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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年5月20日
令和7年6月2日
歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性及び薬物動態を検討する第II相試験
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児における NS-089/NCNP-02 の国際共同第 II 相試験
清田　　剛
日本新薬株式会社
本治験は、男児DMD 患者におけるNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性及び薬物動態を評価する第II相、オープンラベル、多施設共同試験である。本治験を完了した被験者は、オープンラベル継続投与試験に参加する資格を有する。
2
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
募集中
NS-089/NCNP-02
なし
独立行政法人国立病院機構　長良医療センター

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年6月2日
jRCT番号 jRCT2041250028

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性及び薬物動態を検討する第II相試験 A Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of NS-089/NCNP-02 in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児における NS-089/NCNP-02 の国際共同第 II 相試験 A Global Phase 2 study of NS-089/NCNP-02 in boys with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

（２）治験責任医師等に関する事項

清田　　剛 Seita Takeshi
/ 日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
開発統括部
601-8550
/ 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto
0120-40-8930
zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp
臨床開発　担当者 Clinical Development Operations
日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
601-8550
京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto
0120-40-8930
zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp
令和6年9月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

独立行政法人国立病院機構　長良医療センター

National Hospital Organization Nagara Medical Center

岐阜県

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター

National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center

大阪府

　

　
/

　

/

国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター 病院

National Center of Neurology and Psychiatry

東京都

　

　
/

　

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

鳥取県

　

　
/

　

/

滋賀県立総合病院

Shiga General Hospital

滋賀県

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験は、男児DMD 患者におけるNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性及び薬物動態を評価する第II相、オープンラベル、多施設共同試験である。本治験を完了した被験者は、オープンラベル継続投与試験に参加する資格を有する。
2
2025年05月27日
2024年05月01日
2026年09月11日
20
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ USA
・4歳以上15歳未満の患者。
・明確なエクソンの境界をもつジストロフィンmRNAの読み枠の回復を目的としたエクソン44スキッピング治療対象の患者
・補助なしで自立歩行が可能な患者。
・補助なしでTTSTANDを20秒未満で完了できる患者。
・治験薬の初回投与の3ヵ月以上前から一定用量でグルココルチコイド（GC）を服用しており、治験期間中も一定用量での投与の継続が見込まれる患者。
・その他の選択基準を満たす患者		 -Male >= 4 years and <15 years of age
-Confirmed DMD mutation(s) in the dystrophin gene that is amenable to skipping of exon 44 to restore the dystrophin mRNA reading frame
-Able to walk independently without assistive devices
-Ability to complete the TTSTAND without assistance in <20 seconds
-Stable dose of glucocorticoid for at least 3 months and the dose is expected to remain on a stable dose for the duration of the study.
-Other inclusion criteria may apply.
・同意取得時に体重が20 kg未満の患者（パート1のスクリーニング実施患者にのみ適用）。
・症候性の心筋症の所見を有する患者。
・筋肉増強ステロイド（例：oxandrolone）、レスベラトロール若しくはアデノシン三リン酸を含む薬剤を現在服用している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内にこれらの薬剤を服用していた患者。
・他の治験薬を現在投与している、又は治験薬の初回投与前3ヵ月以内若しくは薬剤の半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間で他の治験薬を投与した患者。
・治験薬の初回投与予定日前の3ヵ月以内に大手術を受けた患者、又は本治験期間中に大手術が予定されている患者。
・NS-089/NCNP-02の介入試験で治療歴のある患者。
・遺伝子治療の治療歴がある患者。
・治験薬の初回投与前1年以内にエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドの治療歴がある又は治験終了までにエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドによる治療を受けることが予想される患者。
・その他の除外基準を満たす患者		 -Has a body weight of <20 kg at the time of informed consent (applies to participants screening for Part 1 only)
-Evidence of symptomatic cardiomyopathy
-Current or previous treatment with anabolic steroids (e.g., oxandrolone) or products containing resveratrol or adenosine triphosphate within 3 months prior to first dose of study drug
-Current or previous treatment with any other investigational drug within 3 months prior to the first dose of study drug or within 5 times the half-life of a medication, whichever is longer
-Surgery within the 3 months prior to the first dose of study drug or planned during the study duration
-Previously treated in an interventional study of NS-089/NCNP-02
-Having taken any gene therapy
-Participant has received exon skipping oligonucleotide within 1 year prior to the first dose of IP or is expected to receive exon skipping oligonucleotide prior to completion of study
-Other exclusion criteria may apply.
4歳 以上 4age old over
15歳 未満 15age old not
男性 Male
デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne muscular dystrophy
あり
コホート1ではパート1で3段階の投与量を4週間で漸増投与し、パート2でパート1の最大耐用量（MTD）を24週間投与する。
コホート2ではパート2でコホート1のパート1最大耐用量（MTD)を24週間投与する。		 Cohort 1:
Part 1 Dose Level 1-3: a 4-week Treatment Phase at each treatment dose level
Part 2 Single Dose Level: a 24-week Treatment Phase at the MTD of Part 1

Cohort 2:
Part 2 Single Dose Level: a 24-week Treatment Phase at the MTD of Part 1
・有害事象および薬物有害反応
・血漿中薬物動態パラメータ（PK)
・尿中薬物動態パラメータ
・免疫ブロット法（ウエスタンブロット）によるベースラインからの骨格筋ジストロフィンの変化		 -Adverse Event and Adverse Drug Reaction
-Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
-Urine pharmacokinetic parameters
-Change from baseline in skeletal muscle dystrophin protein by immunoblot (Western blot).
・上腕二頭筋におけるジストロフィンタンパク測定
・上腕二頭筋でのジストロフィンmRNAレベル
・NSAA
・TTRW
・TTSTAND
・6MWT
・TTCLIMB
・QMT
・握力及びピンチ力
・PUL 2.0		 -Biceps brachii muscle dystrophin protein;
-Biceps brachii muscle dystrophin mRNA levels;
-NSAA;
-TTRW;
-TTSTAND;
-6MWT;
-TTCLIMB;
-QMT ;
-Grip and Pinch strength; and
-PUL 2.0.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
NS-089/NCNP-02
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

日本新薬株式会社
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人国立病院機構　長良医療センター NHO Nagara Medical Center
岐阜県岐阜市長良1300-7 1300-7 Nagara, Gifu, Gifu
058-232-7755
306-toiawase@mail.hosp.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05996003
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

実施予定被験者数には国際共同治験全体を通しての被験者数を記載。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年6月2日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和7年5月20日 詳細
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