臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年11月6日 | ||
| 男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたブロギジルセンの安全性及び有効性を検討する第 II 相オープンラベル継続投与試験 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児におけるブロギジルセンの国際共同第 II 相継続投与試験 | ||
| 堀口 達也 | ||
| 日本新薬株式会社 | ||
| 本治験は男児DMD患者における、ブロギジルセンの長期投与時における安全性および有効性を評価する本第 II 相、オープンラベル、多施設共同継続投与試験である。 | ||
| 2 | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | ||
| 募集終了 | ||
| NS-089/NCNP-02 | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構 長良医療センター | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年11月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2041260168 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたブロギジルセンの安全性及び有効性を検討する第 II 相オープンラベル継続投与試験 | A Phase 2 Open-Label Extension Study to Assess the Safety and Efficacy of Brogidirsen in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児におけるブロギジルセンの国際共同第 II 相継続投与試験 | A Global Phase 2 Extension Study of Brogidirsen in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 堀口 達也 | Horiguchi Tatsuya | ||
| / | 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
| 開発統括部 | |||
| 601-8550 | |||
| / | 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | |
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 臨床開発 担当者 | Clinical Development Operations | ||
| 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | ||
| 601-8550 | |||
| 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | ||
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 令和8年9月11日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 長良医療センター |
National Hospital Organization Nagara Medical Center |
|---|---|---|
岐阜県 |
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| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
|---|---|---|
大阪府 |
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| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター 病院 |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|---|---|---|
東京都 |
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| / | 滋賀県立総合病院 |
Shiga General Hospital |
|---|---|---|
滋賀県 |
||
| / | 福井県立病院 |
Fukui Prefectual Hospital |
|---|---|---|
福井県 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は男児DMD患者における、ブロギジルセンの長期投与時における安全性および有効性を評価する本第 II 相、オープンラベル、多施設共同継続投与試験である。 | |||
| 2 | |||
| 2026年12月16日 | |||
| 2026年12月16日 | |||
| 2029年09月03日 | |||
| 8 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/カナダ/韓国/ニュージーランド/オーストラリア/トルコ | USA/Canada/South Korea/New Zealand/Australia/Turkey | ||
| ・NS-089/NCNP-02-201 試験を問題なく完了した患者 ・患者、保護者又は後見人が、規定の来院スケジュール、治験薬の投与計画、及び治験手順に従う意思及び能力がある ・一定用量でグルココルチコイド（GC）を服用しており、治験期間中も一定用量での投与の継続が見込まれる患者 ・その他の選択基準を満たす患者 |
>Participant has successfully completed Study NS-089/NCNP-02-201 >Participant and parent(s) or legal guardian(s) are willing and able to comply with scheduled visits, investigational product (IP) administration plan, and study procedures >Participant must be on a stable dose of glucocorticoid (GC) steroids and is expected to remain on a stable dose of GC steroid treatment for the duration of the study >Other inclusion criteria may apply |
||
| ・NS-089/NCNP-01-201 試験で有害事象（AE）が発現し、治験担当医師及び／又は治験依頼者が、本治験でのブロギジルセンの安全な投与が困難であると判断した患者 ・NS-089/NCNP-02-201 試験完了後、ジストロフィン又はジストロフィン関連タンパク質の誘導を目的としたブロギジルセン以外の治療を受けた患者 ・NS-089/NCNP-02-201 試験完了後に、他の治験薬を現在服用している患者 ・その他の理由で治験担当医師が本治験に不適切と判断した患者 ・その他の除外基準を満たす患者 |
>Participant had an adverse event (AE) in Study NS-089/NCNP-02-201 that, in the judgment of the investigator and/or sponsor, precludes safe use of brogidirsen for the participant in this study >Participant had a treatment other than brogidirsen which was made for the purpose of dystrophin or dystrophin-related protein induction after completion of Study NS-089/NCNP-02-201 >Participant is currently taking other investigational drug(s) >Participant is judged by the investigator to be inappropriate for this study for other reasons >Other exclusion criteria may apply |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| デュシェンヌ型筋ジストロフィー | Duchenne muscular dystrophy | ||
| あり | |||
| ブロギジルセンは、最長 120 週間（NS-089/NCNP-02-201 試験のパート 2の週 1 回投与を含めて、合計で最長 144 週間の投与）又はブロギジルセンが市販されるまでのいずれか早い方まで投与する。 | Brogidirsen will be administered up to 120 weeks (up to a total of 144 weeks of treatment, including weekly dosing from Part 2 of Study NS-089/NCNP-02-201) or until brogidirsen is commercially available, whichever is earlier. | ||
| ・男児の DMD 患者を対象に、ブロギジルセン を投与したときの安全性及び忍容性を評価する | >To evaluate the safety and tolerability of brogidirsen in boys with DMD | ||
| ・ブロギジルセンを投与したときの筋力、運動機能、及び機能的運動能力に及ぼす影響を評価する | >To evaluate the effects of brogidirsen on muscle strength, mobility, and functional exercise capacity | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NS-089/NCNP-02 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 日本新薬株式会社 | |
| Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 長良医療センター | NHO Nagara Medical Center | |
| 岐阜県岐阜市長良1300-7 | 1300-7 Nagara, Gifu, Gifu | |
| 058-232-7755 | ||
| 306-toiawase@mail.hosp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）