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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年3月27日
再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞JPCAR019の第Ⅰ/Ⅱ相医師主導治験
再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞JPCAR019の第Ⅰ/Ⅱ相医師主導治験
高橋　義行
名古屋大学医学部附属病院
再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病患者を対象として、本治験製品（JPCAR019）の忍容性、安全性及び有効性を評価する。また、参照群として既承認のCAR-T製品の投与後再発症例を組み入れるコホートA、並びに既承認のCAR-T製品の対象とならない髄外単独再発症例を組み入れるコホートBを設定し、これらの患者集団に対する安全性及び有効性も確認する。
1-2
再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病（既承認のCAR-T製品の投与後再発症例、髄外単独再発症例を含む）
募集前
名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年3月26日
jRCT番号 jRCT2043240206

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞JPCAR019の第Ⅰ/Ⅱ相医師主導治験 Phase I/II clinical trial of piggyBac transposon-mediated CD19 CAR T cells for relapsed or refractory CD19-positive B-cell acute lymphoblastic leulemia
再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞JPCAR019の第Ⅰ/Ⅱ相医師主導治験 Phase I/II clinical trial of piggyBac transposon-mediated CD19 CAR T cells for relapsed or refractory CD19-positive B-cell acute lymphoblastic leulemia

（２）治験責任医師等に関する事項

高橋　義行 Takahashi Yoshiyuki
/ 名古屋大学医学部附属病院 Nagoya University Hospital
名古屋大学大学院医学系研究科小児科学
466-8560
/ 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya
052-744-2294
yoshiyuki.takahashi@nagoya-u.jp
高橋　義行 Takahashi Yoshiyuki
名古屋大学医学部附属病院 Nagoya University Hospital
名古屋大学大学院医学系研究科小児科学
466-8560
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya
052-744-2294
yoshiyuki.takahashi@nagoya-u.jp
令和7年1月17日
自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている。

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

名古屋大学医学部附属病院
鍬塚　八千代
先端医療開発部　データセンター
病院講師
キタリス株式会社
東京大学医学部附属病院
山下　慶江
監査室 兼 企画・戦略推進室
名古屋大学医学部附属病院
木下　文恵
先端医療開発部
病院講師
名古屋大学医学部附属病院
高野　奈緒
先端医療開発部
病院講師
名古屋大学医学部附属病院
高野　奈緒
先端医療開発部

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

　

　
令和7年1月17日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病患者を対象として、本治験製品（JPCAR019）の忍容性、安全性及び有効性を評価する。また、参照群として既承認のCAR-T製品の投与後再発症例を組み入れるコホートA、並びに既承認のCAR-T製品の対象とならない髄外単独再発症例を組み入れるコホートBを設定し、これらの患者集団に対する安全性及び有効性も確認する。
1-2
2025年04月01日
2025年04月01日
2028年03月31日
30
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）で、以下のいずれかに該当する患者
　1) 難治性の患者：
　　初発時に化学療法を2ライン以上施行したが寛解が得られない65歳未満の患者
　　初発時に化学療法を1ライン以上施行したが寛解が得られない65歳以上の患者
　2) 再発の患者：
　　再発時に化学療法を1ライン以上施行したが寛解が得られない患者
　3) 同種HSCT（造血幹細胞移植）の適応とならない、又は同種HSCT後に再発し100日以上経過している患者
　4) Ph（フィラデルフィア染色体）陽性であり、TKI（チロシンキナーゼ阻害剤）療法に対して不耐容か、2種類のTKI療法を受けても奏効しないか、又はTKI療法が禁忌である患者
2. 以下のいずれかに該当する患者
　1) スクリーニング時の形態的評価で骨髄のリンパ芽球が5%以上の患者
　2) 1)を満たさない場合、スクリーニング時点において中枢神経系（CNS）分類のCNS3（脳脊髄液中に白血病細胞が存在し、かつ白血病細胞数が5/μL以上）の患者、あるいは骨髄以外の生検検体におけるフローサイトメトリー又は病理組織診断のいずれかで白血病細胞を認める患者（第Ⅰ相パート及び第Ⅱ相パートコホートB）
3. 1歳以上の患者：
　ただし、治験開始時は18歳以上のみを対象とし、治験製品投与例3例集積後に、効果安全性評価委員会により変更可能と判断された後、1歳以上の患者の登録を可能とする
4. 本治験登録前3か月以内にフローサイトメトリーにより、骨髄又は末梢血の芽球でCD19抗原の発現が確認されていること。2の2)の患者においては、髄液中又は生検で得られた白血病細胞において、CD19抗原の発現が確認されている患者
5. 治験製品の初回投与予定日より90日以上の生存が期待できる患者
6. スクリーニング時の全身状態及び臓器機能が基準を満たす患者		 1. Patients with relapsed or refractory CD19-positive B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) who meet any of the following criteria:
1) Refractory patients:
Patients under 65 years of age who have undergone two or more lines of chemotherapy at the time of initial diagnosis but have not achieved remission
Patients aged 65 years or older who have undergone one or more lines of chemotherapy at the time of initial diagnosis but have not achieved remission
2) Relapsed patients:
Patients who have undergone one or more lines of chemotherapy at the time of relapse but have not achieved remission
3) Patients who are not eligible for allogeneic HSCT (hematopoietic stem cell transplantation) or who have relapsed after allogeneic HSCT for more than 100 days
4) Patients who are Ph (Philadelphia chromosome) positive and are intolerant to TKI (tyrosine kinase inhibitor) therapy, have not responded to two types of TKI therapy, or are contraindicated for TKI therapy.
2. Patients who meet any of the following criteria:
1) Patients with 5% or more lymphoblasts in the bone marrow in the morphological evaluation at screening.
2) If 1) is not met, patients with CNS3 (presence of leukemia cells in the cerebrospinal fluid and leukemia cell count of 5/microL or more) in the central nervous system (CNS) classification at the time of screening, or patients with leukemia cells in either flow cytometry or histopathological diagnosis of a biopsy specimen other than bone marrow (Phase 1 part and Phase 2 part Cohort B).
3. Patients aged 1 year or older:
However, only those aged 18 years or older will be included at the start of the clinical trial. After the start of the clinical trial and the accumulation of three cases of administration of the investigational product, the Efficacy and Safety Evaluation Committee will determine that changes are possible, and then patients aged 1 year or older will be allowed to register.
4. Patients must have confirmed expression of CD19 antigen in bone marrow or peripheral blood blast cells by flow cytometry within 3 months prior to enrollment in this clinical trial. For patients in 2-2), patients must have confirmed expression of CD19 antigen in cerebrospinal fluid or leukemia cells obtained by biopsy.
5. Patients who are expected to survive for 90 days or more after the scheduled date of first administration of the investigational drug.
6. Patients who meet the criteria for general condition and organ function at the time of screening.
1. バーキットリンパ腫/白血病（成熟B-ALL、κ又はλに限定される表面免疫グロブリン（sIg）陽性のB-ALLを伴う白血病、FAB分類L3及び/又はMYC転座ALL）の患者
2. 骨髄機能不全状態を合併する遺伝性の症候群の併存（ファンコニー貧血、コストマン症候群、シュバッハマン症候群、その他の骨髄機能不全症候群）の患者。なお、ダウン症候群の患者は除外基準としない。
3. 悪性疾患の既往の患者。ただし、皮膚又は子宮の上皮内癌で根治治療を受けており、現在活動性疾患のエビデンスがない場合は本治験に参加できる。
4. 重篤又はコントロール不能な感染症に罹患している患者
5. Grade 2～4の急性又は広汎性の慢性GVHDを合併している患者
6. 活動性のCNS浸潤（髄液中の白血球が5個/μL以上あり、芽球が認められる）の患者のうち、以下を罹患している患者：
　発作障害、脳血管虚血/出血、認知症、小脳疾患、CNSが関与する自己免疫疾患、可逆性後頭葉脳症症候群、脳浮腫等のCNS障害
7. 精神疾患又は精神症状を合併しており本治験への参加が困難と判断される患者
8. 中枢神経系に影響を与える視神経炎、免疫学的疾患、炎症性疾患について既往歴のある患者
9. 原発性免疫不全症の患者
10. NYHA心機能分類によるクラスIII/IVの心血管障害を有する患者
11. 登録前12カ月以内に心筋梗塞、不安定狭心症、又はその他の臨床的に重要な心臓病の病歴を有する、若しくは心臓血管形成術又はステント留置術を実施した患者
12. 登録前6カ月以内に症候性深部静脈血栓症又は肺塞栓症の病歴を有する患者
13. 過去2年以内に、末端器官の損傷による全身性免疫抑制剤又は全身性疾患修飾剤を必要とする自己免疫疾患の病歴を有する患者
14. スクリーニング前6カ月以内に治験薬の投与を受けている患者
15. 以前に抗CD19 CAR-T細胞治療を受けたことがある患者（第Ⅱ相パートコホートAを除く）
16. 妊娠中、授乳中の女性患者
17. 男性又は妊娠する可能性のある女性で、治験期間中及び治験製品投与後12カ月間、異性との性交渉を完全に控えるか、適切な避妊法を用いる意思がない患者
18. ウシ、マウス由来タンパクに対するアレルギーの既往がある患者
19. 治験責任医師等が不適当と判断した患者		 1. Patients with Burkitt's lymphoma/leukemia (mature B-ALL, leukemia with B-ALL positive for surface immunoglobulin (sIg) limited to kappa or lambda, FAB classification L3 and/or MYC translocation ALL)
2. Patients with a hereditary syndrome associated with bone marrow failure (Fanconi anemia, Kostmann syndrome, Schwachmann syndrome, other bone marrow failure syndromes). Note that patients with Down's syndrome are not excluded.
3. Patients with a history of malignant disease. However, patients who have undergone curative treatment for intraepithelial carcinoma of the skin or uterus and have no evidence of current active disease may participate in this clinical trial.
4. Patients with severe or uncontrollable infections
5. Patients with Grade 2-4 acute or widespread chronic GVHD
6. Patients with active CNS infiltration (>=5 white blood cells/microL in cerebrospinal fluid and blasts) who suffer from the following:
Seizure disorder, cerebrovascular ischemia/hemorrhage, dementia, cerebellar disease, autoimmune disease involving the CNS, reversible posterior encephalopathy syndrome, cerebral edema, and other CNS disorders
7. Patients with psychiatric disorders or symptoms that are deemed difficult to participate in this clinical trial
8. Patients with a history of optic neuritis, immunological disease, or inflammatory disease affecting the central nervous system
9. Patients with primary immunodeficiency
10. Patients with NYHA Class III/IV cardiovascular disorders
11. Patients with a history of myocardial infarction, unstable angina, or other clinically significant cardiac disease within 12 months prior to enrollment, or who have undergone cardiac angioplasty or stent placement.
12. Patients with a history of symptomatic deep vein thrombosis or pulmonary embolism within 6 months prior to enrollment.
13. Patients with a history of autoimmune disease requiring systemic immunosuppressants or systemic disease-modifying agents due to end-organ damage within the past 2 years.
14. Patients who have received an investigational drug within 6 months prior to screening.
15. Patients who have previously received anti-CD19 CAR-T cell therapy (excluding Phase 2 part cohort A).
16. Pregnant or breastfeeding female patients.
17. Males or females of childbearing potential who are willing to completely abstain from heterosexual intercourse or use appropriate contraception during the clinical trial and for 12 months after administration of the investigational product.
18. Patients with a history of allergies to bovine or mouse-derived proteins.
19. Patients who are deemed inappropriate by the investigator, etc.
1歳 以上 1age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
再発又は難治性のCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病（既承認のCAR-T製品の投与後再発症例、髄外単独再発症例を含む） Patients with relapsed or refractory CD19-positive B-cell acute lymphoblastic leulemia
あり
第Ⅰ相パート：CD19に対するキメラ抗原受容体（CAR）を発現している自家T細胞（CAR-T細胞）を、体重1 kgあたり最大5.0×106個を2回に分けて静脈内投与する（初回投与時（0日目）に体重1 kgあたり0.5×100万個/kg、2回目（14日目）に4.5×100万個/kg）。
第Ⅱ相パート：第Ⅰ相パートで忍容性が確認された用法・用量にて、本治験製品を静脈内投与する。		 Phase 1 part: Autologous T cells expressing a chimeric antigen receptor (CAR) against CD19 (CAR-T cells) will be administered in two separate doses at a maximum of 5.0 x 10^6 million cells per kg of body weight (0.5 x 10^6 cells and 4.5 x 10^6 cells).
Phase 2 part: The investigational product will be administered intravenously using the dosage and administration method that was confirmed to be tolerable in the Phase 1 part.
第Ⅰ相パート：治験製品投与開始時点から2回目の投与後28日以内の用量制限毒性発現割合
第Ⅱ相パート：治験製品初回投与後90日以内の完全寛解率（ORR）		 Phase 1: Incidence of Dose-limiting toxicity within 28 days after the second dose of the investigational product.
Phase 2: Overall remission rate (ORR) up to 90 days after first dose of investigational product.
1. 安全性
第Ⅰ相及び第Ⅱ相パート：
　1) 有害事象の発現割合
　2) 重要な有害事象の発現例数及び発現率
　3) 不具合の発生状況
2.有効性
第Ⅰ相パート：
　1) 治験製品投与後90日以内のORR
　2) 治験製品投与後90日以内のMRD奏効率
　3) 寛解持続期間（DOR）
　4) 無再発生存期間（RFS）
　5) 全生存期間（OS）
第Ⅱ相パート：
　1) 治験製品投与後90日以内のMRD（微小残存病変、Minimal Residual Disease）奏効率
　2) 寛解持続期間（DOR）
　3) 無再発生存期間（RFS）
　4) 無イベント生存期間（EFS）
　5) 全生存期間（OS）		 1. Safety:
Phase 1 and phase 2:
1) Incidence of adverse events
2) Number and incidence of significant adverse events
3) Occurrence of defects
2. Efficacy
Phase 1:
1) ORR within 90 days after administration of the investigational product
2) MRD response rate within 90 days after administration of the investigational product
3) Duration of response (DOR)
4) Relapse-free survival (RFS)
5) Overall survival (OS)
Phase 2:
1) Minimal Residual Disease (MRD) response rate within 90 days after administration of the investigational product
2) Duration of response (DOR)
3) Relapse-free survival (RFS)
4) Event-free survival (EFS)
5) Overall survival (OS)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
ヒト体細胞加工製品
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 Institutional Review Board of Nagoya University Hospital
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi
052-744-1958
chiken@med.nagoya-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません