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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年7月10日
令和8年7月13日
代謝機能障害関連脂肪肝炎による代償性肝硬変を有する成人被験者を対象に、efimosfermin alfa注射剤の安全性及び有効性を検討する第III相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、2群比較
試験（NEBULA-1）
MASHによる代償性肝硬変を有する成人被験者を対象に、efimosferminの安全性及び有効性を
プラセボと比較検討するピボタル臨床試験（NEBULA-1）
メンデス　パトリシア
グラクソ・スミスクライン株式会社
本治験では、MASHによる代償性肝硬変を有する被験者を対象に、efimosfermin alfaの安全性及び有効性を評価する。
This study will investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa in participants with compensated cirrhosis due to MASH.
3
代謝機能障害関連脂肪肝炎による代償性肝硬変
募集前
efimosfermin alfa
なし
大垣市民病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年7月13日
jRCT番号 jRCT2041260084

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

代謝機能障害関連脂肪肝炎による代償性肝硬変を有する成人被験者を対象に、efimosfermin alfa注射剤の安全性及び有効性を検討する第III相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、2群比較
試験（NEBULA-1）		 A Phase 3, double-blind, randomized, placebo controlled, 2-arm study to investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa injection in adult participants with compensated cirrhosis due to metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (NEBULA-1)
MASHによる代償性肝硬変を有する成人被験者を対象に、efimosferminの安全性及び有効性を
プラセボと比較検討するピボタル臨床試験（NEBULA-1）		 A pivotal clinical study to investigate the safety and efficacy of efimosfermin compared with placebo in adult participants with compensated cirrhosis due to MASH (NEBULA 1)

（２）治験責任医師等に関する事項

メンデス　パトリシア Mendez Patricia
/ グラクソ・スミスクライン株式会社 GlaxoSmithKline K.K.
107-0052
/ 東京都港区赤坂1-8-1　赤坂インターシティAIR Akasaka Intercity AIR, 1-8-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan
0120-561-007
jp.gskjrct@gsk.com
メンデス　パトリシア Mendez Patricia
グラクソ・スミスクライン株式会社 GlaxoSmithKline K.K.
107-0052
東京都港区赤坂1-8-1　赤坂インターシティAIR Akasaka Intercity AIR, 1-8-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo, Japan
0120-561-007
jp.gskjrct@gsk.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験では、MASHによる代償性肝硬変を有する被験者を対象に、efimosfermin alfaの安全性及び有効性を評価する。
This study will investigate the safety and efficacy of efimosfermin alfa in participants with compensated cirrhosis due to MASH.
3
2026年07月27日
2026年07月27日
2034年01月28日
103
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/ブルガリア/カナダ/チリ/中国/フランス/ドイツ/ギリシャ/香港/インド/イスラエル/イタリア/韓国/メキシコ/オランダ/ニュージーランド/ポーランド/サウジアラビア/シンガポール/スペイン/台湾/トルコ/イギリス/米国/プエルトリコ Argentina/Australia/Austria/Belgium/Brazil/Bulgaria/Canada/Chile/China/France/Germany/Greece/Hong Kong/India/Israel/Italy/South Korea/Mexico/Netherlands/New Zealand/Poland/Saudi Arabia/Singapore/Spain/Taiwan/Turkiye/United Kingdom/United States/Puerto Rico
1. 登録時の年齢が18 歳以上75 歳以下。
2. MASH による代償性肝硬変を有し、非侵襲的評価にて確認されている。
3. メタボリックシンドロームの要素のうち少なくとも2つの既往歴又は現病歴を有している。		 1. Participants aged between 18 and 75 years at enrollment.
2. Participants with compensated cirrhosis due to MASH, confirmed by non-invasive assessments.
3. Participants with history or presence of at least two components of metablic syndrome.
1. その他の慢性肝疾患を有する。
2. 非代償性肝疾患もしくは肝細胞癌のエビデンス又は既往歴を有する。
3. 1型糖尿病の既往歴又は重大な2型糖尿病の合併症を有する。
4. 慢性膵疾患のエビデンス又は既往歴を有する。（スクリーニングの6カ月より前に膵損傷又は急性膵炎を有する。）
5. 著しい体重減少を目的とした外科的処置もしくは薬剤の最近の使用歴又は使用予定がある。
6. ALT又はASTが基準値上限の5倍以上。
7. アルコール過剰摂取の現病歴又は既往歴を有する。		 1. Participants with other chronic liver diseases.
2. Participants with evidence or history of decompensated liver disease or hepatocellular carcinoma.
3. Participants with history of Type 1 diabetes mellitus or major Type 2 diabetes complications.
4. Participants with history or evidence of chronic pancreatic disease; pancreatic injury or acute pancreatitis within 6 months before screening.
5. Participants with a recent history or planned surgical procedures or medications intended to produce significant weight loss.
6. Participants with ALT or AST >= 5 times upper limit normal.
7. Participants with current or history of excessive alcohol intake.
18歳 以上 18age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
代謝機能障害関連脂肪肝炎による代償性肝硬変 Compensated cirrhosis due to metabolic dysfunction-associated steatohepatitis
あり
Efimosfermin alfaもしくはプラセボを皮下投与する。 Efimosfermin alfa or placebo (SC injection) will be administered.
無作為化から判定済み複合臨床アウトカムまでの期間：肝関連アウトカムは、全死亡、肝移植、重大な肝関連イベントの発生で構成される。 Time from randomization to an adjudicated composite clinical outcome: liver-related outcome comprises all-cause mortality; liver transplantation; occurrence of significant hepatic events.
- ベースラインからWeek96及びWeek260までの、VCTE-LSM及びELFスコアの達成率
- ベースラインからWeek96及びWeek260までのVCTE-LSMの達成率
- Week96, Week250及びWeek356時点のTEAEsの発現率及び重症度
- Week96, Week250及びWeek356時点の投与中止に至ったTEAEsの発現率及び重症度
- Week96, Week250及びWeek356時点のグレード3及びグレード4の臨床検査値異常の発現率
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのVCTE-LSMの絶対的変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのVCTE-LSMの相対的変化量
- ベースラインからWeek96及びWeek260までのMREスコアの絶対的変化量
- ベースラインからWeek96及びWeek260までのMREスコアの相対的変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのELFスコアの絶対的変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのELFスコアの相対的変化量
- Week96, Week260及びWeek356時点のELFスコア改善の達成率
- T2DMを有する被験者における、ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのHbA1c及びHbA1cの割合の変化量
- T2DMを有する被験者における、ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までの空腹時血糖値の変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までの空腹時総コレステロール、LDL、HDL及び空腹時トリグリセリドの変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのPROMIS-Fatigueスコアの変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのCLDQ-NASHドメインスコア及び総スコアの変化量
- ベースラインからWeek96, Week260及びWeek356までのSF-36のコンポーネントスコア及びドメインスコアの変化量		 - Proportion of participants achieving change from Baseline in VSTE-LSM and ELF score at Week 96 and Week 260.
- Proportion of participants achieving change from Baseline in VCTE-LSM at Week 96 and Week 260.
- Proportion of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs) and TEAEs by severity at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Proportion of participants with TEAEs leading to discontinuation by severity at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Proportion of participants with Grade 3 and Greade 4 laboratory abnormalities at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Absolute change from Baseline in VCTE-LSM at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Relative change from Baseline in VCTE-LSM at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Absolute change from Baseline in MRE scores at Week 96 and Week 260.
- Relative change from Baseline in MRE scores at Week 96 and Week 260.
- Absolute change from Baseline in ELF scores at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Relative change from Baseline in ELF scores at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Proportion of participants experiencing improvement in ELF score at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Change from Baseline in HbA1c and Percentage of HbA1c in participants with T2DM at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Change from Baseline in fasting glucose in participants with T2DM at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Change from Baseline in fasting total cholestrerol, LDL, HDL, and fasting triglicerides at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Change from Baseline in PROMIS-Fatigue score at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Change from Baseline in CLDQ-NASH domain and total score at Week 96, Week 260, and Week 356.
- Change from Baseline in SF-36 component and domain scores at Week 96, Week 260, and Week 356.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
efimosfermin alfa
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

グラクソ・スミスクライン株式会社
GlaxoSmithKline K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大垣市民病院　治験審査委員会 Ogaki Municipal Hospital Institutional Review Board
岐阜県大垣市南頬町4丁目86番地 4-86 Minaminokawa-cho, Ogaki-shi, Gifu
0584-81-3341
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

GSK study ID: 306300
お問い合わせのご利用にあたっては、事前に「プライバシーポリシー」にご同意をいただいております。以下URLのプライバシーポリシーをお読みいただき、個人情報の取扱いについてご同意の上、お問い合わせください。 https://glaxosmithkline.co.jp/legal/inquire3_1.html
IRBメールアドレス登録なし（理由：IRBがメールアドレスを設けていないため）

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年7月13日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和8年7月10日 詳細
変更履歴一覧