臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年12月5日 | ||
| 令和7年3月11日 | ||
| 令和6年8月14日 | ||
| CLCZ696B2319E1 試験を完了した左室収縮機能障害による日本人小児心不全患者を対象に LCZ696 の安全性情報を収集する多施設共同非盲検試験 | ||
| CLCZ696B2319E1 試験を完了した左室収縮機能障害による日本人小児心不全患者を対象とした LCZ696 の安全性試験 | ||
| 丸山 日出樹 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| CLCZ696B2319E1 試験を完了した日本人被験者を適格例として LCZ696を投与したときの追加の安全性情報を収集すること | ||
| 3 | ||
| 心不全 | ||
| 研究終了 | ||
| サクビトリルバルサルタンナトリウム水和物 | ||
| エンレスト | ||
| 国立大学法人富山大学附属病院 医薬品受託研究審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年03月11日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年08月14日 | |||
| 8 | |||
| / | 治験対象集団は日本人小児被験者で構成された。被験者の年齢の中央値（最小～最大）は5.5歳（3～16歳）であった。半数（50.0%）が6歳未満であり，女性は6名（75.0%）であった。 | The study population comprised of Japanese pediatric participants. The median age (min-max) of the participants were 5.5 (3-16) years with half (50.0%) being < 6 years old. Six participants (75.0%) were females. | |
| / | 治験に参加したすべての被験者が，治験薬の非盲検投与を少なくとも1 回以上受け，試験を完了した。 | All participants who entered the study received at least one dose of open-label study drug, and completed the study. | |
| / | 治験薬投与期間中の死亡，及び死亡に至った有害事象（AE）は認められなかった。1名（12.5%）に上気道感染及び喘息の重篤な有害事象（SAE）が発現した。治験薬の投与中止に至った有害事象は報告されなかった。 6名（75.0%）に1件以上のAEが発現した。治験薬と関連ありと判断されたAEはなかった。基本語（PT）別で，上咽頭炎及び上気道感染が各2名で報告されたが，いずれも小児患者でよくみられる事象であった。 |
There were no deaths during treatment period or fatal adverse events (AEs). One participant (12.5%) experienced serious adverse events (SAEs); upper respiratory tract infection and asthma. No AEs leading to discontinuation of study drug were reported. Six participants (75.0%) had at least one AE. None of the AEs were considered related to study drug. By preferred term (PT), nasopharyngitis and upper respiratory tract infection were reported in 2 participants each, both of which are commonly seen in pediatric patients. |
|
| / | 本治験の主目的は，CLCZ696B2319E1試験でLCZ696を長期投与した日本人患者を対象に，LCZ696を継続投与した時の追加の安全性情報（有害事象情報）を収集することであった。安全性の結果は「疾病等の発生状況のまとめ（有害事象の発生状況のまとめ）」に示した。 | The primary objective of this study was to collect additional safety information (AE information) of sacubitril/valsartan in Japanese patients after long-term treatment of sacubitril/valsartan in CLCZ696B2319E1 study. The safety results were summarized in Adverse events section. | |
| / | CLCZ696B2319E1試験を完了した被験者を対象に非盲検のLCZ696 を継続投与した。LCZ696の投与は安全かつ忍容性良好であることが示された。 | Participants who have completed CLCZ696B2319E1 study received further open-label sacubitril/valsartan treatment. The extended treatment with sacubitril/valsartan was shown to be safe and well tolerated. | |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年3月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2041230115 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| CLCZ696B2319E1 試験を完了した左室収縮機能障害による日本人小児心不全患者を対象に LCZ696 の安全性情報を収集する多施設共同非盲検試験 | A multicenter, open-label study to collect the safety information of sacubitril/valsartan in Japanese pediatric patients with heart failure due to systemic left ventricle systolic dysfunction who have completed CLCZ696B2319E1 study | ||
| CLCZ696B2319E1 試験を完了した左室収縮機能障害による日本人小児心不全患者を対象とした LCZ696 の安全性試験 | A safety study of sacubitril/valsartan in Japanese pediatric patients with heart failure due to systemic left ventricle systolic dysfunction who have completed CLCZ696B2319E1 study | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和5年10月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Children's Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人 富山大学附属病院 |
Toyama University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構長崎医療センター |
National Hospital Organization Nagasaki Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | あいち小児保健医療総合センター |
Aichi Children's Health and Medical Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| CLCZ696B2319E1 試験を完了した日本人被験者を適格例として LCZ696を投与したときの追加の安全性情報を収集すること | |||
| 3 | |||
| 2023年12月04日 | |||
| 2023年12月04日 | |||
| 2023年10月01日 | |||
| 2024年11月30日 | |||
| 8 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| - 本治験へ参加する前に，文書による同意及び対象年齢のアセントが得られた患者。 - PANORAMA-HF OLE 試験を完了し，治験責任（分担）医師の判断に基づいて安全性に問題なく本治験への登録が可能な患者。 |
- Signed informed consent - Completed PANORAMA-HF OLE study and safety enrolled |
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| - PANORAMA-HF OLE 試験で治験薬投与を完全に中止した患者。 - 腎血管性高血圧（腎動脈狭窄を含む）を有する患者。 - 血管浮腫の既往を有する患者。 - 両親／法的保護者が同意しない又は子供のアセントを認めない。あるいは，患者又は両親／法的保護者が規定された手順やフォローアップ手順の指示に従うことができない。 - 治験責任（分担）医師が，リスクをもたらす可能性があると判断する，又は治験参加に不適切とみなす病態を有する患者。 |
- Permanently discontinued the study treatement during PANORAMA-HF OLE study - Renal vascular hypertension (including renal artery stenosis) - History of angioedema - Having patients or legal guardians who do not give consent or allow the child to give assent, or inability of patient or the parents/legal guardians to follow instructions or comply with follow-up procedures - Any medical condition(s) that may put the patient at risk in the Investigator's opinion or that the Investigator deems unsuitable for the study |
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| 下限なし | No limit | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 心不全 | Heart Failure | ||
| あり | |||
| すべての被験者はLCZ696の経口投与を受ける。 | All subject will receive oral administration of LCZ696 | ||
| 有害事象 | Adverse Events | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| サクビトリルバルサルタンナトリウム水和物 | |||
| エンレスト | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人富山大学附属病院 医薬品受託研究審査委員会 | Institutional Review Board of Toyama University Hospital | |
| 富山県富山市杉谷2630番地 | 2630, Sugitani, Toyama-city, Toyama | |
| 076-415-8857 | ||
| rinri@adm.u-toyama.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06149104 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| CLCZ696B2319E2_v00_protocol.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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