臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和元年10月29日 | ||
| 令和6年1月11日 | ||
| 令和4年1月20日 | ||
| 筋強直性ジストロフィー患者を対象としたMYD-0124の安全性及び有効性を検討する多施設共同プラセボ対照二重盲検無作為化並行群間比較試験（第II相） | ||
| 筋強直性ジストロフィー患者に対するMYD-0124治験 | ||
| 中森 雅之 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 筋強直性ジストロフィー患者を対象として、MYD-0124を24週間投与した場合の安全性及び有効性を検討する。 | ||
| 2 | ||
| 筋強直性ジストロフィー | ||
| 研究終了 | ||
| MYD-0124 | ||
| - | ||
| 大阪大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年01月09日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2022年01月20日 | |||
| 30 | |||
| / | 平均年齢(標準偏差)：38.1(8.9)歳、平均体重(標準偏差)：57.0(8.6)kg 男性13人・女性17人、低用量群：12例、高用量群：12例、プラセボ群：6例 |
Average age (SD)38.1(8.9)years, Average BW (SD)57.0(8.6)kg Male 13,Female 1 ,Low-dose12 cases, high-dose12 cases, placebo6 cases |
|
| / | 2019年11月より最初の患者の登録を開始し、30例を登録、2022年1月に最終症例の観察期間を終了した。 | A total of 30 participants was enrolled. The first patient was enrolled on Nov 2019 and Follow up for last patient was ended on Jan 2022. | |
| / | 有害事象は18例に35件（低用量群12例で、6例（50.0%）12件、高用量群12例で、9例（75.0 %）18件、プラセボ 群6例で、3例（50.0%）5件）認めた。 因果関係が否定できない有害事象は、9例に10件（低用量群で下痢が1例（8.3 %）1件、肝機能障害が1例（8.3%）1件、貧血が1例（8.3％）1件、低カルシウム血症が1例（8.3%）1件、高用量群で下痢が1例（8.3%）1件、腹部不快感が1例（8.3%）1件、便秘が1例（8.3%）1件、鼓腸が1例（8.3%）1件、肝機能障害が1例（8.3%）1件、プラセボ 群6例で、肝機能障害が1例（16.7%）1件）認められた。 重篤な有害事象は、プラセボ群で肺炎が1 例（16.7%）1 件認められた。 |
We observed 35 adverse events (AE) in 18 patients, that included low dose group of 12 events in 6 patients (50.0%) out of 12 patients, high dose group of 18 events in 9 patients out of 12 patients (75.0%), and placebo group of 5 cases (50.0%) in 3 patients out of 6 patients. AE that we could not determine cause effect relationship of the drug were 10 events in 9 subjects; in the low-dose group, diarrhea in 1 patient (8.3%), liver dysfunction in 1 patient (8.3%), and anemia in 1 patient (8.3%). ) 1 case, hypocalcemia in 1 case (8.3%) in 1 case, diarrhea in 1 case (8.3%) in the high-dose group in 1 case, abdominal discomfort in 1 case (8.3%) in 1 case, constipation in 1 case (8.3%) 1 case, flatulence 1 case (8.3%) 1 case, liver dysfunction 1 case (8.3%) 1 case, placebo group 6 cases, liver dysfunction 1 case (16.7%) 1 case). As for severe adverse event, pneumoniae was observed in 1 case (16.7%) in placebo group. |
|
| / | 主要評価項目であるMYD-0124投与による安全性について、本試験において臨床上問題となる事象はみられず、筋強直性ジストロフィー患者に治験薬を1日2回（エリスロマイシンとして1日500mg又は800mg）朝夕に24週間経口投与した時の安全性に新たな懸念はなく、忍容性に問題はないと考えられた。 副次評価項目である骨格筋でのスプライシング異常の改善度、ミオトニアスコア、筋力計による筋力評価、6分間歩行における歩行距離、クレアチンキナーゼ値などについて、統計学的に明らかな有意差は示されなかった。 |
Regarding the safety of MYD-0124, the primary endpoint of the study, there were no notable safety issues observed. When the study drug was administered orally to patients with myotonic dystrophy twice daily (500 mg or 800 mg of erythromycin per day) for 24 weeks, both in the morning and evening, there were no clinically relevant events, and no new safety concerns emerged. Additionally, there were no observed tolerability problems. No statistically significant differences were found in secondary endpoints, including improvements in splicing abnormalities in skeletal muscle, myotonia score, muscle strength evaluated with a myotometer, walking distance in a 6-minute walk, and creatine kinase level, among others. |
|
| / | 筋強直性ジストロフィー患者に対するエリスロマイシン治療の忍容性に問題はないと考えられた。 有効性の評価項目について、統計学的に明らかな有意差は示されなかったが、スプライシングバイオマーカーの改善や、CK値の減少など、エリスロマイシンが筋強直性ジストロフィー患者に効果がある可能性が示唆された。 |
Patients with myotonic dystrophy experienced no issues with tolerating MYD-0124 treatment. While no statistically significant differences in efficacy endpoints were evident, the improvement in splicing biomarkers and the reduction in CK levels suggested that MYD-0124 might be effective for patients with myotonic dystrophy. | |
| 2024年01月10日 | |||
| 2023年12月26日 | |||
| https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00567-9/fulltext | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年1月9日 |
| jRCT番号 | jRCT2051190069 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 筋強直性ジストロフィー患者を対象としたMYD-0124の安全性及び有効性を検討する多施設共同プラセボ対照二重盲検無作為化並行群間比較試験（第II相） | A Phase 2 Blinded, Placebo-Controlled Study to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of MYD-0124 to Adult Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 (MYD-0124 Study) | ||
| 筋強直性ジストロフィー患者に対するMYD-0124治験 | Safety and Efficacy Trial of MYD-0124 for Myotonic Dystrophy Type 1 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 中森 雅之 | Nakamori Masayuki | ||
| / | 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | |
| 神経内科・脳卒中科 | |||
| 565-0871 | |||
| / | 大阪府吹田市山田丘2-15 | 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan | |
| 06-6879-3571 | |||
| mnakamor@neurol.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 中森 雅之 | Nakamori Masayuki | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | ||
| 神経内科・脳卒中科 | |||
| 565-0871 | |||
| 大阪府吹田市山田丘2-15 | 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan | ||
| 06-6879-3571 | |||
| mnakamor@neurol.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 土岐 祐一郎 | |||
| あり | |||
| 令和元年9月10日 | |||
| 大阪大学医学部附属病院高度救命救急センター | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 神宮司 希和子 | ||
| 未来医療開発部 | ||
| データマネジメント責任者 | ||
| シミック株式会社 | ||
| 小泉 幸信 | ||
| 臨床事業第三本部 | ||
| モニタリング責任者 | ||
| シミック株式会社 | ||
| 鈴木 徳昭 | ||
| 信頼性保証本部 | ||
| 監査責任者 | ||
| 大阪大学大学院医学系研究科 | ||
| 飛田 英祐 | ||
| 医療データ科学寄附講座 | ||
| 特任教授 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 中谷 大作 | ||
| 未来医療開発部 | ||
| 特任准教授 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 岡本 千明 | ||
| 未来医療開発部 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 高田 博仁 |
Takada Hiroto |
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構青森病院 |
National Hospital Organization Aomori National Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
038-1331 |
|||
青森県 青森市浪岡大字女鹿沢字平野155-1 |
|||
0172-62-4055 |
|||
takada.hiroto.yw@mail.hosp.go.jp |
|||
|
|||
| 高田 博仁 | |||
| あり | |||
| 令和2年1月14日 | |||
| / | 松村 剛 |
Matsumura Tsuyoshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
|
脳神経内科 |
|||
560-8552 |
|||
大阪府 豊中市刀根山５丁目１番１号 |
|||
06-6853-2001 |
|||
tmatsumura-toneyama@umin.org |
|||
|
|||
| 奥村 明之進 | |||
| あり | |||
| 令和2年1月14日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 筋強直性ジストロフィー患者を対象として、MYD-0124を24週間投与した場合の安全性及び有効性を検討する。 | |||
| 2 | |||
| 2019年11月01日 | |||
| 2019年11月29日 | |||
| 2019年11月01日 | |||
| 2023年03月31日 | |||
| 30 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| ① 同意取得時に20歳以上55歳以下の患者。性別は問わない。 ② DMPK遺伝子変異が確認されており、CTGリピート長が100以上と診断されている筋強直性ジストロフィー患者。 ③ スクリーニング時に6分間歩行試験で25 m以上歩行できる患者。 本治験の参加にあたり十分な説明を受け、理解し、本人による文書同意が得られた患者。 |
1. Males or females aged 20 to 55 years old at the time of informed consent 2. Genetic confirmation of DM1 3. Ambulatory (orthoses allowed, canes and walkers not allowed) and able to walk at least 25 meters at screening |
||
| ① マクロライド系抗菌薬をスクリーニング前60日以内に投与された患者。 ② スクリーニング検査で心電図上心臓伝導障害をもつ患者および心臓ペースメーカーを装着している患者。 ③ スクリーニング検査で認知機能低下のある患者。 ④ スクリーニング検査において、肝機能（AST、ALT、γ-GTP）検査値が年齢、性別における基準値上限の3倍を超えた患者。あるいはスクリーニング時血清クレアチニン値が基準値の2倍を超えた患者。 ⑤ スクリーニング前30日以内にメキシレチン、フェニトイン、カルバマゼピン、プロカインアミドなど筋強直に影響を与える薬剤を使用した患者、あるいは治験のすべての評価が終了する前に当該薬使用が予想される患者。 ⑥ アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある患者。 ⑦ その他、治験責任（分担）医師が不適格と判断した患者。 |
1. Treatment with macrolide antibiotics medication within 60 days prior to screening. 2. Clinically significant abnormal ECG or significant symptoms of cardiac dysfunction at Screening 3. Intellectual disability, or significant behavioral neuropsychiatric manifestations 4. Clinically significant abnormalities in screening laboratory values that would render the subject unsuitable for inclusion 5. Treatment with anti-myotonia medication within 30 days prior to screening. May include, but not be limited to: Phenytoin, Carbamazepine, Procainamide, Mexiletine 6. Recent history of or current drug or alcohol abuse 7. Have any condition, which, in the opinion of the investigator would make the subject unsuitable for inclusion, or could interfere with the subject participating in or completing the study |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 55歳 以下 | 55age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1) 治験実施計画書の遵守が不可能となった場合 2) 被験者より同意撤回の申し出があった場合 3) 治験開始後、被験者が適格基準を満たしていなかったことが判明した場合 4) 治験期間中に女性被験者が妊娠した場合 5) 原疾患の悪化により、治験の継続が適当でないと治験責任（分担)医師が判断した場合 6) 有害事象の発現により、治験の継続が困難と治験責任（分担)医師が判断した場合 7) 被験者が定められた日に来院せず、治験の継続が困難と治験責任（分担)医師が判断した場合 8) その他、治験責任医師又は治験分担医師が治験の中止を適切と判断した場合 |
|||
| 筋強直性ジストロフィー | Myotonic Dystrophy Type 1 | ||
| 筋強直性ジストロフィー 筋ジストロフィー エリスロマイシン | Myotonic dystrophy, Muscular dystrophy, Erythromycin | ||
| あり | |||
| 治験薬MYD-0124(500mg又は800mg）を1日2回、24週間、経口投与する。 | Placebo, MYD-0124 500 mg/day, or 800 mg/day is administrated orally over the course of 24 weeks. | ||
| 安全性評価項目(すべての有害事象の頻度集計及び発現割合）とする。 | Safety (the number of participants with adverse events) | ||
| 1) 骨格筋でのスプライシング異常の改善度 2) 針筋電図検査におけるミオトニアスコアの推移 3) 筋力計による筋力評価 4) 6分間歩行における歩行距離による下肢機能 5) 神経筋疾患患者のQOLアンケートの評価 6) 臨床全般印象度（CGI）の評価 7) クレアチンキナーゼ（CK）の減少量 |
1. Mean Change from Baseline in Splicing Abnormality . 2. Mean Change From Baseline in EMG score. 3. Mean Change From Baseline in Muscle Strength. 4. Mean Change From Ambulation Using the 6 Minute Walk Distance. 5. Mean Change From Baseline in Patient-Reported Quality of Life. 6. Mean Change From Baseline in Clinical Global Impression. 7. Mean Change From Baseline in CK Value. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| MYD-0124 | |||
| - | |||
| - | |||
| - | |||
| - | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医師主導治験保険：医療費、医療手当及び補償金（死亡補償金、後遺障害補償金） | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Institutional Review Board Osaka University Hospital | |
| 大阪府吹田市山田丘2-2 | 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka | |
| 06-6210-8290 | ||
| jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 199007-A | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| 治験実施計画書第6.0版_20210222.pdf | ||
設定されていません |
||
設定されていません |
||