jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和7年1月28日
球脊髄性筋萎縮症に対するメキシレチン塩酸塩の有効性及び安全性を検討する多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検並行群間比較試験
球脊髄性筋萎縮症に対するメキシレチン臨床試験
勝野　雅央
名古屋大学医学部附属病院
球脊髄性筋萎縮症患者を対象に、メキシレチン塩酸塩の有効性及び安全性を確認する。
2-3
球脊髄性筋萎縮症
募集中
メキシレチン塩酸塩
メキシチールカプセル 100mg
名古屋大学医学部附属病院 治験審査委員会（IRB）

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年1月27日
jRCT番号 jRCT2041240174

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

球脊髄性筋萎縮症に対するメキシレチン塩酸塩の有効性及び安全性を検討する多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検並行群間比較試験 A Multicenter, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Clinical Trial:
The Efficacy and Safety of Mexiletine Hydrochloride for Amelioration of Motor Dysfunction in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy
球脊髄性筋萎縮症に対するメキシレチン臨床試験 Clinical Trial of Mexiletine for Spinal and Bulbar Muscular Atrophy (Med-SBMA trial)

（２）治験責任医師等に関する事項

勝野　雅央 Katsuno Masahisa
/ 名古屋大学医学部附属病院 Nagoya University Hospital
脳神経内科
466-8560
/ 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi 466-8560
052-744-2389
katsuno.masahisa.i1@f.mail.nagoya-u.ac.jp
清水　忍 Shimizu Shinobu
名古屋大学医学部附属病院 Nagoya University Hospital
先端医療開発部
466-8560
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi 466-8560
052-744-2942
052-744-1303
sbma-office@med.nagoya-u.ac.jp
丸山　彰一
あり
令和6年7月24日
自施設で当該臨床試験で必要な救急医療が整備されている。

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

株式会社タクミインフォメーションテクノロジー
イーピーエス株式会社
藤田医科大学
イーピーエス株式会社
株式会社タクミインフォメーションテクノロジー
名古屋大学医学部附属病院
清水　忍
名古屋大学医学部附属病院
天野　祐里

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

　

　
/

　

/

北海道大学病院

　

　
/

　

/

自治医科大学附属病院

　

　
/

　

/

千葉大学医学部附属病院

　

　
/

　

/

東京大学医学部附属病院

　

　
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

球脊髄性筋萎縮症患者を対象に、メキシレチン塩酸塩の有効性及び安全性を確認する。
2-3
実施計画の公表日
2025年01月01日
2027年12月31日
68
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
1） 遺伝子検査においてアンドロゲン受容体遺伝子のCAGリピート数が38以上であり、SBMAと確定診断されている男性患者
2） 下位運動ニューロン障害に起因する筋力低下（四肢の筋力低下及び筋萎縮、あるいは球麻痺）を有する患者
3） スクリーニング時にALSFRS-Rスコアが合計24点以上、42点以下の患者
4） 同意取得時に18歳以上80歳未満の患者
5） 本治験について十分な説明を受けた後、患者本人の自由意志による文書同意が得られた患者（ただし、原疾患の状態により本人の署名が困難な場合、代諾者と同等の者に対して、文書により説明され、被験者となるべき者が治験への参加に口頭で同意し、代諾者と同等の者が同意文書にその旨を代筆し、経緯及び被験者との関係を記入した上で、自ら署名することも可能である）		 1) Male patients with a CAG repeat count of 38 or more for the androgen receptor gene in genetic testing and a confirmed diagnosis of SBMA
2) Patients with muscle weakness (limb weakness and atrophy, or bulbar palsy) due to lower motor neuron lesion
3) Patients with a total ALSFRS-R score of >= 24 and <= 42 at screening
4) Patients who are at least 18 years old and less than 80 years old at the time of consent
5) Patients who give their voluntary written consent after having received adequate
information on this study (However, if the patient is unable to sign the consent form due to the condition of the disease, a person equivalent to a regal representative must be present to provide written explanation, the prospective candidate must verbally consent to participate in the study, and a person equivalent to a regal representative must sign the consent form on behalf of the patient. The person who is to be the regal representative may sign the document on his/her behalf, noting the circumstances and his/her relationship to the subject.)
1） 登録前の12週以内に臨床試験へ参加した患者、あるいは参加中である患者
2） 本薬の製剤の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
3） 刺激伝導障害（ペースメーカー未使用のⅡ～Ⅲ度房室ブロック、左脚ブロック等）のある患者
4） Brugada型心電図を呈した患者
5） 重篤な心不全、心疾患（心筋梗塞、弁膜症、心筋症等）を有している患者
6） 洞性徐脈（50回/分未満）のある患者
7） 収縮期血圧が90mmHg以下の患者
8） 血清カリウム値が3.5mmol/L未満の患者
9） 抗不整脈薬を使用中の患者
10） ナトリウムチャネルに作用する抗てんかん薬を使用中の患者
11） テオフィリンを使用中の患者
12） 麻薬を使用中の患者
13） 登録前1ヵ月以内に本薬を使用した患者、あるいはSBMAにおける機能障害の改善を目的に本薬を使用した患者
14） 重篤な合併症を有する患者
15） 治験期間中に避妊することに同意できない患者
16） その他、治験責任医師又は治験分担医師が不適当と判断した患者		 1) Patients who have participated or are participating in a clinical trial within 12 weeks prior to enrollment
2) Patients with a history of hypersensitivity to any component of this drug product
3) Patients with a conduction disturbance (such as second- or third-degree atrioventricular block without a pacemaker, or left bundle branch block)
4) Patients with Brugada-type ECG
5) Patients with severe heart failure or heart disease (myocardial infarction, valvular disease, cardiomyopathy, etc.)
6) Patients with sinus bradycardia (<50 beats/minute)
7) Patients with systolic blood pressure of 90 mmHg or less
8) Patients with serum potassium level less than 3.5 mmol/L
9) Patients on antiarrhythmic drugs
10) Patients on antiepileptic drugs that affect to sodium channels
11) Patients on theophylline
12) Patients on narcotics
13) Patients who used Mexiletine within 1 month prior to enrollment or used Mexiletine for expectations of improvement in symptoms of SBMA
14) Patients with serious complications
15) Patients who cannot agree to use contraception during the study period
16) Other Patients deemed inappropriate by the investigator or subinvestigator
18歳 以上 18age old over
80歳 未満 80age old not
男性 Male
1）投与継続困難な有害事象の発現により治験の継続が困難な場合
2）被験者が死亡した場合
3）治験開始後に（有効性及び安全性評価又は安全性確保の上で）対象として不適格であることが判明した場合
4）来院要請もできない等、被験者が追跡できなくなった場合
5）被験者から治験参加継続の辞退の申し出や同意の撤回（転居・転院・多忙等、被験者の都合により治験の継続が不可能な場合を含む）があった場合
6）治験期間中に血清カリウム値が3.0mmol/L以下になった場合
7）治験全体が中止された場合
8）その他、治験責任医師又は治験分担医師が治験の中止を必要とした場合
球脊髄性筋萎縮症 Spinal and Bulbar Muscular Atrophy
D055534
球脊髄性筋萎縮症 Spinal and Bulbar Muscular Atrophy
あり
メキシレチン塩酸塩300mg又はプラセボを1日3回に分けて、12週間、原則、食後に経口投与する。 Mexiletine hydrochloride 300 mg or placebo is administered orally divided into three times a day after meals for 12 weeks.
D000284
ALSFRS-Rスコア ALSFRS-R Score
1） SBMAFRSスコア
2） 握力
3） 舌圧
4） Timed walk test（4.6 meters）
5） 6分間歩行テスト
6） 呼吸機能検査（FVC、PEF）		 1) SBMAFRS score
2) Grip strength
3) Tongue pressure
4) Timed walk test (4.6 meters)
5) 6-minute walk test
6) Respiratory function test (FVC, PEF)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
メキシレチン塩酸塩
メキシチールカプセル 100mg
16000AMY00030
太陽ファルマ株式会社
東京都 千代田区丸の内1丁目6番5号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
障害補償金・遺族補償金の支払い、医療費・医療手当、損害賠償金の支払い
健康被害に対する医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人　日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
非該当

６　IRBの名称等

名古屋大学医学部附属病院 治験審査委員会（IRB） Nagoya University Hospital Institutional review board
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi, Aichi
052-744-1958
chiken@med.nagoya-u.ac.jp
362002
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
治験で得られた個々のデータの二次利用について、治験調整医師や治験調整事務局等が有益と判断した場合、結果の公表後に個人情報を除いたデータの共有を可能とする。 If the principal investigator, clinical trial office, main stakeholder conclude that secondary use of individual data obtained in this clinical trial is beneficial for additional analysis, the secondary use of data excluding personal information will be acceptable after publication of results.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません