jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年5月25日
原発性IgA 腎症（IgAN）を有する2 歳以上18 歳未満の小児患者を対象に，atrasentan の有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価する，単群，多施設共同，第III 相試験
原発性IgA 腎症の小児患者を対象にatrasentan の有効性，薬物動態，安全性，及び忍容性を評価する試験
井上　綾野
ノバルティス ファーマ株式会社
原発性IgA腎症を有する2歳以上18歳未満の小児患者を対象に，atrasentanの有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価すること
3
IgA腎症
募集前
Atrasentan
なし
独立行政法人地域医療機能推進機構 中京病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年5月25日
jRCT番号 jRCT2041260035

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

原発性IgA 腎症（IgAN）を有する2 歳以上18 歳未満の小児患者を対象に，atrasentan の有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価する，単群，多施設共同，第III 相試験 A Single-arm, Multicenter, Phase III Study to Assess Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Atrasentan in Pediatric Patients of 2 to <18 Years of Age With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN) (CEXV811B12301)
原発性IgA 腎症の小児患者を対象にatrasentan の有効性，薬物動態，安全性，及び忍容性を評価する試験 A Phase III, single-arm, multicenter pediatric clinical study evaluating atrasentan in children and adolescents aged 2 to <18 years with primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN). (CEXV811B12301)

（２）治験責任医師等に関する事項

井上　綾野 Inoue Ayano
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
井上　綾野 Inoue Ayano
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
令和8年4月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

独立行政法人地域医療機能推進機構 中京病院

JCHO Chukyo Hospital

愛知県 名古屋市南区三条一丁目 1 番 10 号

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

原発性IgA腎症を有する2歳以上18歳未満の小児患者を対象に，atrasentanの有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価すること
3
2026年06月03日
2026年05月01日
2031年04月30日
2
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 治験特有のあらゆる評価を実施する前に，小児被験者の親／法的保護者から文書により同意が得られた患者。被験者の年齢及び各国又は地域の要件によっては，被験者の同意又はアセントも必要とされる。

2. Day 1時点で2歳以上18歳未満の患者

3. スクリーニング時及び導入期のeGFRが30 mL/min/1.73 m2以上の患者。eGFRは修正Schwartz式（Schwartz et al 2009）を用いて算出する。

4. スクリーニング前3年以内に実施された腎生検により原発性IgA腎症と確認され，生検にて尿細管間質線維化が50%未満かつ半月体形成が25%未満である患者。スクリーニング前3年以内の腎生検結果が入手できない場合は，計画されている診断アプローチ及び被験者の臨床管理の一環であれば腎生検を実施してもよい。

5. Day 1前に少なくとも120日間以上にわたり最大耐量のACE阻害剤又はARBによる治療を受けているにもかかわらず，スクリーニング期のDay −90及びDay −60，かつ導入期に，FMVを用いて測定したUPCRが1 g/g（113 mg/mmoL）以上であり，原発性IgA腎症による尿蛋白を有すると判定された患者。
注：UPCRは，Day −90ではFMV 1検体，Day −60ではFMV 2検体（幾何平均値），導入期ではFMV 2検体（幾何平均値）に基づいて評価する。

6. 各国で承認された1日最大用量（体重換算）又は最大耐量のACE阻害剤又はARBを含む支持療法を，治験薬の初回投与前に少なくとも120日間，一定用量で受けていること。さらに，患者が利尿薬や他の降圧薬，IgA腎症に対するその他の基礎治療薬（SGLT2阻害剤等）を服用している場合，治験薬の初回投与前の少なくとも120日間は，用量が一定であること。
注：ACE阻害剤及びARBに対するアレルギー又は不耐性がある被験者は，本治験に適格とする。RAS阻害剤に対するアレルギー又は不耐性がある被験者は適格とするが，投与集団全体の約5%を超えてはならない（最大2名）。

7. 登録する小児被験者の最低体重はスクリーニング時に10 kgであり，Day 1に確認する。

8. 治験責任（分担）医師と十分なコミュニケーションを取り，小児に対する治験の要件を理解して遵守できる親／法的保護者がいる患者。		 1. Signed informed consent by parent(s)/legal guardian(s) for the pediatric patient must be obtained before any study-specific assessment is performed. A consent or assent may also be required for some participants depending upon their age and local requirement.
2. Male and female participants 2 to < 18 years of age as of Day 1.
3. eGFR >= 30 mL/min/1.73m2 where eGFR is calculated using the modified Schwartz formula at Screening and confirmed during the Run-in Period.
4. Kidney biopsy-proven primary IgAN, with biopsy performed within 3 years of Screening with < 50% tubulointerstitial fibrosis and < 25% crescents. In case a kidney biopsy within 3 years from Screening is not available, a kidney biopsy may be performed if it is part of the planned diagnostic approach and clinical management of the participant.
5. Proteinuria due to primary diagnosis of IgAN as assessed by UPCR >= 1 g/g (113 mg/mmoL) sampled from FMV at Screening on Day -90 and Day -60 as well as during the Run-in Period despite treatment with maximum tolerated dose of ACE inhibitor/ARB for at least 120 days prior to Day 1. Note: UPCR will be assessed based on one FMV sample at Day -90 and based on the geometric mean of 2 FMV samples for the Day -60 visit and during the Run-in Period.
6. All participants must have been on supportive care including stable dose regimen of ACE inhibitor or ARB at either the locally approved maximal daily dose per body weight, or the maximally tolerated dose (per Investigator's judgment for pediatric use), for at least 120 days before first study drug administration. In addition, if participants are taking diuretics, other antihypertensive medication, or other background medication for IgAN (such as SGLT2 inhibitors), the doses should also be stabilized for at least 120 days prior to the first dosing of study treatment. Note: Participants with allergies or intolerance to ACE inhibitors and ARBs are eligible for the study. Participants with allergies or intolerance to RAS inhibitors are eligible but will not exceed ~5% of the total population treated (maximum of 2 participants).
7. The minimum body weight of enrolled pediatric participants is 10 kg at Screening and confirmed on Day 1.
8. Parent(s)/guardian(s) are to be able to communicate well with the investigator and to understand and comply with the study's requirements for their child.
1. 他の治験薬の臨床試験に参加しているか，本治験に組み入れる前に他の治験薬の投与を受け，登録前にその治験薬の半減期の5倍の期間を経過していない，若しくは登録前に30日間を経過していない患者。いずれかの基準のうち，一番長い期間又は各国若しくは地域の規制に義務づけられている場合はさらに長い期間を適用する。

2. 本治験薬若しくはその添加剤，又は同じ分類の薬剤に対して過敏性の既往歴がある患者。

3. 治験薬投与前に治験責任（分担）医師により二次性IgA腎症を有すると判断された患者。

4. IgA血管炎（IgAV 又はヘノッホ・シェーンライン紫斑病）と臨床診断された患者。

5. 重大な尿路閉塞若しくは排尿困難のエビデンス，又は重大な尿路閉塞若しくは排尿困難を引き起こす尿路障害をスクリーニング時に有し，かつベースライン／Day 1でも確認された患者。

6. スクリーニング時及び治験薬の初回投与前にIgA腎症以外のCKDの診断を受けている患者。

7. スクリーニング前4週間以内にAcute Kidney Injury Network（AKIN）基準により定義された急性腎障害を併発している患者。

8. スクリーニング前3ヵ月以内又はスクリーニング期及び導入期中に，eGFRが50%低下することによって定義される急速進行性糸球体腎炎（RPGN）を有する患者。

9. 治験責任（分担）医師の判断に基づきスクリーニング時にネフローゼ症候群を有する患者。

10. スクリーニング時のBNP値が>200 pg/mLの患者。

11. スクリーニング時のヘモグロビン値が9 g/dL未満である，又はスクリーニング前3ヵ月以内に貧血に対する輸血歴がある患者。

12. スクリーニング時の血小板数が<80,000/microLの患者。

13. Day 1の患者の体重が最初にスクリーニングされたコホートの下限値を下回り，当該コホートよりも低い体重コホートへの登録が開始されていない場合。

14. 治験薬投与前に先天性心疾患，心不全，又は臨床的に重要な体液貯留（肺水腫，コントロール不良の末梢性浮腫，胸水，又は腹水等）の既往歴が確認されている患者。

15. 治験薬投与前にIgA腎症治療薬としてホメオパシー薬及び／又は生薬を使用中である患者。

16. スクリーニング前3年以内にアルコール又は違法薬物関連の障害の既往歴を有する患者。

17. スクリーニング時に実施した3回の血圧測定の平均値に基づき，12歳以上18歳未満では収縮期血圧が>150 mmHg又は拡張期血圧が>95 mmHg，6歳以上12歳未満では収縮期血圧が>140 mmHg又は拡張期血圧が>90 mmHg，2歳以上6歳未満では収縮期血圧が>120 mmHg又は拡張期血圧が>80 mmHgであることが確認されているか，スクリーニング時に臨床的に重要な低血圧を有する患者。

18. 治験薬の初回投与前120日以内（リツキシマブは180日以内）に免疫抑制剤又は免疫調節剤の投与歴がある患者。また，治験薬の初回投与前120日以内にエンドセリン（受容体）拮抗薬（sparsentanを含む）の投与を受けたことがある患者。

19. 治験薬投与前に臓器移植歴がある患者（角膜移植歴であれば除外しない）。

20. 治験責任（分担）医師の判断により本治験への参加が不適切と判断される重大な合併症を有する患者。

21. 治験薬投与前に，本治験への参加に支障を来す可能性があると考えられる疾患を有する患者。

22. 治験薬の投与前14日以内に活動性の全身性感染が認められた患者。

23. 治験薬の投与前7日以内に38°C以上の発熱を有する患者。

24. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症を有する患者。

25. 活動性のHBV又はHCV感染，又はスクリーニング時及びベースライン時の肝機能異常（ALT，AST，GGT，ALPのいずれかがULNの3倍超，または総ビリルビンがULNの2倍超）を有する患者。

26. 過去5年以内の悪性腫瘍の既往を有する患者（規定の例外を除く）。

27. 妊娠中又は授乳中の女性患者。

28. 治験薬投与前に併用禁止療法を受けている患者。

29. 妊娠可能な女性であり，治験期間中及び終了後1ヵ月間に高い避妊効果（失敗率<1%/年）の方法を用いない患者。		 1. Participation in any other investigational drug trial or use of other investigational drugs at the time of enrollment, or within 5 elimination half-lives of enrollment, or within 30 days of enrollment, whichever is longer; or longer if required by local regulations.
2. History of hypersensitivity to any of the study drugs or its excipients or to drugs of similar chemical classes.
3. Any secondary IgAN as defined by the investigator.
4. A clinical diagnosis of IgA vasculitis (IgAV or Henoch-Schoenlein purpura) based on typical palpable purpura with or without arthralgia and abdominal pain.
5. Evidence of significant urinary obstruction or difficulty in voiding, any urinary tract disorder causing significant urinary obstruction or difficulty in voiding at Screening and confirmed at Baseline/Day 1.
6. Concurrent diagnosis of CKD other than IgAN at Screening and before first study drug administration.
7. Current acute kidney injury (AKI) defined by Acute Kidney Injury Network (AKIN) criteria within 4 weeks of Screening.
8. Presence of rapidly progressive glomerulonephritis (RPGN) as defined by 50% decline in eGFR within 3 months prior to Screening or during Screening and Run-in periods.
9. Presence of nephrotic syndrome at Screening based on the investigator's judgement.
10. BNP value of >200 pg/mL at Screening.
11. Hemoglobin below 9 g/dL at Screening or prior history of blood transfusion for anemia within 3 months of Screening.
12. Platelet count <80,000/microL at Screening.
13. On Day 1 participants' body weight falls below the lower limit of the cohort in which the participant was initially screened and lower body weight cohort is not open for enrollment.
14. Known history of congenital heart disease, heart failure or clinically significant fluid retention such as pulmonary edema, uncontrolled peripheral edema, pleural effusion, or ascites before treatment.
15. Current use of any homeopathic and/or herbal medications for the treatment of IgAN disease.
16. History of an alcohol or illicit drug-related disorder within the past 3 years at Screening.
17. Confirmed blood pressure >150 mmHg systolic or >95 mmHg diastolic for 12 to <18 years of age; >140 mmHg systolic or >90 mmHg diastolic for 6 to <12 years of age; >120 mmHg systolic or >80 mmHg diastolic for 2 to <6 years of age; based on the mean of 3 measurements obtained at Screening; or clinically significant hypotension at screening.
18. Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents. Participants treated with endothelin (receptor) antagonists (including sparsentan) within 120 days prior to first study drug administration.
19. History of organ transplantation (subjects with history of corneal transplant are not excluded) before treatment.
20. Major concurrent comorbidities before treatment.
21. Any medical condition deemed likely to interfere with the subject's participation in the study before treatment.
22. Active systemic bacterial infection within 14 days prior to study drug administration.
23. Presence of fever >= 38 celsius degree (100.4 fahrenheit degree) within 7 days prior to study drug administration.
24. Human immunodeficiency virus (HIV) infection.
25. Liver disease, such as active hepatitis B virus (HBV) or hepatitis C virus (HCV) infection defined as Hepatitis B surface antigen (HBsAg) positive or Hepatitis C virus ribonucleic acid (HCV-RNA) positive at Screening, or liver injury as indicated by abnormal liver function tests at Screening and Baseline as defined below:
Any single parameter of ALT, AST, GGT, alkaline phosphatase must not exceed 3X upper limit of normal (ULN)
Serum bilirubin must not exceed 2X ULN
26. History of malignancy of any organ system (except for predefined exceptions).
27. Pregnant or nursing (lactating) female participants (of childbearing potential).
28. Subjects taking prohibited therapies before treatment.
29. Women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they are using highly effective methods of contraception (failure rate < 1% per year) while taking study treatment and for 1 month after stopping study treatment.
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
IgA腎症 Immunoglobulin A Nephropathy
あり
コホート1(40kg以下): EXV811 0.75mgの内服
コホート2(30kgから40kg未満): 体重に応じて調整された用量
コホート3(20kgから30kg未満): 体重に応じて調整された用量
コホート4(10kgから20kg未満): 体重に応じて調整された用量
先行するコホートのPK データに基づいてコホート2,3,4の用量が決定される		 Cohort 1 (=<40 kg): EXV811 0.75 mg administered orally
Cohort 2 (>=30 kg to <40 kg): Dose adjusted based on body weight
Cohort 3 (>=20 kg to <30 kg): Dose adjusted based on body weight
Cohort 4 (>=10 kg to <20 kg): Dose adjusted based on body weight
The doses for Cohorts 2, 3, and 4 will be determined based on the PK data obtained from the preceding cohort.
ベースラインからWeek 36 までの尿蛋白の変化 Change From Baseline in Proteinuria at Week 36

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Atrasentan
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人地域医療機能推進機構 中京病院治験審査委員会 Institutional Review Board of JCHO Chukyo Hospital
愛知県名古屋市南区三条一丁目 1 番 10 号 1-1-10 Sanjo, Minami-ku, Nagoya-shi, Aichi, Japan, Aichi
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07498335
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

IRBの電話番号／メールアドレスなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）