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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年3月16日
血友病A患者を対象としたNXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学をエミシズマブ定期投与と比較検討する多施設共同，ランダム化，非盲検，第III相臨床試験
血友病A患者を対象としたNXT007定期投与の効果をエミシズマブ定期投与と比較検討する臨床試験
Daniel Hart
F. Hoffmann-La Roche Ltd
本治験の目的は，血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビター非保有の重症又は中等症の先天性血友病A（HA），若しくはFVIIIインヒビター保有の重症度を問わない（重症，中等症，軽症）HAを有する12歳以上の患者において，エミシズマブ定期投与との比較による，NXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態，及び薬力学を評価することである。
3
血友病A
募集中
NXT007、エミシズマブ
なし、ヘムライブラ皮下注12mg, 30mg, 60mg, 90mg, 105mg, 150mg
奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年3月16日
jRCT番号 jRCT2051250252

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

血友病A患者を対象としたNXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学をエミシズマブ定期投与と比較検討する多施設共同，ランダム化，非盲検，第III相臨床試験 A MULTICENTER, RANDOMIZED, OPEN-LABEL, PHASE III CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, PHARMACOKINETICS AND PHARMACODYNAMICS OF NXT007 PROPHYLAXIS VERSUS EMICIZUMAB PROPHYLAXIS IN PEOPLE WITH HEMOPHILIA A
血友病A患者を対象としたNXT007定期投与の効果をエミシズマブ定期投与と比較検討する臨床試験 A CLINICAL STUDY TO EVALUATE THE EFFECTS OF NXT007 COMPARED TO EMICIZUMAB PROPHYLAXIS IN PEOPLE WITH HEMOPHILIA A

（２）治験責任医師等に関する事項

Daniel Hart　 Daniel Hart
/ F. Hoffmann-La Roche Ltd F. Hoffmann-La Roche Ltd.
103-8324
/ 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo
0120189706
clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
臨床試験窓口　 Clinical trials information
中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
臨床開発業務部
103-8324
東京都中央区日本橋室町 2-1-1 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo
0120189706
clinical-trials@chugai-pharm.co.jp
令和8年1月28日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

公立大学法人奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital
/

国立大学法人群馬大学医学部附属病院

Gunma University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の目的は，血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビター非保有の重症又は中等症の先天性血友病A（HA），若しくはFVIIIインヒビター保有の重症度を問わない（重症，中等症，軽症）HAを有する12歳以上の患者において，エミシズマブ定期投与との比較による，NXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態，及び薬力学を評価することである。
3
2026年04月01日
2025年12月24日
2029年05月31日
360
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
なし none
• FVIIIインヒビター保有又は非保有の重症（FVIII:C 1 IU/dL未満）又は中等症（FVIII:C 1 IU/dL 以上～5 IU/dL以下）の先天性HAと診断されていること
• FVIIIインヒビターを慢性的に保有する軽症（FVIII:C 5 IU/dL超～40 IU/dL未満）の先天性HAと診断されていること。FVIIIインヒビターの慢性的保有の定義は，FVIIIインヒビターが0.6 BU/mL以上（又は過去のインヒビター検出感度のカットオフ値を1.0 BU/mLとした検査機関についてのみ1.0 BU/mL以上）及びベースライン時点で内因性FVIII:Cが12カ月間以上慢性的に5 IU/dL未満に減少していることが記録されていることとする
• 登録前12カ月以内に実施した過去のFVIIIインヒビターの測定結果が記録されていること
• スクリーニング前の少なくとも6カ月間にわたって，FVIII製剤による定期補充療法及び出血時止血療法，BPAによる治療及びエミシズマブ定期投与の詳細，並びに出血エピソードの回数及び種類の記録があること
• 治験登録前に出血時止血療法を受けている場合：ランダム化割付けに従って，エミシズマブ又はNXT007のいずれかの定期投与に変更することに同意していること		 Diagnosis of severe (FVIII:C < 1 IU/dL) or moderate (FVIII:C between >= 1 IU/dL and <= 5 IU/dL) congenital HA with or without inhibitors against FVIII
Diagnosis of mild (FVIII:C between >5 IU/dL and <40 IU/dL) congenital hemophilia A with chronic FVIII inhibitors, defined as documented FVIII inhibitor ( >= 0.6 BU/mL or >=1.0 BU/mL only for laboratories with a historical sensitivity cutoff for inhibitor detection of 1.0 BU/mL) and chronic reduction of endogenous baseline FVIII:C to <5 IU/dL for >=12 months
Documented historical FVIII inhibitor assay results within the 12 months prior to enrollment
Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment, BPA treatment, emicizumab prophylaxis treatment, and the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening
For potential participants taking on demand treatments prior to study entry: agreement to move to a prophylaxis treatment with either emicizumab or NXT007, according to assigned randomization
• 本治験のいずれかの検査若しくはその構成要素に対する過敏症，若しくは本治験への参加が禁忌であると治験責任（分担）医師が判断する薬物アレルギー又はその他のアレルギーを有する者
• HIVの治療を目的とした抗レトロウイルス療法を除く，全身免疫調節薬（例：インターフェロン，リツキシマブ）を登録時に使用している又は治験中に使用する予定がある
• 緊急時に，血漿由来製剤及び／又は血液製剤の輸血による支持療法を受けることを拒否する
• 治験期間中に外科手術（臼歯以外の抜歯，又は切開及びドレナージなどの軽微な処置を除く）を受ける予定がある
• 臨床的に重要と考えられる心電図異常（例：完全左脚ブロック，第2度又は第3度房室心ブロック）の既往歴又は合併，若しくは過去の心筋梗塞の所見又は既往歴がある
• 心室性不整脈の既往歴又は心室性不整脈の危険因子（構造的心疾患［重度の左室収縮機能不全，左心室肥大等］，冠動脈疾患［症候性又は診断検査によって示された虚血に伴う］等）を有する。危険因子の例としては，構造的心疾患（例：重度の左室収縮機能不全，左心室肥大），冠動脈性心疾患（症候性又は診断的検査によって確認された虚血を伴うもの）等がある		 Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study
Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for antiretroviral therapy to treat HIV
Refusal to accept plasma derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario
Planned surgery (excluding minor procedures, such as non molar tooth extraction or incision and drainage) during the study
History or presence of an abnormal ECG that is deemed clinically significant, (e.g., complete left bundle branch block, second- or third degree atrioventricular heart block) or evidence or clinical history of prior myocardial infarction
History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy), coronary heart disease (symptomatic or with ischemia demonstrated by diagnostic testing)
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
血友病A Hemophilia-A
あり
NXT007:皮下注射、プロトコル規定用量
エミシズマブ:皮下注射、プロトコル規定用量		 NXT007:Subcutaneous injection, Protocol-specified dosage
Emicizumab:Subcutaneous injection, Protocol-specified dosage
有効性
Month2来院からCCODまでの主要な治験薬投与期間における治療を要した出血の年間出血率（ABR）（非劣性）		 Efficacy
Annualized number of treated bleeds (ABR) over the main study treatment period from the Month 2 visit until the Clinical cutoff date
有効性、安全性、薬物動態、薬力学、その他
・Month2来院からCCODまでの主要な治験薬投与期間における治療を要した出血の年間出血率（ABR）
以下の出血のABR
- すべての出血（治療を要した出血と治療を行わなかった出血）
- 治療を要した特発性出血
- 治療を要した関節出血
- 治療を要した標的関節の出血
・Month8来院時の成人版でのCATCHの治療負担ドメインスコア
・Month8来院時の青年期版でのCATCHの治療負担ドメインスコア
・CATCH質問票（成人版及び青年期版）を用いた評価に基づく，関心事，社会活動への影響及び余暇活動への影響のドメインスコアのベースラインからの変化量
・TASQを用いた評価に基づく，規定の時点における身体的影響に関するドメインスコア
・有害事象の発現率及び重症度（重症度はNCI CTCAE v5.0に従って判定）
・血栓塞栓性イベント及び血栓性微小血管症の発現率及び重症度
・注射部位反応の発現率及び重症度
・割り付けられた治験薬の投与中止に至った有害事象の発現率
・重度の過敏症，アナフィラキシー及びアナフィラキシー様反応の発現率
・規定の時点におけるNXT007の血漿中濃度
・ベースライン時における抗NXT 007抗体（ADA）の保有率及び治験期間中のADAの発現率
・中和ADAの発現率		 Efficacy,Safety,Phamacokinetics,Phamacodynamics,other
ABR for All Bleeds Over the Main Study Treatment Period from Month 2 until the clinical cutoff date
ABR for Treated Spontaneous Bleeds Over the Main Study Treatment Period from Month 2 until the clinical cutoff date
ABR for Treated Joint Bleeds Over the Main Study Treatment Period from Month 2 until the clinical cutoff date
ABR for Treated Target Joint Bleeds Over the Main Study Treatment Period from Month 2 until the clinical cutoff date
Adjusted Mean Treatment Burden Domain Score in Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Questionnaire - Adult Version at Month 8
Mean Treatment Burden Domain Score in CATCH Questionnaire - Adolescent Version at Month 8
Change From Baseline in Preoccupation Domain Score of the CATCH Questionnaire (Adult and Adolescent Versions)
Change From Baseline in Social Activity Impact Domain Score of the CATCH Questionnaire (Adult and Adolescent Versions)
Change From Baseline in Recreational Activity Impact Domain Score of the CATCH Questionnaire (Adult and Adolescent Versions)
Physical Impact Domain Score of the Treatment Administration Satisfaction Questionnaire (TASQ) at Specified Timepoints
Incidence and Severity of Adverse Events, With Severity Determined According To National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 5.0 (NCI CTCAE V5.0) Grading Scale
Incidence and Severity of Thromboembolic Events and Thrombotic Microangiopathy
Incidence and Severity of Injection-Site Reactions
Incidence of Adverse Events Leading to Discontinuation of Assigned Study Treatment
Incidence of Severe Hypersensitivity, Anaphylaxis, or Anaphylactoid Reactions
Plasma Concentration of NXT007
Percentage of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADAs) Against NXT007 at Baseline and During the Study
Percentage of Participants With Neutralizing ADAs Against NXT007

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
NXT007
なし
なし
医薬品
承認内
エミシズマブ
ヘムライブラ皮下注12mg, 30mg, 60mg, 90mg, 105mg, 150mg
30600AMX00261, 23000AMX00451, 23000AMX00447

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

中外製薬株式会社
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
F. ホフマン・ラ・ロシュ社
F. Hoffmann-La Roche Ltd

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 Nara Medical University, school of Medicine Hospital IRB
奈良県橿原市四条町840 840 Shijo-cho, Kashihara-shi, Nara
0744-22-3051
chiken-jimunara@naramed-u.ac.jp
承認
群馬大学医学部附属病院臨床研究審査委員会 Gunma University Hospital Clinical Research Review Board
群馬県前橋市昭和町3-39-15 3-39-15, Showa-machi, Maebashi, Gunma
027-220-8740
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07416604
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html).

（５）全体を通しての補足事項等

被験者数は国際共同治験全体の被験者数を記載
医薬品：エミシズマブ 承認番号：23000AMX00448, 23000AMX00449, 23000AMX00450

添付書類（実施計画届出時の添付書類）