臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年7月3日 | ||
| 令和8年6月2日 | ||
| 令和7年6月3日 | ||
| カタプレキシーを伴うナルコレプシー（ナルコレプシータイプ1）に対するTAK-861の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| ナルコレプシータイプ1に対するTAK-861の試験 | ||
| 野々村 英典 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本治験の主目的は、TAK-861を3ヵ月間投与したときの日中の過度な眠気（EDS）に対する影響を評価することである。 | ||
| 3 | ||
| ナルコレプシータイプ1 | ||
| 研究終了 | ||
| TAK-861 | ||
| なし | ||
| 大阪回生病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2026年06月02日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2025年06月03日 | |||
| 168 | |||
| / | 人口統計学的特性は投与群間で概ね同様であった。参加者の約3分の1（35.1%）が白人であり、約3分の1（35.1%）が人種不明（実施国の規制により未収集）であった。無作為化された168例中25例（14.9%）が日本人であった。女性参加者の割合は男性参加者よりもわずかに高く、女性参加者の割合はオベポレクストン群及びプラセボ群でそれぞれ58.3%及び58.5%であった。参加者の年齢の中央値は28歳（範囲：16～65歳）であった。3施設（米国2施設、日本1施設）において16歳及び17歳の参加者3例（1.8%）が組み入れられ、1例がプラセボ群、1例がオベポレクストン1 mg 1日2回（BID）群、1例がオベポレクストン2 mg BID群に割り付けられた。 ベースライン特性は、ナルコレプシータイプ1（NT1）診断時の年齢の中央値及び症状発現時の年齢の中央値を含め、投与群間で概ね類似していた。睡眠潜時、エプワース眠気尺度（ESS）合計スコア及び1週間あたりのカタプレキシー発現率（WCR）のベースラインにおける中央値も投与群間で偏りはなかった。NT1治療薬の使用歴を含め、前治療歴も投与群間で概ね類似していた。 |
Demographic characteristics were generally similar across the treatment groups. Approximately one-third of participants were White (35.1%) and approximately one-third (35.1%) were of unknown race (not collected due to country regulations). Of the 168 randomized participants, 25 (14.9%) were Japanese. A slightly higher proportion of female participants than male participants were enrolled: 58.3% and 58.5% of participants in the overall oveporexton and placebo groups, respectively, were female. Median age of the participants was 28 years (range: 16 to 65 years). Three participants (1.8%) aged 16 and 17 years were enrolled at 3 sites (2 in the US, 1 in Japan); 1 in the placebo group, 1 in the oveporexton 1 mg twice daily (BID) group, and 1 in the oveporexton 2 mg BID group. Baseline characteristics were generally similar across the treatment groups, including median age at narcolepsy type 1 (NT1) diagnosis and median age at symptom onset. Median sleep latency, Epworth Sleepiness Scale (ESS) total score, and weekly cataplexy rate (WCR) were also balanced across the treatment groups at baseline. Prior medication use, including use of prior medications for NT1, was generally similar across the treatment groups. |
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| / | 日本、欧州及び北米の41施設で168例を組み入れた。組み入れられた168例全例が無作為化され、167例が治験薬の投与を1回以上受けた。1例は無作為化されたが治験薬の投与を受けなかった。この参加者は投与前の薬物動態（PK）評価用検体の採取を完了せず、その後追跡不能となった。 無作為化され、治験薬を1回以上投与された167例のうち、10例が治験を完了しなかった。これら10例の治験中止の理由は、有害事象（4例）、治験実施計画書からの逸脱（3例）及び参加者による中止（3例）であった。本治験を完了した157例中150例（95.5%）が長期継続投与（LTE）試験に移行した。 |
168 participants were enrolled at 41 sites in Japan, Europe, and North America. All 168 enrolled participants were randomized, and 167 received at least 1 dose of trial intervention. One participant was randomized but not treated; this participant did not complete the predose pharmacokinetic (PK) collection and was subsequently lost to follow-up. Of the 167 participants who were randomized and received at least 1 dose of trial intervention, 10 did not complete the trial. These 10 participants were discontinued from the trial for the following reasons: adverse events (4 participants); protocol deviations (3 participants); and withdrawal by participant (3 participants). Of the 157 participants who completed the trial, 150 (95.5%) entered the long-term extension (LTE) trial. |
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| / | 本治験でみられた治療下で発現した有害事象（TEAE）は管理可能で、概ね自然に回復したことから、オベポレクストンの忍容性は良好であることが示された。 ・オベポレクストンの投与を受けた参加者で多くみられたTEAE（5%超）は、頻尿（54.0%）、不眠症（55.6%）、尿意切迫（16.7%）、上咽頭炎（12.7%）、頭痛（11.1%）及び流涎過多（7.1%）であった。TEAEの大部分は軽度又は中等度であったが、3例で重度のTEAEが発現し、治験責任医師により治験薬と関連ありと判断された。 ・本治験で死亡例はみられなかった。治験薬の投与中止に至ったTEAEの発現頻度は低く（2.4%）、オベポレクストン群全体とプラセボ群で同程度であった。本治験では2件の重篤な有害事象が報告され、いずれもオベポレクストンの投与を受けた参加者であったが、オベポレクストンの投与と関連なしと判断された。 ・特に注目すべき有害事象（AESI）である尿関連事象及び不眠症は、オベポレクストン群全体で多く認められた。これらの事象のほとんどは投与開始後2日以内に発現し、重症度は軽度から中等度であった。いずれの事象も非重篤であった。AESIである不眠症の大部分（68.9%）は7日以内に回復した。AESIである尿関連事象の約半数（47.0%）は治験終了時までに回復した。 ・臨床的に問題となる顕著な異常値（MAV）のうち、オベポレクストンの投与に関連すると考えられるものはなかった。MAVの発現頻度はオベポレクストン群とプラセボ群で同程度であった。 ・臨床検査値に臨床的に問題となる傾向は認められなかった。肝機能検査値（LFT）上昇の発現頻度は全体的に低く、LFT MAV及びAESIはいずれも一過性で、治験薬と関連なしと判断された。 ・本治験において、オベポレクストンは乱用の可能性が低く（乱用の可能性に関連するTEAEの発現頻度が低い）、依存のリスクが低いことが示された。 ・バイタルサインに新たな傾向は認められなかった。HRデータに臨床的に問題となる変化は認められなかった。 ・心電図（ECG）パラメータに顕著な傾向は認められず、臨床的に問題となるECG異常は報告されなかった。 ・バイタルサイン、臨床検査値に臨床的に問題となる傾向は認められなかった。 簡潔な要約の続き： NT1患者におけるオベポレクストンのベネフィット・リスクプロファイルは良好である。1 mg BID及び2 mg BIDのいずれの用法及び用量においても忍容性は良好であり、重大な安全性上の懸念は認められなかった。死亡例はみられず、また、治験薬の投与中止に至ったTEAEの発現頻度は低く（2.4%）、オベポレクストン群全体とプラセボ群で同程度であった。AESI（尿関連事象、不眠症、血圧上昇及び心拍数増加）が発現した参加者の割合は、全体的にプラセボ群と比較してオベポレクストン群で高く、オベポレクストンの既知の潜在的リスクと一致していた。不眠症及び尿関連事象のAESIのほとんどは軽度から中等度で自然に消失し、重大な医学的介入を必要とした事象はなかった。臨床検査値又はバイタルサインにも臨床的に問題となる傾向は認められなかった。 |
The results of the trial demonstrated that oveporexton was well tolerated with TEAEs that were manageable and generally self-limiting. - Among participants treated with oveporexton, the most commonly reported treatment-emergent adverse events (TEAEs) (>5% of participants) included pollakiuria (54.0%), insomnia (55.6%), micturition urgency (16.7%), nasopharyngitis (12.7%), headache (11.1%), and salivary hypersecretion (7.1%). Most TEAEs were mild or moderate in severity; 3 participants experienced severe TEAEs assessed as related to trial intervention by the investigator. - No deaths were reported in the trial. The rate of trial intervention discontinuation due to TEAEs was low (2.4%) and was the same in participants in the overall oveporexton group and participants in the placebo group. Two serious adverse events were reported in the trial; both were in participants treated with oveporexton, and both were considered unrelated to oveporexton treatment. - Adverse events of special interest (AESIs) of urinary events and insomnia were common in the oveporexton groups overall. Most of these events began within the first 2 days of treatment and were mild to moderate in severity. All were nonserious. The majority of the AESIs of insomnia (68.9%) resolved within 7 days. Approximately half of the AESIs of urinary events (47.0%) resolved by the end of the trial. - No markedly abnormal values (MAVs) of clinical significance that were considered related to oveporexton treatment were observed. The incidence of MAVs was comparable between the oveporexton and placebo treatment groups. - No clinically meaningful trends were observed in laboratory evaluations. The overall incidence of liver function test (LFT) elevations was low, and all LFT MAVs and AESIs were transient and considered not related to trial intervention. - Oveporexton showed low abuse potential (low incidence of TEAEs that may be related to potential abuse) and low risk of dependence in this trial. - No new trends were observed in the evaluation of vital signs. No clinically significant changes were observed in the HR data. - No notable trends in electrocardiogram (ECG) parameters were observed, and no clinically relevant ECG abnormalities were reported. - No clinically significant adverse trends were observed in vital signs, laboratory values. CONCLUSION: Oveporexton has a favorable benefit/risk profile in participants with NT1. Both the 1 and 2 mg BID dose regimens were well tolerated with no major safety concerns. No deaths occurred and the rate of TEAEs leading to discontinuation was low (2.4%) and the same in the overall oveporexton and placebo groups. The proportion of participants with AESIs (urinary events, insomnia, and increases in blood pressure and HR) was generally higher in the oveporexton treatment groups compared with the placebo treatment group and consistent with the known potential risks of oveporexton. Most insomnia and urinary AESIs were mild to moderate in intensity and self-limiting; none required significant medical intervention. No clinically meaningful trends were observed in laboratory evaluations or vital signs. |
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| / | 本治験の結果から、NT1患者に対するオベポレクストン 1 mg BID及び2 mg BIDの臨床的ベネフィットは、プラセボ群と比較して大きいことが示された。 ・オベポレクストンは、以下のとおり、統計学的に有意かつ臨床的に意味のある日中の過度の眠気（EDS）の改善を示した。 - 覚醒維持検査（MWT）による平均睡眠潜時のベースラインからWeek 12までの変化量について、プラセボ群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善が認められた。 - ESS合計スコアのベースラインからWeek 12までの変化量について、プラセボ群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善が認められた。 - 多くの参加者がMWT及びESSの正常範囲を達成した。 - オベポレクストン群におけるMWT及びESSの改善は、部分集団解析でも認められた。また、部分集団の例数は限られていたものの、オベポレクストン群で認められた改善は、大部分の部分集団で名目上有意であった（名目有意水準5%）。さらに、階層ベイズモデルを用いた感度分析では、両オベポレクストン群の推定値は同程度であり、全体集団における治療効果と一貫していることが示された。 ・オベポレクストンは、プラセボ群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のあるWCRの改善を示し、これは初回評価時点であるWeek 2から認められ、Week 12まで一貫して維持された。 ・オベポレクストンは、日中に2回実施した精神運動覚醒検査（PVT）セッションの平均反応遅延回数のベースラインからの減少量に基づき、Week 12においてプラセボ群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のある注意力の改善を示した。参加者の大半は、PVTによる反応遅延回数が正常範囲内であった。 ・オベポレクストンは、全般的NT1症状に対して臨床的に意味のある改善を示した。また、Week 12におけるPatient Global Impression of Change（PGI-C）の評価（全般的NT1症状が「かなり改善した」又は「非常に改善した」と報告した参加者のオッズ比）に基づき、プラセボ群と比較して全般的NT1症状の統計学的に有意な改善を示した。 ・オベポレクストンは、Week 12におけるナルコレプシー重症度尺度（臨床試験用）（NSS-CT）合計スコアに基づき、プラセボ群と比較して全般的NT1症状の統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示した。さらに、Week 12におけるNSS-CTのドメイン別のスコアに基づき、NT1の5大症状の各要素〔幻覚、睡眠麻痺及び夜間睡眠障害（DNS）等）〕もプラセボ群と比較して改善を示した。 ・オベポレクストンは、SF-36の精神的及び身体的コンポーネントのサマリースコア（MCS及びPCSスコア）のベースラインからの変化量に基づき、Week 12においてプラセボ群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のある生活の質（QoL）の改善を示した。Week 12のMCS及びPCSスコアは基準値と同程度であった。 簡潔な要約の続き： オベポレクストンを1 mg BID又は2 mg BIDの用法及び用量で12週間投与したとき、プラセボ群と比較して統計学的に有意かつ臨床的に意味のあるNT1症状の改善が認められた。オベポレクストン群では、プラセボ群と比較して、臨床的に意味のあるEDS及びカタプレキシーの改善が認められた。また、オベポレクストンの投与により、NT1に伴う認知機能症状及びその機能的影響も大幅に改善し、NT1の主要な症状の重症度及びその機能的影響の大幅な改善も認められた。総合すると、これらの結果から、広範なNT1症状に対するオベポレクストンの幅広い有効性を示す明確なエビデンスが得られた。 |
The results of the trial demonstrated a substantial clinical benefit with both oveporexton 1 and 2 mg BID for participants with NT1, compared with placebo. - Oveporexton demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvements in excessive daytime sleepiness (EDS), including: - Statistically significant and clinically meaningful improvements compared with placebo for the change from baseline to Week 12 in mean sleep latency on the Maintenance of Wakefulness Test (MWT). - Statistically significant and clinically meaningful improvements compared with placebo for the change from baseline to Week 12 in ESS total score. - The majority of participants achieved normal ranges in MWT and ESS. - Improvements in MWT and ESS in the oveporexton groups were observed across all subgroup analyses. For the majority of these subgroups, nominal significance at the 5% level was achieved, despite the small size of the subgroups. In addition, sensitivity analyses using a Bayesian hierarchical model showed that the subgroup estimates for both oveporexton treatment groups were consistent and similar to the overall treatment effect across endpoints. - Oveporexton resulted in statistically significant and clinically meaningful incidence rate ratio (IRRs) in WCR compared with placebo, starting as early as the first assessment at Week 2 and remaining consistent through Week 12. - Oveporexton resulted in statistically significant and clinically meaningful improvements in attention at Week 12 as evidenced by decreases from baseline in the mean number of lapses from the 2 intraday sessions on the Psychomotor Vigilance Test (PVT) for both oveporexton dose groups compared with placebo. The majority of participants achieved a number of lapses on the PVT that were within normal limits. - Oveporexton resulted in clinically meaningful improvements in overall NT1 symptoms, with statistically significant odds ratios comparing the odds of reporting much or very much improved overall NT1 symptoms between oveporexton and placebo as measured by the Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale at Week 12. - Oveporexton resulted in statistically significant and clinically relevant reductions in the overall pentad of NT1 symptoms compared with placebo as measured by improvements in the Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials (NSS-CT) total score at Week 12. In addition, oveporexton improved each component of the pentad of NT1 symptoms, including hallucinations, sleep paralysis, and disturbed nighttime sleep (DNS), compared with placebo as measured by improvement in the NSS-CT domain scores. - Oveporexton resulted in statistically significant and clinically relevant improvements in quality of life (QoL) as measured by the change from baseline in Mental Component Summary (MCS) and Physical Component Summary (PCS) scores (SF-36) compared with placebo at Week 12. MCS and PCS scores at Week 12 were similar to normative standards. CONCLUSION: Over 12 weeks of treatment, oveporexton at a dose of 1 or 2 mg BID demonstrated clinically meaningful and statistically significant improvements in NT1 symptoms compared to placebo. Clinically meaningful reductions in EDS and cataplexy were observed in the oveporexton treatment groups compared to placebo. Oveporexton treatment also resulted in substantial improvements in the cognitive symptoms associated with NT1 and their associated functional impacts. Substantial improvements were also observed in the severity of traditional NT1 symptoms and their functional impacts. Taken together, these results provide clear evidence of the broad efficacy of oveporexton across the spectrum of NT1 symptoms. |
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| / | この第3相試験の結果から、経口投与可能なオレキシン受容体作動薬であるオベポレクストンは、NT1患者に臨床的に意味のある改善をもたらし、革新的なベネフィットを与え得ることが確認された。 | Results from this phase 3 trial confirm that oveporexton, an oral orexin receptor agonist, provides meaningful improvement, with the potential of transformational benefit, to people with NT1. | |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 | Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年6月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2051240083 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| カタプレキシーを伴うナルコレプシー（ナルコレプシータイプ1）に対するTAK-861の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy with Cataplexy (Narcolepsy Type 1) | ||
| ナルコレプシータイプ1に対するTAK-861の試験 | A Study of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy Type 1 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 野々村 英典 | Nonomura Hidenori | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和6年5月22日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 大阪回生病院 |
Osaka Kaisei Hospital |
|---|---|---|
| / | くわみず病院 |
Kuwamizu Hospital |
|---|---|---|
| / | 久留米大学病院 |
Kurume University Hospital |
|---|---|---|
| / | 有吉祐睡眠クリニック |
You Ariyoshi Sleep Clinic |
|---|---|---|
| / | 小石川東京病院 |
Koishikawa Tokyo Hospital |
|---|---|---|
| / | RESM（リズム）新横浜 睡眠・呼吸メディカルケアクリニック |
RESM respiratory and sleep medical care clinic |
|---|---|---|
| / | 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|---|---|---|
| / | ピーエスクリニック |
PS clinic |
|---|---|---|
| / | 名嘉村クリニック |
Nakamura Clinic |
|---|---|---|
| / | 睡眠総合ケアクリニック代々木 |
Yoyogi Sleep Disorder Center |
|---|---|---|
| / | 小鳥居諫早病院 |
Kotorii Isahaya Hospital |
|---|---|---|
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主目的は、TAK-861を3ヵ月間投与したときの日中の過度な眠気（EDS）に対する影響を評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2024年07月02日 | |||
| 2024年07月02日 | |||
| 2024年07月02日 | |||
| 2025年06月03日 | |||
| 168 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/ノルウェー/スペイン/スイス/英国/米国 | Canada/France/Germany/Italy/Netherlands/Norway/Spain/Switzerland/United Kingdom/United States | ||
| 1. 体格指数（BMI）が18 kg/m^2以上40 kg/m^2以下である者。 2. 睡眠障害国際分類第3版（ICSD-3）基準又は睡眠障害国際分類第3版、テキスト改訂（ICSD-3-TR）基準に基づきNT1と診断されている者。 3. 部分的又は全身のカタプレキシーエピソード数（WCR）が週4回以上である者。 4. ヒト白血球抗原（HLA）遺伝子型HLA-DQB1*06:02陽性、又は放射免疫測定の結果、被験者のCSF中のオレキシン／ヒポクレチン-1濃度が110 pg/mL以下（若しくは、同一の標準化された測定によって得られる健常群の平均値の3 分の1未満）である者。 |
1. The participant has a body mass index (BMI) within the range 18 to 40 kilograms per meter square (kg/m^2). 2. The participant has an International Classification of Sleep Disorders, Third Edition (ICSD-3) or International Classification of Sleep Disorders, Third Edition, Text Revision (ICSD-3-TR) diagnosis of NT1. 3. The participant has greater than or equal to (>=) 4 partial or complete episodes of cataplexy/week (WCR). 4. The participant is positive for the human leukocyte antigen (HLA) genotype HLA-DQB1*06:02 or results from radioimmunoassay indicate the participant's cerebrospinal fluid (CSF) orexin (OX)/hypocretin-1 concentration is less than or equal to (=<) 110 picograms per milliliter (pg/mL) [or less than one-third of the mean values obtained in normal participants within the same standardized assay]. |
||
| 1. カタプレキシーを伴うナルコレプシー以外の、日中の過度な眠気に関連する現病歴がある者。 2. 以下を有する者：（a）心筋梗塞の既往歴がある；（b）臨床的に重大な肝疾患、甲状腺疾患、冠動脈疾患、心調律の異常若しくは心不全の既往歴がある；又は（c）治験責任医師又は治験分担医師の判断で治験参加の妨げとなり得る医学的状態（不安定な心血管疾患、肺疾患、腎疾患若しくは消化器疾患がある） 3. 薬物の吸収に影響を及ぼすと予測される消化器疾患がある、又はその既往歴（6ヵ月以内）がある者。 4. 過去5年以内にがんの既往歴がある者。 5. 臨床的に重大な頭部損傷又は頭部外傷の既往歴がある者。 6. てんかん、痙攣発作、又は痙攣の既往がある者。 7. 脳虚血、一過性脳虚血発作（スクリーニングから5年未満）、頭蓋内動脈瘤、又は動静脈奇形の既往歴がある者。 |
1. The participant has a current medical disorder, other than narcolepsy with cataplexy, associated with EDS. 2. The participant: (a) has a history of myocardial infarction; (b) has a history of clinically significant hepatic disease, thyroid disease, coronary artery disease, cardiac rhythm abnormality or heart failure; or (c) has any medical condition (such as unstable cardiovascular, pulmonary, renal or gastrointestinal disease). 3. The participant has current or recent (within 6 months) gastrointestinal disease that is expected to influence the absorption of drugs. 4. The participant has a history of cancer in the past 5 years. 5. The participant has a clinically significant history of head injury or head trauma. 6. The participant has a history of epilepsy, seizure, or convulsion. 7. The participant has a history of cerebral ischemia, transient ischemic attack (<5 years from screening), intracranial aneurysm, or arteriovenous malformation. |
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| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 70歳 以下 | 70age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ナルコレプシータイプ1 | Narcolepsy Type 1 | ||
| あり | |||
| TAK-861用量1： 用量1のTAK-861錠を12週間経口投与する。 TAK-861用量2： 用量2のTAK-861錠を12週間経口投与する。 プラセボ： プラセボ錠を12週間経口投与する。 |
TAK-861 Dose 1: Participants will receive TAK-861 tablets at dose 1, orally, for 12 weeks. TAK-861 Dose 2: Participants will receive TAK-861 tablets at dose 2, orally, for 12 weeks. Placebo: Participants will receive TAK-861-matching placebo tablets, orally, for 12 weeks. |
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| 1. MWT平均睡眠潜時のベースラインから12週目までの変化量 評価期間：ベースライン、12週目 MWTは、眠気を誘う状況下での一定時間内の覚醒維持能力を評価する。覚醒を測定する生物学的尺度は存在しないため、入眠不能又は入眠遅延傾向により覚醒を間接的に評価する。この入眠傾向は、MWTにおける脳波記録による睡眠潜時を介して評価する。MWTは40分間のセッションを2時間間隔で4回実施し、各セッションの睡眠潜時を記録する。被験者は、4回のMWTの覚醒試験の間は起きたままでいる必要がある。 |
1. Change From Baseline to Week 12 in Mean Sleep Latency From the 4 Maintenance of Wakefulness Test (MWT) Wake Trials Time Frame: Baseline, Week 12 The MWT evaluates a person's ability to remain awake under soporific conditions for a defined period of time. Because there is no biological measure of wakefulness, wakefulness is measured indirectly by the inability or delayed tendency to fall asleep. This tendency to fall asleep is measured via electroencephalography-derived sleep latency in the MWT. The MWT consists of four 40-minute sessions (trials) done 2 hours apart. Sleep latency in each session will be recorded. Participants will be required to stay awake in between the 4 sessions. |
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| 1. エプワース眠気尺度（ESS）合計スコアのベースラインから12週目までの変化量 評価期間：ベースライン、12週目 ESSでは、各被験者に日常生活の8つの異なる状況を提示し、これらの状況で眠りに落ちる可能性がどの程度であったかを被験者に質問（0～3でスコア化）し、実際に全く同じ状況ではなかったとしても、うとうとしてしまう可能性がどの程度であったかを想像してもらう。スコアを合算して0～24の総スコアを得る。スコアが高いほど主観的な日中の眠気が強いことを示し、スコアが10未満であれば基準値範囲内とみなす。 2. 12週目の1週間あたりのカタプレキシー発現率（WCR） 評価期間：12週目 3. 午後3時における精神運動覚醒検査（PVT）平均反応遅延回数のベースラインから12週目までの変化量 評価期間：ベースライン、12週目 PVTは持続的な注意力を測定することを目的とした、単純な反応性能タスクである。10分間の検査における平均反応遅延（日中のセッションからの視覚的な合図に対する反応遅延）の回数のベースラインからの変化量を客観的な持続的注意力の尺度とみなす。 4. 12週目のPatient Global Impression of Change（PGI-C）スコア 評価期間：12週目 PGI-Cは、日中の眠気及び全般的なナルコレプシー症状に対する改善を評価する、被験者の自己評価尺度である。PGI-Cは、1（very much improved）から7（very much worse）までの7ポイントの尺度で評価し、4は変化なしとする。 5. ナルコレプシー重症度尺度（NSS-CT）合計スコアのベースラインから12週目までの変化量 評価期間：ベースライン、12週目 NSS-CTは、ナルコレプシーの5大症状である日中の眠気、カタプレキシー、幻覚、睡眠麻痺及びDNSの重症度及び結果を評価する、15項目の自己記入式質問票であり、合計スコアの範囲は0～57である。すなわち、症状の重症度を評価する6項目の合計を6段階のリッカート尺度（0～5）で評価し、日常生活への症状の影響を記述する9項目を4段階のリッカート尺度（0～3）で評価する。総スコアが高いほど不良であることを示す。 6. ナルコレプシーの機能的影響評価尺度（FINI）ドメインのスコアのベースラインから12週目までの変化量 評価期間：ベースライン、12週目 FINIは、6つのドメインにわたるナルコレプシーの機能的影響を測定する。各ドメインは0～4点（0点は健康状態が最も良好、4点は最も不良）で採点する。 7. SF-36精神的及び身体的コンポーネントのサマリースコアのベースラインから12週目までの変化量 評価期間：ベースライン、12週目 SF-36は、被験者の報告による、生活の質を評価する健康調査であり、精神的及び身体的側面から成る。各側面のスコアは0～100の範囲である。スコアが高いほど健康関連QOLが良好であることを示す。 8. 1件以上の治療下で発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者の数 評価期間：最長16週間 有害事象（AE）とは、医薬品が投与された被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとである。TEAEは、治験介入若しくは医薬品の初回投与以降に発生若しくは発症したあらゆる事象、又は治験介入若しくは医薬品への曝露後における既存の事象の程度若しくは頻度の悪化と定義される。 |
1. Change From Baseline to Week 12 in ESS Total Score Time Frame: Baseline, Week 12 The ESS provides individuals with 8 different situations of daily life and asks them how likely they are to fall asleep in those situations (scored 0 to 3) and to try to imagine their likelihood of dozing even if they have not actually been in the identical situation; the scores are summed to give an overall score of 0 to 24. Higher scores indicate stronger subjective daytime sleepiness, and scores below 10 are considered to be within the normal range. 2. Weekly Cataplexy Rate (WCR) at Week 12 Time Frame: Week 12 3. Change From Baseline to Week 12 in Mean Number of Lapses on the 3 Psychomotor Vigilance Test (PVT) Time Frame: Baseline, Week 12 The PVT is a simple reaction performance task that aims to measure sustained attention. The change from baseline in the mean number of lapses (delayed responses to a visual cue from intraday sessions) during the 10 minute test will be used as a measure of objective sustained attention. 4. Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score at Week 12 Time Frame: Week 12 The PGI-C is a patient self-rated scale to assess improvement in daytime sleepiness and overall narcolepsy symptoms. The PGI-C includes 7 items being scored from 1 (best outcome) to 7 (worst outcome) with 4 being no change. 5. Change From Baseline to Week 12 in Narcolepsy Severity Scale for Clinical Trials (NSS-CT) Total Score Time Frame: Baseline, Week 12 The NSS-CT is a 15-item self-administered questionnaire that assesses the severity and consequences of the 5 major narcolepsy symptoms such as daytime sleepiness, cataplexy, hallucinations, sleep paralysis, and disturbed nighttime sleep (DNS) with a total score range of 0 to 57 (sum of 6 items that assess symptoms severity are rated using a six-point Likert scale [0-5] and 9 items that describe the symptom effect on daily life are rated using a four-point Likert scale [0-3]). Higher total scores mean a worse outcome. 6. Change From Baseline to Week 12 in Functional Impacts of Narcolepsy Instrument (FINI) Domain Scores Time Frame: Baseline, Week 12 The FINI measures the functional impacts of narcolepsy across 6 domains. Each domain is scored from 0 to 4, where 0 indicates the best health and 4 the worst. 7. Change From Baseline to Week 12 in Short Form-36 Survey (SF-36) Mental and Physical Component Scores Time Frame: Baseline, Week 12 The SF-36 is participant-reported survey of participant health that assesses the quality of life and includes both physical and mental components. The scores for each component range from 0 to 100. Higher scores represent better health-related quality of life. 8. Number of Participants with At Least one Treatment-Emergent Adverse Event (TEAE) Time Frame: Up to 16 weeks An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a clinical investigation participant administered a pharmaceutical product. A TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with a study intervention or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the study intervention or medicinal product. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TAK-861 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪回生病院治験審査委員会 | Osaka Kaisei Hospital Institutional Review Board | |
| 大阪府大阪市淀川区宮原1-6-10 | 1-6-10 Miyahara, Yodogawa-ku, Osaka City, Osaka, Osaka | |
| 06-6393-6234 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2023-508465-32 | |
| EU CT Number | |
| EU CT Number | |
| NCT06470828 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-861-3001 | |
| 症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数・進捗状況は試験全体の情報を記載しています。 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| TAK-861-3001 Protocol Amend 1 - 2024-10-23_Redacted_14 Nov 2024.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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