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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和4年3月5日
令和8年2月25日
令和6年12月23日
成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象としてlonapegsomatropin の長期有効性及び安全性を検討する多施設共同、非盲検、継続投与試験
成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象としてlonapegsomatropin の長期有効性及び安全性を検討する多施設共同、非盲検、継続投与試験
Beckert　Michael
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
主要目的：
TCH-306試験で過去に投与を受けた又は市販のソマトロピン製剤連日投与から切り替える（日本のみ）GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの安全性を評価する。
副次目的：
• GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの有効性を評価する。
• GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときのPDを評価する。
• GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときのPKを評価する。
3
成人成長ホルモン分泌不全症（AGHD）
研究終了
Lonapegsomatropin (ACP-011)
なし
金沢医科大学病院治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2026年02月25日

２　結果の要約

2024年12月23日
233
/ ［Lonapegsomatropin／Lonapegsomatropin投与群］TCH-306試験でlonapegsomatropinの投与を完了した被験者を継続投与試験に登録し、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した
総被験者数：73
年齢：<30歳： 10 （13.7%） ／30歳～60歳： 53（72.6%）／60歳<：10（13.7%）
性別：女性：37（50.7%）／男性：36（49.3%）
民族：ヒスパニック又はラテン系：3（4.1%）／非ヒスパニック又は非ラテン系：68（93.2%）／不明又は 未報告：2（2.7%）
人種：アメリカインディアン又はアラスカ先住民：0（0%）／アジア人：9（12.3%）／黒人又はアフリカ系アメリカ人： 0（0%）／ネイティブハワイアン又はその他の太平洋諸島民：0（0%）／白人：59 （80.8%）／その他：5（6.8%）

［プラセボ／Lonapegsomatropin］TCH-306試験でプラセボの投与を完了した被験者を継続投与試験に登録し、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した
総被験者数：73
年齢：<30歳：13（17.8%）／30歳～60歳：51（69.9%）／60歳<：9（12.3%）
性別：女性：32（43.8%）／男性：41（56.2%）
民族：ヒスパニック又はラテン系：3（4.1%）／非ヒスパニック又は非ラテン系：69（94.5%）／不明又は 未報告：1（1.4%）
人種：アメリカインディアン又はアラスカ先住民：1（1.4%）／アジア人：7（9.6%）／黒人又はアフリカ系アメリカ人：0 （0%）／ネイティブハワイアン又はその他の太平洋諸島民：0（0%）／白人：62（84.9%）／その他：3（4.1%）

［ソマトロピン／Lonapegsomatropin］TCH-306試験でソマトロピンの投与を完了した被験者を継続投与試験に登録し、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した
総被験者数：74
年齢：<30歳：14（18.9%）／30歳～60歳：52（70.3%）／60歳<：8（10.8%）
性別：女性：31（41.9%）／男性：43（58.1%）
民族：ヒスパニック又はラテン系：5（6.8%）／非ヒスパニック又は非ラテン系：67（90.5%）／不明又は 未報告：2（2.7%）
人種：アメリカインディアン又はアラスカ先住民：0（0%）／アジア人：8（10.8%）／黒人又はアフリカ系アメリカ人：1（1.4%）／ネイティブハワイアン又はその他の太平洋諸島民：0（0%）／白人：64（86.5%）／その他：1（1.4%）

［市販のソマトロピン（日本）／Lonapegsomatropin］市販のソマトロピン製剤の投与から切り替えた被験者を継続投与試験に登録し（日本のみ）、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した

総被験者数：13
年齢：<30歳：1（7.7%）／30歳～60歳：5（38.5%）／60歳<：7（53.8%）
性別：女性：7（53.8%）／男性：6（46.2%）
民族：ヒスパニック又はラテン系：0（0%）／非ヒスパニック又は非ラテン系：13（100%）／ 不明又は 未報告：0（0%）
人種：アメリカインディアン又はアラスカ先住民：0（0%）／アジア人：13（100%）／黒人又はアフリカ系アメリカ人：0（0%）／ネイティブハワイアン又はその他の太平洋諸島民：0（0%）／白人：0（0%）／その他：0（0%）		 Lonapegsomatropin/Lonapegsomatropin: Participants who had completed treatment with lonapegsomatropin in TCH-306 study were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
Overall Number of Participants: 73
Age: < 30 years: 10 (13.7%) / >= 30 to <= 60 years: 53 (72.6%) / > 60 years: 10 (13.7%)
Sex: Female: 37 (50.7%) / Male: 36 (49.3%)
Ethnicity: Hispanic or Latino: 3 (4.1%) / Not Hispanic or Latino: 68 (93.2%) / Unknown or Not Reported: 2 (2.7%)
Race: American Indian or Alaska Native: 0 (0%) / Asian: 9 (12.3%) / Black or African American: 0 (0%) / Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0 (0%) / White: 59 (80.8%) / Other: 5 (6.8%)

Placebo/Lonapegsomatropin: Participants who had completed treatment with placebo in TCH-306 study were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
Overall Number of Participants: 73
Age: < 30 years: 13 (17.8%) / >= 30 to <= 60 years: 51 (69.9%) / > 60 years: 9 (12.3%)
Sex: Female: 32 (43.8%) / Male: 41 (56.2%)
Ethnicity: Hispanic or Latino: 3 (4.1%) / Not Hispanic or Latino: 69 (94.5%) / Unknown or Not Reported: 1 (1.4%)
Race: American Indian or Alaska Native: 1 (1.4%) / Asian: 7 (9.6%) / Black or African American: 0 (0%) / Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0 (0%) / White: 62 (84.9%) / Other: 3 (4.1%)

Somatropin/Lonapegsomatropin: Participants who had completed treatment with somatropin in TCH-306 study were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
Overall Number of Participants: 74
Age: < 30 years: 14 (18.9%) / >= 30 to <= 60 years: 52 (70.3%) / > 60 years: 8 (10.8%)
Sex: Female: 31 (41.9%) / Male: 43 (58.1%)
Ethnicity: Hispanic or Latino: 5 (6.8%) / Not Hispanic or Latino: 67 (90.5%) / Unknown or Not Reported: 2 (2.7%)
Race: American Indian or Alaska Native: 0 (0%) / Asian: 8 (10.8%) / Black or African American: 1 (1.4%) / Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0 (0%) / White: 64 (86.5%) / Other: 1 (1.4%)

Commercially Available Somatropin (Japan)/Lonapegsomatropin: Participants switching from commercially available somatropin therapy (Japan only) were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
Overall Number of Participants: 13
Age: < 30 years: 1 (7.7%) / >= 30 to <= 60 years: 5 (38.5%) / > 60 years: 7 (53.8%)
Sex: Female: 7 (53.8%) / Male: 6 (46.2%)
Ethnicity: Hispanic or Latino: 0 (0%) / Not Hispanic or Latino: 13 (100%) / Unknown or Not Reported: 0 (0%)
Race: American Indian or Alaska Native: 0 (0%) / Asian: 13 (100%) / Black or African American: 0 (0%) / Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0 (0%) / White: 0 (0%) / Other: 0 (0%)
/ TCH-306 EXT試験では、TCH-306（jRCT2051200129）試験で投与を完了した被験者の計220例及び市販のソマトロピン療法から切り替えた被験者13例を登録した（日本のみ）。

［Lonapegsomatropin／Lonapegsomatropin］
TCH-306試験でlonapegsomatropinの投与を完了した73例を継続投与試験に登録し、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した。
67例が52週間の投与を完了し、6例が投与を中止した。
投与及び試験中止理由は、死亡（1例）、被験者による中止（2例）、医師の判断による中止（1例）及び有害事象（2例）であった。

［プラセボ／Lonapegsomatropin］
TCH-306試験でプラセボの投与を完了した73例を継続投与試験に登録し、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した。
69例が52週間の投与を完了し、4例が投与を中止した。
投与及び試験中止理由は、有害事象(4例)であった。

［ソマトロピン／Lonapegsomatropin］
TCH-306試験でソマトロピンの投与を完了した74例を継続投与試験に登録し、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した。
66例が52週間の投与を完了し、8例が投与を中止した。
投与及び試験中止理由は、被験者による中止（5例）、有害事象（2例）及びその他（1例）であった。

［市販のソマトロピン（日本）／Lonapegsomatropin］
市販のソマトロピン製剤の投与から切り替えた13例継続投与試験に登録し（日本のみ）、最長52週間の投与期間でlonapegsomatropinを週1回投与した。
12例が52週間の投与を完了し、1例が投与を中止した。
投与及び試験中止理由は、被験者による中止（1例）であった。		 The study TCH-306 EXT enrolled a total of 220 participants who had completed treatment in TCH-306 (jRCT2051200129) study and 13 participants switching from commercially available somatropin therapy in Japan only.

Lonapegsomatropin/Lonapegsomatropin:
73 participants who had completed treatment with lonapegsomatropin in TCH-306 study were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
67 participants completed 52 weeks of treatment, and 6 participants discontinued treatment.
Reasons for discontinuation from treatment and withdrawal from the trial were death (n=1), withdrawal by subject (n=2), physician decision (n=1) and adverse event (n=2).

Placebo/Lonapegsomatropin:
73 participants who had completed treatment with placebo in TCH-306 study were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
69 participants completed 52 weeks of treatment, and 4 participants discontinued treatment.
Reasons for discontinuation from treatment and withdrawal from the trial were adverse event (n=4).

Somatropin/Lonapegsomatropin:
74 participants who had completed treatment with somatropin in TCH-306 study were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
66 participants completed 52 weeks of treatment, and 8 participants discontinued treatment.
Reasons for discontinuation from treatment and withdrawal from the trial were withdrawal by subject (n=5), adverse event (n=2) and other (n=1).

Commercially Available Somatropin (Japan)/Lonapegsomatropin:
13 participants switching from commercially available somatropin therapy (Japan only) were enrolled in the extension study and received lonapegsomatropin administered once weekly by subcutaneous injection for a treatment period of up to 52 weeks.
12 participants completed 52 weeks of treatment, and 1 participant discontinued treatment.
Reasons for discontinuation from treatment and withdrawal from the trial were withdrawal by subject (n=1).
/ • 計145／220例（65.9%）の被験者に治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）が認められた。 3つの無作為化群（lonapegsomatropin／lonapegsomatropin群、プラセボ／lonapegsomatropin群、及びソマトロピン/lonapegsomatropin群）でTEAEの発現率（61%～71%）は同等であった。
• 最も多く認められたTEAEは、上気道感染（10.0%）、上咽頭炎（9.1%）及び頭痛（6.4%）であった。
• TEAEを発現した145例のうち、多くは軽度（35.5%）又は中等度（26.8%）であり、重度は3.6%であった。
• 計12件の重度のTEAEが、8例にPT別で 11件認められたが、いずれも治験薬と関連なしと評価された。
• 治験薬と関連のあるTEAEの発現率（17.7%）は低かった。
• 最も高頻度に認められた治験薬と関連のあるTEAEは注射部位萎縮（2.7%）、浮動性めまい（2.3%）及び末梢性浮腫（1.8%）であった。
•計22件の重篤なTEAEが、計7.3%（16／220例）の被験者に 異なるPT別で20件認められた。 重篤なTEAEの発現率は、3つの無作為化群全体で5.5%～9.6%であった。 これら22件の重篤なTEAEのうち、治験責任医師の評価により10件は重度、10件は中等度、2件は軽度であった。
• 計8例（3.6%）の被験者にPT別で9件の治験薬の投与中止に至ったTEAEが認められた（良性の下垂体腫瘍、肺腫瘤、関節痛、反応性関節炎、基底細胞癌、出血性卵巣嚢胞、子宮平滑筋腫、脳嚢胞及び注射部位萎縮）。
• 計3例（1.4%）にPT別で3件の試験中止に至ったTEAEが認められた（関節痛、基底細胞癌、注射部位萎縮）。
• lonapegsomatropin／lonapegsomatropinの無作為化群の1例が重度の脳卒中のTEAEにより死亡した。治験責任医師により当該事象は治験薬と関連なしと評価された。
• 計10例（4.5%）に32件の注射部位反応（ISR）のTEAEが認められた。全ての事象が治験責任医師により治験薬と関連ありと評価された。このうち8例（3.6%）は軽度のISR、2例（0.9%）は中等度のISRであった。 重度又は重篤なISRは認められなかった。 被験者全体のISRの発現率は、3つの無作為化群間で同程度であった。
• 脂質、血糖、血液学的検査、血液生化学検査、ホルモン、腎臓及び肝臓のパラメータの平均値は試験期間を通じて安定しており基準範囲内であった。 バイタルサイン及び心電図評価の平均値は、全来院で正常範囲内であった。

市販のソマトロピン製剤から切り替えた被験者集団（日本のみ）
• 計84.6%（11／13例）の被験者にTEAEが認められた。 9例（69.2%）に軽度のTEAEが、2例（15.4%）に中等度のTEAEが認められた。 重度のTEAEは認められなかった。
• 最も多く認められたTEAEは上咽頭炎（23.1%）、次いで膀胱炎、胃炎及び倦怠感（各15.4%）であった。
• 1例に非重篤で軽度の治験薬と関連のあるTEAEが2件（注射部位紅斑）認められた。治験薬を変更することなく回復した。
• 死亡、重篤な有害事象、治験薬の投与中止及び/又は試験の中止に至ったTEAEは認められなかった。
• 脂質、血糖、血液学的検査、血液生化学検査、ホルモン、腎臓及び肝臓のパラメータの平均値は試験期間を通じて安定しており基準範囲内であった。 バイタルサイン及び心電図評価の平均値は、全来院で正常範囲内であった。		 - A total of 145/220 (65.9%) participants experienced treatment-emergent adverse events (TEAEs). A comparable participant-incidence (61% to 71%) of TEAEs was observed across the three randomization groups (lonapegsomatropin/lonapegsomatropin, placebo/lonapegsomatropin, and somatropin/lonapegsomatropin).
- The most commonly experienced TEAEs were upper respiratory tract infection (10.0%), nasopharyngitis (9.1%), and headache (6.4%).
- Of 145 participants who experienced TEAEs, most were mild (35.5%) or moderate (26.8%) in severity; 3.6% experienced severe TEAEs.
- A total of 12 severe TEAEs occurred across 11 PTs in 8 participants; none were assessed as treatment-related.
- The incidence (17.7%) of treatment-related TEAEs was low.
- The most frequently occurring treatment-related TEAEs were injection site atrophy (2.7%), dizziness (2.3%), and edema peripheral (1.8%).
- A total of 7.3% (16/220) participants had a total of 22 serious TEAEs across 20 different PTs. The participant-incidence of the serious TEAEs was 5.5% to 9.6% across the three randomization groups. Of these 22 serious TEAEs, 10 were severe, 10 were moderate, and 2 were mild in severity as assessed by the investigator.
- A total of 8 (3.6%) participants experienced TEAEs across 9 PTs that led to discontinuation of trial drug (benign pituitary tumor, pulmonary mass, arthralgia, reactive arthritis, basal cell carcinoma, hemorrhagic ovarian cyst, uterine leiomyoma, cerebral cyst, and injection site atrophy).
- A total of 3 (1.4%) participants experienced TEAEs across 3 PTs that led to their withdrawal from the trial (arthralgia, basal cell carcinoma, and injection site atrophy).
- A TEAE of severe cerebrovascular accident led to the death of one participant in the lonapegsomatropin/lonapegsomatropin randomization group and the event was assessed by the investigator as not treatment-related.
- A total of 10 (4.5%) participants experienced 32 TEAEs of an injection site reaction (ISR) and all were assessed as treatment-related by the investigator; of these, 8 participants (3.6%) had mild severity ISRs and 2 participants (0.9%) had moderate severity ISRs. There were no severe or serious ISRs. The overall participant-incidence of ISRs was similar among the three randomization groups.
- Mean levels of lipid, glycemic, hematology, chemistry, hormonal, renal, and hepatic parameters were stable over time and remained within the reference ranges. Mean values for vital signs and ECG assessments were within normal limits across visits.

Switch From Commercially Available Somatropin Population (Japan Only)
- A total of 84.6% (11/13) participants experienced a TEAE. Nine (69.2%) participants experienced mild TEAEs and 2 (15.4%) participants experienced moderate TEAEs. None had severe TEAEs.
- The most commonly experienced TEAEs were nasopharyngitis (23.1%) followed by cystitis, gastritis, and malaise (15.4% each).
- One participant experienced 2 treatment-related TEAEs of non-serious, mild, injection site erythema which resolved without a change to trial drug.
- There were no deaths, serious adverse events, or TEAEs that led to discontinuation of trial drug, and/or withdrawal from trial.
- Mean levels of lipid, glycemic, hematology, chemistry, hormonal, renal, and hepatic parameters were stable over time and remained within the reference ranges. Mean values for vital signs and ECG assessments were within normal limits across visits.
/ ［Lonapegsomatropin／Lonapegsomatropin］
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの体幹の体脂肪率（%）の変化量の最小二乗（LS）平均値は、-1.21（95% CI：-2.41、-0.01）であった。
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの体幹の体脂肪量（kg）の変化量のLS平均値は、0.15（95% CI：-0.47、0.77）であった。
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの全身の除脂肪量（kg）の変化量のLS平均値は、2.26（95% CI：1.47、3.05）であった。

［プラセボ／Lonapegsomatropin］
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの体幹の体脂肪率（%）の変化量のLS平均値は、-1.60（95% CI：-2.35、-0.86）であった。
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの体幹の体脂肪量（kg）の変化量のLS平均値は、-0.16（95% CI：-0.63、 0.31）であった。
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの全身の除脂肪量（kg）の変化量のLS平均値は、1.97（95% CI：1.15、2.80）であった。

［ソマトロピン／Lonapegsomatropin］
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの体幹の体脂肪率（%）の変化量のLS平均値は、-1.11（95% CI：-2.05、-0.17）であった。
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの体幹の体脂肪量（kg）の変化量のLS平均値は、-0.00（95% CI：-0.53、0.53）であった。
TCH-306試験のベースラインからweek 90（TCH-306EXT試験のWeek52）までの全身の除脂肪量（kg）の変化量のLS平均値は、2.07（95% CI：1.21、2.94）であった。

市販のソマトロピン製剤から切り替えた被験者集団（日本のみ）
• TCH-306EXT試験のベースライン時の体幹の体脂肪率、全身の除脂肪量及び体幹の体脂肪量の平均値（SD）は、32.0%（8.3）、42.2 kg（11.7）、10.7 kg（5.5）であった。
• TCH-306EXT試験のWeek 52時の体幹の体脂肪率、全身の除脂肪量及び体幹の体脂肪量の平均値（SD）は、34.8%（7.1）、41.5 kg（12.2）11.8 kg（5.5）であった。		 Lonapegsomatropin/Lonapegsomatropin:
The least squares (LS) mean change from TCH-306 baseline in trunk percent fat (%) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was -1.21 (95% CI: -2.41, -0.01)
The LS mean change from TCH-306 baseline in trunk fat mass (kg) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was 0.15 (95% CI: -0.47, 0.77)
The LS mean change from TCH-306 baseline in total body lean mass (kg) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was 2.26 (95% CI: 1.47, 3.05)

Placebo/Lonapegsomatropin:
The LS mean change from TCH-306 baseline in trunk percent fat (%) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was -1.60 (95% CI: -2.35, -0.86)
The LS mean change from TCH-306 baseline in trunk fat mass (kg) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was -0.16 (95% CI: -0.63, 0.31)
The LS mean change from TCH-306 baseline in total body lean mass (kg) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was 1.97 (95% CI: 1.15, 2.80)

Somatropin/Lonapegsomatropin:
The LS mean change from TCH-306 baseline in trunk percent fat (%) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was -1.11 (95% CI: -2.05, -0.17)
The LS mean change from TCH-306 baseline in trunk fat mass (kg) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was -0.00 (95% CI: -0.53, 0.53)
The LS mean change from TCH-306 baseline in total body lean mass (kg) to week 90 (TCH-306EXT week 52) was 2.07 (95% CI: 1.21, 2.94)

Switch From Commercially Available Somatropin Population (Japan Only)
- Mean (SD) trunk percent fat, total body lean mass, and trunk fat mass were 32.0% (8.3), 42.2 kg (11.7), and 10.7 kg (5.5) at TCH-306EXT baseline.
- At TCH-306EXT Week 52, mean (SD) trunk percent fat, total body lean mass, and trunk fat mass were 34.8% (7.1), 41.5 kg (12.2), and 11.8 kg (5.5).
/ lonapegsomatropinの長期投与（TCH-306EXT試験では最長52週間、TCH-306試験及びTCH-306EXT試験では最長90週間）は忍容性が良好であり、良好な安全性プロファイルが認められた。 体組成パラメータは概ね維持された（TCH-306試験で実薬投与から切り替えた被験者）又は改善した(TCH-306試験でプラセボから切り替えた被験者）。 一般的に複数の併存疾患を有し複数の治療を受けている成人GHD患者において、週1回のlonapegsomatropin治療は臨床的に有用である可能性がある。 Longer term treatment with lonapegsomatropin (up to 52 weeks in TCH-306EXT, and up to 90 weeks across TCH-306 and TCH-306EXT) was well-tolerated and associated with a favorable safety profile. Body composition parameters were generally maintained (in participants who switched from active treatment in TCH-306) or improved (in participants who switched from placebo during TCH-306). Once-weekly lonapegsomatropin therapy may be impactful in adults with GHD who typically have multiple comorbidities and therapies

３　IPDシェアリング

無 No

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年2月25日
jRCT番号 jRCT2041210156

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象としてlonapegsomatropin の長期有効性及び安全性を検討する多施設共同、非盲検、継続投与試験 A Multicenter, Open-Label, Extension Trial to Investigate Long Term Efficacy and Safety of Lonapegsomatropin in Adults with Growth Hormone Deficiency
成人成長ホルモン分泌不全症の患者を対象としてlonapegsomatropin の長期有効性及び安全性を検討する多施設共同、非盲検、継続投与試験 A Multicenter, Open-Label, Extension Trial to Investigate Long Term Efficacy and Safety of Lonapegsomatropin in Adults with Growth Hormone Deficiency

（２）治験責任医師等に関する事項

Beckert　Michael Beckert Michael
/ Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
2900
/ その他 Tuborg Boulevard 12, DK-2900 Hellerup, Denmark
49-172-155-2596
mb@ascendispharma.com
治験担当　窓口 Clinical Trial Contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
ICONCR-Chiken@iconplc.com
令和4年1月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

金沢医科大学病院

Kanazawa Medical University Hospital
/

岡山大学病院

Okayama University Hospital
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国立大学法人神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital
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独立行政法人労働者健康安全機構 横浜労災病院

Yokohama Rosai Hospital, Japan Organization of Occupational Health and Safety
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鹿児島大学病院

Kagoshima University Hospital
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九州大学病院

Kyushu University Hospital
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千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital
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公立大学法人横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital
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国際医療福祉大学三田病院

International University of Health and Welfare, Mita Hospital
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聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University Hospital
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奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital
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国立大学法人山形大学医学部附属病院

Yamagata University Hospital
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愛知医科大学病院

Aichi Medical University Hospital
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国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital
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公益財団法人日本生命済生会日本生命病院

Nippon Life Hospital
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日本医科大学武蔵小杉病院

Nippon Medical School Musashikosugi Hospital
/

地方独立行政法人静岡県立病院機構 静岡県立総合病院

Shizuoka General Hospital, Shizuoka Prefectural Hospital Organization
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地方独立行政法人大阪市民病院機構

Osaka City General Hospital
/

宮本内科クリニック

Miyamoto Naika Clinic
/

産業医科大学病院

Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Japan

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主要目的：
TCH-306試験で過去に投与を受けた又は市販のソマトロピン製剤連日投与から切り替える（日本のみ）GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの安全性を評価する。
副次目的：
• GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときの有効性を評価する。
• GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときのPDを評価する。
• GHDの成人患者にlonapegsomatropinを週1回投与したときのPKを評価する。
3
2022年03月08日
2022年03月08日
2021年12月29日
2023年11月30日
24
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国/アルメニア/カナダ/フランス/ジョージア/ドイツ/ギリシャ/イスラエル/イタリア/韓国/マレーシア/ポーランド/ルーマニア/セルビア/スロバキア/スペイン/トルコ/ウクライナ/英国/オーストラリア USA/Armenia/Canada/France/Georgia/Germany/Greece/Israel/Italy/Republic of Korea/ Malaysia/Poland/Romania/Serbia/Slovakia/Spain/Turkey/Ukraine/United Kingdom/Australia
A.TCH-306試験を完了した患者の場合
1. 治験固有の同意説明文書に署名した患者。
2. TCH-306試験の投与期間及びVisit 7の評価（Visit 7のDXAスキャンの実施及びアップロードを含む）を完了した患者。
3. TCH-306試験のVisit 7の眼底検査で、頭蓋内圧亢進の徴候/症状及びステージ2/中等度以上の糖尿病網膜症が認められない患者。
B.市販のソマトロピン製剤連日投与から切り替える患者（日本のみ）の場合
1.医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）に従い、同意説明文書に署名し、保護対象保健情報（PHI）の開示を承認した患者。
2.スクリーニング時に23歳以上80歳以下である患者。
3.スクリーニングの6ヵ月以上前に成人GHDと診断された患者。
成人期発症型AGHD：視床下部－下垂体の構造的疾患、視床下部－下垂体の手術、全脳照射、1～4種類のGH以外の下垂体ホルモン分泌不全、証明されているGHDの遺伝的素因、又は外傷性脳損傷（TBI）の既往歴が確認されている。
小児期発症型GHDの患者は最終身長でGH系が再評価されていることを必須とする。
TBIを原因とするGHDの患者では、受傷後12ヵ月以上経過した時点で実施したGH分泌刺激試験によりGHDが確認されていることを必須とする。
すべての患者について、登録前に検査結果の記録を入手しなければならない。成長ホルモン分泌刺激試験の結果はメディカルモニターによるレビューを受ける。
GHDを有し、1種類以上のGH以外の下垂体ホルモン分泌不全の患者は、以下のGH刺激試験の1つを満たす必要がある。GHDを有し、別のGH以外の下垂体ホルモン分泌不全が認められない患者は、頭蓋内構造障害の有無にかかわらず、以下の刺激試験の2つ以上を満たす必要がある。
a.インスリン耐性試験：GH頂値が1.8 ng/mL以下
b.グルカゴン試験：GH頂値が1.8 ng/mL以下
c.GHRP-2耐性試験：GH頂値が9 ng/mL以下
4.スクリーニング時に中央検査機関で測定したIGF-1 SDSが-2.0以上+2.0以下である患者。
5.市販のソマトロピン製剤の連日投与をスクリーニング前に6ヵ月以上継続している患者。スクリーニング前30日以内の投与中止は許容される。
6.GH以外のホルモン分泌不全（例：副腎、甲状腺、エストロゲン、テストステロン）に対するホルモン補充療法を施行する患者では、スクリーニングの6週間以上前からスクリーニング期間中を通じて適切な安定用量であることを必須とする。
7.グルココルチコイド補充療法を受けていない患者については、以下のように定義される十分な副腎機能がスクリーニング時に確認されること：朝（午前6:00～10:00）の血清コルチゾールが15.0 µg/dL超（中央検査機関で測定）及び/又はスクリーニング時もしくはスクリーニング前90日以内に実施した副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）刺激試験又はITTで血清コルチゾール値が18.0 µg/dL超。刺激試験のプロトコル及び結果はメディカルモニターによるレビュー及び承認を受ける。
8.テストステロン補充療法を受けていない男性患者：スクリーニング時に中央検査機関により測定した朝（午前6:00～10:00）の総テストステロンが年齢に基づく基準範囲内である。
9.スクリーニング時に安定した食事療法及び運動療法を実施している場合は、治験期間中に食事療法又は運動療法の内容を変更する予定がないこと（すなわち、治験期間中並びにスクリーニング前90日以内及びスクリーニング期間中に体重減少プログラムを予定していないこと）。
10.治験期間中に減量手術を受ける予定がないこと。
11.スクリーニング時の眼底検査によって、頭蓋内圧亢進症及びステージ2/中等度以上の糖尿病網膜症の徴候/症状又は成長ホルモン療法が禁忌である他の網膜症が認められないこと。スクリーニング時に糖尿病と診断されている患者については、眼底写真によって確認されていること。
12.スクリーニング時に中央検査機関で測定した血清fT4値が基準範囲内であること。		 A.For Subjects who completed TCH-306
1. Signing of the trial specific informed consent
2. Completion of the treatment period and Visit 7 assessments of trial TCH-306, including collection and upload of Visit 7 DXA scan
3. Fundoscopy at Visit 7 in trial TCH-306 without signs/symptoms of intracranial hypertension or diabetic retinopathy stage 2 / moderate or above
B.For Subjects who are switching from commercially available daily somatropin treatment (Japan only)
1.Signing of Informed Consent Form and authorization for protected health information (PHI) disclosure in accordance with Good Clinical Practice (GCP)
2.Age between 23 and 80 years, inclusive, at screening
3.Diagnosis of adult GHD >=6 months prior to screening
For adult-onset AGHD: documented history of structural hypothalamic-pituitary disease, hypothalamic-pituitary surgery, cranial irradiation, 1-4 non-GH pituitary hormone deficiencies, a proven genetic cause of GHD, or traumatic brain injury (TBI).
Subjects with childhood-onset GHD must have had GH axis re assessed at final height.
In subjects with TBI as a cause of GHD, GHD must be confirmed by GH stimulation testing performed at least 12 months after the injury.
For all subjects, documentation of test results must be available before enrollment. Growth hormone stimulation test results are subject to review by the Medical Monitor.
Subjects with GHD and deficiency of at least one non-GH pituitary hormone need to satisfy one of the following GH stimulation tests. Subjects with GHD and without additional non-GH pituitary hormone deficiencies with or without evidence of intracranial structure disorder need to satisfy at least 2 of the following stimulation tests:
a.Insulin tolerance test: peak GH <=1.8 ng/mL
b.Glucagon test: peak GH <=1.8 ng/mL
c.GHRP-2 tolerance test: peak GH <=9 ng/mL
4.IGF-1 SDS >= -2.0 and <= +2.0 at screening as measured by central laboratory
5.Treatment with commercially available daily somatropin consecutively for >=6 months prior to screening. It is acceptable to have been discontinued within 30 days prior to screening.
6.For subjects on hormone replacement therapies for any hormone deficiencies other than GH (e.g., adrenal, thyroid, estrogen, testosterone), must be on adequate and stable doses for >=6 weeks prior to and throughout screening
7.For subjects not on glucocorticoid replacement therapy, documentation of adequate adrenal function at screening defined as: morning (6:00-10:00AM) serum cortisol >15.0 mcg/dL (measured at central laboratory) and/or Adrenocorticotrophic Hormone (ACTH) stimulation test or ITT with serum cortisol >18.0 mcg/dL at or within 90 days prior to screening. Stimulation test protocols and results are subject to review and approval by the Medical Monitor
8.For males not on testosterone replacement therapy: morning (6:00-10:00AM) total testosterone within normal limits for age as measured by the central laboratory at screening
9.On a stable diet and exercise regime at screening with no intention to modify diet or exercise pattern during the trial, ie, no weight reduction program intended during the trial or within the last 90 days prior to or through screening
10.No plans to undergo bariatric surgery during the trial
11.Fundoscopy at screening without signs/symptoms of intracranial hypertension or diabetic retinopathy stage 2 / moderate or above or any other retinal disease contraindicated to growth hormone therapy. For subjects with a diagnosis of diabetes mellitus at screening, this must be documented with a fundus photograph
12.Serum fT4 in the normal range at screening as measured by central laboratory
A.TCH-306試験に参加した患者の場合
1. 以下のいずれかに該当する糖尿病を有する患者：
a. コントロール不良の糖尿病（TCH-306試験のVisit 6の中央検査機関による測定でHbA1c値が7.5%超）を有する患者。
b. メトホルミン及び/又はジペプチジルペプチダーゼ-4（DPP-4）阻害薬以外の糖尿病治療薬を使用している患者。
2. 活動性の悪性疾患を有する患者。
3. 治験薬（ソマトロピン又は賦形剤）に対する過敏症及び/又は特異体質の既往歴が確認されている患者。
4. 妊娠中、妊娠を予定している又は授乳中の女性。
5. 妊娠可能な女性（すなわち、永久不妊である場合を除き、初潮後閉経前の妊娠可能な女性）であり、治験期間を通して各国の法律又は慣行により必要とされる避妊法を使用する意思がない患者。
6. 治験期間を通して各国の法律又は慣行により必要とされる避妊法を使用する意思がない男性患者。
7. 治験実施計画書の要件を遵守できない可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断する疾患もしくは状態、又は治験薬もしくは治験手順により過度のリスクが生じる状態を有する患者。
8.スクリーニング時に中央検査機関から入手した血清クレアチニン値を用いて、Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式により算出したeGFRが60 mL/min/1.73 m2未満の患者。
9.スクリーニング時に中央検査機関で測定した肝トランスアミナーゼ（AST又はALT）が基準値上限の3倍超の患者。
B.市販のソマトロピン製剤連日投与から切り替える患者（日本のみ）の場合
1.評価項目に影響を及ぼす可能性のあるプラダーウィリ症候群及び/又はその他の遺伝性疾患を有する患者。
2.スクリーニング時に、以下の基準のいずれかに該当する糖尿病を有する患者：
a.コントロール不良の糖尿病（中央検査機関によるスクリーニング時の測定でHbA1c値が7.5%超）を有する。
b.スクリーニング前26週間以内に糖尿病（HbA1c値が6.5%以上及び/又は空腹時血糖値が126 mg/dL以上及び/又は経口ブドウ糖負荷試験2時間後の血糖値が200 mg/dL以上）と診断された。
c.スクリーニング前90日未満及びスクリーニング期間中に糖尿病レジメンを変更した（用量調節を含む）。
d.スクリーニング前12ヵ月以内に累積期間4週間を超えてメトホルミン及び/又はDPP-4阻害薬以外の糖尿病治療薬を使用した。
e.スクリーニング時に糖尿病関連合併症（すなわち、スクリーニング前90日以内又はスクリーニング期間中における治験責任（分担）医師の判断による腎症、薬物治療を要する神経障害、ステージ2/中等度以上の網膜症）を有する。
3.活動性の悪性疾患又は悪性疾患の既往歴を有する患者。以下はこの除外基準の例外として組入れ可とする：
a.子宮頚部上皮内癌の切除。
b.皮膚有棘細胞癌又は皮膚基底細胞癌の完全除去。
c.頭蓋内悪性腫瘍又は白血病の治療に起因するGHDを有する患者。ただし、頭蓋内悪性腫瘍に対する磁気共鳴画像（MRI）結果に基づき、スクリーニング前に5年以上の無再発生存期間を患者の診療記録で確認できることを条件とする。
4.スクリーニング前12ヵ月以内に下垂体腺腫又はその他の良性頭蓋内腫瘍の増殖が認められた患者。
5.寛解が認められていない又はスクリーニング前24ヵ月未満以内に寛解が確認されている先端巨大症の患者。
6.寛解が認められていない又はスクリーニング前24ヵ月未満以内に寛解が確認されているクッシング病の患者。
7.全脳照射又は視床下部－下垂体手術の既往歴を有する患者（施術はスクリーニング前12ヵ月未満に実施されている）。
8.スクリーニング時に中央検査機関から入手した血清クレアチニンを用いて、Modification of Diet in Renal Disease（MDRD）式により算出したeGFRが60 mL/min/1.73 m2未満の患者。
9.スクリーニング時に中央検査機関で測定した肝トランスアミナーゼ（AST又はALT）が基準値上限の3倍超の患者。
10.NYHA心機能分類3以上の心不全を有する患者（NYHA 1994）。
11.スクリーニング時の12誘導心電図でQTcFが451 ms以上の患者。
12.コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の仰臥位収縮期血圧が159 mmHg超及び/又は仰臥位拡張期血圧が95 mmHg超と定義）を有する患者。
13.スクリーニング前5年以内に脳血管発作の既往歴を有する患者。
14.スクリーニング前90日以内又はスクリーニング期間中にタンパク同化ステロイド（性腺ステロイド補充療法を除く）又はコルチコステロイドの経口/静脈内/筋肉内投与（選択基準、パートB、選択基準6に記載された補充用量又はストレス用量を除く）を受けた患者。
15.以下を含む体重減少薬又は食欲抑制薬を現在使用している、又はスクリーニング前26週以内に使用した患者：orlistat、ゾニサミド、lorcaserin、bupropion、トピラマート、sibutramine、刺激薬（例：phentermine又はメチルフェニデートもしくはアンフェタミンなどのADHD治療薬）及びGLP-1受容体作動薬（例：デュラグルチド、エキセナチド、リラグルチド、リキシセナチド、セマグルチド）、SGLT2阻害薬（例：カナグリフロジン、ダパグリフロジン、エンパグリフロジン、sotagliflozin）。
16.本治験で使用する治験薬（ソマトロピン）又は賦形剤に対する過敏症及び/又は特異体質の既往歴が確認されている患者。
17.抗hGH中和抗体の既往歴が確認されている患者。
18.スクリーニング時にDXAスキャンを実施できない又はDXAスキャンが解釈不能である患者。
19.妊娠中、授乳中、もしくは妊娠を予定している女性患者、又は適切な避妊法を使用していない妊娠可能な女性患者（すなわち、永久不妊である場合を除き、初潮後閉経前の妊娠可能な女性）。
20.スクリーニング開始時から最終来院時まで、男性被験者はコンドームを使用するか、男性被験者の妊娠可能な女性パートナーは上記の有効な避妊法を使用しなければならない。
21.物質乱用が確認されている患者又は（既往を含め）摂食障害（神経性食欲不振症、過食症及び正常な摂食に影響を及ぼす重度の胃腸疾患を含む）が確認されている患者［治験責任（分担）医師の判断による］。
22.治験の要件を遵守できない可能性が高いと治験責任（分担）医師が判断する疾患もしくは状態、又は治験薬もしくは治験手順により過度のリスクが生じる状態を有する患者。
23.スクリーニング前26週間以内又は本治験と並行して他の治験薬の介入臨床試験に参加している患者。
24.現在又はスクリーニング前3日以内にサプリメントによる0.03 mg/日を超えるビオチンを摂取している患者。
25.ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体又はB型肝炎及び/又はC型肝炎検査で陽性の結果が確認されている患者（B型肝炎ウイルスに対するワクチンを接種している場合を除く）。
26.スクリーニング前180日以内に急性重症疾患並びに開胸術、腹部手術、複数の偶発的外傷、急性呼吸不全、又は同様な症状による合併症が認められている患者。		 A.For Subjects who participated in TCH-306
1. Diabetes mellitus if any of the following are met:
a. Poorly controlled diabetes, defined as HbA1C higher than 7.5% according to central laboratory at Visit 6 in trial TCH-306
b. Use of diabetes mellitus drugs other than metformin and/or dipeptidyl peptidase-4 (DPP-4) inhibitors
2. Active malignant disease
3. Known history of hypersensitivity and/or idiosyncrasy to the investigational product (somatropin or excipients)
4. Female who is pregnant, plans to become pregnant, or is breastfeeding
5. Female participant of childbearing potential (i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile) not willing throughout the trial to use contraceptives as required by local law or practice.
6. Male participant not willing throughout the trial to use contraceptives as required by local law or practice.
7. Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the participant unlikely to comply with the requirements of the protocol or any condition that presents undue risk from the investigational product or trial procedures
8.eGFR <60 mL/min/1.73m2 determined based on Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) equation using serum creatinine from the central laboratory at screening
9.Hepatic transaminases (ie, AST or ALT) >3 times the upper limit of normal according to the central laboratory at screening
B.For Subjects who are switching from commercially available daily somatropin treatment (Japan only)
1.Known Prader-Willi Syndrome and/or other genetic diseases that may have an impact on an endpoint.
2.Diabetes mellitus at screening if any of the following criteria are met:
a.Poorly controlled diabetes mellitus, defined as HbA1c >7.5% at screening according to central laboratory
b.Diabetes mellitus (defined as HbA1c >=6.5% and/or fasting plasma glucose >=126 mg/dL and/or plasma glucose >=200 mg/dL two hours after oral glucose tolerance test) diagnosed <26 weeks prior to screening
c.Change in diabetes mellitus regimen (includes dose adjustment) within <90 days prior and throughout screening
d.Use of any diabetes mellitus drugs other than metformin and/or DPP-4 inhibitors for a cumulative duration of greater than 4 weeks within 12 months prior to screening
e.Diabetes mellitus-related complications at screening (ie, nephropathy as judged by the investigator, neuropathy requiring pharmacological treatment, retinopathy stage 2 / moderate and above within 90 days prior to screening or during screening)
3.Active malignant disease or history of malignancy. Exceptions to this exclusion criterion:
a.Resection of in situ carcinoma of the cervix uteri
b.Complete eradication of squamous cell or basal cell carcinoma of the skin
c.Subjects with GHD attributed to treatment of intracranial malignant tumors or leukemia, provided that a recurrence-free survival period of at least 5 years prior to screening is documented in the subject's file based on a Magnetic Resonance Imaging (MRI) result for intracranial malignant tumors
4.Evidence of growth of pituitary adenoma or other benign intracranial tumor within the last 12 months before screening.
5.Subjects with acromegaly without remission / with documented remission less than 24 months prior to screening.
6.Subjects with Cushing's disease without remission / with documented remission less than 24 months prior to screening.
7.Subjects with prior cranial irradiation or hypothalamic-pituitary surgery: the procedure took place less than 12 months prior to screening.
8.eGFR <60 mL/min/1.73m2 determined based on Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) equation using serum creatinine from the central laboratory at screening.
9.Hepatic transaminases (ie, AST or ALT) >3 times the upper limit of normal according to the central laboratory at screening.
10.Heart failure NYHA class 3 or greater (NYHA 1994).
11.QTcF >=451 milliseconds on 12-lead ECG at screening.
12.Poorly controlled hypertension, defined as supine systolic blood pressure >159 mmHg and/or supine diastolic blood pressure >95 mmHg at screening
13.Cerebrovascular accident within 5 years prior to screening.
14.Anabolic steroids (other than gonadal steroid replacement therapy) or oral/intravenous/intramuscular corticosteroids (other than in replacement or stress doses as described in Inclusion Criteria, part B, inclusion No.6) within 90 days prior to or throughout screening.
15.Currently using or have used within 26 weeks prior to screening any weight-loss or appetite-suppressive medications including orlistat, zonisamide, lorcaserin, bupropion, topiramate, sibutramine, stimulants (eg, phentermine or ADHD medications such as methylphenidate or amphetamines), GLP-1 receptor agonists (eg, dulaglutide, exenatide, liraglutide, lixisenatide, semaglutide), SGLT2 inhibitors (eg, canagliflozin, dapagliflozin, empagliflozin, sotagliflozin).
16.Known history of hypersensitivity and/or idiosyncrasy to any of the test compounds (somatropin) or excipients employed in this trial.
17.Known history of neutralizing anti-hGH antibodies.
18.Inability to undergo scanning by DXA or a non-interpretable DXA scan at screening.
19.Female who is pregnant, breast-feeding or intends to become pregnant or is of childbearing potential (i.e., fertile, following menarche and until becoming post-menopausal unless permanently sterile) and not using adequate contraceptive methods
20.Male subjects must use a condom, or his female partner of childbearing potential must use an effective form of contraception as described above, from the beginning of screening to the last trial visit.
21.Known substance abuse or known (or previous) eating disorders, including anorexia nervosa, bulimia and severe gastrointestinal disease affecting normal eating (as judged by the investigator).
22.Any disease or condition that, in the judgement of the investigator, may make the subject unlikely to comply with the requirements of the trial or any condition that presents undue risk from the investigational product or procedures.
23.Participation in another interventional clinical trial involving an investigational compound within 26 weeks prior to screening or in parallel to this trial.
24.Currently using or have used within the last 3 days prior to screening: biotin >0.03 mg/day from supplements
25.Known history of positive results of tests for human immunodeficiency virus (HIV) antibodies or hepatitis B and/or C (exceptions if vaccinated towards Hepatitis B virus)
26.Any of the following: acute critical illness, and complications following open heart surgery, abdominal surgery, multiple accidental traumas, acute respiratory failure, or similar conditions within 180 days prior to screening.
23歳 以上 23age old over
81歳 以下 81age old under
男性・女性 Both
成人成長ホルモン分泌不全症（AGHD） Adult Growth Hormone Deficiency (AGHD)
あり
Lonapegsomatropinは単回使用ガラスバイアル入りの凍結乾燥製剤として提供され、sWFI 1 mLによって溶解し、シリンジ及び又はオートインジェクター注射針を用いて皮下注射により投与する。
被験者の年齢及び経口エストロゲンの併用有無によってhGHの用量要件が異なるため、本治験では3つの投与群を設定する。
低用量から投与を開始し、可能な限り副作用が発現しないように、目標とする維持用量（用量維持期間）に達するまで緩徐に増量する（用量漸増期間）。
投与群1［経口エストロゲン投与あり（年齢を問わない）又は 30歳未満］
Week 1~4：2.1 mg hGH/週、Week 5~8：3.6 mg hGH/週、Week 9~12：5.2 mg hGH/週、Week 13~52（用量維持期間）：6.3 mg hGH/週
投与群2（30歳以上60歳以下。経口エストロゲン投与なし）
Week 1~4：1.4 mg hGH/週、Week 5~8：2.1 mg hGH/週、Week 9~12：3.0 mg hGH/週、Week 13~52（用量維持期間）：4.3 mg hGH/週
投与群3（60歳超。経口エストロゲン投与なし）
Week 1~4：0.7 mg hGH/週、Week 5~8：1.4 mg hGH/週、Week 9~12：2.1 mg hGH/週、Week 13~52（用量維持期間）：3.0 mg hGH/週		 Lonapegsomatropin will be provided as a lyophilized powder in single-use glass vials requiring reconstitution with 1 mL sWFI and administered by SC injection via syringe and needle or via the auto-injector.
Due to the different hGH dose requirements, depending on participants' age and receipt of concomitant oral estrogen, this trial will have three dosing groups.
Participants will be initiated on a low dose, and the dose will slowly be increased to avoid adverse reactions as much as possible (Dose Titration Period) until the target maintenance dose is reached (Dose Maintenance Period).
Dose Group 1 [Oral estrogen intake (any age) or below 30 years old]
Week 1-4: 2.1 mg hGH/week, Week 5-8: 3.6 mg hGH/week, Week 9-12: 5.2 mg hGH/week, Week 13-52 (Dose Maintenance Period): 6.3 mg hGH/week
Dose Group 2 [30 to 60 years old (both included) and no oral estrogen intake]
Week 1-4: 1.4 mg hGH/week, Week 5-8: 2.1 mg hGH/week, Week 9-12: 3.0 mg hGH/week, Week 13-52 (Dose Maintenance Period): 4.3 mg hGH/week
Dose Group 3 (Over 60 years old and no oral estrogen intake)
Week 1-4: 0.7 mg hGH/week, Week 5-8: 1.4 mg hGH/week, Week 9-12: 2.1 mg hGH/week, Week 13-52 (Dose Maintenance Period): 3.0 mg hGH/week
安全性評価項目：
• 有害事象
• 臨床検査値
• バイタルサイン
• 免疫原性
• 12誘導心電図
•眼底検査		 Safety endpoints:
- AEs
- Laboratory values
- Vital signs
- Immunogenicity
- 12-lead ECGs
- Fundoscopy

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Lonapegsomatropin (ACP-011)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

金沢医科大学病院治験審査委員会 Kanazawa Medical University Hospital IRB
石川県河北郡内灘町大学1丁目1番地 1-1, Daigaku, Uchinada-cho, Kahoku-gun, Ishikawa , Ishikawa
086-223-7151
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05171855
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

Prot_000.pdf

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変更履歴

種別 公表日
終了 令和8年2月25日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年2月28日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年3月5日 詳細
変更履歴一覧