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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年11月28日
軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第III相非盲検長期継続投与試験
軟骨低形成症の小児患者に対する治療薬ボソリチドを評価する長期継続投与試験
笹木　宏一
イーピーエス株式会社
軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第III相非盲検長期継続投与試験（111-308試験）
3
軟骨低形成症
募集中
ボソリチド (遺伝子組換え)
ボックスゾゴ
大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年11月28日
jRCT番号 jRCT2051250157

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第III相非盲検長期継続投与試験 A Phase 3, Open-Label, Long-Term Extension Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia
軟骨低形成症の小児患者に対する治療薬ボソリチドを評価する長期継続投与試験 Long-Term Extension Study of Vosoritide to Treat Children with Hypochondroplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

笹木　宏一 Koichi Sasaki
/ イーピーエス株式会社 EPS Corporation
/ 東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-5684-7797
jrct-inquiry@eps.co.jp
イーピーエス株式会社　jRCT問合せ受付センター　 EPS Corporation jRCT inquiry reception center
イーピーエス株式会社 EPS Corporation
東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-5684-7797
jrct-inquiry@eps.co.jp
令和7年10月8日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

The University of Osaka Hospital

　

　
/

　

/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital

　

　
/

　

/

徳島大学病院

Tokushima University Hospital

　

　
/

　

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第III相非盲検長期継続投与試験（111-308試験）
3
2025年12月15日
2025年10月21日
2030年03月01日
14
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
オーストラリア/英国/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/米国 Australia/UK/Canada/France/Germany/Italy/Spain/ United States
1. 111-303又は111-212試験のWeek 52来院を終えており、左手の前後（AP）X線写真を用いて骨端線閉鎖前の状態であると判定されている。
2. 治験の内容の説明後、かつ治験関連手順の実施前に、（両）親又は保護者が同意書に自らの意思で署名できる。
3. 10歳以上又は初経後の女性は、ベースライン来院時の妊娠検査が陰性であり、治験期間中に追加の妊娠検査を受ける意思がある。
4.性的に活動的である場合、治験参加中、効果の高い避妊法を使用する意思がある。
5. 身体的に可能な限りすべての治験手順を実施する意思があり、実施することができる。
6. 親又は介護者は、被験者に毎日注射を行い、必要なトレーニングを完了する意思がある。		 1. Participants must have completed the Week 52 visit for 111-303 or 111-212 and have open epiphyses as assessed by left hand antero-posterior (AP) X-rays.
2. Parent(s) or guardian(s) must be willing and able to provide written, signed informed consent after the nature of the study has been explained and prior to performance of any study-related procedure.
3. Females >- 10 years old or who have begun menses must have a negative pregnancy test at the Baseline visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study.
4. If sexually active, participants must be willing to use a highly effective method of contraception while participating in the study.
5. Participants are willing and able to perform all study procedures as physically possible.
6. Parent(s) or caregiver(s) are willing to administer daily injections to the participants and willing to complete the required training.
1. 111-303又は111-212試験で治験薬投与を永続的に中止した。
2. 6ヵ月以上の評価による成長速度の低下（AGV 1.5 cm/年未満）及び標準治療に従って評価した成長板閉鎖のエビデンスがある。
前治療／併用療法：
3. 6.9項に示す併用禁止薬のいずれかを使用している、又は使用を予定している。
4. 治験期間中に四肢延長術が計画されている、又は予想される。
5. 治験期間中に骨関連手術（骨皮質の破壊を伴う手術、抜歯を除く）が計画されている、又は予想される。
過去／現在の臨床試験の経験
6. 治験期間完了前に他の治験薬を必要とする。
7. 悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、又は悪性腫瘍の疑いについて現在精密検査を受けている。
8. ボソリチド又はその添加剤に対する既知の過敏症
その他の除外基準
9. ベースライン時に妊娠中若しくは授乳中である、又は治験期間中のいずれかの時点で（自身又はパートナーが）妊娠を計画している。
10. 何らかの理由により治験参加又は安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患又は状態が併存する。		 1. Permanently discontinued study treatment in the studies 111-303 or 111-212.
2. Evidence of decreased growth velocity (AGV < 1.5 cm/year) as assessed over a period of at least 6 months and growth plate closure assessed as per standard of care.
Prior/Concomitant Therapies:
3. Taking or planning to take any of the prohibited medications listed in Section 6.9.
4. Planned or expected to have limb-lengthening surgery during the study period.
5. Planned or expected bone-related surgery (ie, surgery involving disruption of bone cortex, excluding tooth extraction), during the study period.
6. Require any investigational agent prior to completion of study period.
Diagnostic Assessments
7. Have current malignancy, history of malignancy, or currently under work-up for suspected malignancy.
8. Have known hypersensitivity to vosoritide or its excipients.
9. Is pregnant or breastfeeding at Baseline or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study.
10. Concurrent disease or condition that, in the view of the investigator, would interfere with study participation or safety evaluations, for any reason.
下限なし No limit
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
軟骨低形成症 Hypochondroplasia
あり
治験薬：ボソリチド
体重幅別の投与法に基づくボソリチドの推奨用量を成人の最終身長（FAH）に至るまで1日1回皮下投与する。
その他の名称：修飾組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド		 Drug: Vosoritide
Subcutaneous injection of recommended dose of vosoritide based on weight-band dosing once daily until final adult height (FAH).
Other Names:
Modified recombinant human C-type natriuretic peptide
- FAHまでの間に治験薬投与後に発現した有害事象
- 身長Zスコアのベースラインからの変化量（FAHまで）
- 身長のベースラインからの変化量（FAHまで）		 - Incidence of treatment emergent adverse events over time until FAH
- Change from baseline in height Z-score yearly until FAH
- Change from baseline in height yearly until FAH
- 111-308試験Week 52時点でのベースラインからの身長の変化量
- 111-308試験Week 52時点でのベースラインからの身長Zスコアの変化量
ベースラインは、親試験（111-303又は111-212試験）の治験薬（ボソリチド又はプラセボ）初回投与時とする。		 - Change from baseline in height at Week 52 of Study 111-308
- Change from baseline in height Z-score at Week 52 of Study 111-308
Baseline is based on first dose of study drug (vosoritide or placebo) in the parent study (111-303 or 111-212).

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ボソリチド (遺伝子組換え)
ボックスゾゴ
30400AMX0021-2000, -3000, -4000
BioMarin Pharmaceutical Inc.
105 Digital Drive, Novato, CA 94949 USA

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオマリンファーマシューティカル社（治験国内管理人：イーピーエス株式会社）
BioMarin Pharmaceutical Inc. (ICCC: EPS Corporation)

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会 The Institutional Review Board, The University of Osaka Hospital
大阪府吹田市山田丘2番15号 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka
06-6210-8290
jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
承認
東京科学大学病院治験等審査委員会 Institute of Science Tokyo Hospital Institutional Review Board
東京都文京区湯島1丁目5番45号 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo
03-5803-4575
tiken.crc@tmd.ac.jp
未承認
徳島大学病院治験審査委員会 Tokushima University Hospital Institutional Review Board
徳島県徳島市蔵本町2丁目50番1号 2-50-1, Kuramoto-cho, Tokushima, Tokushima
088-633-9294
awachiken@tokushima-u.ac.jp
承認
鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会 Tottori University Hospital Institutional Review Board
鳥取県米子市西町36番地1 36-1, Nishi-cho, Yonago, Tottori
0859-38-7014
me-rinshoukenkyu@ml.adm.tottori-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07073014
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2024-517238-16-00
EU Clinical Trials Information System （EU CTIS）

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付文書 - ボックスゾゴ® 皮下注用0.4mg - ボックスゾゴ® 皮下注用0.56mg - ボックスゾゴ® 皮下注用1.2mg

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

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