Square Office Tower Y 8F, 1-8-11, Harumi, Chuo-ku, Tokyo
090-1559-0662
Yuichi.Furukawa@fortrea.com
令和8年2月17日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

地方独立行政法人大阪市民病院機構　大阪市立総合医療センター

Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
/

地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪母子医療センター

Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka Women's and Children's Hospital
/

国立研究開発法人国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development
/

地方独立行政法人奈良県立病院機構　奈良県総合医療センター

Nara Prefecture General Medical Center

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ソムアトロゴン週 1 回投与の効果が、ジェノトロピンの連日投与と比較して非劣性であることを実証する
3
実施計画の公表日
2026年03月01日
2028年04月01日
25
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
チェコ共和国/フランス/ギリシャ/インド/イスラエル/ポーランド/アメリカ合衆国 Czech Republic/France/Greece/India/Israel/Poland/United States
1. 出生体重及び/又は身長が在胎週数平均の-2SDS（標準偏差スコア）未満（国の基準に応じる）と定義されるSGA（在胎不当過小）と診断されている。以下と定義されるISS（特発性低身長）の診断を受けている、年齢及び性別ごとの身長が-2SDS未満であり、GHD（成長ホルモン欠乏症）のエビデンスがない。
2. 3歳以上9歳未満の女性
3. 思春期前ー乳房及び精巣のタナー段階1
4. 過去8週間以内に記録された骨年齢が暦年齢以下
5. 現在の身長が、年齢及び性別相当の-2SDS未満
6. ホルモン補充療法を使用する参加者は、スクリーニング前の少なくとも3か月間に、最適化され安定した治療レジメンを受けていなければならない（スクリーニング時点のホルモン値が正常範囲内であること）
7. 全ての規定来院、投与計画、臨床検査、及びその他の治験手順に従う意思と能力のある参加者であること。		 1. Diagnosis of SGA or ISS. SGA, defined as born with a birth weight and/or length <-2 SDS below the mean for gestational age. ISS, defined as height < -2 SDS for age and gender without evidence of GHD
2. Females aged >=3 years and <9 years. Males aged >=3 years and <11 years
3. Pre-pubertal- Tanner stage 1 for breasts and testes.
4. A bone age of not more than chronological age recorded in previous 8 weeks.
5. Current height < -2 SDS for age and gender.
6. Participants using hormonal replacement therapy(s) must be on an optimized and stable treatment regimen (hormone levels within normal ranges on screening) for at least three months prior to screening
7. Participants who are willing and able to comply with all scheduled visits, treatment plan, laboratory tests, and other study procedures.
1. がんの病歴、又は放射線療法若しくは化学療法の治療歴
2. GHDの病歴
3. 栄養障害が原因である低身長の小児。国の基準では、身長別体重のZスコア及び/又は年齢別BMI-2未満と定義される。
4. HIV 陽性、後天性免疫不全症候群（AIDS）、B型肝炎、C型肝炎、又は結核の病歴。
5. 小頭症（頭囲が-2SDS未満）
6. 成長に影響を及ぼす可能性のある慢性疾患又は診断。これには、胃腸障害、セリアック病、未治療の甲状腺疾患、糖尿病、代謝障害などが含まれるが、これらに限定されない。
7. 骨格異形成が既知又は疑われる
8. 染色体異常が既知又は疑われる
9. IGF-1（インスリン様成長因子-I）が2SDSを超える
10. 治験担当医師の判断に基づき、参加者の安全又は治験実施計画書の遵守を危うくする可能性のある障害又は状態
11. 成長促進療法の治療歴
12. 禁忌となる併用薬を現在使用している： 全ての rhGH 又は成長促進薬、食欲や体重に影響を与える全ての治療、体重変化及び/又は糖尿病に関連する向精神薬。ただしADHD の治療薬は除く、市販のサプリメントを含む、全てのアンドロゲン又はエストロゲン療法薬、用量を超える全身性コルチコステロイド（吸入又は経口）：吸入：400 μg/日を超える用量の吸入ブデソニド又はその同等薬。経口：8 mg/m2/日を超える経口ヒドロコルチゾン又はその同等薬。
13. 本治験で使用される治験薬の初回投与の90日前以内に治験薬の投与を受けた
14. 空腹時血糖値が126 mg/dLを超えている
15. 腎機能障害
16. 肝機能障害
17. 妊娠
18. 治験薬の成分に対する既知の過敏症		 1. History of cancer, radiation therapy or chemotherapy.
2. History of GHD.
3. Children who are small due to malnutrition, defined as a Z score of weight for height and/or BMI below -2 for age, according to national standards.
4. History of HIV-positive, acquired immune deficiency syndrome (AIDS), hepatitis B, hepatitis C, or tuberculosis.
5. Microcephaly (Head Circumference < -2 SDS)
6. Any chronic disease or diagnosis, likely to affect growth, including but not limited to gastrointestinal disorder, celiac disease, untreated thyroid disease, diabetes mellitus and metabolic disorders.
7. Known or suspected skeletal dysplasias
8. Known or suspected chromosomal abnormalities
9. IGF-1 >2 SDS
10. Any disorder or condition which, in the opinion of the investigator, might jeopardize participant's safety or compliance with the protocol
11. Prior exposure to growth promoting therapy
12. Current use of any prohibited concomitant medication(s): Any rhGH or growth-promoting therapy, Any therapy that affects appetite or weight, Psychiatric medications associated with weight changes and/or diabetes, excluding medications used to treat ADHD, Any androgen or estrogen therapy including over the counter supplements, Systemic corticosteroids (inhaled or oral) exceeding the doses: Inhaled: > 400 microgram/day of inhaled budesonide or equivalent. Oral: > 8 mg/m2/day of oral hydrocortisone or equivalent.
13. Previous administration with an investigational drug within 90 days.
14. Fasting blood glucose >126 mg/dL
15. Renal impairment
16. Hepatic dysfunction.
17. Pregnancy
18. Known hypersensitivity to the components of the study intervention
3歳 以上 3age old over
11歳 未満 11age old not
男性・女性 Both
在胎不当過小（SGA）、特発性低身長（ISS） Small for Gestational Age (SGA), Idiopathic Short Stature (ISS)
あり
ソムアトロゴン（遺伝子組換え）として0.85 mg/kgを1週間に1回皮下投与する。 Somatrogon (genetical recombination) is 0.85 mg/kg SC once a week.
12か月投与後の年間身長発育速度 Annualized height velocity after 12 months of treatment

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ソムアトロゴン（遺伝子組換え）
エヌジェンラ皮下注60mgペン
30400AMX00007

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

シュナイダー小児医療センター
Schneider Children's Medical Center

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
ファイザー Pfizer Inc.
非該当

６　IRBの名称等

地方独立行政法人　奈良県立病院機構　奈良県総合医療センター　治験審査委員会 Nara Prefecture General Medical Center Institute Review Board
奈良県奈良市七条西町２丁目８９７―５ 2-897-5 Shichijonishimachi, Nara-shi, Nara
0742-46-6001
chiken@nara-hp.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07226089
ClinicalTrials.gov.
ClinicalTrials.gov.

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
IPDは、識別される詳細情報なしで（研究ID番号のみを介して）規制当局と共有されます。 IPD will be shared with regulatory agencies without any identified details ( via study ID numbers only).

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）