臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年10月9日 | ||
| 令和6年12月3日 | ||
| 原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者を対象に胆汁うっ滞性そう痒症に対するVolixibat の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 原発性胆汁性胆管炎によるそう痒を有する患者を対象にVolixibatの有効性と安全性を評価する試験 | ||
| 三崎 雅子 | ||
| サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社 | ||
| 本試験の目的は、原発性胆汁性胆管炎（PBC）に伴うそう痒症（かゆみ）の治療に対する治験薬volixibatの使用についてより詳しく知り、PBCの疾患進行に及ぼす可能性のある影響を評価することである。 | ||
| 2 | ||
| 原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者の胆汁うっ滞性そう痒症 | ||
| 募集中 | ||
| Volixibat | ||
| なし | ||
| 浜松医科大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年12月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2041240104 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者を対象に胆汁うっ滞性そう痒症に対するVolixibat の有効性及び安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Volixibat in the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients With Primary Biliary Cholangitis (VANTAGE) | ||
| 原発性胆汁性胆管炎によるそう痒を有する患者を対象にVolixibatの有効性と安全性を評価する試験 | A Study to Evaluate Efficacy and Safety of an Investigational Drug Named Volixibat in Patients With Itching Caused by Primary Biliary Cholangitis (VANTAGE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 三崎 雅子 | Misaki Masako | ||
| / | サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社 | Syneos Health Japan K.K. | |
| 530-0001 | |||
| / | 大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル10階 | 10F Umeda Daibiru, 3-3-10 Umeda, Kita-ku, Osaka | |
| 090-1790-0384 | |||
| VLX-601@syneoshealth.com | |||
| 三崎 雅子 | Misaki Masako | ||
| サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社 | Syneos Health Japan K.K. | ||
| 530-0001 | |||
| 大阪府大阪市北区梅田三丁目3番10号 梅田ダイビル10階 | 10F Umeda Daibiru, 3-3-10 Umeda, Kita-ku, Osaka | ||
| 090-1790-0384 | |||
| VLX-601@syneoshealth.com | |||
| 令和6年10月8日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人愛媛大学医学部附属病院 |
Ehime University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国家公務員共済組合連合会虎の門病院 |
Toranomon Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 浜松医科大学医学部附属病院 |
Hamamatsu University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 長崎医療センター |
National Hospital Organization Nagasaki Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は、原発性胆汁性胆管炎（PBC）に伴うそう痒症（かゆみ）の治療に対する治験薬volixibatの使用についてより詳しく知り、PBCの疾患進行に及ぼす可能性のある影響を評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 2024年12月02日 | |||
| 2024年10月03日 | |||
| 2027年12月01日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/中国/アルゼンチン/ブラジル/カナダ/イスラエル/英国 | US/France/Germany/Italy/Spain/China/Argentina/Brazil/Canada/Israel/UK | ||
| - スクリーニング来院時に署名の入った同意文書を提出し、治験終了時まで全ての来院及び要件を遵守すること - スクリーニング来院時の年齢が18歳以上の男性又は女性 - AASLDガイドラインに従ってPBCの診断が確定していること - ウルソデオキシコール又は鎮痒薬を使用している場合は、追加基準に該当する場合は組入れ可能 - Adult ItchROによる評価で、PBCに伴うそう痒症が確認されていること |
- Provide signed informed consent at the screening visit as well as comply with all study visits and requirements through the end of the study - Male or female, age >=18 years at the screening visit - Confirmed diagnosis of PBC in line with the AASLD guidelines - UDCA and anti-pruritic medication use will be allowed if meeting additional criteria - Qualified pruritus associated with PBC as assessed by Adult ItchRO |
||
| - PBC以外の病因に関連したそう痒症を有する - 非代償性肝硬変の証拠若しくは臨床的疑いがある、又は代償不全イベントの既往歴がある - 症候性胆石症又は炎症性胆囊疾患を有する - 回腸末端に影響する小腸手術／切除の既往で、腸肝循環を妨げる可能性があるもの - 他の肝疾患の証拠、既往歴、又は疑い：自己免疫性肝炎（AIH）の患者は除外しない - 肝移植の既往 |
- Pruritus associated with an etiology other than PBC - Evidence or clinical suspicion of decompensated cirrhosis or a history of decompensation events - Current symptomatic cholelithiasis or inflammatory gallbladder disease - History of small bowel surgery/resection impacting the terminal ileum that may disrupt the enterohepatic circulation. - Evidence, history, or suspicion of other liver diseases: PBC patients with AIH are not excluded - History of Liver transplantation |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者の胆汁うっ滞性そう痒症 | Cholestatic Pruritus in Patients with Primary Biliary Cholangitis | ||
| あり | |||
| Volixibat（20 mg又は80㎎）又はプラセボを、1日2回経口投与する。 | Volixibat (20 mg or 80 mg) or placebo is administered orally twice daily. | ||
| Adult ItchRO（Adult Itch Reported Outcome）質問票を用いた各日のそう痒スコアの平均変化量 | Mean change in the daily itch scores using the Adult Itch Reported Outcome (Adult ItchRO) questionnaire | ||
| - Adult ItchROを用いてそう痒に対する反応を示した被験者の割合 - 有害事象の発現率 - アルカリホスファターゼ値の平均変化量 - 総ビリルビン値の平均変化量 - 血清中胆汁酸値の平均変化量 - 原発性胆汁性胆管炎患者の生活の質評価尺度（PBC-40）の変化量 - 患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）疲労スコア変化量 - PROMIS 睡眠スコアの変化量 |
- Proportion of participants with itch response using the Adult ItchRO - Incidence of adverse events - Changes in alkaline phosphatase - Changes in total bilirubin - Changes in serum bile acid levels - Change in Primary Biliary Cholangitis Quality of Life Measure (PBC-40) - Change in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) fatigue questionnaire - Change in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) sleep disturbance questionnaire |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Volixibat | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ミラム ファーマシューティカルズ インク | |
| Mirum Pharmaceuticals Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 浜松医科大学医学部附属病院治験審査委員会 | Hamamatsu University School of Medicine (HUSM) - Hamamatsu University Hospital Institutional Review Board | |
| 静岡県浜松市中央区半田山1丁目20-1 | 1-20-1, Handayama, Chuo-ku, Hamamatsu-shi, Shizuoka, Shizuoka | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05050136 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |