臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年6月24日 | ||
| 令和5年5月24日 | ||
| 症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1 型（NF1）の成人患者を対象としてセルメチニブの有効性及び安全性を検討する並行群間、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、2 群第III 相国際多施設共同試験 | ||
| 症候性かつ手術不能なPN を有する成人NF1 患者におけるセルメチニブの有効性及び安全性評価試験 | ||
| 小林 博 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| Treatment | ||
| 3 | ||
| 叢状神経線維腫 を伴う神経線維腫症1型 | ||
| 募集終了 | ||
| セルメチニブ | ||
| Koselugo（日本では承認されていない） | ||
| 名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年5月8日 |
| jRCT番号 | jRCT2041210036 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1 型（NF1）の成人患者を対象としてセルメチニブの有効性及び安全性を検討する並行群間、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、2 群第III 相国際多施設共同試験 | A global study to demonstrate the effectiveness of selumetinib in participants with NF1 who have symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. (KOMET) | ||
| 症候性かつ手術不能なPN を有する成人NF1 患者におけるセルメチニブの有効性及び安全性評価試験 | A Phase III, Multicentre, International Study With a Parallel, Randomised, Double-blind, Placebo-controlled, 2 Arm Design to Assess the Efficacy and Safety of Selumetinib in Adult Participants With NF1 Who Have Symptomatic, Inoperable Plexiform Neurofibromas | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小林 博 | Kobayashi Hiroshi | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| hiroshi.kobayashi@alexion.com | |||
| 小林 博 | Kobayashi Hiroshi | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| hiroshi.kobayashi@alexion.com | |||
| 令和3年10月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶応義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京慈恵会医科大学附属病院 |
Jikei University Hospital |
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| / |
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|
|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Treatment | |||
| 3 | |||
| 2021年10月19日 | |||
| 2022年07月01日 | |||
| 2021年10月19日 | |||
| 2024年11月22日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/ブラジル/カナダ/中国/フランス/ドイツ/イタリア/ポーランド/ロシア/スペイン/アメリカ/英国 | Australia/Brasil/Canada/China/France/Germany/Italy/Poland/Russia/Spain/USA/UK | ||
| - 18歳以上の成人で、症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN） を伴う神経線維腫症1型（NF1） と診断されている - volumetric MRI 評価により測定可能な、手術不能な標的となるPNを1つ以上有する - スクリーニング期間中、標的PNの慢性疼痛スコアを記録できる - 治験参加時に、慢性PN の鎮痛薬の使用が安定している - 十分な臓器と骨髄の機能を有する |
- Adults 18 years or more at enrollment with diagnosis of NF1 with symptomatic, inoperable PN - At least one inoperable target PN measurable by volumetric MRI analysis - Chronic target PN pain score documented for minimum period during screening period - Stable chronic PN pain medication use at enrollment - Adequate organ and marrow function |
||
| - 悪性神経膠腫又は悪性末梢神経鞘腫瘍が確認されている、又は疑われる者（化学療法又は放射線療法を必要としない視神経膠腫の患者は許容される） - 悪性腫瘍の既往歴。ただし、治癒目的で治療され、治験薬の初回投与前5 年以上活動性が確認されず、再発の潜在的リスクが低い悪性腫瘍の場合は組み入れ可能 - 遺伝性冠動脈疾患、治験参加前6 カ月以内に発症した急性冠動脈症候群、コントロール不良な狭心症、症候性心不全、心筋症、重症心臓弁膜症、LVEFの異常、コントロール不良の高血圧を含む、臨床的に重要な心血管疾患を有する者 - 眼圧が21 mmHg以上、網膜色素上皮剥離／中心性漿液性網膜症又は網膜静脈閉塞を含む、眼科所見／眼科疾患を有する者 - 過去にMEK阻害薬の投与歴がある者 |
- Confirmed or suspected malignant glioma or MPNST (optic glioma not requiring chemotherapy or radiation therapy are exempt from this exclusion) - History of malignancy except for malignancy treated with curative intent with no known active disease 5 years or more before the first dose of study intervention and of low potential risk for recurrence - Clinically significant cardiovascular disease, including inherited coronary disease, acute coronary syndrome within 6 months prior to enrollment, uncontrolled angina, symptomatic heart failure, cardiomyopathy, severe valvular heart disease, abnormal LVEF and uncontrolled hypertension - Ophthalmological findings/conditions including intraocular pressure > 21 mmHg, RPED/CSR or RVO - Prior exposure to MEK inhibitors |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 叢状神経線維腫 を伴う神経線維腫症1型 | Neurofibromatosis 1, Plexiform Neurofibroma (PN) | ||
| あり | |||
| A 群：セルメチニブ25 mg/m2 を1 日2 回経口投与 B 群：プラセボを1 日2 回経口投与 |
Arm A: selumetinib 25 mg/m2 orally bid Arm B: placebo orally bid |
||
| A群に対する確定客観的奏効率（ORR）[期間：約3年] ORRは、REiNS基準に基づいてICRにより、完全奏効または確定部分奏効を確認した患者の割合と定義 |
Confirmed Objective Response Rate (ORR) for Arm A [ Time Frame: Approximately 3 years ] ORR will be defined as the proportion of patients who have a confirmed complete response or confirmed partial response as determined by ICR per REiNS criteria |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| セルメチニブ | |||
| Koselugo（日本では承認されていない） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 名古屋大学医学部附属病院治験審査委員会 | Nagoya University Hospital Institutional review board | |
| 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 | 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi | |
| 052-744-1958 | ||
| center@med.nagoya-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04924608 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| D134BC00001 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |