臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| その他 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和7年12月18日 | ||
| 令和8年1月23日 | ||
| SHP611-201試験又はHGT-MLD-071試験参加中にSHP611の投与を受けた日本の異染性白質ジストロフィー患者を対象とした治験終了後アクセス（PTA）プログラム | ||
| SHP611の治験終了後アクセス（PTA）プログラム | ||
| 野々村 英典 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本PTAプログラムへ登録される患者は、既にSHP611-201試験又はHGT-MLD-071試験のいずれかに参加しており、SHP611によるベネフィットが継続して得られていると判断した被験者に限定され、SHP611の投与継続を希望するこれらの異染性白質ジストロフィー（MLD）試験の被験者に対してのみSHP611が提供される。 | ||
| N/A | ||
| 異染性白質ジストロフィー | ||
| 募集終了 | ||
| 遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA | ||
| なし | ||
| 金沢大学附属病院受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | その他 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年1月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2041250146 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| SHP611-201試験又はHGT-MLD-071試験参加中にSHP611の投与を受けた日本の異染性白質ジストロフィー患者を対象とした治験終了後アクセス（PTA）プログラム | Post-Trial Access (PTA) Program for Patients in Japan with Metachromatic Leukodystrophy who Received SHP611 While Participating either in the SHP611-201 or the HGT-MLD-071 Study | ||
| SHP611の治験終了後アクセス（PTA）プログラム | Post-Trial Access (PTA) Program of SHP611 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 野々村 英典 | Nonomura Hidenori | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| - | |||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和7年12月11日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 金沢大学附属病院 |
Kanazawa University Hospital |
|---|---|---|
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本PTAプログラムへ登録される患者は、既にSHP611-201試験又はHGT-MLD-071試験のいずれかに参加しており、SHP611によるベネフィットが継続して得られていると判断した被験者に限定され、SHP611の投与継続を希望するこれらの異染性白質ジストロフィー（MLD）試験の被験者に対してのみSHP611が提供される。 | |||
| N/A | |||
| 2026年01月22日 | |||
| 2026年01月22日 | |||
| 2026年01月22日 | |||
| 2030年01月31日 | |||
| 4 | |||
| その他 | Other | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アルゼンチン/ブラジル/カナダ/チェコ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/イタリア/ポーランド/スペイン/イギリス/アメリカ | Argentina/Brazil/Canada/Czech Republic/Denmark/France/Germany/Greece/Italy/Poland/Spain/United Kingdom/United States | ||
| 1. 日本に居住し、SHP611-201試験又はHGT-MLD-071試験のいずれかでSHP611の投与を受けている患者。 2. 親又は法定代理人が担当医師と協議の上、SHP611投与による継続的なベネフィットが得られていると判断した患者。 3. 担当医師が、本プログラムへの参加にあたり禁忌となる安全性上及び医療上の問題を有していないと判断した患者。 4. 本プログラムへの参加にあたって説明文書を通して、患者の親又は法定代理人から同意が得られている患者。 |
1. The patient must be a resident of Japan and must be receiving SHP611 through either the SHP611-201 or the HGT-MLD-071 study. 2. The patient must derive continued benefit from SHP611 treatment in the opinion of their parent(s) or legally authorized representative(s) in consultation with their treating physician. 3. The patient must have no safety or medical issues that, in the opinion of the treating physician, would contraindicate participation. 4. The patient's parent(s) or legally authorized representative(s) must provide consent through the Information Sheet for participation in the program. |
||
| いずれかの親試験（SHP611-201試験又はHGT-MLD-071試験）に登録されていない異染性白質ジストロフィー（MLD）患者は、本プログラムへ参加することはできない。 | Any patients with metachromatic leukodystrophy (MLD) not enrolled in either parent studies (SHP611-201 or the HGT-MLD-071) will not be eligible for participation in this program. | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 異染性白質ジストロフィー | Metachromatic Leukodystrophy | ||
| あり | |||
| SHP611-201試験（週1回）又はHGT-MLD-071試験（隔週）で治験薬の投与を受けた患者は、担当医師が処方した製品の週1回投与又は隔週投与を継続する。患者は、安全性上の懸念が認められるまで、又は担当医師と協議の上で親又は法定代理人が治療によるベネフィットが得られないと判断するまで、本プログラムを通じてSHP611の投与を受けることができる。 | The treated patients will continue their weekly or every-other-week doses of the drug as prescribed to them by the treating physician in either the SHP611-201 (weekly) or the HGT-MLD-071 (every-other-week) study. Patients will be able to receive SHP611 through this program until there are either any safety concerns or they no longer benefit from the treatment in the opinion of their parents or legally authorized representative(s) in consultation with their treating physician. | ||
| 治験終了後アクセス（PTA）プログラムのため、該当せず | Not applicable due to Post-Trial Access (PTA) Program | ||
| 治験終了後アクセス（PTA）プログラムのため、該当せず | Not applicable due to Post-Trial Access (PTA) Program | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| 遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 金沢大学附属病院受託研究審査委員会 | Kanazawa University Hospital Institutional Review Board | |
| 石川県金沢市宝町13-1 | 13-1 Takara-machi, Kanazawa, Ishikawa, Japan, Ishikawa | |
| 076-265-2090 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| 本試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）については、参加被験者の再特定のおそれがあるため提供しません（限られた症例数、実施医療機関で実施されるため）。 | De-identified individual participant data from this particular study will not be shared as there is a reasonable likelihood that individual patients could be reidentified (due to the limited number of study participants/study sites). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-611-5005 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）