臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年11月6日 | ||
| 進行性肺線維症（PPF）患者を対象としたトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤の有効性および安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、並行群間試験（PALM-PPF） | ||
| 進行性肺線維症（PPF）患者を対象としたトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤（TPIP）の有効性及び安全性を評価する試験 | ||
| Herman Justin | ||
| Insmed Incorporated | ||
| 本治験の主要目的は、PPF成人患者の肺機能に対するTPIPの52週間1日1回投与の効果をプラセボと比較評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 「進行性肺線維症、間質性肺疾患」 | ||
| 募集中 | ||
| Treprostinil palmitil | ||
| None | ||
| 公立陶生病院 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年11月5日 |
| jRCT番号 | jRCT2041260167 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 進行性肺線維症（PPF）患者を対象としたトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤の有効性および安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、並行群間試験（PALM-PPF） | A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled, Multicenter, Parallel Group Study of Efficacy and Safety of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder in Participants With Progressive Pulmonary Fibrosis (PPF)-PALM-PPF (PALM-PPF) | ||
| 進行性肺線維症（PPF）患者を対象としたトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤（TPIP）の有効性及び安全性を評価する試験 | A Study to Assess the Efficacy and Safety of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder (TPIP) in Participants With Progressive Pulmonary Fibrosis (PPF) (PALM-PPF) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Herman Justin | Herman Justin | ||
| / | Insmed Incorporated | Insmed Incorporated | |
| 008807 | |||
| / | その他 | 700 US Highway 202/206, Bridgewater, NJ 08807-1704 | |
| 1-844-4-467633 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 医学情報センター | Medical Information Center | ||
| インスメッド合同会社 | Insmed Godo Kaisha | ||
| 100-0014 | |||
| 東京都東京都千代田区永田町2-10-3 13階 | 13th Floor, 2-10-3 Nagata-cho, Chiyoda-ku Tokyo | ||
| 0120-118808 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 令和8年10月2日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主要目的は、PPF成人患者の肺機能に対するTPIPの52週間1日1回投与の効果をプラセボと比較評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2026年12月01日 | |||
| 2026年12月01日 | |||
| 2028年08月31日 | |||
| 800 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国 | United States | ||
| - 過去12ヵ月間の高分解能CT（HRCT）において、10%を超える範囲に肺線維症の画像所見が認められた患者。 - 特発性肺線維症（IPF）以外の間質性肺疾患（ILD）と診断されており、治験責任医師の評価により、ILDの標準治療を行っているにもかかわらず、スクリーニング前24ヵ月以内に以下の進行基準の少なくとも1つを満たす患者。 -- 10%以上の相対的低下に基づき、臨床的に有意な努力性肺活量予測値（%FVC）の低下 -- 呼吸器症状の悪化を伴う、FVC予測値の5%以上10%未満の相対的低下に基づく低下 -- 胸部画像上の線維化病変の範囲の拡大及びFVC予測値の5%以上10%未満の相対的低下に基づく低下 -- 呼吸器症状の悪化及び胸部画像上の線維化変化の範囲の拡大 - スクリーニング時に、努力肺活量（%FVC）が予測値の45%以上の患者。 - スクリーニング時に、ヘモグロビン補正後の一酸化炭素肺拡散能力（DLCO）が予測正常値の25%以上の患者。 - 被験者は、以下のいずれかを満たすものとする。 -- スクリーニング前の少なくとも12週間及びスクリーニング期間中に、承認済みの抗線維化薬（例：ニンテダニブ又はネランドミラスト）による安定した治療（過去12週間に用量変更がないことと定義）を受けており、かつ本治験期間中もこの背景治療の継続を予定している患者。2種類以上の承認済みの抗線維化薬による併用療法は認められない。又は -- スクリーニング前の少なくとも8週間及びスクリーニング期間中に、承認済みの抗線維化薬（例：ニンテダニブ又はネランドミラスト）による治療を以上受けておらず（すなわち、抗線維化薬による治療歴がない、又は過去に中止している）、かつ本治験期間中に抗線維化薬による治療の開始又は再開を予定していない患者。 - リツキシマブによる治療を受けている場合、スクリーニング前に少なくとも6ヵ月以上当該治療を継続しており、かつ治験責任医師の臨床的判断により、現在の治療レジメンに抵抗性が認められた患者。その他の免疫抑制薬（例：ミコフェノール酸、メトトレキサート、アザチオプリン、経口副腎皮質ステロイド）による治療を受けている場合、スクリーニング前に少なくとも12週以上当該治療を継続しており、かつ治験責任医師の臨床的判断により、現在の治療レジメンに抵抗性が認められた患者。 |
- Radiologic evidence of pulmonary fibrosis of >10% extent on high-resolution computed tomography (HRCT) in the previous 12 months. - Diagnosis of interstitial lung disease (ILD) (other than idiopathic pulmonary fibrosis [IPF]) that fulfills at least 1 of the following criteria for progression within 24 months of screening despite standard treatment of ILD, as assessed by the Investigator: -- Clinically significant decline in % predicted Forced Vital Capacity (FVC) based on greater than or equal to 10% relative decline -- Decline in % predicted FVC based on greater than or equal to 5% to less than 10% relative decline combined with worsening of respiratory symptoms -- Decline in % predicted FVC based on greater than or equal to 5% to less than 10% relative decline combined with an increasing extent of fibrotic changes on chest imaging -- Worsening of respiratory symptoms and increasing extent of fibrotic changes on chest imaging - Forced Vital Capacity greater than or equal to 45% predicted at Screening. - Diffusing Capacity of the Lungs for Carbon Monoxide (DLCO) greater than or equal to 25% of predicted normal corrected for hemoglobin at Screening. - Participants may be either: -- On stable therapy (defined as no dose changes in the prior 12 weeks) with an approved antifibrotic agent (eg, nintedanib or nerandomilast) for at least 12 weeks prior to Screening and during the screening period and are planning to stay on this background treatment throughout the study. Combination therapy with more than 1 approved antifibrotic agent is not allowed. Or -- Not on treatment with an approved antifibrotic agent (eg, nintedanib or nerandomilast) for at least 8 weeks prior to Screening and during the screening period (ie, either antifibrotic-treatment-naive or previously discontinued) and do not plan to start or restart antifibrotic treatment during the study. - If treated with rituximab, must be on it for at least 6 months before Screening and in the Investigator clinical opinion must be refractory to the current regimen. If treated with other immunosuppressive agents (eg, mycophenolate, methotrexate, azathioprine, oral corticosteroids), need to be on treatment for at least 12 weeks before Screening and in the investigator clinical opinion must be refractory to the current regimen. |
||
| - スクリーニング時に、気管支拡張薬投与前の1秒量（FEV1）/努力肺活量（FVC）比が0.7未満、かつ年齢調整後の正常下限値未満の患者。 - 特発性肺線維症（IPF：Idiopathic pulmonary fibrosis）と診断された患者。 - 肺線維症及び肺気腫の混合型と診断された患者。 - スクリーニング前1年以内、又はスクリーニング期間中に撮影したHRCTにおいて、中央判定により、肺気腫の範囲が線維化の範囲を上回ることが認められた患者。 - スクリーニング前90日以内、又はスクリーニング期間中における間質性肺疾患（ILD）の急性増悪が認められた患者（治験責任医師の判定による）。呼吸器疾患のために入院していた場合、適格となるにはスクリーニングの90日より前に退院していなければならない。 - スクリーニング前30日以内、又はスクリーニング期間中に急性呼吸器感染症（例：COVID-19、インフルエンザ、肺炎）を発現した患者。 - スクリーニング前90日以内に、急性肺塞栓症を発現した患者。 - 治験薬であるTPIPの治療歴がある、又はTPIPを用いた他の臨床試験に参加したことがある患者。 - トレプロスチニル、TPIPまたはTPIP製剤の賦形剤（マンニトール、ロイシンなど）に対する既知の過敏症または禁忌の患者。 - 臨床的に重要な肺高血圧症（PH）（すなわち、薬物治療を要する肺高血圧症）の既往歴がある患者、又はスクリーニング前60日以内、又はスクリーニング期間中にPH治療薬として承認されている薬剤［プロスタサイクリンアナログ製剤（例：ベラプロスト、エポプロステノール、イロプロスト、トレプロスチニル。ただし、急性肺血管拡張試験での使用を除く）、プロスタサイクリン受容体（IP受容体）作動薬（例：セレキシパグ）、エンドセリン受容体拮抗薬（例：アンブリセンタン、ボセンタン、マシテンタン）、アクチビンシグナル伝達阻害薬（例：ソタテルセプト）、ホスホジエステラーゼ5型（PDE5）阻害薬（例：シルデナフィル、タダラフィル）又は可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬（例：リオシグアト）を含む］の投与を受けた患者。勃起不全治療のためのPDE5阻害薬の必要に応じた使用は認められるが、治験関連の有効性評価前48時間以内に服用してはならない。 - 吸入器の使用、又はスパイロメトリー及び／又はDLCO検査への参加を困難にする可能性のある身体的制限のある患者。 |
- Prebronchodilator Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1)/Forced Vital Capacity (FVC) less than 0.7 and less than the age-adjusted lower limit of normal at Screening. - Diagnosis of idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). - Diagnosis of combined pulmonary fibrosis and emphysema. - Extent of emphysema greater than fibrosis on HRCT within 1 year prior to Screening or during the screening period confirmed by central overread. - Acute ILD exacerbation within 90 days prior to Screening or during the screening period (investigator-determined). If hospitalized for a respiratory indication, participants must have been discharged more than 90 days prior to Screening to be eligible. - Acute respiratory infection (eg, COVID-19, influenza, pneumonia) within 30 days prior to Screening or during the Screening period. - Acute pulmonary embolism within 90 days prior to Screening. - Prior TPIP exposure or participation in other clinical trials involving the study drug, TPIP. - Known hypersensitivity or contraindication to treprostinil or TPIP or TPIP formulation excipients (eg, mannitol, leucine). - History of clinically significant pulmonary hypertension (PH) (ie, pulmonary hypertension requiring medical treatment) or the participant has received any PH-approved therapy, including prostacyclin analogs (eg, beraprost, epoprostenol, iloprost, or treprostinil; except for acute vasoreactivity testing), prostacyclin receptor (IP receptor) agonists (eg, selexipag), endothelin receptor antagonists (eg, ambrisentan, bosentan, or macitentan), activin signaling inhibitors (eg, sotatercept), phosphodiesterase type 5 inhibitors (PDE5-Is; eg, sildenafil, tadalafil), or soluble guanylate cyclase stimulators (eg, riociguat) within 60 days prior to Screening or during the screening period. As needed use of a PDE5-I for erectile dysfunction is permitted, provided that no doses are taken within 48 hours prior to any study-related efficacy assessments. - Any physical limitation that would impair the participant use of the inhaler device or ability to participate in spirometry and/or DLCO assessment. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 85歳 以下 | 85age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 「進行性肺線維症、間質性肺疾患」 | Progressive Pulmonary Fibrosis, Interstitial Lung Disease | ||
| あり | |||
| 被験薬群：トレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤 患者に、TPIPを開始用量80 μgから最大耐用量（最大1,280 μg）まで1日1回（QD）、最大104週間投与する。 プラセボ対照薬：プラセボ 患者に、TPIPに対応するプラセボをQDで最大104週間投与する。 |
Experimental: Treprostinil Palmitil Inhalation Powder Participants will receive TPIP, once daily (QD), at a starting dose of 80 micrograms to the maximum tolerated dose (up to 1280 micrograms) for up to 104 weeks. Placebo Comparator: Placebo Participants will receive a TPIP-matching placebo, QD for up to 104 weeks. |
||
| - 52週時における努力肺活量（FVC）におけるベースラインからの変化量 | Change From Baseline in Absolute Forced Vital Capacity (FVC) at Week 52 | ||
| - 104週までの初回臨床的悪化イベント発現までの期間 - 104週までの間質性肺疾患（ILD）の初回急性増悪発現までの期間 - 52週時におけるヘモグロビン補正後の一酸化炭素肺拡散能（DLCO）予測値%のベースラインからの絶対変化量 - 104週までの死亡までの期間 - 52週時におけるLiving With Pulmonary Fibrosis（L-PF）総症状ドメインスコアのベースラインからの変化量 - 52週までのトレプロスチニルパルミチル（TP）及びトレプロスチニル（TRE）の血漿中濃度 - 104週までに、治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）が1件以上認められた患者数。 |
- Time to First Clinical Worsening Event up to 104 Weeks - Time to First Acute Exacerbation of Interstitial Lung Disease (ILD) up to 104 Weeks - Absolute Change From Baseline in Diffusing Capacity of the Lungs for Carbon Monoxide (DLCO) % Predicted Corrected for Hemoglobin at Week 52 - Time to Death up to 104 Weeks - Change in Living With Pulmonary Fibrosis (L-PF) Total Symptom Domain Score From Baseline at Week 52 - Plasma Concentrations of Treprostinil Palmitil (TP) and Treprostinil (TRE) up to Week 52 - Number of Participants Who Experienced at Least One Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) up to 104 Weeks |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Treprostinil palmitil | |||
| None | |||
| None | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Insmed LLC | |
| Insmed Godo Kaisha |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公立陶生病院 | Kosei General Hospital | |
| 愛知県愛知県瀬戸市西追分町160 | 160 Nishioiwake-cho, Seto City, Aichi 489-8642, Japan, Aichi | |
| 0561-82-5101 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2026-525924-37-00 | |
| EU CT Number | |
| NCT07805785 | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）