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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年6月13日
令和7年10月15日
プロピオン酸血症患者を対象とするmRNA-3927の安全性、薬力学及び薬物動態を評価する第1/2相、国際共同、非盲検、用量最適化試験
遺伝学的にプロピオン酸血症が確認された患者を対象にmRNA-3927を検討する試験
木下　真志
株式会社新日本科学PPD
MDEの発現頻度により判定したmRNA-3927の有効性を標準治療と比較し評価する/Evaluate the efficacy of mRNA-3927 as determined by the frequency of MDEs as compared to standard of care
1-2
プロピオン酸血症
募集中
アセトアミノフェン（JAN）/ Acetaminophen (JAN)、イブプロフェン（JAN）/ Ibuprofen (JAN)
アセトアミノフェン「JG」原末 / Acetaminophen Powder“JG”、ブルフェン錠 100/ブルフェン錠 200/ブルフェン顆粒 20% / BRUFEN®Tablets 100, BRUFEN®Tablets 200, BRUFEN®GRANULE 20%
藤田医科大学病院群共同治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年10月15日
jRCT番号 jRCT2043240044

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

プロピオン酸血症患者を対象とするmRNA-3927の安全性、薬力学及び薬物動態を評価する第1/2相、国際共同、非盲検、用量最適化試験 A Global, Phase 1/2, Open-label, Dose Optimization Study to Evaluate the Safety, Pharmacodynamics, and Pharmacokinetics of mRNA-3927 in Participants with Propionic Acidemia (PARAMOUNT)
遺伝学的にプロピオン酸血症が確認された患者を対象にmRNA-3927を検討する試験 A study to investigate mRNA-3927 in participants with genetically confirmed propionic acidemia

（２）治験責任医師等に関する事項

木下　真志 Kinoshita Masashi
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント／Global Clinical Management
530-6116
/ 大阪府大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 16F Nakanoshimadaibiru, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
080-2707-5974
sayaka.kakoi@thermofisher.com
木下　真志 Kinoshita Masashi
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネージメント／Global Clinical Management
530-6116
大阪府大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 16F Nakanoshimadaibiru, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
080-2707-5974
06-6147-6811
masashi.kinoshita@thermofisher.com
令和6年3月29日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

中島　葉子

Nakajima Yoko

/

藤田医科大学病院

Fujita Health University Hospital

愛知県 豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98

0562-93-2111

　

　
/

市野井　那津子

Ichinoi Natsuko

/

国立大学法人東北大学 東北大学病院

Tohoku University Hospital

宮城県 仙台市青葉区星陵町1番1号

022-717-7000

　

　
/

鹿島田　健一

Kashimada Kenichi

/

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

東京都 世田谷区大蔵二丁目１０番１号

03-3416-0181

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

MDEの発現頻度により判定したmRNA-3927の有効性を標準治療と比較し評価する/Evaluate the efficacy of mRNA-3927 as determined by the frequency of MDEs as compared to standard of care
1-2
実施計画の公表日
2024年10月02日
2024年04月15日
2028年01月31日
3
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
カナダ/スペイン/フランス/イギリス/イタリア/オランダ/アメリカ/サウジアラビア Canada/Spain/France/U.K./Italy/Netherlands/U.S.A./Saudi Arabia
以下の基準をすべて満たす1歳以上の患者を本治験に組み入れる。
・ パート1で最初の2例のうちの1例として登録する場合、同意/アセント取得時に8歳以上である者。
・ パート1で最初の2例後に登録する場合、同意/アセント取得時に1歳以上である者。
・ 中央検査機関での分子遺伝子検査による診断（PCCAおよび/またはPCCB変異）に基づき、PAの診断が確定している者。
・ （パート2のみ）同意取得前12か月間に1回以上MDEが記録されている者。

1歳未満の患者
・ 出生直後の新生児スクリーニングで特定された、または一連の代謝症状を呈してPAが疑われる、及びPAと診断された兄弟姉妹がいる者。遺伝子検査の結果待ちの間、その他の適格性基準をすべて満たしている場合はスクリーニング期間に参加してもよいが、PAの診断が確定するまで登録はしない。
・ NICUに入院している乳幼児のみ：出生時の在胎期間が37週以上であり、治験担当医師の判断により治験結果の解釈を妨げる可能性があるその他の病態/合併症を有していない者。
・ スクリーニング時の体重が3kg以上の者。
・ スクリーニング前に以下の基準で定義する1回以上のPA関連の事象の記録がある者：
　- PAと一致する代謝の悪化の臨床徴候（嘔吐、栄養摂取不良/哺乳力低下、荒い呼吸、嗜眠、適切な潅流の欠如、自転車こぎなどの異常運動、緊張異常、低体温、痙攣発作など）、または
　- MDEの定義の基準に該当する、または
　- 臨床検査異常のエビデンスが以下の少なくとも1つにより確認されている：
　　・ アニオンギャップ上昇を伴う代謝性アシドーシス
　　・ 急性高アンモニア血症
　　・ 好中球減少症または血小板減少症		 Participants >=1 year of age are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:
- >= 8 years of age at the time of consent/assent if enrolled as 1 of the first 2 participants in Part 1.
- >= 1 year of age at the time of consent/assent if enrolled after the first 2 participants in Part 1.
- Confirmed diagnosis of PA based on diagnosis by molecular genetic testing via central laboratory (PCCA and/or PCCB mutations).
- Part 2 only: At least one documented MDE in the 12-month period before consent.

Participants <1 Year of Age :
- Identification by newborn screening shortly after birth or having suspected PA by presenting with a spectrum of metabolic symptoms, and having a sibling diagnosed with PA. Participant may enter the Screening Period while awaiting genetic testing results, provided that all other eligibility criteria are met but would not be enrolled until diagnosis of PA is confirmed.
- For infants in the neonatal intensive care unit (NICU) only: >=37 weeks gestational age at the time of birth without other conditions/comorbidities that in the opinion of the Investigator may interfere with the interpretation of study results.
- Body weight >=3 kilograms (kg) at Screening.
- At least 1 documented PA-related event prior to Screening defined as the following criteria:
- Clinical signs of metabolic deterioration consistent with PA (for example, vomiting, not feeding well/poor suck, heavy breathing, lethargy, absence of proper perfusion, abnormal movements including bicycling, abnormal tone, low body temperature, seizure[s]), OR
- Meeting the criteria of MDE definition, OR
- Evidence of laboratory abnormalities as evidenced by at least one of the following:
- Metabolic acidosis with elevated anion gap.
- Acute hyperammonemia.
- Neutropenia or thrombocytopenia.
スクリーニング時に以下の基準のいずれかに該当するあらゆる年齢の患者は本治験に組み入れない。
・ 治験責任（分担）医師又は治験依頼者が、治験への参加を妨げる又は制限する可能性があると判断した、臨床的に重要と考えられる臨床検査値異常（基準範囲を著しく逸脱している、臨床症状を伴うなど）を有する者。
・ 全年齢の慢性透析患者については、推定糸球体濾過率（eGFR）が30mL/分/1.73m²未満である者。
・ 臓器移植の既往歴を有する、又は治験参加期間中に臓器移植を受ける予定がある者。
・ Bazett 補正式で補正したQTcが480 ms超である者。
・ Modified Ross Heart Failure Classification for Children又はニューヨーク心臓協会分類に基づき、グレード3又は4の心不全を有する者。
・ 妊婦又は授乳婦。
・ 治験担当医師の判断により、患者の安全性又は治験結果の解釈を妨げる若しくは治験参加を制限する可能性がある、その他の臨床的に重要な病態を有する者。		 Participants of all ages are excluded from the study if during Screening any of the following criteria apply:
- Any individual with laboratory abnormalities considered to be clinically significant (for example, markedly out of range, associated with clinical symptoms) in the Investigator or Sponsor's opinion that could interfere with or limit the participation in the study.
- Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 milliliters (mL)/minute/1.73 square meter (m^2) for participants of all ages receiving chronic dialysis.
- History of organ transplantation or planned organ transplantation during the period of study participation.
- Corrected QT interval (QTc) >480 milliseconds (ms) using Bazett's correction.
- Grade 3 or 4 heart failure according to the Modified Ross Heart Failure Classification for Children or the New York Heart Association Classification.
- Pregnant or breastfeeding.
- Other clinically significant conditions that in the Investigator's opinion could interfere with the safety of the participant, the interpretation of study results, or limit the participation in the study.
下限なし No limit
上限なし No limit
男性・女性 Both
プロピオン酸血症 Propionic Acidemia
D056693
あり
1歳以上：2週に1回の投与間隔で0.6 mg/kg（忍容性及び有効性に基づき0.45 mg/kg又は0.9 mg/kgまでの用量調整が可能）で最大52週間静脈内投与する。
1歳未満：2週に1回の投与間隔で0.6 mg/kg（最大用量1.2 mg/kgまで増量する可能性あり）で最大52週間静脈内投与する。		 For patients aged 1 year and older: Administer 0.6 mg/kg intravenously every 2 weeks for up to 52 weeks (dose may be adjusted to 0.45 mg/kg or 0.9 mg/kg based on tolerability and efficacy).
For patients under 1 year of age: Administer 0.6 mg/kg intravenously every 2 weeks for up to 52 weeks (with the possibility of increasing up to a maximum dose of 1.2 mg/kg).
パート2：12ヵ月間のmRNA-3927投与期間中のCEC判定によるMDEの年間発現頻度を、mRNA-3927投与前期間のCEC判定による重要な副次評価項目MDEの年間発現頻度と比較した変化。
パート3：TEAE、SAE、AESI（IRR及び過敏症など）及び投与中止に至ったTEAEの発現率及び重症度。		 Part 2: Change in annualized frequency of CEC-adjudicated MDEs during the 12-month Treatment Period with mRNA-3927 compared to the annualized frequency of CEC-adjudicated MDE during the Pretreatment Period.
Part 3: Incidence and severity of TEAEs, SAEs, AESIs (eg, IRR and hypersensitivity), and TEAEs leading to treatment discontinuation.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
遺伝子治療用製品：遺伝子発現治療製品/ Gene Therapy Products: Gene expression therapy products
mRNA-3927
なし/None
医薬品
承認内
アセトアミノフェン（JAN）/ Acetaminophen (JAN)
アセトアミノフェン「JG」原末 / Acetaminophen Powder“JG”
22600AMX00150000
医薬品
承認内
イブプロフェン（JAN）/ Ibuprofen (JAN)
ブルフェン錠 100/ブルフェン錠 200/ブルフェン顆粒 20% / BRUFEN®Tablets 100, BRUFEN®Tablets 200, BRUFEN®GRANULE 20%
21700AMZ00186000、15200AMZ00229000、22000AMX01465000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
製造物責任 Product Liability
なし/None

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ModernaTX, Inc.
ModernaTX, Inc.
なし
なし
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

藤田医科大学病院群共同治験審査委員会 The Central Institutional Review Board for the Fujita Health University Hospitals
愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake, Aichi
0562-93-2873
gcpjim@fujita-hu.ac.jp
F-R-003
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04159103
ClinicalTrials.gov
National Library of Medicine (U.S.)
2022-502910-10-00
EU Clinical Trials Register (Clinical Trials Information System (CTIS))
European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当する
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年10月15日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年10月6日 詳細 変更内容
変更 令和6年11月26日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年6月13日 詳細
変更履歴一覧