臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和7年12月11日 | ||
| 臨床的に非典型溶血性尿毒症症候群と診断された患者に対する、ラブリズマブの有効性及び安全性を評価する、多施設共同、非盲検、単群、製造販売後臨床試験 | ||
| 臨床的aHUS 患者に対するラブリズマブ製造販売後臨床試験 | ||
| 杉田 祐子 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 本試験の目的は、補体阻害薬の投与歴がなく、二次性TMA との鑑別が必要な基礎疾患・状態を有し、臨床的にaHUS と診断された患者（二次性TMA と診断された病因を治療してもTMA が改善しなかった結果、aHUS と診断された患者を含む）において、TMA 発症早期に実診療下にてラブリズマブ（以下、本剤）を投与した際の26 週目までの血小板数の変化と腎機能の変化を明らかにすることである。本試験で得られた結果は、実診療下での急性期のaHUS における早期のラブリズマブ治療開始及び継続治療の有用性に関するエビデンスとなる可能性がある。 | ||
| 4 | ||
| 非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS） | ||
| 募集中 | ||
| ラブリズマブ | ||
| ユルトミリス | ||
| 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院 治験・臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年12月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2041250140 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 臨床的に非典型溶血性尿毒症症候群と診断された患者に対する、ラブリズマブの有効性及び安全性を評価する、多施設共同、非盲検、単群、製造販売後臨床試験 | Multicenter, Open-label, Single-arm, Post-Marketing Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ravulizumab in Patients Clinically Diagnosed as Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (Post-Marketing Clinical Study of Ravulizumab in Patients with Clinical aHUS) | ||
| 臨床的aHUS 患者に対するラブリズマブ製造販売後臨床試験 | Multicenter, Open-label, Single-arm, Post-Marketing Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ravulizumab in Patients Clinically Diagnosed as Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (Post-Marketing Clinical Study of Ravulizumab in Patients with Clinical aHUS) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 杉田 祐子 | Sugita Yuko | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦３－１－１ 田町ステーションタワー | 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
| 宮口 靖雄 | Miyaguchi Yasuo | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| メディカルアフェアーズ部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦３－１－１ 田町ステーションタワー | 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は、補体阻害薬の投与歴がなく、二次性TMA との鑑別が必要な基礎疾患・状態を有し、臨床的にaHUS と診断された患者（二次性TMA と診断された病因を治療してもTMA が改善しなかった結果、aHUS と診断された患者を含む）において、TMA 発症早期に実診療下にてラブリズマブ（以下、本剤）を投与した際の26 週目までの血小板数の変化と腎機能の変化を明らかにすることである。本試験で得られた結果は、実診療下での急性期のaHUS における早期のラブリズマブ治療開始及び継続治療の有用性に関するエビデンスとなる可能性がある。 | |||
| 4 | |||
| 2025年12月12日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年06月30日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 同意取得時に18 歳以上である者 2. 体重が20 kg 以上である者 3. 以下の基礎疾患・状態を有し臨床的にaHUS と診断された患者（二次性TMA と診断された病因を治療してもTMA が改善しなかった結果、aHUS と診断された患者を含む） ・感染症（肺炎球菌、志賀毒素産生大腸菌を除く） ・妊娠中/分娩後 ・腎移植後 ・高血圧緊急症/悪性高血圧 ・全身性エリテマトーデス及びその近縁疾患（皮膚筋炎、混合性結合組織病等） 4. 下記の3 徴を満たす患者 ・血小板減少：血小板数150,000/μL 未満 ・微小血管症性溶血性貧血：Hb 10g/dL 未満（※） 微小血管症性溶血性貧血は，血清LDH の上昇（ULN 1.5 倍以上）および血清ハプトグロビンの著減に加え末梢血塗抹標本での破砕赤血球の存在によって診断される。なお，破砕赤血球を検出しない場合もある。（※）Hb10g/dL 未満を満たさない場合においても，微小血管症性溶血性貧血が存在すれば当該徴候を満たすものとする。 ・急性腎障害：1.ΔsCr≧0.3 mg/dL（48 時間以内）、2. sCr の基礎値から1.5 倍上昇（7 日以内）、3. 尿量0.5 mL/kg/時以下が6 時間以上持続、のいずれかを満たす。 5. 補体阻害薬の治療歴がない患者 6. 試験責任医師等が実診療上の治療方針に従い26 週間の本剤投与を予定している患者 7. 直近のTMA エピソードから14 日以内に本剤投与開始を予定している患者 8. 髄膜炎菌ワクチン投与および適切な抗生物質の予防投与（必要な場合）に同意する患者 9. 妊婦又は妊娠している可能性のある女性の場合、本剤の治療上の有益性が危険性を上回ると判断されると試験責任医師等が判断した患者 10. 授乳婦の場合、本剤の治療上の有益性及び母乳栄養の有益性を考慮し、授乳の継続又は中止を検討した結果、本剤の投与が可能と試験責任医師等が判断した患者 11. 同意説明文書（ICF）及び本試験実施計画書に規定されている要件及び制限の遵守を含め、10.1.3 項に記載されている手順により文書で同意できる患者 |
1 Participants must be at least 18 years of age at the time of signing the ICF. 2 Body weight >=20 kg 3 Patients clinically diagnosed as aHUS who have any of diseases/conditions listed below (including patients in whom TMA has not been improved even after treatment for the pathogenesis of diagnosed secondary TMA and therefore, diagnosis of aHUS was made). - Infection (except for pneumococcal infection and Siga toxin-producing Escherichia coli infection) - During pregnancy or postpartum - Post-renal transplantation - Hypertensive crisis/malignant hypertension - Systemic lupus erythematosus and related diseases (e.g. dermatomyositis, mixedconnective tissue disease, etc.) |
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| 1. TTP、STEC-HUS、補体異常とは無関係なことが明らかな二次性TMA 2. 悪性腫瘍、コバラミンC 代謝異常、肺炎球菌、薬剤性、全身性エリテマトーデス（及びその近縁疾患）以外の自己免疫疾患（強皮症等）、造血幹細胞移植によりTMA を呈する患者 3. 登録時点でaHUS の発症に関連した既知の病的補体遺伝子バリアント（CFH、CFI、CD46 [MCP]、C3、CFB、THBD、DGKE）を有することが判明している患者 4. 抗H 因子抗体陽性が判明している患者 5. TMA の発症から本剤投与開始予定までの期間が、14 日を超える患者 6. 慢性腎疾患又は不可逆的な腎障害を有し、慢性的に透析が必要な患者 7. 髄膜炎菌性疾患に罹患しており、未回復の患者 8. その他、試験責任医師等が不適格と判断した患者 |
1 Participants must be at least 18 years of age at the time of signing the ICF. 2 Body weight >=20 kg 3 Patients clinically diagnosed as aHUS who have any of diseases/conditions listed below (including patients in whom TMA has not been improved even after treatment for the pathogenesis of diagnosed secondary TMA and therefore, diagnosis of aHUS was made). - Infection (except for pneumococcal infection and Siga toxin-producing Escherichia coli infection) - During pregnancy or postpartum - Post-renal transplantation - Hypertensive crisis/malignant hypertension - Systemic lupus erythematosus and related diseases (e.g. dermatomyositis, mixedconnective tissue disease, etc.) 4 Patients with the following three signs: - Thrombocytopenia: Platelet count <150,000/ul - Microangiopathic haemolytic anaemia: Hb < 10 g/dL (*) Microangiopathic haemolytic anaemia is diagnosed by the presence of crushed red blood cells in peripheral blood smears in addition to an elevated serum LDH (>= 1.5 times ULN) and a marked decrease in serum haptoglobin. Fractured erythrocytes may not be detected. (*) Even if Hb less than 10 g/dL is not fulfilled, the presence of microangiopathic haemolytic anaemia is considered to be a sign of this condition. - Acute kidney injury: one of the followings is fulfilled, 1. delta sCr >= 0.3 mg/dL (within 48 hours), 2. 1.5-fold increase from baseline sCr (within 7 days), 3. urinary output <= 0.5 mL/kg/hour for >= 6 hours. 5 No prior treatment with complement inhibitors. 6 The investigator plans to provide the participant with 26-week treatment with ravulizumab in accordance with the treatment policy in clinical practice. 7 Ravulizumab treatment is planned to be initiated within 14 days after onset of the latest TMA episode. 8 Patients consenting to meningococcal vaccine administration and appropriate antibiotic prophylaxis (if required). 9 For female participants of childbearing potential or female participants who may be pregnant, the investigator must have judged that the therapeutic benefits of ravulizumab outweigh its potential risks. 10 For lactating female participants, the investigator must have considered continuation or discontinuation of breastfeeding taking into consideration the therapeutic benefits of ravulizumab and the benefits of breastfeeding, and judged that treatment with ravulizumab is acceptable. 11 Participants must be capable of giving signed informed consent as described in Section 10.1.3, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the ICF and in this protocol. |
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| 18歳 0ヶ月 0週 以上 | 18age 0month 0week old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・試験参加者から試験参加を取りやめる旨の申し入れがあった場合 ・選択除外基準違反が判明した場合 ・併用禁止薬の投与及び併用禁止療法の実施 ・有害事象により試験継続が困難と試験責任医師等が判断した場合 ・26週を待たずに本剤の投与を中止した場合 ・追跡不能の場合 ・その他、試験中止が試験参加者にとって有益であると試験責任医師等が判断した場合 |
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| 非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS） | Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) | ||
| Atypical Hemolytic Uremic Syndrome | |||
| 非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS） | Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) | ||
| あり | |||
| 試験参加者の体重を考慮し、1 回900～3000 mg を開始用量とし、初回投与2 週間後に1 回2100～3600 mg、以降8 週ごとに1 回 2100～3600 mg を点滴静注する。 |
The dosing regimen of ravulizumab based on the participant's body weight consists of a loading dose of 900 to 3000 mg followed by administration of 2100 to 3600 mg 2 weeks after the loading dose, then maintenance doses of 2100 to 3600 mg every 8 weeks (i.e.,10, 18 and 26 weeks after the loading dose) administered by intravenous infusion. | ||
| 本剤投与開始後26週間のいずれかの観察時点で血小板数が改善した試験参加者の割合 | Proportion of participants showing improvement in platelet count at any observation timepoint during the 26-week ravulizumab treatment | ||
| • 本剤投与開始後26週間のいずれかの観察時点で腎機能の改善を示した試験参加者の割合（重要な副次的評価項目） • 本剤投与開始後の各観察時点における血小板数の改善、腎機能の改善、TMA完全奏効、TMA部分奏効を示した試験参加者の割合 • Day1で透析を施行していた試験参加者のうち、26週間後までに透析を離脱した試験参加者の割合 • Day1から最終観察時点までの、血小板数、ヘモグロビン、LDH、eGFRの変化 |
- Proportion of participants showing improvement in renal function at any observation timepoint during the 26-week ravulizumab treatment (key secondary endpoint) - Proportions of participants showing improvement in platelet count, improvement in renal function, complete TMA response, and partial TMA response at each observation timepoint during ravulizumab treatment - Proportion of participants who are able to withdraw from dialysis by Week 26 among those who are on dialysis on Day 1 - Changes from Day 1 to the last observation timepoint in platelet count, hemoglobin, LDH, and eGFR |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ラブリズマブ | |||
| ユルトミリス | |||
| 30300AMX00316000/30300AMX00315000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
| あり | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院 治験・臨床研究審査委員会 | Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital | |
| 愛知県名古屋市昭和区妙見町2番地の9 | 2-9 Myokencho, Showa-ku, Nagoya-shi, Aichi | |
| 052-832-1121 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| アレクシオンは、試験データへのアクセス申請を認める方針を公表しており、プロトコール、治験総括報告書（CSR）、およびわかりやすい表現による要約の提供を予定している。 | Alexion has a public commitment to allow requests for access to study data and will be supplying a protocol, CSR, and plain language summaries. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |