臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年11月2日 | ||
| CHRYSALIS：ドラベ症候群を有する生後 24ヵ月未満の乳幼児を対象としたZorevunersen の安全性、薬物動態、有効性を検討する非盲検試験 | ||
| ドラベ症候群を有する乳幼児を対象としたZorevunersen の安全性、薬物動態、有効性を検討する非盲検試験 | ||
| Hans Schlecht, MD | ||
| Stoke Therapeutics, Inc | ||
| ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの安全性及び忍容性を評価する。ドラベ症候群患者の血漿中及び脳脊髄液中のzorevunersen曝露を評価する。 | ||
| 2 | ||
| ドラベ症候群 | ||
| 募集前 | ||
| STK-001 | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構 静岡てんかん・神経医療センター 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年11月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2041260159 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| CHRYSALIS：ドラベ症候群を有する生後 24ヵ月未満の乳幼児を対象としたZorevunersen の安全性、薬物動態、有効性を検討する非盲検試験 | CHRYSALIS: An Open-Label Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Zorevunersen in Toddlers and Infants <24 Months of Age with Dravet Syndrome | ||
| ドラベ症候群を有する乳幼児を対象としたZorevunersen の安全性、薬物動態、有効性を検討する非盲検試験 | An Open-Label Study Evaluating the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Zorevunersen in Toddlers and Infants with Dravet Syndrome | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Hans Schlecht, MD | Hans Schlecht, MD | ||
| / | Stoke Therapeutics, Inc | Stoke Therapeutics, Inc | |
| 01730 | |||
| / | その他 | 45 Wiggins Avenue, Bedford, MA | |
| 1-781-430-8200 | |||
| clinicaltrials@stoketherapeutics.com | |||
| jRCT問合せ IQVIA窓口担当 | jRCT Inquiry Receipt Center | ||
| IQVIA サービシーズ ジャパン合同会社 | IQVIA Services Japan G.K. | ||
| 108-0074 | |||
| 東京都港区高輪 4-10-18 京急第 1 ビル | Keikyu Dai-1 Building 4-10-18 Takanawa, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-6859-9500 | |||
| JP-STK-001-DS-103_jRCT@iqvia.com | |||
| 令和8年10月16日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 静岡てんかん・神経医療センター |
NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの安全性及び忍容性を評価する。ドラベ症候群患者の血漿中及び脳脊髄液中のzorevunersen曝露を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2026年11月05日 | |||
| 2026年10月16日 | |||
| 2031年01月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/スペイン/イタリア/ブラジル | United States of America/Spain/Italy/Brazil | ||
| ・患者の介護者又は代諾者は、同意及び試験参加に必要な現地の法律で定められたあらゆる承認を行う意思と能力がある。 ・患者の介護者又は代諾者に、治験実施計画書のすべての要件（発作日誌の記入を含む）を遵守する意思と能力（治験担当医師が判断）がある。 ・Visit 1（Day 1）時点で生後24ヵ月未満である。 ・スクリーニング及びVisit 1（Day 1）時の体重が5 kg以上である。 ・患者は、ESCIにより確認されたDSの臨床診断を有している。 ・患者は、SCN1A遺伝子に、病原性が報告されている変異、病原性の可能性が高い変異、又は意義が不明な変異を有している。 |
-Patient's caregiver or legally authorized representative must be willing and able to give informed consent and any authorizations required by local law for participation in the study. -Patient's caregiver or legally authorized representative must be willing and able to comply with all protocol requirements (including completion of the seizure diary), in the opinion of the Investigator. -Patient must be <24 months of age at Visit 1 (Day 1) -Patients must be >=5kg at Screening and Visit 1 (Day 1) -Patient must have a clinical diagnosis of DS confirmed by the ESCI -Patient must have a documented pathogenic, likely pathogenic variant, or variant of uncertain significance in the SCN1A gene. |
||
| ・SCN1A遺伝子に、機能獲得に関連する変異を有することが記録されている患者。 ・てんかん遺伝子スクリーニングパネルにおいて、SCN1A以外の遺伝子に病原性又は病原性の可能性が高い変異を有しており、典型的なDSの表現型の解釈に交絡を生じさせる可能性がある ・スクリーニング来院B（Week -6）時の頭囲が、年齢及び性別に対して5パーセンタイル未満又は95パーセンタイル超である。 ・現在、主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する維持療法としてのASMの投与を受けている患者 。 ・CSFの自由な流れを変える可能性のある脊柱変形やその他の疾患を有する患者、又はCSFドレナージシャントを埋め込んでいる患者。ただし、治験担当医師の判断により、腰椎穿刺が可能でCSFの自由な流れがある場合、側弯症や脊柱固定用ロッドを有する患者を除外するものではない。 ・Zorevunersenの医薬品添加物に対して過敏症があることが知られている患者。 |
-Patient has a documented variant in the SCN1A gene associated with gain-of-function. -Patient has a pathogenic or likely pathogenic variant in a gene other than SCN1A on the epilepsy gene screening panel which could potentially confound the typical DS phenotype. -Head circumference <5th percentile or >95th percentile for age and sex at Screening Visit B (Week -6). -Patient is currently treated with a maintenance ASM acting primarily as a sodium channel blocker,. -Patient has a spinal deformity or other condition that may alter the free flow of CSF or has an implanted CSF drainage shunt. This does not exclude patients with scoliosis or spinal rods if, in the judgement of the Investigator, lumbar puncture can be performed and there is free flow of CSF. -Patient has known hypersensitivity to the excipients of zorevunersen. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 2歳 未満 | 2age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ドラベ症候群 | Dravet Syndrome | ||
| あり | |||
| ・ベースライン期間は約8週間で、全患者が2回のスクリーニング来院を行い、その後に、ベースラインの発作頻度を確認するため、治験薬を投与しない6週間の観察期間が設けられる。 ・投与期間は負荷投与量のzorevunersenを2回（Day 1に1回、Day 57［Week 8］に1回）投与し、その後、維持用量のzorevunersenを5回［Day 169（Week 24）、Day 281（Week 40）、Day 393（Week 56）、Day 505（Week 72）、及びDay 617（Week 88）］投与する。zorevunersenの負荷投与量はコホートごとに異なる。治験期間中に月齢が24ヵ月以上に達した患者は、その後の維持用量について、zorevunersen の別の用量に切り替える。 コホートの投与量： ・コホートA1には、生後12ヵ月以上24ヵ月未満の患者を組み入れる。 これらの患者は、zorevunersenの負荷投与量の投与を2回、その後、zorevunersen の維持用量の投与を5回（16週間に1回［Q4M］）受ける。 ・コホートA2を開始する場合、当該コホートにも生後12ヵ月以上24ヵ月未満の患者を組み入れる。 このコホートの患者は、コホートA1のデータのレビューに基づき、治験依頼者が決定した負荷投与量及び維持用量で投与を受ける。投与量は、zorevunersenプログラムで既に評価した用量（70 mg以下）を超えないものとする。 ・コホートBには、生後6ヵ月以上12ヵ月未満の患者を組み入れる。 コホートBの患者は、zorevunersenの負荷投与量の投与を2回、その後、zorevunersenの維持用量の投与を5回受ける。このコホートの用量は、以前のコホートの利用可能な安全性データ及びPKデータのレビュー後に、治験依頼者が調節する場合がある。用量は、コホート「A」で評価された用量を超えることはない。 ・コホートCには、生後6ヵ月未満の患者を最大2名組み入れることができる。 コホートCの患者は、zorevunersen の負荷投与量の投与を2回、その後、zorevunersen の維持用量の投与を5回受ける。このコホートの用量は、以前のコホートの利用可能な安全性データ及びPKデータのレビュー後に、治験依頼者が調節する場合がある。用量は、以前のコホートで評価された用量を超えることはない。 |
- The Baseline Period is approximately 8 weeks during which all patients complete two screening visits followed by a 6-week Observation Period without study drug to establish a baseline seizure frequency. - The Treatment Period consists of two loading dose administrations of zorevunersen, one on Day 1 and one on Day 57 (Week 8), followed by 5 maintenance dose administrations of zorevunersen, one each on Day 169 (Week 24), on Day 281 (Week 40), on Day 393 (Week 56), on Day 505 (Week 72), and on Day 617 (Week 88). Planned zorevenuersen loading dose levels vary by cohort. Patients who reach >=24 months of age during the study will switch to a different dose of zorevunersen for any subsequent maintenance dose administrations. Cohort dosage: - Cohort A1 will include patients aged 12 months to <24 months - These patients will receive two loading doses of zorevunersen followed by five maintenance doses of zorevunersen (one every 16 weeks [Q4M]). - Cohort A2, if initiated, will also include patients aged 12 months to <24 months - Patients in this cohort will receive loading and maintenance doses at dose levels determined by the Sponsor based on review of data from Cohort A1. The dose level(s) will not exceed those already evaluated in the zorevunersen program (<=70 mg). - Cohort B will include patients aged 6 to <12 months - Patients in Cohort B will receive two loading doses of zorevunersen followed by five maintenance doses. The dose level(s) for this cohort may be adjusted by the Sponsor following a review of available safety and PK data from previous cohort(s); dose level(s) will not exceed those evaluated in the "A" cohort(s). - Cohort C may include up to 2 patients aged <6 months - Patients in Cohort C will receive two loading doses of zorevunersen followed by five maintenance doses. The dose level(s) for this cohort may be adjusted following a review of available safety and available PK data from previous cohorts by the Sponsor; dose level(s) will not exceed those evaluated in previous cohorts. |
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| ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの安全性及び忍容性を評価する。ドラベ症候群患者の血漿中及び脳脊髄液中のzorevunersen曝露を評価する。 | To evaluate the safety and tolerability of zorevunersen in patients with Dravet syndrome and assess exposure of zorevunersen in the plasma and cerebrospinal fluid of patients with Dravet syndrome. | ||
| 発作頻度、適応機能、神経発達状態、及び全般的な臨床状態に対するzorevunersenの効果を評価する。 | To evaluate the effect of zorevunersen on frequency of seizures, on adaptive functioning, on neurodevelopmental status, and on overall clinical status. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| STK-001 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Stoke Therapeutics, Inc | |
| Stoke Therapeutics, Inc | |
| あり | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 静岡てんかん・神経医療センター 治験審査委員会 | NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders Institutional Review Board | |
| 静岡県静岡市葵区漆山886 | 886 Urushiyama, Aoi-ku, Shizuoka-shi, Shizuoka | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）