臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年5月29日 | ||
| Presenilin1遺伝子変異アルツハイマー患者を対象としたTW-012Rの有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相試験（二重盲検比較試験） | ||
| PSEN1遺伝子変異アルツハイマー患者を対象としたTW-012Rの有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相試験（二重盲検比較試験） | ||
| 小川 幸司 | ||
| 東和薬品株式会社 | ||
| PSEN1（Presenilin1）遺伝子変異を有するアルツハイマー病（PSEN1-AD）患者を対象にTW-012Rを経口投与することの有効性及び安全性を評価する。さらに、非盲検継続投与試験にて長期安全性を評価する。 | ||
| 2-3 | ||
| Presenilin1遺伝子変異アルツハイマー病患者 | ||
| 募集中 | ||
| TW-012R | ||
| なし | ||
| 三重大学医学部附属病院医薬品等受託研究審 査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年5月28日 |
| jRCT番号 | jRCT2041250040 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| Presenilin1遺伝子変異アルツハイマー患者を対象としたTW-012Rの有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相試験（二重盲検比較試験） | Double-blind comparative study followed by open-label extension study to evaluate the efficacy and safety of TW-012R in Alzheimer's disease with presenilin 1 mutations(Phase 2/3 Study) (REBRAnD2) | ||
| PSEN1遺伝子変異アルツハイマー患者を対象としたTW-012Rの有効性及び安全性を評価する第Ⅱ/Ⅲ相試験（二重盲検比較試験） | Double-blind comparative study followed by open-label extension study to evaluate the efficacy and safety of TW-012R in Alzheimer's disease with presenilin 1 mutations(Phase 2/3 Study) (REBRAnD2) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小川 幸司 | Ogawa Koji | ||
| / | 東和薬品株式会社 | TOWA PHARMACEUTICAL Co.,LTD. | |
| 医薬開発統括部 臨床開発部 | |||
| 570-0081 | |||
| / | 大阪府守口市日吉町2丁目5番15号 | 2-5-15, Hiyoshi-cho, Moriguchi, Osaka 570-0081 JAPAN | |
| 06-6991-5515 | |||
| rinsho-kanja@towayakuhin.co.jp | |||
| 臨床開発部 | Clinical Development Department | ||
| 東和薬品株式会社 | TOWA PHARMACEUTICAL Co.,LTD. | ||
| 医薬開発統括部 臨床開発部 | |||
| 570-0081 | |||
| 大阪府守口市日吉町2丁目5番15号 | 2-5-15, Hiyoshi-cho, Moriguchi, Osaka 570-0081 JAPAN | ||
| 06-6991-5515 | |||
| 06-6991-3352 | |||
| rinsho-kanja@towayakuhin.co.jp | |||
| 令和7年4月16日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人三重大学医学部附属病院 |
Mie University Hospital |
|
神経病態内科学(脳神経内科） |
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514-8507 |
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三重県 津市江戸橋２丁目174 |
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|
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| 令和7年4月16日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| PSEN1（Presenilin1）遺伝子変異を有するアルツハイマー病（PSEN1-AD）患者を対象にTW-012Rを経口投与することの有効性及び安全性を評価する。さらに、非盲検継続投与試験にて長期安全性を評価する。 | |||
| 2-3 | |||
| 2025年06月20日 | |||
| 2025年05月01日 | |||
| 2028年03月31日 | |||
| 24 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1） 遺伝学的検査によりPSEN1変異が同定されたAD患者 2） DSM-5におけるADに対する診断基準で「ほぼ確実なアルツハイマー型認知症」と診断されたもの 3） 診療記録又は患者をよく知る情報提供者の情報から、明らかに認知機能及び日常生活の機能低下があるもの 4） 0週時（Visit2）のMMSE-Jスコアが2～19点のもの 5） 本治験に必要な被験者情報の提供、適切な服薬管理、規定来院日における同伴が継続的に可能な介護者を有するもの 6） 同意取得時の年齢が18歳以上であるもの 7） 本治験への参加について、患者本人又は代諾者から文書による同意が得られているもの |
1) AD patients with PSEN1 mutations identified by genetic testing 2) Patients diagnosed with "probable Alzheimer's disease" according to the diagnostic criteria for AD in DSM-5 3) Patients with a clear decline in cognitive function and daily living function based on medical records or information from informants who know the patient well 4) Patients with an MMSE-J score of 2-19 at Week 0 (Visit 2) 5) Patients with a caregiver who can provide the subject information necessary for this clinical trial, properly manage medication, and accompany the patient on scheduled visits 6) Patients aged 18 years or older at the time of obtaining consent 7) Patients or their legal representatives have given written consent to participate in this clinical trial |
||
| 1) 錠剤の経口摂取が困難なもの。 2) 以下疾患を合併しており、認知機能又は認知機能評価に影響すると治験責任医師等が判断するもの（栄養不足、代謝性疾患、感染性脳症、糖尿病、高血圧、甲状腺/内分泌疾患、VB1・VB12欠乏症、葉酸欠乏症） 3) 同意取得前5年以内に、アルコール依存、薬物依存、薬物乱用の既往のあるもの 4) 抗認知症薬を服用している場合、同意取得前2か月以内に、用法・用量の変更があるもの 5) SIB-Jのスコアがスクリーニング開始時（Visit1）から0週（Visit2）で-1.85/週以上（週数は小数点以下繰り上げ）の悪化がみられるもの 6) AD以外の病態による認知症が認められるもの（血管性認知症、前頭側頭型認知症、レビー小体型認知症、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、ハンチントン病、プリオン病等） |
1) Those who have difficulty taking tablets orally. 2) Patients with the following diseases that the investigator judges to affect cognitive function or cognitive function evaluation (nutritional deficiency, metabolic disease, infectious encephalopathy, diabetes, hypertension, thyroid/endocrine disease, VB1/VB12 deficiency, folic acid deficiency) 3) Patients with a history of alcoholism, drug dependence, or drug abuse within 5 years prior to obtaining consent 4) Patients taking anti-dementia medication, whose dosage or administration has changed within 2 months prior to obtaining consent 5) Patients whose SIB-J score has worsened by -1.85/week or more (number of weeks rounded up to the nearest whole number) from the start of screening (Visit 1) to 0 weeks (Visit 2) 6) Patients with dementia due to a condition other than AD (vascular dementia, frontotemporal dementia, dementia with Lewy bodies, progressive supranuclear palsy, corticobasal degeneration, Huntington's disease, prion disease, etc.) |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1) 有害事象により、治験責任医師等が治験薬の投与が困難であると判断した場合 2) 原疾患の悪化で治験継続が困難となった場合 3) 被験者又は代諾者から中止の申し出や同意の撤回があった場合 4) 介護者の同伴が困難となり、治験継続ができない場合 5) 安静時12誘導心電図検査でQTc間隔≧501 msec、又はベースラインから＞60 msecの変化を認めた場合 6) 服薬コンプライアンス不良の場合（二重盲検期から継続投与期に3週間を超えて連続で休薬した場合） 7) 治験薬投与後6週までに、1日投与量を4錠に増量できなかった場合 8) 二重盲検期において、1日投与量が4錠以上に増量された後に、連続3週間以上1日投与量が4錠未満となった場合 9) 重大な治験実施計画書違反が明らかになった場合（併用禁止薬を継続して使用することが必要になった場合を含む） 10) 登録後に不適格であることが判明した場合 11) その他、治験責任医師等が本治験の継続が不適切であると判断した場合 |
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| Presenilin1遺伝子変異アルツハイマー病患者 | Presenilin1 gene mutation in Alzheimer's disease patients | ||
| D000544 | |||
| 認知症 アルツハイマー病 家族性 遺伝性 プレセニリン1 | Dementia, Alzheimer's disease, familial, genetic, presenilin 1 | ||
| あり | |||
| 【二重盲検期】 1) 低用量維持期 治験薬（TW-012R又はプラセボ）1日1回1錠をVisit2翌日の朝食直後に経口投与から始め、1 週毎に1日量として1錠ずつ増量し、維持量として最大1日4錠投与する。 2）高用量維持期 治験薬（TW-012R又はプラセボ）を1日2～5錠（低用量維持期の維持量から1日量としてさらに1錠増量）より投与を開始し、1週毎に1日量として1錠ずつ増量し、維持量として最大1日9錠投与する。 【継続投与期】 3）継続投与期 37週翌日以降、TW-012R を1日1回1錠（2.5 mg）の経口投与から開始し、1週毎に1日量として1錠ずつ増量し、維持量として1日4錠（10 mg）を目安に最大1日9錠（22.5 mg）を上限として毎食直後に分けて経口投与する。48週目まで投与し、その後、1～2週間を目安に漸減し、投与終了とする。 |
[Double-blind period] 1) Low-dose maintenance period Initiate oral administration of one tablet of the investigational drug (TW-012R or placebo) once a day immediately after breakfast on the next day of Visit 2, and increase the daily dose by one tablet every week, up to a maximum of four tablets per day as the maintenance dose. 2) High-dose maintenance period Initiate administration of two to five tablets of the investigational drug (TW-012R or placebo) per day (one tablet more per day than the maintenance dose in the low-dose maintenance period), and increase the daily dose by one tablet every week, up to a maximum of nine tablets per day as the maintenance dose. [Continuation Administration Period] 3) Continuation Administration Period From the day after Week 37, TW-012R will be administered orally at one tablet (2.5 mg) once a day, increasing the daily dose by one tablet each week, with a maintenance dose of four tablets (10 mg) per day, with a maximum of nine tablets (22.5 mg) per day, administered orally in divided doses immediately after each meal. Administer until Week 48, then gradually reduce over 1-2 weeks until administration is complete. |
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| D001971 | |||
| ブロモクリプチン、ドパミンアゴニスト | Bromocriptine, Dopamine-agonist | ||
| SIB-J | SIB-J | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TW-012R | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 東和薬品株式会社 | |||
| 大阪府 門真市 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費・医療手当・補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 東和薬品株式会社 | |
| TOWA PHARMACEUTICAL CO.,LTD. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| タイムセラ株式会社 | Time Therapeutics, Inc. | |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 三重大学医学部附属病院医薬品等受託研究審 査委員会 | Mie University Hospital, Institutional Review Board | |
| 三重県三重県津市江戸橋2丁目174 | 2-174 Edobashi, Tsu-city, Mie, Mie | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |