臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年3月16日 | ||
| インヒビターを保有しない血友病A患者を対象としてNXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を血液凝固第VIII因子定期補充療法と比較評価する多施設共同，ランダム化，非盲検，第III相臨床試験 | ||
| 血友病A患者を対象としてNXT007の効果を血液凝固第Ⅷ因子定期補充療法と比較評価する臨床試験 | ||
| Daniel Hart | ||
| F. Hoffmann-La Roche Ltd. | ||
| 本治験の目的は，治験への登録前に血液凝固第Ⅷ因子（FⅧ）定期補充療法を受けており，インヒビターを保有しない12歳以上の重症又は中等症先天性血友病A（HA）患者を対象として，NXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学をFⅧ定期補充療法と比較評価することである | ||
| 3 | ||
| 血友病A | ||
| 募集中 | ||
| NXT007、ヒト血液凝固第Ⅷ因子 | ||
| なし、なし | ||
| 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年3月16日 |
| jRCT番号 | jRCT2051250253 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| インヒビターを保有しない血友病A患者を対象としてNXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を血液凝固第VIII因子定期補充療法と比較評価する多施設共同，ランダム化，非盲検，第III相臨床試験 | A MULTICENTER, RANDOMIZED, OPEN-LABEL, PHASE III CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, PHARMACOKINETICS AND PHARMACODYNAMICS OF NXT007 PROPHYLAXIS VERSUS FACTOR VIII PROPHYLAXIS IN PEOPLE WITH HEMOPHILIA A WITHOUT INHIBITORS | ||
| 血友病A患者を対象としてNXT007の効果を血液凝固第Ⅷ因子定期補充療法と比較評価する臨床試験 | A CLINICAL STUDY TO EVALUATE THE EFFECTS OF NXT007 COMPARED TO FACTOR VIII PROPHYLAXIS IN PEOPLE WITH HEMOPHILIA A | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Daniel Hart | Daniel Hart | ||
| / | F. Hoffmann-La Roche Ltd. | F. Hoffmann-La Roche Ltd. | |
| 103-8324 | |||
| / | 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo | |
| 0120189706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 臨床試験窓口 | Clinical trials information | ||
| 中外製薬株式会社 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| 臨床開発業務部 | |||
| 103-8324 | |||
| 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo | ||
| 0120189706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 令和8年1月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 公立大学法人奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は，治験への登録前に血液凝固第Ⅷ因子（FⅧ）定期補充療法を受けており，インヒビターを保有しない12歳以上の重症又は中等症先天性血友病A（HA）患者を対象として，NXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学をFⅧ定期補充療法と比較評価することである | |||
| 3 | |||
| 2026年04月01日 | |||
| 2025年12月24日 | |||
| 2029年05月31日 | |||
| 126 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| • FVIIIに対するインヒビターを保有しない重症（FVIII:Cが1 IU/dL未満）又は中等症（FVIII:Cが1 IU/dL以上5 IU/dL以下）の先天性HAと診断されていること • スクリーニング直前の3年間に，インヒビターが確認された記録がないこと（すなわち0.6 BU/mL未満），FVIII半減期が6時間以上であること，又はFVIII回収率が66%を超えること • 登録前12カ月以内にFVIIIインヒビター検査陰性（0.6 BU/mL未満）が記録されていること • スクリーニング前の直近6カ月間においてFVIII定期補充療法及び出血時止血療法の詳細，並びに出血エピソードの回数及び種類の記録があること • 避妊要件を遵守することに同意していること |
Diagnosis of severe (FVIII:C < 1 IU/dL) or moderate (FVIII:C between >= 1 IU/dL and >= 5 IU/dL) congenital HA without inhibitors against FVIII No documented inhibitor (i.e., < 0.6 BU/mL), FVIII half-life >= 6 hours, or FVIII recovery > 66% in the last 3 years prior to screening Documented historical negative test for FVIII inhibitor (i.e., < 0.6 BU/mL) within 12 months prior to enrollment Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment and of the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening Agreement to adhere to the contraception requirements (for potential participants with childbearing potential) |
||
| • 本治験のいずれかの検査若しくはその構成要素に対する過敏症，又は薬剤アレルギー若しくはその他のアレルギーがあり，本治験への参加が禁忌であると治験責任（分担）医師が判断している • 全身免疫調節薬（例：インターフェロン，リツキシマブ）を登録時点で使用しているか，又は治験期間中の使用を予定している（ただし，HIV治療を目的とした抗レトロウイルス療法は除く） • 治験期間中に手術（臼歯以外の抜歯，切開及びドレナージ等の簡単な処置は除く）の予定がある • 臨床的に重要と判断される心電図異常（例：完全左脚ブロック，第2/3度房室心ブロック）の既往若しくは合併，又は心筋梗塞の既往を示す心電図所見若しくは既往歴がある • 緊急時における血漿由来製剤及び／又は血液製剤の輸血による支持療法を拒否している • 心室性不整脈又はその危険因子を有する。危険因子の例としては，構造的心疾患（例：重度の左室収縮機能不全，左心室肥大），冠動脈性心疾患（症候性又は診断的検査によって確認された虚血を伴うもの）等がある |
Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for anti-retroviral therapy to treat HIV Planned surgery (excluding minor procedures such as non-molar tooth extraction, incision and drainage) during the study History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third degree atrioventricular heart block) or ECG evidence or clinical history of prior myocardial infarction Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing) |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 血友病A | Hemophilia-A | ||
| あり | |||
| NXT007:皮下注射・プロトコル規定用量 ヒト血液凝固第Ⅷ因子:添付文書規定用法/用量 |
NXT007:Subcutaneous injection, Protocol-specified dose Human Coagulation Factor VIII:Package insert prescribed dosage and administration |
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| 有効性 6ヶ月間の治療を要した出血の年間出血回数 (ABR) |
Efficacy Annualized Bleed Rate (ABR) for Treated Bleeds Over the Main 6month Study Treatment Period |
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| 有効性、安全性、薬物動態、薬力学、その他 6ヶ月間の治療を要した出血の年間出血回数 (ABR) - すべての出血 - 治療を要した特発性出血 - 治療を要した関節出血 - 治療を要した標的関節出血 ・Month7来院時の成人版版でのCATCHの治療負担ドメインスコア ・Month 7来院時の青年期版でのCATCHの治療負担ドメインスコア ・CATCH質問票（成人版及び青年期版）を用いた評価に基づく，囚われ，社会活動への影響及び余暇活動への影響に関するドメインスコアのベースラインからの変化量 ・TASQを用いた評価に基づく，規定の時点における身体的影響に関するドメインスコア ・有害事象の発現率及び重症度（重症度はNCI CTCAE v5.0に従って判定） ・血栓塞栓症及び血栓性微小血管症の発現率及び重症度 ・注射部位反応の発現率及び重症度 ・割り付けられた治験薬の中止に至った有害事象の発現率 ・重度過敏症，アナフィラキシー又はアナフィラキシー様反応の発現率 ・規定の時点におけるNXT007の血漿中濃度 ・ベースライン時における抗NXT007抗体（ADA）の保有率及び治験期間中のADAの発現率 ・中和ADAの発現率 |
Efficacy,Safety,Phamacokinetics,Phamacodynamics,other ABR for All Bleeds Over the Main 6month Study Treatment Period ABR for Treated Spontaneous Bleeds Over the Main 6month Study Treatment Period ABR for Treated Joint Bleeds Over the Main 6month Study Treatment Period ABR for Treated Target Joint Bleeds Over the Main 6month Study Treatment Period Adjusted Mean Treatment Burden Domain Score in Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Questionnaire - Adult Version at Month 7 Mean Treatment Burden Domain Score in CATCH Questionnaire - Adolescent Version at Month 7 Change From Baseline in Preoccupation Domain Score of the CATCH Questionnaire (Adult and Adolescent Versions) Change From Baseline in Social Activity Impact Domain Score of the CATCH Questionnaire (Adult and Adolescent Versions) Change From Baseline in Recreational Activity Impact Domain Score of the CATCH Questionnaire (Adult and Adolescent Versions) Physical Impact Domain Score of the Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) at Specified Timepoints Incidence and Severity of Adverse Events, With Severity Determined According To National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Grading Scale Incidence and Severity of Thromboembolic Events and Thrombotic Microangiopathy Incidence and Severity of Injection-Site Reactions Incidence of Adverse Events Leading to Discontinuation of Assigned Study Treatment Incidence of Severe Hypersensitivity, Anaphylaxis, or Anaphylactoid Reactions Plasma Concentration of NXT007 Percentage of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADAs) Against NXT007 at Baseline and During the Study Percentage of Participants With Neutralizing ADAs Against NXT007 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NXT007 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ヒト血液凝固第Ⅷ因子 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 中外製薬株式会社 | |
| Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. |
| F. ホフマン・ラ・ロシュ社 | |
| F. Hoffmann-La Roche Ltd |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | Nara Medical University, school of Medicine Hospital IRB | |
| 奈良県橿原市四条町840 | 840 Shijo-cho, Kashihara-shi, Nara | |
| 0744-22-3051 | ||
| chiken-jimunara@naramed-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07416526 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 | Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 被験者数は国際共同治験全体の被験者数を記載 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）