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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年6月23日
令和8年7月23日
GRIN関連神経発達障害を有する被験者を対象として、非盲検第1b相試験及び無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験に続き、非盲検継続投与試験を実施し、ラジプロジルの有効性、安全性、忍容性、及び薬物動態を評価する多施設国際共同試験
Beeline: GRIN関連神経発達障害を有する被験者を対象とした第1b/3相試験
Chin　Russell
GRIN Therapeutics, Inc.
パートA（適格発作コホート）：Radiprodil投与後の発作頻度の変化、発作以外の特徴（行動、運動症状を含む）に対する有効性についてプラセボと比較して評価する。
パートA（適格発作が認められない補助コホート）：Radiprodilの安全性及び忍容性、発作以外の特徴（行動、運動症状を含む）に対する有効性についてプラセボと比較して評価する。
3
GRIN関連神経発達障害
募集中
Radiprodil (GRN-001)
なし
名古屋大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年7月23日
jRCT番号 jRCT2041260070

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

GRIN関連神経発達障害を有する被験者を対象として、非盲検第1b相試験及び無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験に続き、非盲検継続投与試験を実施し、ラジプロジルの有効性、安全性、忍容性、及び薬物動態を評価する多施設国際共同試験 A Multinational, Multicenter Study With an Open-Label Phase 1b and a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Followed by an Open-Label Extension to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Radiprodil in Participants With GRIN-Related Neurodevelopmental Disorder
Beeline: GRIN関連神経発達障害を有する被験者を対象とした第1b/3相試験 Beeline: A Phase 1b/3 Study in GRIN-related Neurodevelopmental Disorder

（２）治験責任医師等に関する事項

Chin　Russell Chin Russell
/ GRIN Therapeutics, Inc. GRIN Therapeutics, Inc.
/ 230 Park Ave., New York, NY 10169, United States 230 Park Ave., New York, NY 10169, United States
1-877-225-0014
ClinicalTrials@GrinTherapeutics.com
インテリムJRCT問合せ窓口　 intellim inquiry desk for JRCT
株式会社インテリム intellim Corporation
臨床開発本部
110-0005
東京都台東区上野1丁目1番10号 1-1-10, Ueno, Taito-ku, Tokyo
03-5688-7240
intjrct@intellim.co.jp
令和8年6月22日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

小児科

466-8560

愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町65

052-741-2111
/

地方独立行政法人大阪市民病院機構　大阪市立総合医療センター

Osaka Municipal Hospital Organization, Osaka City General Hospital

小児脳神経・言語療法内科

534-0021

大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221
/

昭和医科大学病院

Showa Medical University Hospital

小児科

142-8666

東京都 品川区旗の台1-5-8

03-3784-8000
/

宮崎大学医学部附属病院

Faculty of Medicine, University of Miyazaki Hospital

小児科

889-1692

宮崎県 宮崎市清武町木原5200

0985-85-1510
/

独立行政法人国立病院機構西新潟中央病院

National Hospital Organization Nishiniigata Chuo Hospital

小児科

950-2085

新潟県 新潟市西区真砂1-14-1

025-265-3171
/

地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター

Kanagawa Children's Medical Center

神経内科

232-8555

神奈川県 横浜市南区六ツ川2-138-4

045-711-2351
/

地方独立行政法人加古川市民病院機構 加古川中央市民病院

Kakogawa Central City Hospital

小児科

675-8611

兵庫県 加古川市加古川町本町439

079-451-5500

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

パートA（適格発作コホート）：Radiprodil投与後の発作頻度の変化、発作以外の特徴（行動、運動症状を含む）に対する有効性についてプラセボと比較して評価する。
パートA（適格発作が認められない補助コホート）：Radiprodilの安全性及び忍容性、発作以外の特徴（行動、運動症状を含む）に対する有効性についてプラセボと比較して評価する。
3
2026年08月15日
2026年06月01日
2029年09月30日
10
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/カナダ/オーストラリア/英国/フランス/ベルギー/ドイツ/スペイン/スロバニア/イタリア/オランダ/ポーランド/韓国/台湾/シンガポール US/Canada/Australia/UK/France/Belgium/Germany/Spain/Slovenia/Italy/Netherlands/Poland/Korea/Taiwan/Singapore
パートA（適格発作コホート）：以下の選択基準をすべて満たす場合、被験者は本治験の第3相部分の無作為に割り付けられた適格発作コホートのパートAへの参加に適格とみなされる。注：治験担当医師の判断及びメディカルモニターの承認に基づき、例外的な場合に限り、被験者に対して1回のみ再スクリーニングを実施することができる。
1.　Myersら (2023年) と整合性のある機能特性解析法を用いて決定された、NMDA受容体のGoFをもたらすことが知られているGRIN1、GRIN2A、GRIN2B、又はGRIN2D遺伝子変異を伴うGRIN-NDDを有する、月齢1カ月以上18歳以下の被験者
2.　被験者は以下を経験している必要がある：
a　無作為化の直前の前向き4週間観察期間中に、CMSが週に最低1回、及びCMS（全般性又は焦点性）が4回以上。
b　確実に服薬遵守（該当する場合）し、適切な用量で、適切な期間にわたり使用した2種類以上の標準ASMに対して十分な反応が得られなかった。被験者は、IPの投与を受けながらSOC ASMの投与を継続する。
3.　被験者は、スクリーニング期間の少なくとも4週間前からスクリーニング期間中まで適応症にかかわらず標準ASMの安定用量を服用しなければならず、治験期間を通して安定用量を服用し続けるべきである。ケトン食等の非薬物療法も、スクリーニング中及び治験参加中において、可能な限り安定に維持するべきである。
4.　被験者が同意説明文書に署名している、又は被験者の介護者が同意説明文書に署名しており、（該当する場合）被験者がアセントに署名している。
5.　被験者の介護者はeDiaryに毎日入力する意思があり、かつ入力することが可能であり、スクリーニング期間中のeDiaryへの入力に対するコンプライアンスを示している（治験担当医師及び治験依頼者のレビューに基づく）。
6.　被験者は以下のいずれか１つに該当する：
a　妊娠可能ではない（初潮前又は男性／子宮を有しない）。
b　妊娠可能である場合は、妊娠していない（スクリーニング時の血清妊娠検査の結果が陰性）、授乳していない、及びスクリーニング以降IPの最終投与から90日後まで以下に示す医学的に許容可能な避妊法のうち1つを実施している：
　・生活習慣として異性間性交を避けている。
　・経口、埋め込み型、注射型、又は経皮避妊薬等のホルモン方法を、IP投与前に最低1完全周期（被験者の通常の月経周期に基づく）にわたり使用している。
　・子宮内器具
c　男性の場合は、スクリーニングからIPの最終投与の90日後までコンドームを使用する意思がある。
7.　被験者は、スクリーニングからIPの最終投与の90日後まで精子提供又は卵子提供を控える意思がある。

パートA（適格発作が認められない補助コホート）：以下の選択基準をすべて満たす場合、本治験の第3相部分の、適格発作が認められない無作為化補助コホートのパートAへの参加に適格となる：
1.　被験者は、スクリーニング来院時及びT1来院の投与開始日に、介護者の報告に基づく有意な神経発達症状（GRIN-CGI-Sスコアが4以上）を経験している。
その他のすべての選択基準については、パートA - 第3相の無作為に割り付けられた適格発作コホートの選択基準を参照のこと。ただし、選択基準2を除く（例: CMS以外の発作を有する被験者、又はCMSが週1回未満の被験者は、適格発作が認められない無作為化補助コホートに適格とみなされる）。

パートB：第3相の被験者は、以下の条件をすべて満たす場合、パートBへの参加に適格とされる：
1.　被験者の介護者はeDiaryに毎日入力する意思があり、かつ入力することが可能であり、パートA期間中のeDiaryへの入力に対するコンプライアンスを示している（治験担当医師及び治験依頼者のレビューに基づく）。
2.　被験者は以下のいずれか１つに該当する：
a　妊娠可能ではない（初潮前又は男性／子宮を有しない）。
b　妊娠可能である場合は、妊娠していない（TT1来院時の妊娠検査の結果が陰性）、授乳していない、及びパートBを通して、IPの最終投与から90日後まで、以下に示す医学的に許容可能な避妊法のうち1つを実施している：
　・生活習慣として異性間性交を避けている。
　・経口、埋め込み型、注射型、又は経皮避妊薬等のホルモン方法を、IP投与前に最低1完全周期（被験者の通常の月経周期に基づく）にわたり使用している。　
　・子宮内器具
c　男性の場合は、パートBを通して、及びIPの最終投与後90日間にわたり、コンドームを使用する意思がある。
3.　被験者は、パートBを通して、及びIPの最終投与後90日間にわたり、精子提供又は卵子提供を控える意思がある。
4.　被験者は、本治験の第3相部分のパートAを終了している（治験継続中であり、パートAの最終来院時まで投与及び治験手順を遵守している［治験担当医師及び治験依頼者の評価に基づく］）。当該被験者は、治験担当医師の判断に基づき、治験参加の継続に適格となる。		 PART A - PHASE 3 RANDOMIZED QUALIFYING SEIZURES COHORT: A participant will be eligible for study participation in Part A for the Randomized Qualifying Seizures Cohort of the Phase 3 portion of the study if they meet all of the following inclusion criteria. Note: Participants can be rescreened only once in exceptional cases at the discretion of the investigator and with approval from the medical monitor.
1. Participants aged >=1 month to <=18 years with GRIN-NDD with GRIN1, GRIN2A, GRIN2B, or GRIN2D gene variants known to result in GoF of the NMDA receptor as determined using a functional characterization method consistent with Myers et al., 2023.
2. Participant experiences the following:
a. At least 1 CMS per week and >=4 CMS (generalized or focal) during the prospective 4-week Observation Period immediately preceding randomization.
b. Has not obtained adequate response to at least 2 standard ASMs used at appropriate dose and duration with assured medication adherence (if applicable). Participant will continue to receive SOC ASMs while receiving study drug.
3. Participants must be on a stable dose of standard ASMs regardless of indication for at least 4 weeks prior to and during the Screening Period and should remain on stable doses throughout the study. Nonpharmacological treatments such as ketogenic diet should also be kept stable during screening and participation in the study.
4. Participant has signed informed consent or participant's caregivers have signed informed consent and participant has signed assent (if applicable).
5. Participant's caregivers are willing and able to complete entries in the eDiary on a daily basis and have demonstrated compliance (based on investigator and sponsor review) with eDiary entries during the Screening Period.
6. Participant is one of the following:
a. Not of childbearing potential (premenarchal or male/not in possession of a uterus).
b. If of childbearing potential, is nonpregnant (negative serum pregnancy test results at Screening), nonlactating, and practicing one of the following medically acceptable methods of birth control from Screening through 90 days after the last dose of study drug:
-Abstinence from heterosexual intercourse as a lifestyle choice.
-Hormonal methods such as oral, implantable, injectable, or transdermal contraceptives for a minimum of 1 full cycle (based on the participant's usual menstrual cycle period) before study drug administration.
-Intrauterine device.
c. If male, is willing to use a condom from Screening through 90 days after the last dose of study drug.
7. Participant is willing to abstain from sperm or egg donation from Screening through 90 days after the last dose of study drug.

PART A (PHASE 3 RANDOMIZED WITHOUT QUALIFYING SEIZURES AUXILIARY COHORT): A participant will be eligible for study participation in Part A for the Randomized Without Qualifying Seizures Auxiliary Cohort of the Phase 3 portion of the study if they meet all of the following inclusion criteria:
1. Participant experiences significant neurodevelopmental symptoms based on caregiver report with a GRIN-CGI-S score >=4 at the Screening Visit and Day 1 of Visit T1.
For all other inclusion criteria, see Inclusion Criteria for Part A - Phase 3 Randomized Qualifying Seizures Cohort with the exception of inclusion criterion 2 (eg, participants with seizures that are not CMS or those with <1 CMS per week would be eligible for the Randomized Without Qualifying Seizures Auxiliary Cohort).

PART B OLE - PHASE 3 RANDOMIZED COHORTS: A Phase 3 participant will be eligible for study participation in Part B if they meet all of the following:
1. Participant's caregivers are willing and able to complete entries in the eDiary on a daily basis and have demonstrated compliance (based on investigator and sponsor review) with eDiary entries during Part A.
2. Participant is one of the following:
a. Not of childbearing potential (premenarchal or male/not in possession of a uterus).
b. If of childbearing potential, is nonpregnant (negative pregnancy test results at the TT1 Visit), nonlactating, and practicing one of the following medically acceptable methods of birth control throughout Part B through 90 days after the last dose of study drug:
-Abstinence from heterosexual intercourse as a lifestyle choice.
-Hormonal methods such as oral, implantable, injectable, or transdermal contraceptives for a minimum of 1 full cycle (based on the participant's usual menstrual cycle period) before study drug administration.
-Intrauterine device.
c. If male, is willing to use a condom throughout Part B and for 90 days after the last dose of study drug.
3. Participant is willing to abstain from sperm or egg donation throughout Part B and for 90 days after the last dose of study drug.
4. Participant has completed Part A (remained on study and were compliant with dosing and study procedures [based on investigator and sponsor assessment] through the last visit of Part A) of the Phase 3 portion of the study. The participant is eligible to continue study participation according to the judgment of the investigator.
パートA（適格発作コホート）（別途記載のない限り初回スクリーニング時）：被験者が以下の基準のいずれかを満たす場合、本治験の第3相部分から当該被験者は除外される：
1.　被験者の安全な参加又はIPの投与若しくは治験の実施を妨げる、或いは実施に悪影響を及ぼすその他の臨床的に重要な内科的、神経学的、又は精神医学的疾患及び／又は行動障害（GRIN-NDDに関連するものを含む）を有すると治験担当医師又は治験依頼者により判断された被験者
2.　被験者又は介護者が、治験期間を通してすべての手順を遵守する意思がない、又は遵守することができない。
3.　スクリーニング時点で4種類を超える標準ASMを投与されている被験者。
4.　スクリーニング時の体重が5 kg未満の被験者。
5.　治験担当医師又は治験依頼者により、臨床的に重要な臨床検査値又は心電図の異常を有すると判断された被験者。
6.　重度の肝機能障害（Child-Pugh分類グレードC）を有している被験者。
7.　無作為割付け前6カ月以内のてんかん又はその他の理由に対する脳外科手術歴がある被験者。
8.　ラジプロジル製剤 (DP) の有効成分又は添加剤、若しくはその他の化学構造が類似した物質に対する過敏症の既往がある被験者。
9.　グルタミン酸受容体の作動薬又は拮抗薬等（フェルバメート、メマンチン、及びペランパネル等を含むが、これらに限定されない）の併用禁止薬による治療を受けている被験者。被験者がこれらの薬剤のいずれかを服用していた場合は、予定されているIPの初回投与の最低5半減期前又は28日前のいずれか長い方までに、当該薬剤を中止していなければならない。
10.　強力なCYP3A4阻害剤（例：イトラコナゾール又は強力な阻害剤である一部の抗菌薬）による治療を受けており、予定されているIPの初回投与の最低5半減期前までに当該薬剤を中止していない被験者。
11.　何らかの遺伝子治療を過去に受けたことがある被験者。
12.　副腎皮質刺激ホルモン又はプレドニゾロン等のホルモン療法による治療中である被験者。
13.　スクリーニングから3カ月又はIPの5半減期のいずれか長い方の期間内に、IP又はデバイスを用いた他の治験に参加している被験者。
14.　以前にラジプロジルの投与を受けたことがある被験者。

パートA（適格発作が認められない補助コホート）：すべての除外基準について、パートA （適格発作コホート）の除外基準を参照のこと。

パートB：第3相被験者は、以下の基準のいずれかを満たす場合、パートBから除外される：
1.　被験者の安全な参加又はIPの投与若しくは治験の実施を妨げる、或いは実施に悪影響を及ぼすその他の臨床的に重要な内科的、神経学的、又は精神医学的疾患及び／又は行動障害（GRIN-NDDに関連するものを含む）を有すると治験担当医師又は治験依頼者により判断された被験者
2.　被験者又は介護者が、治験期間を通してすべての手順を遵守する意思がない、又は遵守することができない。
3.　4種類を超える標準ASMを投与されている被験者。
4.　体重が5 kg未満の被験者。
5.　治験担当医師又は治験依頼者により、臨床的に重要な臨床検査値又は心電図の異常を有すると判断された被験者。
6.　重度の肝機能障害（Child-Pugh分類グレードC）を有している被験者。
7.　ラジプロジルDPの有効成分又は添加剤、若しくはその他の化学構造が類似した物質に対する過敏症の既往がある被験者。
8.　グルタミン酸受容体の作動薬又は拮抗薬等（フェルバメート、メマンチン、及びペランパネル等を含むが、これらに限定されない）の併用禁止薬による治療を受けている被験者。
9.　副腎皮質刺激ホルモン又はプレドニゾロン等のホルモン療法による治療中である被験者。		 PART A - PHASE 3 RANDOMIZED QUALIFYING SEIZURES COHORT: A participant will be excluded from the Phase 3 portion of the study if they meet any of the following criteria:
1. Participant with any other clinically relevant medical, neurologic, or psychiatric condition and/or behavioral disorder (including those related to GRIN-NDD) that would preclude or jeopardize the participant's safe participation or administration of study drug or the conduct of the study according to the judgment of the investigator or the sponsor.
2. Participant or caregiver is unwilling or unable to comply with all procedures for the duration of study.
3. Participant receiving >4 standard ASMs at the time of Screening.
4. Participant with a body weight <5 kg at Screening.
5. Participant with any clinically significant laboratory or ECG abnormalities according to the judgment of the investigator or the sponsor.
6. Participant has severe hepatic dysfunction (Child-Pugh grade C).
7. Participant has a history of brain surgery within 6 months of randomization for epilepsy or any other reason.
8. Participant with any known hypersensitivity to radiprodil drug product (DP) active substance or the excipients or other chemically closely related substances.
9. Participant receiving treatment with prohibited concomitant drugs such as agonists or antagonists of the glutamate receptor, including but not limited to felbamate, memantine, and perampanel. If the participant has been on any of these listed drugs, they must have discontinued the drug at least 5 half-lives or 28 days prior to the planned first dose of study drug, whichever is longer.
10. Participant receiving treatment with a strong CYP3A4 inhibitor (eg, itraconazole or some antimicrobials that are strong inhibitors) that has not been discontinued at least 5 half-lives prior to the planned first dose of study drug.
11. Participant has received any prior gene therapy.
12. Participant is on treatment with hormonal therapy such as adrenocorticotrophic hormone or prednisolone.
13. Participant has participated in any other investigational clinical study using an IP or device within 3 months or 5 half-lives of the IP, whichever is longer, of Screening.
14. Participant has previously received radiprodil.

PART A - PHASE 3 RANDOMIZED WITHOUT QUALIFYING SEIZURES AUXILIARY COHORT: For all exclusion criteria, see Exclusion Criteria for Part A - Phase 3 Randomized Qualifying Seizures Cohort.

PART B OLE - PHASE 3 RANDOMIZED COHORTS: A Phase 3 participant will be excluded from Part B if they meet any of the following criteria:
1. Participant with any other clinically relevant medical, neurologic, or psychiatric condition and/or behavioral disorder (including those related to GRIN-NDD) that would preclude or jeopardize the participant's safe participation or administration of study drug or the conduct of the study according to the judgment of the investigator or the sponsor.
2. Participant or caregiver is unwilling or unable to comply with all study procedures for the duration of the study.
3. Participant receiving >4 standard ASMs.
4. Participant with a body weight <5 kg.
5. Participant with any clinically significant laboratory or ECG abnormalities according to the judgment of the investigator or the sponsor.
6. Participant has severe hepatic dysfunction (Child-Pugh grade C).
7. Participant with any known hypersensitivity to radiprodil DP active substance or the excipients or other chemically closely related substances.
8. Participant receiving treatment with prohibited concomitant drugs such as agonists or antagonists of the glutamate receptor, including but not limited to felbamate, memantine, and perampanel.
9. Participant is on treatment with hormonal therapy such as adrenocorticotrophic hormone or prednisolone.
0歳 1ヶ月 以上 0age 1month old over
18歳 以下 18age old under
男性・女性 Both
GRIN関連神経発達障害 GRIN-Related Neurodevelopmental Disorder
あり
パートA（適格発作コホート）：用量漸増デザインに基づき、Radiprodil 0.125 mg/kg を開始用量とし、0.25 mg/kg、0.5 mg/kg を経て、目標用量である 0.75 mg/kg まで漸増する。各用量は7日間（＋3日）の間隔で移行し、Radiprodil又はプラセボを1日2回、食事とともに又は食後2時間以内に経口又は経管投与する。1 日の総投与量は135 mgを超えず、1 回投与量は67.5 mgを超えない。漸増期間終了後、忍容性が確認された用量でRadiprodilを12週間継続投与する。

パートA（適格発作が認められない補助コホート）：適格発作コホートと同一の漸増デザイン、用法及び用量でRadiprodil又はプラセボを1日2回投与する。漸増期間終了後、忍容性が確認された用量で24週間継続投与する。

パートB：非盲検治療期間では、パートAの盲検下で忍容性が確認された用量で、12カ月間以上、又は被験者が治験への参加を取りやめる/治験から除外されるまで、本適応症におけるRadiprodilのベネフィット・リスク評価に基づき治験が中止されるまで、若しくは被験者の居住国においてRadiprodilが入手可能になるまで継続投与する。		 PART A - PHASE 3 RANDOMIZED QUALIFYING SEIZURES COHORT: Based on a dose escalation regimen design, dosing will begin at 0.125 mg/kg of Radiprodil and will be sequentially increased to 0.25 mg/kg and 0.5 mg/kg, reaching the target dose of 0.75 mg/kg. Each dose level will be maintained for a 7 (+3) days interval, during which Radiprodil or the corresponding placebo will be administered twice daily, orally or via enteral feeding, with meals or within 2 hours after a meal. The total daily dose must not exceed 135 mg, and each individual dose must not exceed 67.5 mg. After completion of the titration period, Radiprodil will be continued for 12 weeks with tolerated dose level, administered twice daily.

PART A - PHASE 3 RANDOMIZED WITHOUT QUALIFYING SEIZURES AUXILIARY COHORT: Radiprodil or the corresponding placebo will be administered twice daily using the same dose titration design and dosing regimen as in the Qualifying Seizures Cohort. After completion of the titration period, Radiprodil will be continued for 24 weeks with tolerated dose level.

PART B OLE - PHASE 3 RANDOMIZED COHORTS: In the open-label treatment period, Radiprodil will be administered using the dose established under blinded conditions in Part A. The treatment duration is anticipated to be at least 12 months for a participant or until either the participant withdraws/is withdrawn from the study, the study is terminated as determined by assessment of the benefit-risk of Radiprodil for this indication, or market access to Radiprodil is available in the country where the participant lives.
パートA（適格発作コホート）：維持期間中（1週目から12週目まで）に日々の発作記録用eDiaryに記録された、計数可能な運動発作の頻度（28日毎）
パートA（適格発作が認められない補助コホート）：AE、SAE、ADR（頻度、種類、重症度、期間）
パートB（非盲検継続投与試験）：AE、SAE、ADR（頻度、種類、重症度、期間）		 PART A - PHASE 3 RANDOMIZED QUALIFYING SEIZURES COHORT:Countable motor seizure (CMS; defined here) frequency (per 28 days) during the Maintenance Period (Weeks 1 through 12), as captured in the daily seizure eDiary
PART A - PHASE 3 RANDOMIZED WITHOUT QUALIFYING SEIZURES AUXILIARY COHORT:AEs, SAEs, and ADRs (frequency, type, severity, and duration)
PART B OLE - PHASE 3 RANDOMIZED COHORTS: AEs, SAEs, and ADRs (frequency, type, severity, and duration)
パートA（適格発作コホート）：
・日々の発作記録用eDiaryに記録された、ベースライン（無作為割り付け前の直近4週間）から全維持期間（1週目から12週目）までのCMS頻度（28日毎）が、50%以上減少した被験者の割合
・日々の発作記録用eDiaryに記録されたベースライン（無作為割り付け前の直近4週間）から全維持期間（1週目から12週目）までのCMS無発生日数（28日毎）の変化量
・ベースラインから全維持期間（1週目から12週目）までの発作頻度減少率の累積分布
・表出的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、調節異常行動を含む関連領域について維持期間終了時（12週目）に評価されたGRIN-NDD特異的CGI-C (GRIN-CGI-C) の、ベースラインからの変化量
・ABC-2C易刺激性サブスケールスコアのベースラインから維持期間終了時（12週目）までの変化量
・Vineland適応行動尺度第3版 (VABS-3) 日常生活スキルパーソナルサブドメインスコアの、ベースラインから維持期間終了時（12週目）までの変化量

パートA（適格発作が認められない補助コホート）：
・表出的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、調節異常行動を含む関連領域について維持期間終了時（24週目）に評価されたGRIN-CGI-Cの、ベースラインからの変化量
・ABC-2C易刺激性サブスケールスコアのベースラインから維持期間終了時（24週目）までの変化
・VABS-3日常生活スキルパーソナルサブドメインスコアのベースラインから維持期間終了時（24週目）までの変化量

パートB（非盲検継続投与試験）：
・日々の発作記録用eDiaryに記録された、ベースラインから非盲検継続投与(OLE) 期間終了までの12週間毎の各間隔までの、28日毎のCMS頻度の変化率
・日々の発作記録用eDiaryに記録された、ベースラインからOLE終了までの12週間毎の各間隔までの、28日毎のCMS無発生日数の変化量
・ABC-2C易刺激性サブスケールスコア、VABS-3日常生活スキルパーソナルサブドメインスコア、及びGRIN-CGI-C尺度に関連する領域（表出的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、微細運動、粗大運動、調節異常行動を含む）における、ベースラインから非盲検治療終了までの各非盲検治療来院時における変化量		 PART A - PHASE 3 RANDOMIZED QUALIFYING SEIZURES COHORT:
- Proportion of participants with >=50% reduction in CMS frequency (per 28 days) from baseline (the last 4 weeks prior to randomization) to the entire Maintenance Period (Weeks 1 through 12), as captured in the daily seizure eDiary
- Change in the number of CMS-free days (per 28 days) from baseline (the last 4 weeks prior to randomization) to the entire Maintenance Period (Weeks 1 through 12), as captured in the daily seizure eDiary
- Cumulative distribution of percent reduction in seizure frequency from Baseline to the entire Maintenance Period (Weeks 1 through 12)
- GRIN-NDD-specific CGI-C (GRIN-CGI-C) evaluated at the end of the Maintenance Period (Week 12) relative to baseline for relevant domains, including expressive communication, receptive communication, fine motor, gross motor, and dysregulated behavior
- Change from baseline to the end of the Maintenance Period (Week 12) in the ABC-2C irritability subscale score
- Change from baseline to the end of the Maintenance Period (Week 12) in the Vineland Adaptive Behavior Scale, Third Edition (VABS-3) Daily Living personal subdomain score

PART A - PHASE 3 RANDOMIZED WITHOUT QUALIFYING SEIZURES AUXILIARY COHORT:
- GRIN-CGI-C evaluated at the end of the Maintenance Period (Week 24) relative to baseline for relevant domains, including expressive communication, receptive communication, fine motor, gross motor, and dysregulated behavior
- Change from baseline to the end of the Maintenance Period (Week 24) in the ABC-2C irritability subscale score
- Change from baseline to the end of the Maintenance Period (Week 24) in the VABS-3 Daily Living personal subdomain score

PART B OLE - PHASE 3 RANDOMIZED COHORTS:
- Percent change in the CMS frequency per 28 days from baseline to each 12-week interval in the open-label extension (OLE) through the end of the OLE, as captured in the daily seizure eDiary
- Change in the number of CMS-free days per 28 days from baseline to each 12-week interval in the OLE through the end of the OLE, as captured in the daily seizure eDiary
- Change from baseline to each open-label treatment visit through the end of open-label treatment in the ABC-2C irritability subscale score, the VABS-3 Daily Living personal subdomain score, and the GRIN-CGI-C scale for relevant domains (including expressive communication, receptive communication, fine motor, gross motor, and dysregulated behavior)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Radiprodil (GRN-001)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

GRIN Therapeutics, Inc.
GRIN Therapeutics, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

名古屋大学医学部附属病院　治験審査委員会 Institutional Review Board of Nagoya University Hospital
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya-shi, Aichi, Aichi
未設定
大阪市立総合医療センター　受託研究審査委員会 Osaka City General Hospital Institutional Review Board
大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 2-13-22 Miyakojima-hondori, Miyakojima-ku, Osaka-shi, Osaka, Osaka
06-6929-3269
Chiken@osakacity-hp.or.jp
承認
昭和大学病院臨床試験審査委員会 Institutional Review Board of Showa University Hospital
東京都品川区旗の台1-5-8 1-5-8 Hatanodai, Shinagawa-ku, Tokyo, Tokyo
03-3784-8000
未設定
宮崎大学医学部附属病院　治験審査委員会 University of Miyazaki Hospital Institutional Review Board
宮崎県宮崎市清武町木原5200 5200 Kihara, Kiyotake-cho, Miyazaki-shi, Miyazaki, Miyazaki
0985-85-9852
chiken-jimu@med.miyazaki-u.ac.jp
未設定
独立行政法人 国立病院機構 西新潟中央病院　倫理審査委員会 Institutional Review Board of Nishiniigata Chuo Hospital
新潟県新潟県新潟市西区真砂1丁目14番1号 1-14-1 Masago, Nishi-ku Niigata-shi, Niigata, Niigata
025-265-3171
224-Trial-question@mail.hosp.go.jp
承認
地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター　治験審査委員会 Kanagawa Children's Medical Center Institutional Review Board
神奈川県横浜市南区六ツ川2-138-4 2-138-4, Mutsugawa, Minami-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Kanagawa
045-711-2351
未設定
加古川中央市民病院　研究倫理審査委員会 Kakogawa Central City Hospital Institutional Review Board
兵庫県加古川市加古川町本町439 439, Honmachi, Kakogawa-cho, Kakogawa-shi, Hyogo, Hyogo
079-451-5500
chiken-kenkyu@kakohp.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年7月23日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和8年6月23日 詳細
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