臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年2月9日 | ||
| 血液悪性疾患及び非悪性疾患を有する18歳未満の男性及び女性を対象とした同種造血幹細胞移植（HSCT）においてトレオスルファン併用移植前処置を施行する際の欧米で確立したトレオスルファン投与量が許容されるかを検証するための第1相、非盲検単一アーム試験 | ||
| 小児血液悪性疾患及び非腫瘍性疾患を有する18歳未満の被験者を対象とした同種HSCTにおけるTreo併用移植前処置の安全性を確認する試験 | ||
| 梅田 雄嗣 | ||
| 福井大学 | ||
| 小児血液悪性疾患及び非悪性疾患に対する同種造血幹細胞移植の移植前処置薬としてのTreoの欧米における投与量の国内での安全性を評価するため、Treo+Fluの移植前処置の有効性及び安全性を検証すること | ||
| 1 | ||
| 小児血液悪性疾患及び非悪性疾患 | ||
| 募集前 | ||
| トレオスルファン | ||
| Trecondi (European countries) | ||
| 京都大学医学部附属病院 医薬品等臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年2月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2051250222 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 血液悪性疾患及び非悪性疾患を有する18歳未満の男性及び女性を対象とした同種造血幹細胞移植（HSCT）においてトレオスルファン併用移植前処置を施行する際の欧米で確立したトレオスルファン投与量が許容されるかを検証するための第1相、非盲検単一アーム試験 | A Phase 1, non-blinded, single-arm study to verify the acceptability of the dose of treosulfan, established in European countries, in allogeneic HSCT using treosulfan-based conditioning regimen for pediatric hematological malignancies and non-malignant diseases in Japan. (Treo-Ped-1) | ||
| 小児血液悪性疾患及び非腫瘍性疾患を有する18歳未満の被験者を対象とした同種HSCTにおけるTreo併用移植前処置の安全性を確認する試験 | A study to confirm the safety of Treo-based conditioning prior to allogeneic HSCT in participants under 18 years of age with pediatric hematologic malignancies and non-malignant disorders. (Treo-Ped-1) (Treo-Ped-1) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 梅田 雄嗣 | Umeda Katsutsugu | ||
| / | 福井大学 | University of Fukui | |
| 学術研究院医学系部門 病態制御医学講座 小児科学分野 | |||
| 910-1193 | |||
| / | 福井県吉田郡永平寺町松岡下合月23-3 | 23-3 Shimoaizuki, Matsuoka, Eiheiji-cho, Yoshida-gun, Fukui | |
| 0776-61-3111 | |||
| kumeda22@u-fukui.ac.jp | |||
| 梅田 雄嗣 | Umeda Katsutsugu | ||
| 福井大学 | University of Fukui | ||
| 学術研究院医学系部門 病態制御医学講座 小児科学分野 | |||
| 910-1193 | |||
| 福井県吉田郡永平寺町松岡下合月23-3 | 23-3 Shimoaizuki, Matsuoka, Eiheiji-cho, Yoshida-gun, Fukui | ||
| 0776-61-3111 | |||
| kumeda22@u-fukui.ac.jp | |||
| 令和8年1月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospita |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東海大学医学部付属病院 |
Tokai University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 福井大学医学部附属病院 |
University of Fukui Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 小児血液悪性疾患及び非悪性疾患に対する同種造血幹細胞移植の移植前処置薬としてのTreoの欧米における投与量の国内での安全性を評価するため、Treo+Fluの移植前処置の有効性及び安全性を検証すること | |||
| 1 | |||
| 2026年03月01日 | |||
| 2026年03月01日 | |||
| 2028年06月30日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1)同種HSCT(再移植を含む)の適応があると考えられる血液悪性疾患(ALL、AML、MDS、ML、CML、JMML)症例または非悪性疾患(原発性免疫不全症候群、先天性代謝異常、遺伝性骨髄不全症)症例 2)同意取得時年齢が18歳未満の症例 3)血縁または非血縁適合ドナーが得られている症例 4)本治験参加について本人及び/または代諾者から文書で同意またはアセントが得られている症例 5)ECOGのPerformance statusが0-2の症例 6)臓器機能検査結果が以下の基準をすべて満たす症例 a)コントロールされていない心不全がなく、かつ左室駆出率50%以上 b)肺機能検査の一秒率が50%以上かつ%肺活量が50%以上。ただし肺機能検査が不可能な場合には、酸素投与を必要とせずSpO2>=95% c)AST/ALTが年齢別検査基準値上限の5倍未満 d)T.Bilが年齢別検査基準値上限の3倍未満 e)コントロールされていない腎不全がなく、血清クレアチニンが年齢別検査基準値上限の2倍未満 7)妊娠の可能性がある女性(永久的に不妊でない限り初潮後から閉経後までを妊娠可能な女性としてClinical Trials Facilitation and Coordination Groupのガイドラインに従って定義される)及び生殖能力のある男性及びパートナーの場合、治療期間中及びその後少なくとも6ヵ月間、効果の高い避妊法の使用に同意する意思がある。効果の高い避妊法とは、コンドーム、インプラント、注射剤、混合型経口避妊薬、子宮内避妊具、禁欲又は精管切除術など。 8)妊娠する可能性のある女性は妊娠検査陰性であること |
1)Those who have hematological malignancy(ALL, AML, MDS, ML, CML, and JMML) and non-malignant disease(primary immunodeficiency syndrome, inborn error of metabolism, and inherited bone marrow failure syndrome) for which allogeneic HSCT(including second transplants) is indicated. 2)Patients who are under 18 years of age at the time of obtaining consent. 3)Those who have obtained a matched related or unrelated donor. 4)Patient and/or the legally acceptable representative who provides a written consent or assent for participation in this study. 5)ECOG performance status: 0-2 6)Those who meet all the following criteria for the results of organ function test. a)No uncontrolled cardiac failure with 50% or more of left ventricular ejection fraction. b)FEV1 >= 50% and %VC >= 50% on lung function tests.(however, in case of pulmonary function test is not available, SpO2>=95% without requiring oxygen administration) c)AST/ALT less than 5 times of the upper limit of normal on examination by age. d)T.Bil less than 3 times of the upper limit of normal on examination by age. e)No uncontrolled renal failure with serum creatinine less than 2 times of the upper limit of normal on examination by age. 7)Are willing to consent to using a highly effective method of birth control such as condoms, implants, injectables, combined oral contraceptives, intrauterine devices, sexual abstinence or vasectomised partner while on treatment and for at least 6 months thereafter if females of childbearing potential(defined according to the Clinical Trials Facilitation and Coordination Group guidelines as a fertile woman, following menarche and until becoming postmenopausal unless permanently sterile) and males capable of reproduction. 8)Have a negative pregnancy test if females have childbearing potential. |
||
| 1)コントロール不能な感染症を伴う 2)登録時に重度の合併症のため同種HSCTに適格ではないとみなされた場合 3)Fanconi貧血や他のDNA損傷修復障害疾患、またはこれらの疾患から発症した二次性白血病を有する 4)試験治療に支障を来す先天性疾患や精神疾患を有する 5)重複がんを有する 6)重度の肥満(BMI>30)を有する 7)トレオスルファン、フルダラビンに対し過敏症の既往がある 8)妊娠中、授乳中、または授乳を中断している場合 9)非協力的行動又は医薬品使用指示不遵守の恐れがある患者 10)インフォームド・コンセントの能力を損なうおそれのある精神疾患又は精神状態を有する患者 11)前処置開始日(Day 1)から10日前(Day -10)に細胞傷害性薬剤(ただし、GVHD予防としての投与は除く)の投与やalemtuzumab投与、放射線照射をしている 12)再移植例の場合、再移植時の前処置終了日から6か月以内の患者再移植例の場合、再移植時の前処置終了日から6か月以内の患者 13)同意取得時に他の介入試験に参加している 14)その他、治療施行に支障を来すと担当医が判断した場合 |
1)Those who have uncontrollable infections at the time of enrollment. 2)Those who are ineligible for allogeneic HSCT due to severe comorbidities at the time of enrollment. 3)Those with Fanconi anemia and other DNA breakage repair disorders, or these disease-related secondary leukemia. 4)Those who have congenital disease or mental disease interfering with study treatment. 5)Those who have double cancer. 6)Those with extreme obesity(BMI > 30 kg/m2). 7)A history of hypersensitivity to Treo or Flu. 8)Currently pregnant, breastfeeding, or interrupting breastfeeding. 9)Those who exhibit non cooperative behavior or non compliance. 10)Those who have psychiatric diseases or conditions that might compromise the ability to give informed consent. 11)Those who have received cytotoxic drugs(excluding administration for GVHD prophylaxis), alemtuzumab, or radiation therapy within 10 days(Day -10) prior to the start of the conditioning regimen(Day 1). 12)Those who are within six months from the completion of conditioning for a re-transplant. 13)Participation in another interventional study at the time of informed consent. 14)When the treating physician considers interfering with performing treatment. |
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| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 小児血液悪性疾患及び非悪性疾患 | Pediatric hematological malignancies and non-malignant diseases | ||
| あり | |||
| トレオスルファン：体表面積（BSA）が0.4m2以上0.9m2未満の場合は12g/m2、0.9m2以上の場合は14g/m2を1日1回2時間点滴を、3日連続投与(Day2からDay4)する。適格基準を満たすBSAが0.4m2未満の患者がいた場合は追加で登録し10g/m2/回を同様に投与する。 フルダラビン: 全群共通で、30mg/m2をDay 1-5に1日1回、30分点滴。 |
Treosulfan: For patients with a body surface area (BSA) >=0.4 m2 and <0.9 m2, administer 12 g/m2 once daily as a 2-hour intravenous infusion for 3 consecutive days (Day 2 to Day 4). If a patient with a BSA <0.4 m2 meets the eligibility criteria, they will be additionally enrolled and administered 10 g/m2 per dose in the same manner. Fludarabine: Common to all groups, administer 30 mg/m2 once daily as a 30-minute intravenous infusion from Day 1 to Day 5. |
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| 移植後28日までのDLTの発現 | DLT from Day 1 to Day 35 after HSCT | ||
| ・移植後の生着までの日数（最長100日まで） ・移植後の完全キメラ達成割合 ・移植後の全生存期間（最長100日まで） ・有害事象 ・SOS発症の有無 ・移植後Grade II–IVおよびIII–IVの急性GVHDの発症 ・血中濃度-時間曲線下面積：Area under the concentration-time curve (AUC) ・最高血中濃度：Cmax ・クリアランス：Clearance (CL) |
Time to engraftment after HSCT (up to 100 days) Occurrence of complete chimerism after HSCT Overall survival after HSCT (up to 100 days) (Serious) Adverse events Occurrence of hepatic SOS Occurrence of grade II-IV and III-IV acute GVHD Area under the concentration-time curve (AUC) Cmax Clearance (CL) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| トレオスルファン | |||
| Trecondi (European countries) | |||
| なし | |||
| 日本メダック株式会社 | |||
| 東京都 中央区日本橋本町3-11-5 ライフサイエンスビルディング2 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） | Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 京都大学医学部附属病院 医薬品等臨床研究審査委員会 | Kyoto University Hospital Institutional Review Board | |
| 京都府京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Kawaramachi, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto-shi, Kyoto, Kyoto | |
| K117 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |