臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 平成31年4月22日 | ||
| 令和3年8月31日 | ||
| 令和3年1月27日 | ||
| 神経線維腫症Ⅰ型の皮膚病変を対象としたNPC-12Gプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験 | ||
| 神経線維腫症Ⅰ型を対象としたNPC-12G二重盲検試験 | ||
| 金田 眞理 | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 神経線維腫症Ⅰ型患者を対象として、皮膚表面の腫瘍体積を指標としてNPC-12G 0.2％および0.4％の有効性をプラセボを対照として検討するとともに安全性を確認する。 | ||
| 2-3 | ||
| 神経線維腫症Ⅰ型 | ||
| 研究終了 | ||
| シロリムス | ||
| ラパリムスゲル 0.2% | ||
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2021年07月06日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2021年01月27日 | |||
| 76 | |||
| / | 男性：22例、女性：54例 平均年齢：48.3歳 最少年齢：19歳、最高年齢：78歳 0.2％群：25例、0.4％群：24例、プラセボ群：27例 |
Male: 22 cases, Female: 54 cases Mean age: 48.3, Minimum age: 19, Maximum age: 78 0.2% group: 25 cases, 0.4% group: 24 cases, Placebo group: 27 cases |
|
| / | 同意取得：84例 登録：76例 安全性評価：76例 有効性評価：75例 |
Informed consent obtained: 84 cases Enrolled: 76 cases Safety evaluated: 76 cases Efficacy evaluated: 75 cases |
|
| / | 有害事象は、0.2％群で92.0％（23/25例）、0.4％群で87.5％（21/24例）、プラセボ群で70.4％（19/27例）発現した。死亡例は認めなかった。 副作用は、0.2％群で52.0％（13/25例）、0.4％群で45.8％（11/24例）、プラセボ群で37.0％（10/27例）発現した。高頻度で認められた副作用は、そう痒症と皮膚乾燥であり、NPC12-G群とプラセボ群共に高頻度に発現した。重篤な副作用は認めなかった。 |
Adverse events observed were at 92.0% (23/25) of the cases in the 0.2% group, 87.5% (21/24) in the 0.4% group and 70.4% (19/27) in the placebo group. No death was observed. Side effects observed were at 52.0% (13/25) of the cases in the 0.2% group, 45.8% (11/24) in the 0.4% group and 37.0% (10/27) in the placebo group. Side effects frequently observed were pruritus and dry skin in both of NPC12-G group and placebo group. No serious side effects were observed. |
|
| / | 主要評価項目について、投与開始52週後のResponse Rateを評価した結果、いずれの投与群においてもResponderは認められず、NPC12-G群とプラセボ群の間に有意差を認めなかった。また、副次評価項目の解析においても、NPC12-G群とプラセボ群の間に統計学的な有意差を認めなかった。 | Primary outcome measures showed there were no responders in any of the groups with the evaluation of the response rate after 52 weeks administration and there were no statistical differences observed between the NPC12-G group and the placebo group. Regarding the secondary outcome measures, there were no statistical differences observed between the NPC12-G group and the placebo group. |
|
| / | NPC12-G 0.2％ゲル剤、0.4％ゲル剤およびプラセボを神経線維腫Ⅰ型の皮膚病変に52週間外用投与したところ、有効性評価項目についてNPC12-G群とプラセボ群の間に有意差を認めず、NPC12-Gによる腫瘍縮小効果を認めなかった。 NPC12-G 0.2％ゲル剤および0.4％ゲル剤を52週間外用投与したところ、重篤な副作用を認めず、安全性について特に危惧すべき所見を認めなかった。 |
0.2% NPC-12G, 0.4% NPC12-G and placebo were topically administered to the skin lesion of the patients with neurofibromatosis type 1 for 52 weeks. There were no statistical differences between the NPC12-G group and the placebo group regarding the efficacy evaluation and no tumor shrinkage effects of NPC12-G were observed. There were no serious side effects observed and there were no special concerns regarding the safety of 0.2% NPC-12G and 0.4% NPC12-G when topically administered for 52 weeks. |
|
| 2021年08月31日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 登録日 | 令和3年7月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2051190008 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 神経線維腫症Ⅰ型の皮膚病変を対象としたNPC-12Gプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験 | A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Evaluate Efficacy and Safety of NPC-12G for Skin Lesions in Patients with Neurofibromatosis type 1 (NEDOC-2 Study) | ||
| 神経線維腫症Ⅰ型を対象としたNPC-12G二重盲検試験 | A Double-Blind Study to Evaluate Efficacy and Safety of NPC-12G in Patients with Neurofibromatosis type 1 (NEDOC-2 Study) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 金田 眞理 | Kaneda Mari | ||
| 70397644 | |||
| / | 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | |
| 皮膚科 | |||
| 565-0871 | |||
| / | 大阪府吹田市山田丘2-15 | 2-15 Yamadaoka Suita-city Osaka, Japan | |
| 06-6879-3031 | |||
| mkaneda@derma.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 金田 眞理 | Kanda Mari | ||
| 大阪大学医学部附属病院 | Osaka University Hospital | ||
| 皮膚科 | |||
| 565-0871 | |||
| 大阪府吹田市山田丘2-15 | 2-15 Yamadaoka Suita-city Osaka, Japan | ||
| 06-6879-3031 | |||
| 06-6879-3039 | |||
| mkaneda@derma.med.osaka-u.ac.jp | |||
| 木村 正 | |||
| あり | |||
| 平成31年3月22日 | |||
| 自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 株式会社アイメプロ | |||
| 鈴木 淳一 | |||
| DM統計部 | |||
| 部長 | |||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 大山 彰裕 | ||
| 臨床開発一部 | ||
| 部長 | ||
| 株式会社アイメプロ | |||
| 加藤 敏貴 | |||
| 監査室 | |||
| 室長 | |||
| 横浜市立大学医学部 | |||
| 山本 紘司 | |||
| 10548176 | |||
| 臨床統計学 | |||
| 准教授 | |||
| 大阪大学医学部附属病院 | ||
| 斎藤 勝久 | ||
| 未来医療開発部 | ||
| 主任 | ||
| 非該当 | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 吉田 雄一 |
yoshida yuichi |
|
|---|---|---|---|
70335975 |
|||
| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
|
皮膚科 |
|||
683-8504 |
|||
鳥取県 米子市西町36-1 |
|||
0859-38-6597 |
|||
yxyhifu1@tottori-u.ac.jp |
|||
吉田 雄一 |
|||
鳥取大学医学部附属病院 |
|||
皮膚科 |
|||
683-8504 |
|||
| 鳥取県 米子市西町36-1 | |||
0859-38-6597 |
|||
0859-38-6599 |
|||
yxyhifu1@tottori-u.ac.jp |
|||
| 原田 省 | |||
| あり | |||
| 令和元年5月23日 | |||
| 自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 今福 信一 |
Imafuku Shin-ichi |
|
|---|---|---|---|
20284490 |
|||
| / | 福岡大学病院 |
Fukuoka University Hospital |
|
皮膚科 |
|||
814-0180 |
|||
福岡県 福岡市城南区七隈7-45-1 |
|||
092-801-1011 |
|||
dermatologist@mac.com |
|||
今福 信一 |
|||
福岡大学病院 |
|||
皮膚科 |
|||
814-0180 |
|||
| 福岡県 福岡市城南区七隈7-45-1 | |||
092-801-1011 |
|||
092-862-8200 |
|||
dermatologist@mac.com |
|||
| 井上 亨 | |||
| あり | |||
| 令和元年6月19日 | |||
| 自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 太田 有史 |
Ohta Arihito |
|
|---|---|---|---|
20168933 |
|||
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
The Jikei University Hospital |
|
皮膚科 |
|||
105-8471 |
|||
東京都 港区西新橋3-19-18 |
|||
03-3433-1111 |
|||
arimushi@jikei.ac.jp |
|||
太田 有史 |
|||
東京慈恵会医科大学附属病院 |
|||
皮膚科 |
|||
105-8471 |
|||
| 東京都 港区西新橋3-19-18 | |||
03-3433-1111 |
|||
03-5400-1387 |
|||
arimushi@jikei.ac.jp |
|||
| 井田 博幸 | |||
| あり | |||
| 令和元年7月12日 | |||
| 自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 神経線維腫症Ⅰ型患者を対象として、皮膚表面の腫瘍体積を指標としてNPC-12G 0.2％および0.4％の有効性をプラセボを対照として検討するとともに安全性を確認する。 | |||
| 2-3 | |||
| 2019年05月10日 | |||
| 2019年05月22日 | |||
| 2019年05月01日 | |||
| 2021年02月28日 | |||
| 63 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1)日本皮膚科学会ガイドラインの診断基準により、神経線維腫症Ⅰ型と診断できた患者 2) 登録時において、次の標的病変を最大サイズのものから10個（最低5個以上）選択できる患者 標的病変は、3D カメラを用いた写真撮影が可能な病変とし、次の条件をすべて満たすものとする。 a)長径が物差しで3 mm以上であること b)孤立性の腫瘍であること c)標的病変上に体毛がないこと d)直上から腫瘍を撮影したときに影になる部分がないような山型であること（豆電球型、瓢箪型などの形状は対象とはしない）。 e)肘の内側や首など、皮膚の収縮、伸展の大きい部位でないこと 3) 年齢が3歳以上の患者 4) 患者本人又は代諾者の自由意思に基づく文書同意が得られた患者 |
1) Patients diagnosed as neurofibromatosis type 1 according to the clinical diagnostic criteria in guideline of Japanese Dermatological Association. 2) Patients with 10 skin lesions (at least 5 lesions) that can be selected from those of the maximum size. The skin lesions can be taken pictures by 3D camera and must satisfy all of the following conditions. a)Tumors of 3 mm or longer in longest diameter measured by ruler. b)Tumors located solitary c)Skin lesions without hair d)Tumors of mountain-like shape with no shadows when taken pictures from above (bulb shape or gourd shape tumor should not be selected) e)Tumors not located on the skin with large expansion and contraction such as inside of the elbow or the scruff. 3) Patients who is 3 years old or elder. 4) Patients who provide written informed consent by themselves or legally acceptable representatives |
||
| 1) 登録前12か月以内にシロリムス、エベロリムス、テムシロリムスなどのmTOR阻害剤による治療を受けた患者 2) 登録前12か月以内にソラフェニブ、レゴラフェニブ、レンバチニブなどのRAS-MAPK阻害剤による治療を受けた患者 3) 活動性の感染巣を有している患者 4) 登録時の胸部X線検査の結果、異常所見（肺炎等）が認められる患者 5) クレアチニン・クリアランスが50mL/分未満の患者 6) コントロール不良の脂質異常症の患者（治療しても血清トリグリセライドが500mg/dL以上又はLDLコレステロールが190mg/dL以上） 7) 重度の心疾患、肝疾患、肺疾患、血液疾患、又は悪性腫瘍等を合併症を有する患者 8) アルコール過敏症又はシロリムスに対するアレルギーを有する患者 9) 妊娠、又は妊娠している可能性のある患者及び授乳中の患者 10) 治験期間中及び最終投与後8週間までの間、有効な避妊法を実施することに同意できない患者 11) 登録前6ヶ月以内に他の治験に参加した患者 |
1) Patients who treated with mTOR inhibitors (sirolimus, everolimus or temsirolimus), within 12 months prior to enrollment. 2) Patients who treated with RAS-MAPK inhibitors (sorafenib, regorafenib or lenvatinib), within 12 months prior to enrollment. 3) Patients who have active infectious lesions. 4) Patients who have abnormal findings (pneumonic lesions) by chest X-ray inspection. 5) Patients with creatinine clearance less than 50ml/min. 6) Patients with uncontrolled dyslipidemia (serum triglyceride is 500mg / dL or more, or LDL cholesterol is 190mg / dL or more even treated) 7) Patients who have severe complications such as cardiac disease, liver disease, pulmonary disease, hematological disorder or malignant tumor . 8) Patients who have previously experienced alcoholic sensitivity or allergy to sirolimus. 9) Patients who are pregnant or lactating. 10) Patients who cannot agree to use effective contraceptive methods during the study period and until 8 weeks after treatment. 11) Patients who have entered another clinical trial within 6 months prior to enrollment. |
||
| 3歳 以上 | 3age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1. 患者毎の治験中止基準 1) 患者より治験参加への同意の撤回があった場合 2) 有害事象等により当該患者への治験薬の投与継続が困難と判断された場合。ただし、塗布部位の一部で局所の有害事象が発現し、治験責任医師又は治験分担医師が一部の塗布の休薬を認めた場合には、本基準に該当しない。 3) 治験薬を塗布した病変の腫瘍が、通常の増大速度に比べて急速に増大し悪性化が懸念されるなど、明らかな悪化が認められると治験責任医師又は治験分担医師が判断した場合 4) 治験期間中に外科的治療の施行などにより、本治験の結果に重大な影響を与えると判断される治療が行われた場合 5) 治験期間中に女性患者が妊娠した場合（男性患者のパートナーが妊娠した場合は治験を継続するが、パートナーの出産について追跡調査を行う） 6) 登録後に選択・除外基準に抵触していたことが判明した場合 7) 医学的理由以外の理由（転院、転居等）で治験が継続できなくなった場合 8) その他、治験責任医師又は治験分担医師が、治験の継続が困難と判断した場合 2. 治験全体の中止基準 1） 実施医療機関の長が治験審査委員会の答申を受け、治験を継続すべきでないと決定し、治験責任医師に通知した場合。 2） 治験薬と因果関係がある重篤な有害事象等の重大な事態が発生した場合。 3） 新たな患者の安全もしくは本治験の実施に悪影響を及ぼす可能性のある重大な情報を入手した場合。 4） 実施医療機関がGCP省令もしくは治験実施計画書に違反することにより適正な試験に支障を及ぼしたと認める場合。 5） その他の理由により治験責任医師が、本治験を中止すべきである、もしくは継続が不可能であると判断した場合。 |
|||
| 神経線維腫症Ⅰ型 | Neurofibromatosis type 1 | ||
| D009456 | |||
| 神経線維腫症Ⅰ型 | Neurofibromatosis type 1 | ||
| あり | |||
| 0.2%NPC-12Gゲル、0.4%NPC12-Gゲルあるいはプラセボゲルを1日2回、52週間塗布する。 | 0.2% NPC-12G gel, 0.4% NPC-12G gel or placebo gel is topically administered twice a day for 52 weeks |
||
| D000287 | |||
| 外用塗布 | Topical administration | ||
| 52週投与後の皮膚腫瘍体積（3Dカメラによる測定）の変化量に基づくResponse rate | Response rate on the changes from baseline in the volume of cutaneous tumor (measured with 3D camera) after 52 week treatment | ||
| 1）皮膚腫瘍体積（3Dカメラによる測定）縮小率の経時的推移 2）16週、28週、40週投与後の皮膚腫瘍体積（3Dカメラによる測定）の変化量に基づくResponse rate 3）皮膚腫瘍面積（物差しによる測定）縮小率の平均値の経時的推移。 4）28週、52週後の皮膚病変の改善度評価（担当医師判定） |
1. Time course of changes from baseline in the volume of cutaneous tumor (measured with 3D camera) 2. Response rate on the changes from baseline in the volume of cutaneous tumor (measured with 3D camera) after 16 week, 28 week and 40 week treatment 3. Time course of changes from baseline in the area of cutaneous tumor (measured with ruler) 4. Improvement of cutaneous lesions after 28 and 52 week treatment judged by physician in charge |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| シロリムス | |||
| ラパリムスゲル 0.2% | |||
| 23000AMX00464000 | |||
| ノーベルファーマ株式会社 | |||
| 東京都 中央区新川一丁目17番24号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡補償金および後遺障害補償金 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Osaka University Hospital | |
| 大阪府吹田市山田丘２－２ | 2-2 Yamadaoka, Suita-city, Osaka, Osaka | |
| 06-6210-8290 | ||
| shiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp | ||
| 189011-A | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| NPC-12G(NF1)_治験実施計画書(v2.2).pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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