臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年8月29日 | ||
| アンジェルマン症候群の小児及び成人患者を対象としたION582の有効性及び安全性に関する第III相試験 | ||
| アンジェルマン症候群を対象としたION582の第III相試験 | ||
| Junge Candice | ||
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | ||
| アンジェルマン症候群（AS）患者を対象として、表出コミュニケーションに基づきION582の有効性をプラセボと比較して評価する | ||
| 3 | ||
| アンジェルマン症候群 | ||
| 募集中 | ||
| ION582 | ||
| 未定 | ||
| 大阪母子医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年8月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2051250098 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| アンジェルマン症候群の小児及び成人患者を対象としたION582の有効性及び安全性に関する第III相試験 | Phase 3 Study of the Efficacy and Safety of ION582 in Children and Adults with Angelman Syndrome (REVEAL) | ||
| アンジェルマン症候群を対象としたION582の第III相試験 | A Phase 3 Study of ION582 in Angelman Syndrome (REVEAL) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Junge Candice | Junge Candice | ||
| / | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
| / | その他 | 2855 Gazelle Ct, Carlsbad, CA, 92010, USA | |
| 1-844-285-7172 | |||
| IonisION582-CS2@clinicaltrialmedia.com | |||
| 永田 裕樹 | Nagata Yuki | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan K.K. | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和7年8月4日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪母子医療センター |
Osaka Women’s and Children’s Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| アンジェルマン症候群（AS）患者を対象として、表出コミュニケーションに基づきION582の有効性をプラセボと比較して評価する | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年07月07日 | |||
| 2030年04月21日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/ベルギー/カナダ/コロンビア/アイルランド/イスラエル/イタリア/ポーランド/シンガポール/韓国/スペイン/英国/米国 | Argentina/Australia/Belgium/Canada/Colombia/Ireland/Israel/Italy/Poland/Singapore/South Korea/Spain/United Kingdom/United States | ||
| 1. 被験者の介護者／法定代理人が説明を受けた上で書面で同意し、現地の法律で求められる全ての権利を有し、治験の全ての要件に従う能力がある。 2. 医学的に安定しており、挿管せずに鎮静及び／又は全身麻酔が可能である。 3. スクリーニング来院の時点で2歳以上50歳以下（コホートによる）の男性又は女性である。 4. ユビキチン-タンパク質リガーゼE3A（UBE3A） の欠失又はUBE3Aの変異に起因するアンジェルマン症候群（AS）との診断が記録されている。 5. 該当する場合には、ASに対して一般に処方される併用薬（抗てんかん薬、行動管理薬剤、睡眠薬、ガバペンチン、カンナビジオール*）並びに特別食、サプリメント、又は栄養補給の用量がベースライン来院前の8週間以上前から安定している。 *日本では未承認。 6. 法定代理人／介護者が、登録時点から治験完了の通知を受けるまでの間、治験に関連する被験者の個人的な医療データ又は情報をウェブサイト又はソーシャルメディアサイト［フェイスブック、インスタグラム、X（ツイッター）、YouTube、TikTok など］に投稿しないことに同意する。 |
1. The participants caregiver(s)/ legally authorized representative must have given written informed consent and any authorizations required by local law and be able to comply with all study requirements. 2. Medically stable and can undergo sedation and/or general anesthesia without intubation. 3. Male or female between 2 and lesser than or equal to 50 years of age, depending on specific cohort, at the time of the in-clinic Screening visit. 4. Participant has a documented diagnosis of Angelman syndrome (AS) due to either Ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) deletion or UBE3A mutation. 5. Currently receiving stable doses of concomitant medications typically prescribed for AS, such as anti-epileptic medication, behavioral management medications, sleep medications, gabapentin, cannabidiol*, and special diets, supplements, or nutritional support for at least 8 weeks prior to the Baseline visit. *Not approved for use in Japan. 6. Legally authorized representative/caregiver(s) agree(s) not to post any of the participant's personal medical data or information related to the study on any website or social media site (e.g., Facebook, Instagram, Twitter, YouTube, TikTok, etc.) from the time of enrollment until they are notified that the study is completed. |
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| 1. 臨床的に重大な異常が病歴（スクリーニング前3ヵ月以内の大手術など）又は身体検査所見に認められ、そのためにアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）による治療が禁忌となるか、治験責任医師（PI）が本治験の結果に交絡する可能性があると判断する場合。 2. 腰椎穿刺（LP）手技又は脳脊髄液（CSF）循環の妨げると考えられる脳又は脊髄の既知の病変、又はLP手技の安全性に影響を及ぼすと思われる他の要因がある。 3. 被験者が治験への登録に不適切となるか、被験者の治験参加や治験完了を妨げうると治験担当医師が考えるその他の状態でないこと。 4. スクリーニング時又はベースライン時に、臨床検査値異常又はその他の臨床的に重大な異常が認められ、治験担当医師が登録に適さないと評価した場合。 5. オリゴヌクレオチド（低分子干渉RNA［siRNA］、ASOを含む）又は遺伝子治療の治療歴がある。この除外基準は新型コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチンの接種には適用されず、このワクチン接種は許容される。 6. AS の分子診断で父性片親性ダイソミー又は刷り込みセンター欠損が確認された。 |
1. Must not have any clinically significant abnormalities in medical history (e.g., major surgery within 3 months of screening), or on physical examination for which treatment with an antisense oligonucleotide (ASO) would be contraindicated or which, in the opinion of the Principal Investigator (PI), could confound the results of this study. 2. Known brain or spinal disease that would interfere with the lumbar puncture (LP) procedure, cerebrospinal fluid (CSF) circulation, or presence of other factors would affect the safety of the LP procedure. 3. Must not have any other conditions, which, in the opinion of the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion or could interfere with the participant participating in or completing the study. 4. Must not have any laboratory abnormalities or any other clinically significant abnormalities that would, as assessed by the Investigator, at screening or Baseline, render a participant unsuitable for inclusion. 5. Previous treatment with an oligonucleotide (including small interfering ribonucleic acid (RNA) [siRNA], ASOs) or gene therapy. This exclusion criterion does not apply to coronavirus disease 2019 (COVID-19) vaccinations, which are allowed. 6. Has documented molecular AS confirmation of paternal uniparental disomy or imprinting center defect. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 50歳 以下 | 50age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| アンジェルマン症候群 | Angelman Syndrome | ||
| あり | |||
| ION582 40 mg、 80 mg又はプラセボを12週間に1回髄腔内投与する。 |
ION582 40 mg or 80 mg or placebo, each administered every 12 weeks, delivered via lumbar intrathecal injection. | ||
| コホート1（2歳以上18歳未満）におけるBayley乳幼児発達検査第4版（Bayley-4）表出コミュニケーション下位領域の成績（粗点）の変化量 | Change in Performance on the Expressive Communication Subdomain Raw Score of the Bayley Scales for Infant and Toddler Development-4 (Bayley-4) in Cohort 1 (aged 2 to <18 years old) | ||
| Bayley乳幼児発達検査第4版（Bayley-4）における変化量：認知下位 領域粗点 アンジェルマン症候群の症状における変化量－変化に関する医師の全般的印象（SAS-CGI-C）：AS全般 Vineland 適応行動尺度第 3 版（Vineland-3）における変化量：受容コミュニケーション下位領域粗点 Vineland適応行動尺度第3版（Vineland-3）における変化量：日常生活スキル／身辺自立下位領域粗点 アンジェルマン症候群の症状における変化量－変化に関する医師の全般的印象（SAS-CGI-C）：睡眠障害 Bayley乳幼児発達検査第4版（Bayley-4）における変化量：微細運動下位領の粗点 観察者報告コミュニケーション能力（ORCA）における変化量：総合Tスコア 治験治療下で発現した有害事象（TEAE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した参加者の割合 バイタルサイン及び臨床検査値の変化量 |
Change in Bayley Scales for Infant and Toddler Development-4 (Bayley-4): Cognition Subdomain Raw Score Change in Symptoms of Angelman Syndrome -Clinician Global Impression of Change (SAS-CGI-C): Overall AS Change in Vineland Adaptive Behavior Scale-3 (Vineland-3): Receptive Communication Subdomain Raw Score Change in Vineland Adaptive Behavior Scale-3 (Vineland-3): Daily Living Skills, Personal Subdomain Raw Score Change in Symptoms of Angelman Syndrome - Clinician Global Impression of Change (SAS-CGI-C): Sleep Problems Change in Bayley Scales for Infant and Toddler Development-4 (Bayley-4): Fine Motor Subdomain Raw Score Change in Observer-Reported Communication Ability (ORCA): Overall T score Percentage of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Adverse Events (SAEs) Change in Vital Signs and Clinical Laboratory Results |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ION582 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪母子医療センター治験審査委員会 | Osaka Womens and Childrens Hospital Institutional Review Board | |
| 大阪府和泉市室堂町 840 | 840 Murodocho, Izumi-shi, Osaka, Osaka | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Ionis社は、匿名化された個々の被験者データ、集計された臨床データ、及び本治験の結果を支持するその他の種類のデータを共有する可能性がある。資格を有する研究者からのデータ依頼は、以下の3つの基準の全てが満たされた場合に考慮される。（1）米国及びEUの双方において、治験薬の製造販売承認から12ヵ月が経過した場合；（2）治験終了から18ヵ月が経過した場合；及び（3）試験論文の公表から6ヵ月が経過した場合。アクセスは安全な環境を介して行われ、試験実施計画書の承認と適切なデータ利用契約への参加が条件となる。データへのアクセス依頼は、ウェブサイトhttps://vivli.org/ourmember/ionis/を介して提出することができる。 | Ionis may share anonymized individual participant data, aggregated clinical data, and other types of data that support the results in this study. Data requests from qualified researchers will be considered once all three of the following criteria are met: (1) 12 months from marketing approval of the study drug in both the United States and European Union; (2) 18 months from conclusion of the study; and (3) 6 months from publication of study article. Access would be via a secure environment and is contingent upon approval of a research proposal and entry into an appropriate data use agreement. Requests to access data can be submitted via the website https://vivli.org/ourmember/ionis/. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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