jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年12月23日
原発性免疫グロブリン A 腎症（IgA 腎症）を有する小児患者（2 歳以上、18 歳未満）を対象としてラブリズマブの薬物動態、薬力学的作用、有効性及び安全性を評価する第 3 相、オープンラベル、多施設共同試験
原発性免疫グロブリンA腎症（IgA腎症）を有する小児患者を対象としたラブリズマブの第3相試験
仲嶺　慧
アレクシオンファーマ合同会社
小児患者を対象として、本剤投与後の PK 及び PD の特性を明らかにするとともに、安全性及び有効性を評価し、成人患者集団から得られた有効性の外挿をサポートするデータを得る。
3
IgA 腎症
募集前
ラブリズマブ
ユルトミリス
和歌山県立医科大学治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年12月23日
jRCT番号 jRCT2051250175

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

原発性免疫グロブリン A 腎症（IgA 腎症）を有する小児患者（2 歳以上、18 歳未満）を対象としてラブリズマブの薬物動態、薬力学的作用、有効性及び安全性を評価する第 3 相、オープンラベル、多施設共同試験 A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Ravulizumab in Pediatric Participants (2 to < 18 years of age) with Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) (Phase 3 Study of Ravulizumab in Pediatric Participants with Primary IgAN)
原発性免疫グロブリンA腎症（IgA腎症）を有する小児患者を対象としたラブリズマブの第3相試験 A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Ravulizumab in Pediatric Participants (2 to < 18 years of age) with Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) (Phase 3 Study of Ravulizumab in Pediatric Participants with Primary IgAN)

（２）治験責任医師等に関する事項

仲嶺　慧 Nakamine Kei
/ アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma G.K.
研究開発統括本部
108-0023
/ 東京都港区芝浦三丁目1番1号 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com
仲嶺　慧 Nakamine Kei
アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma G.K.
研究開発統括本部
108-0023
東京都港区芝浦三丁目1番1号 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

小児患者を対象として、本剤投与後の PK 及び PD の特性を明らかにするとともに、安全性及び有効性を評価し、成人患者集団から得られた有効性の外挿をサポートするデータを得る。
3
実施計画の公表日
実施計画の公表日
2030年05月01日
1
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
米国/イタリア/中国/台湾/韓国/スペイン USA/Italy/China/Taiwan/South Korea/Spain
1. インフォームド・コンセント又はアセントへの署名時点で2歳以上、18歳未満の者。
2. スクリーニング期中、1週間以内に採取（自宅で採取）した3回の早朝第一尿（FMV）のUPCR平均値が1 g/g以上の者。
3. Chronic Kidney Disease in Children (CKiD) under 25 years of age (U25) equation（シスタチンC）(Pierce, 2021)により算出したスクリーニング時のeGFRが30 mL/min/1.73 m2以上の者。
前治療／併用療法
4. スクリーニング前3ヵ月以上にわたり、安定した（治験責任医師又は治験分担医師［以下、治験担当医師］の判断で体重補正した）最大許容量又は最大耐量のRASI（ACEI及び／又はARB）に対するアドヒアランス／コンプライアンスが良好であり、スクリーニング期からWeek 106まで用量（治験担当医師の判断で体重補正した）変更の予定がない者。RASI薬剤に不耐容の患者は組入れ可能とする。
5. ナトリウム・グルコース共輸送体2阻害薬（SGLT2i）、デュアルエンドセリン・アンジオテンシン受容体拮抗薬（DEARA）（スパルセンタンなど）、ミネラルコルチコイド受容体拮抗薬（MRA）、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）又はグルカゴン様ペプチド-1（GLP-1）受容体作動薬の投与を受けている場合は、スクリーニング前3ヵ月以上にわたり安定した最大許容量又は最大耐量での投与を受けており、Week 34まで用量変更の予定がない者。		 1. Participant must be >= 2 to < 18 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or assent.
2. UPCR>=1 g/g from the mean of 3 FMVs collected within 1 week during the Screening Period (should be collected at home).
3. eGFR>=30 mL/min/1.73 m2 during Screening as calculated by the CKiD U25 equation (cystatin C) (Pierce, 2021).
4. Adherence to and compliance with stable (weight-adjusted per PI's discretion) and maximum allowed or tolerated RASI (ACEI and/or ARB) dose for >= 3 months prior to Screening with no planned change in dose (weight-adjusted per PI's discretion) during Screening through Week 106. Participants with intolerance to RASI medications may be included.
5. Participants who are receiving SGLT2i, DEARA (eg, sparsentan), MRA, ERA, or GLP-1 agonists must be on a stable and maximum allowed or tolerated dose for >= 3 months prior to Screening with no planned change in dose through Week 34.
1. スクリーニング前3ヵ月間全体での50%以上のeGFR低下及び／又は腎生検での50%超の半月体を有することを指標に急速進行性糸球体腎炎と診断された者。
2. 原発性IgA腎症又はIgA血管炎に関連する以外の二次性IgA腎症（全身性エリテマトーデス、肝硬変又はセリアック病などに起因するもの）を有する者。
3. IgA腎症又はIgA血管炎に伴う腎炎以外の臨床的に重要な腎疾患の合併を有する者。
4. 過去6ヵ月以内にIgA腎症／IgA血管炎に伴う腎炎の臨床的寛解又は臨床的意義のある尿蛋白の改善が認められた者。
5. グリコヘモグロビン（HbA1c）が8.5%超のコントロール不良の糖尿病を有する者。
6. 腎移植歴を有する、又は主要評価期中に腎移植を予定する者。
7. そのほかの固形臓器（心臓、肺、小腸、膵臓、肝臓）若しくは骨髄移植歴を有する、又は、主要評価期若しくは延長期中に移植を予定する者（角膜移植を除く）。
8. 脾摘をした者、又は機能的無脾症を有する者。
9. スクリーニング前6ヵ月以内にネフローゼ症候群によりアルブミン点滴を受けた者又は透析が必要な急性腎障害を有する者。
10. 全身血圧の基準
13歳未満の場合：全身血圧が性及び身長に関して95パーセンタイル+ 12 mm Hg以上、又は140/90 mm Hg以上のいずれか低い方以上の者
13歳以上の場合：全身血圧が140/90 mm Hg以上の者
11. スクリーニング前のいずれかの時点で溶血性尿毒症症候群と診断された者。
12. 試験期間内に腎機能に影響を及ぼすと予想される尿路手術を予定する者。
13. 先天性免疫不全症を有する者。
14. 説明できない再発性感染症の既往を有する者。
15. 薬物乱用を含む医学的又は精神的状態を有する、又は治験担当医師の見解として患者の試験への完全な参加の妨げとなる、若しくは患者への追加のリスクとなる、又は患者の評価や試験結果の評価を交絡させるリスク要因を有する者。
16. 髄膜炎菌感染の既往を有する、又は髄膜炎菌感染から回復していない者。
17. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、活動性B型肝炎感染又は活動性C型肝炎感染の既往を有する者。
18. 組入れ前14日以内に活動性の全身性細菌、ウイルス又は真菌感染が認められた者。
19. スクリーニング前1年以内に、臨床試験に参加する能力を妨げる薬物又はアルコールの乱用又は依存がある者。
20. スクリーニング前5年以内の悪性腫瘍の既往を有する者。ただし、治療され再発のエビデンスがない非メラノーマ皮膚癌又は子宮頸部上皮内癌を除く。
21. マウス由来のタンパク質を含む、治験薬に含まれる成分に対して過敏症がある者。
前治療／併用療法
22. スクリーニング前6ヵ月以内にIgA腎症又はIgA血管炎に伴う腎炎の治療のために生物学的製剤の投与を受けた者。
23. スクリーニング前6ヵ月以内に、IgA腎症又はIgA血管炎に伴う腎炎の治療のために全身免疫抑制作用を有する伝統的な漢方薬及び市販の漢方薬（ライコウトウ、ライコウトウを含有する医薬品を含むが、これらに限定されない）の投与を受けた者。
24. スクリーニング前30日以内若しくは半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に補体阻害薬を投与されたことがある者。		 1. Diagnosis of rapidly progressive glomerulonephritis as measured by eGFR loss >= 50% over a period of 3 months and/or have > 50% crescents on the kidney biopsy prior to Screening.
2. Secondary forms of IgAN not in the context of primary IgAN or IgAV (eg, due to systemic lupus erythematosus, cirrhosis, or celiac disease).
3. Concomitant clinically significant renal disease other than IgAN or IgAVN.
4. Clinical remission of IgAN/IgAVN or clinically significant improvement in proteinuria within the last 6 months.
5. Uncontrolled diabetes mellitus with HbA1c > 8.5%.
6. History of kidney transplant or planned kidney transplant during the Primary Evaluation Period.
7. History of other solid organ (heart, lung, small bowel, pancreas, or liver) or bone marrow transplant; or planned transplant during the Primary Evaluation Period or Extension Period, except for corneal transplant.
8. Splenectomy or functional asplenia.
9. Participants with nephrotic syndrome receiving albumin infusions or with acute kidney injury requiring dialysis within the last 6 months prior to Screening.
10. Systemic BP criteria. If < 13 years of age: Systemic BP >= 95th percentile + 12 mm Hg for sex and height or >= 140/90 mm Hg, whichever is lower. If >= 13 years of age: Systemic BP >= 140/90 mm Hg.
11. Hemolytic uremic syndrome diagnosed any time prior to Screening.
12. Planned urological surgery expected to influence kidney function within the study time frame.
13. Congenital immunodeficiency.
14. History of unexplained, recurrent infection.
15. Known medical or psychological condition(s), including substance abuse, or risk factor that, in the opinion of the Investigator, might interfere with the participant's full participation in the study, pose any additional risk for the participant, or confound the assessment of the participant or outcome of the study.
16. History of or unresolved N meningitidis infection.
17. Known history of HIV, active hepatitis B infection, or active hepatitis C infection.
18. Active systemic bacterial, viral, or fungal infection within 14 days prior to enrollment.
19. Drug or alcohol abuse or dependence within 1 year prior to Screening that interferes with ability to participate in the clinical study.
20. History of malignancy within 5 years of Screening, except for nonmelanoma skin cancer or carcinoma in situ of the cervix that has been treated with no evidence of recurrence.
21. Hypersensitivity to any ingredient contained in the study intervention, including murine proteins.
22. Received biologics for the treatment of IgAN or IgAVN within 6 months prior to Screening.
23. Traditional Chinese medicines and Chinese proprietary medicines with systemic immunosuppressive properties including but not limited to Tripterygium wilfordii or Tripterygium wilfordii-containing medicines for the treatment of IgAN or IgAVN within 6 months prior to Screening.
24. Received a complement inhibitor >= 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to Screening.
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
IgA 腎症 IgAN
IgA 腎症 IgAN
あり
すべての患者に対し、Day 1に体重に基づく初回用量でラブリズマブの初回投与を行い、Day 15に体重に基づく維持用量でラブリズマブの維持投与を開始する。その後は体重20 kg以上の患者にはq8w、体重20 kg未満の患者にはq4wラブリズマブを投与する。 All participants will receive a weight-based loading dose of ravulizumab on Day 1, followed by weight-based maintenance treatment with ravulizumab on Day 15 and q8w thereafter for participants weighing >= 20 kg, or q4w for participants weighing < 20 kg.
Week 34時点の尿蛋白・クレアチニン比（UPCR）に基づく尿蛋白のベースラインからの変化量 Change from Baseline in proteinuria based on UPCR at Week 34

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
ラブリズマブ
ユルトミリス
30300AMX00315000
アレクシオンファーマ合同会社
東京都 港区芝浦3丁目1番1号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アレクシオンファーマ合同会社
Alexion Pharma GK
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

和歌山県立医科大学治験審査委員会 Institutional Review Board of Wakayama Medical University Hospital
和歌山県和歌山市紀三井寺811番地1 811-1 Kimiidera, Wakayama-shi, Wakayama 641-0012, Japan, Wakayama
073-441-0547
chiken@wakayama-med.ac.jp
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07024563
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
アレクシオンは、試験データへのアクセス申請を認める方針を公表しており、プロトコール、治験総括報告書（CSR）、およびわかりやすい表現による要約の提供を予定しております。 Alexion has a public commitment to allow requests for access to study data and will be supplying a protocol, CSR, and plain language summaries.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません