臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年12月26日 | ||
| 令和7年11月14日 | ||
| 令和6年5月27日 | ||
| 日本人の再発寛解型多発性硬化症患者を対象にナタリズマブ（BG00002）を反復皮下投与したときの有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する非盲検単群第III相試験 | ||
| 日本人のRRMS患者を対象にナタリズマブを反復皮下投与したときの有効性、安全性、PK及びPDを評価する第III相試験 |
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| Maghzi Amir | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | ||
| この試験の主要目的は、日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎に最長24週間SC投与したときの有効性を評価することである。 この試験の副次目的は、日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎にSC投与したときの有効性に関するその他の臨床評価項目及びMRI評価項目を評価すること、日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎に最長48週間SC投与したときの安全性、忍容性及び免疫原性を評価すること、並びに日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎に最長24週間及び追加で24週間SC投与したときのPK及びPDを評価することである。 |
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| 3 | ||
| 再発寛解型多発性硬化症（RRMS） | ||
| 研究終了 | ||
| Natalizumab | ||
| Tysabri | ||
| 関西医科大学総合医療センター 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年11月05日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年05月27日 | |||
| 21 | |||
| / | 治験参加者21名は全て日本在住のアジア人（100%）であり、その多くは女性であった［14名（66.7%）］。平均（SD）年齢は36.6（11.63）歳であり、14名（66.7%）が40歳未満であった。体重の平均値（SD）は56.44（7.970）kgであった。 | All 21 participants were Asian (100%), living in Japan, and the majority were female (14 participants [66.7%]). The mean (SD) age was 36.6 (11.63) years, with 14 participants (66.7%) < 40 years of age. The mean (SD) weight was 56.44 (7.970) kg. | |
| / | 本試験で組み入れた治験参加者は21名であり、その全員で治験薬を1回以上投与した。登録された治験参加者のうち、19例（90.5%）がWeek 24の投与を完了し、12例（57.1%）がWeek 48の投与を完了した。 | A total of 21 participants were enrolled, and all received at least 1 dose of study treatment. Of the enrolled participants, 19 participants (90.5%) completed Week 24 treatment, and 12 participants (57.1%) completed Week 48 treatment. | |
| / | 安全性解析対象集団となった治験参加者の大部分［20例（95.2%）］に、試験期間中に1件以上のTEAEが発現した。最も頻度高く（安全性解析対象集団の10%以上）発現したTEAEのPT別の内訳は、齲歯、口内炎、COVID-19、上咽頭炎、リンパ球数増加及びそう痒症［各3例（14.3%）］であった。TEAEが報告された安全性解析対象集団の20例（95.2%）のうち、9例（42.9%）にTEAEの最大重症度が軽度、11例（52.4%）にTEAEの最大重症度が中等度であった。重度の有害事象はみられなかった。 | Most of the participants in the safety population (20 participants [95.2%]) experienced at least 1 TEAE during the study. In the safety analysis set, the most common TEAEs by PT (greater than or equal to 10% of participants) were dental caries, stomatitis, COVID-19, nasopharyngitis, lymphocyte count increased, and pruritus (3 participants [14.3%] each). Of the 20 participants (95.2%) in the safety analysis set who reported any TEAEs, 9 participants (42.9%) had TEAEs with a maximum severity of mild, and 11 participants (52.4%) had TEAEs with a maximum severity of moderate. No severe TEAEs were reported. | |
| / | 主要有効性評価： ・24週後時点の新規活動性病変の累積数のLS平均値（95%CI）は0.37（0.18,0.76）であった。95%CIの上限は事前に設定した閾値を下回った。 副次的有効性： ・48週後の新規活動性病変の累積数のLS平均値（95%CI）は3.08（0.69,13.74）であった。 ・Week 24及びWeek 48に新たな活動性病変が認められた被験者の割合は、それぞれ0.05（20例中1例）及び0.15（13例中2例）であった。 ・24、48及び52週後の調整後ARR（95%CI）は、それぞれ0.508（0.129、2.005）、0.462（0.087、2.457）及び0.456（0.083、2.506）であった。 薬物動態： ・ベースライン時に血清中ナタリズマブを認めた治験参加者はいなかった。Week 4以降、ナタリズマブのQ4W投与後、平均（SD）血清トラフ濃度（Ctrough）は一定して増加した。また、16週以降のCtroughの平均値（SD）は21.1 mg/L（16.12）であり、48週まで安定して推移した（24.0 mg/L（19.00））。 薬力学： ・ナタリズマブ皮下投与後の血清中可溶性VCAM-1濃度のベースラインからの変化量の平均値（SD）について、Week 24までは-236.9 μg/mL（81.38）、Week 48までは-226.6 μg/mL（83.89）であり、は試験期間を通じて比較的安定して推移した。 |
Primary Efficacy: The LS mean (95% CI) cumulative number of new active lesions at Week 24 was 0.37 (0.18, 0.76).The upper limit of the 95% CI was lower than the prespecified threshold value. Secondary Efficacy: The LS mean (95% CI) cumulative number of new active lesions at Week 48 was 3.08 (0.69, 13.74). The proportion of participants with any new active lesions at Week 24 and Week 48 were 0.05 (1 of 20 participants) and 0.15 (2 of 13 participants), respectively. Adjusted ARRs (95% CI) at Week 24, Week 48, and Week 52 were 0.508 (0.129, 2.005), 0.462 (0.087, 2.457), and 0.456 (0.083, 2.506), respectively. Pharmacokinetics: No serum natalizumab concentrations were observed in the participants at Baseline. After Week 4, following Q4W administration of natalizumab, the mean (SD) serum trough concentrations (Ctrough) steadily increased. After Week 16, the mean [SD] Ctrough was 21.1 mg/L [16.12]) and remained relatively stable until Week 48 (24.0 mg/L [19.00]). Pharmacodynamics: The mean decrease from baseline in serum soluble VCAM-1 concentrations was relatively stable throughout the study after the SC administration of natalizumab. The mean (SD) change from baseline to Week 24 was - 236.9 microgram/mL (81.38), and to Week 48, it was -226.6 microgram/mL (83.89). |
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| / | ナタリズマブ300 mg SC Q4Wは日本人RRMS患者において有効であり、忍容性は良好であった。101MS303試験で認められた日本人被験者における自己注射又はHCPによるナタリズマブSC投与（Q4W）の安全性は、ナタリズマブの既知の安全性プロファイルと一致している。新たな安全性シグナルは認められなかった。 全体として、これらの結果は日本人RRMS患者におけるナタリズマブ皮下注製剤の自己注射及びHCPによる投与を支持するものである。 |
Natalizumab 300 mg SC Q4W was efficacious and well tolerated in Japanese participants with RRMS. The safety of natalizumab SC administered as self-injection or by HCP (Q4W) in Japanese participants, as observed in Study 101MS303, is consistent with the known safety profile of natalizumab. No new safety signals were observed. Overall, the results support both self-injection and HCP administration of natalizumab SC in Japanese patients with RRMS. |
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| 2025年11月14日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| Biogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う。 | In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on http://clinicalresearch.biogen.com/ |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年11月5日 |
| jRCT番号 | jRCT2051210146 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 日本人の再発寛解型多発性硬化症患者を対象にナタリズマブ（BG00002）を反復皮下投与したときの有効性、安全性、薬物動態及び薬力学を評価する非盲検単群第III相試験 | A Single-Arm, Open-Label, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Multiple Doses of Natalizumab (BG00002) Administered to Japanese Participants With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis via a Subcutaneous Route of Administration |
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| 日本人のRRMS患者を対象にナタリズマブを反復皮下投与したときの有効性、安全性、PK及びPDを評価する第III相試験 |
Phase 3 Study to Evaluate Efficacy, Safety, PK, and PD of SC Natalizumab in Japanese Participants With RRMS |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Maghzi Amir | Amir Hadi Maghzi | ||
| / | バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | |
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| バイオジェン・パートナーコールくすり相談室 | Biogen Japan Medical Information | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | ||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | ||
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| 令和3年12月7日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 関西医科大学総合医療センター |
Kansai Medical University Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学附属八千代医療センター |
Tokyo Women's Medical University Yachiyo Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪大学医学部附属病院 |
The University of Osaka Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東北医科薬科大学病院 |
Tohoku Medical and Pharmaceutical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 筑波大学附属病院 |
University of Tsukuba Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
St. Marianna University School of Medicine |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立荏原病院 |
Tokyo Metropolitan Hospital Organization Tokyo Metropolitan Ebara Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人北里研究所 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 北海道医療センター |
National Hospital Organization Hokkaido Medical Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| この試験の主要目的は、日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎に最長24週間SC投与したときの有効性を評価することである。 この試験の副次目的は、日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎にSC投与したときの有効性に関するその他の臨床評価項目及びMRI評価項目を評価すること、日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎に最長48週間SC投与したときの安全性、忍容性及び免疫原性を評価すること、並びに日本人のRRMS患者を対象に、ナタリズマブ300 mgを4週毎に最長24週間及び追加で24週間SC投与したときのPK及びPDを評価することである。 |
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| 3 | |||
| 2022年02月24日 | |||
| 2022年05月24日 | |||
| 2021年12月07日 | |||
| 2024年04月30日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| - McDonaldの診断基準2017年改訂版に従い、RRMSと診断されている患者。治験責任医師の判断により、臨床検査及び／又は画像診断から、その他の全ての神経疾患の可能性が合理的に除外されていなくてはならない - EDSSが0.0以上5.5以下である患者 - スクリーニング時にMRI検査を受けた又はスクリーニング来院前12ヵ月以内にMRI検査を受けたことが医療記録に記録されており、MSに合致するT2高信号病巣が3つ以上認められている患者 - 出生地が日本で、実の両親及び祖父母が日本人である患者 |
- Must have had a diagnosis of RRMS, as defined by the revised 2017 McDonald's criteria. All other possible neurologic diagnoses must have been reasonably excluded by means of laboratory and/or imaging studies, in the opinion of the Investigator. - Must have had an EDSS score between 0.0 and 5.5, inclusive. - Must have had screening MRI or documentation of an MRI within the participant's medical record within 12months of the Screening Visit that revealed 3 or more T2 hyperintense lesions consistent with MS. - Was born in Japan, and biological parents and grandparents were of Japanese origin. |
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| - スクリーニング前14日以内、スクリーニング時からベースライン来院までの間又はベースライン来院時に、発熱（体温が37.5℃を超える）、新たに発現した持続する咳嗽、息切れ、又は味覚や嗅覚の喪失など（ただしこれらに限定しない）、重症急性呼吸器症候群コロナウイルス2（SARS-CoV-2）感染の症状を示す患者 - Day 1前14日以内にSARS-CoV-2陽性者と濃厚接触した患者 - 一次性進行型MS又は二次性進行型MS（SPMS）と診断されている患者 - 登録前30日以内にMSの悪化（再発）が認められた患者又は登録（Day 1）前に前回の再発から安定していないと治験責任医師が判断した患者 - 脳MRI検査が禁忌の患者（金属製の脳動脈瘤クリップを使用している患者など） - ナタリズマブの投与歴がある患者 |
- Evidence of current SARS-CoV-2 infection within 14 days prior to Screening, between Screening and Baseline Visit, or at Baseline Visit, including but not limited to a fever (temperature > 37.5 degrees Celsius), new and persistent cough, breathlessness, or loss of taste and/or smell. - Have close contact within 14 days prior to Day 1 with a SARS-CoV-2 positive individual. - Diagnosis of primary progressive MS or secondary progressive MS. - An MS exacerbation (relapse) within 30 days prior to enrollment or, in the opinion of the Investigator, the participant not having stabilized from a previous relapse prior to enrollment (Day 1). - The participant is unable to have a brain MRI scan (e.g., a participant with a metal clip to repair a cerebral aneurysm). - Previous exposure to natalizumab. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 65歳 以下 | 65age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 再発寛解型多発性硬化症（RRMS） | Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis | ||
| あり | |||
| ナタリズマブ300 mgを4週毎に48週間SC投与する | Participants will receive natalizumab 300 mg SC Q4W for 48 weeks. | ||
| - 24週目における脳核磁気共鳴画像法（MRI）検査の新規活動性病巣の累積数 |
Cumulative number of new active lesions on Week 24 brain MRI scans. | ||
| - 48週目における脳MRI検査の新規活動性病巣の累積数 - 24週及び48週目における脳MRI検査で、新規活動性病巣が認められた被験者の割合 - 24週目及び48週目におけるガドリニウム造影病巣数のベースラインからの変化量 - 24週目及び48週目の新規又は新規に拡大した非造影T2高信号病巣数 - 24週目及び48週目の新規T1低信号病巣数 - 年間再発率（ARR） - 24週目及び52週目の無再発被験者の割合 - 24週目及び48週目の視覚アナログ尺度（VAS）を用いた被験者による健康状態に関する全般評価 - 治験薬投与下で発現した有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現率 - 抗John Cunninghamウイルス（JCV）抗体 - 抗ナタリズマブ抗体 - EDSSのベースラインからの変化量 - ナタリズマブの血清中濃度 - α4インテグリン飽和度及び血清可溶性血管細胞接着分子-1（VCAM-1）濃度 |
- Cumulative number of new active lesions on Week 48 brain MRI scans. - Proportion of participants with any new active lesions on Week 24 and Week 48 brain MRI scans. - Change from baseline in number of gadolinium-enhancing lesions at Week 24 and Week 48. - The number of nonenhancing new or newly enlarging T2 hyperintense lesions at Week 24 and Week 48. - The number of new T1 hypointense lesions at Week 24 and Week 48. - Annualized Relapse Rate (ARR). - Proportion of relapse-free participants at Week 24 and Week 52. - VAS assessing the participant's global impression of their well-being at Week 24 and Week 48. - Incidence of treatment-emergent AEs and SAEs. - Anti-JCV antibody. - Anti-natalizumab antibodies. - Change in EDSS score from Baseline. - Serum natalizumab concentrations. - Alpha-4-integrin saturation and serum soluble VCAM-1 concentrations. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| Natalizumab | |||
| Tysabri | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | |
| Biogen Japan Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 関西医科大学総合医療センター 治験審査委員会 | Institutional Review Board of Kansai Medical University Medical Center | |
| 大阪府守口市文園町10番15号 | 10-15, Fumizono-cho, Moriguchi-shi, 570-8507, Japan, Osaka | |
| 06-6992-1001 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05265728 | |
| Clinical Trial Gov | |
| Clinical Trial Gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBでメールアドレスを設けていない | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
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|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| 101MS330 Protocol V3.0 Final 21Feb2022_Redacted_14 Oct 2025.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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