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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和2年12月25日
令和7年2月27日
遅発小児型異染性白質ジストロフィー患者を対象としたSHP611髄腔内投与の国際他施設共同、単群、マッチング抽出した外部対照試験
異染性白質ジストロフィー患者を対象としたSHP611髄腔内投与の単群試験（EMBOLDEN試験）
塩谷　和昭
武田薬品工業株式会社
本治験の主な目的は、脳と脊髄を取り囲む髄液（髄腔内：IT）にSHP611を投与することによる異染性白質ジストロフィー（MLD）の小児患者の移動能力保持期間の延長を評価することである。本治験の他の目的は、運動及び言語機能に対するSHP 611の髄腔内投与の効果を評価すること、ITにSHP 611を投与した際の忍容性を明らかにすることである。
2
異染性白質ジストロフィー
募集終了
SHP611
なし
金沢大学附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年2月27日
jRCT番号 jRCT2041200086

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

遅発小児型異染性白質ジストロフィー患者を対象としたSHP611髄腔内投与の国際他施設共同、単群、マッチング抽出した外部対照試験 A Global, Multicenter, Single-arm, Matched External Control Study of Intrathecal SHP611 in Subjects With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy
異染性白質ジストロフィー患者を対象としたSHP611髄腔内投与の単群試験（EMBOLDEN試験） A Study of Intrathecal SHP611 in Children With Late Infantile Metachromatic Leukodystrophy (EMBOLDEN)

（２）治験責任医師等に関する事項

塩谷　和昭 Enya Kazuaki
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
0662042111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報　お問合せ窓口 Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
0662042111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
令和2年5月14日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

金沢大学附属病院

Kanazawa University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の主な目的は、脳と脊髄を取り囲む髄液（髄腔内：IT）にSHP611を投与することによる異染性白質ジストロフィー（MLD）の小児患者の移動能力保持期間の延長を評価することである。本治験の他の目的は、運動及び言語機能に対するSHP 611の髄腔内投与の効果を評価すること、ITにSHP 611を投与した際の忍容性を明らかにすることである。
2
2019年04月30日
2019年04月30日
2019年04月30日
2025年10月31日
36
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
ヒストリカルコントロール historical control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国/ベルギー/ブラジル/カナダ/フランス/ドイツ/イスラエル/オランダ/スペイン/英国/アルゼンチン/ギリシャ/イタリア United States/Belgium/Brazil/Canada/France/Germany/Israel/Netherlands/Spain/United Kingdom/Argentina/Greece/Italy
1. 異染性白質ジストロフィー（Metachromatic Leukodystrophy；MLD）の診断が文書で確認されている患者
1) 白血球のアリルスルファターゼA（ASA）活性低下（臨床検査値の基準範囲との比較）
2) 尿中スルファチド値の増加
2. MLDに起因する痙性運動失調又は脱力によって歩行障害が生じていると治験担当医師が判断し、生後30ヵ月までに文書により小児神経内科医又は臨床遺伝学専門医によって歩行障害が確認された患者（A～C群及びF群）、又は生後6ヵ月以上18ヵ月未満のほぼ無症候性の患者（D群）、又は生後12ヵ月以上18ヵ月未満の早期症候性の患者（E群）。E群の被験者は、神経学的症状がみられ、小児神経内科医又は臨床遺伝学専門医のいずれかが文書により確認していること。
3. 同意取得時点において以下の年齢の患者：
A群：生後18～48ヵ月、B群：生後18～72ヵ月、C群：生後18～72ヵ月、D群：生後6ヵ月以上18ヵ月未満、E群：生後12ヵ月以上18ヵ月未満、F群：生後18～72ヵ月
4. スクリーニング時点において以下のGMFC-MLD分類の患者：A群：GMFC-MLD分類1又は2、B群：GMFC-MLD分類3、C群：GMFC-MLD分類4、D群：ほぼ無症候性で、組み入れた被験者の弟又は妹であり、かつ、兄又は姉と同一のASA対立遺伝子構成を有する。生後6ヵ月以上18ヵ月未満、E群：早期症候性で、GMFC-MLD分類1又は2で、安定した歩行歴を有する（1ヵ月以上にわたる自立歩行と定義）。生後12ヵ月以上18ヵ月未満、F群：GMFC-MLD分類5又は6
5. 被験者本人及びその（両）親／法定代理人が治験実施計画書を遵守する能力を有する。
6. 治験に関する手順を開始する前に、被験者の（両）親／法定代理人から書面により同意が得られていること。治験に関するあらゆる手順とは、被験者の通常の管理では実施されない手順のことをいう。
 1. The participant must have a documented diagnosis of Metachromatic Leukodystrophy (MLD) (Groups A-F):
1) Low arylsulfatase A (ASA) activity in leukocytes (compared to laboratory normal range).
2) Elevated sulfatides in urine.
2. The participant must have a gait disorder due to spastic ataxia or weakness attributable to MLD by the investigator and documented by a primary care physician or a specialist physician by 30 months of age (Groups A-C, and F), or be minimally symptomatic and greater than or equal to (> =) 6 to less than (<) 18 months of age (Group D) or be early symptomatic and > =12 to < 18 months of age (Group E). Participants in Group E must have neurological symptoms either documented by either a primary care physician or a specialist physician.
3. The participant's age at the time of informed consent, must be: Group A: 18 to 48 months of age; Group B: 18 to 72 months of age; Group C: 18 to 72 months of age; Group D: >= 6 to < 18 months of age; Group E: > = 12 to < 18 months of age; Group F: 18 to 72 months of age.
4. The participant's GMFC-MLD category at screening must be: Group A: GMFC-MLD category of 1 or 2; Group B: GMFC-MLD category of 3; Group C: GMFC-MLD category of 4; Group D: minimally symptomatic, >= 6 to < 18 months of age, with the same arylsulfatase (ASA) allelic constitution as an older sibling with confirmed late infantile or juvenile onset MLD; Group E: early symptomatic, >= 12 to < 18 months of age with a GMFC-MLD category of 1 or 2 with a history of achieving stable walking (defined as at least 1 month of independent walking); Group F: GMFC-MLD category of 5 or 6.
5. The participant and his/her parent/representative(s) must have the ability to comply with the clinical protocol.
6. Participant's parent or legally authorized representative(s) must provide written informed consent prior to performing any study-related activities. Study-related activities are any procedures that would not have been performed during normal management of the participant.
1. 別のリソソームスルファターゼの異常活性（臨床検査値の基準範囲からの逸脱）による多種スルファターゼ障害の患者、又はMLD以外の遺伝性障害を有する患者
2. 骨髄移植（BMT）歴、造血幹細胞移植（HSCT）歴若しくは遺伝子治療歴を有する患者又は本治験中にBMT、HSCT若しくは遺伝子治療を受ける患者
3. MLDの初発徴候として、行動又は認知症状が認められる患者（治験担当医師の判断に基づく）。運動機能障害に続発する行動症状（例：運動能力の喪失を受けて生じるかんしゃく）は除外対象としない。
4. 麻酔に使用される薬剤に対して過敏症を有する若しくは過敏症が疑われる患者又は気道確保困難の既往歴若しくは気道障害の可能性を有する患者
5. 治験担当医師の見解に基づき、本治験への参加を妨げる可能性があるその他の医学的状態又は重篤な合併症を有する患者
6. 併発疾患のために、臨床検査、ECG、又はバイタルサインの異常が認められ、本治験中に安全性が損なわれる可能性がある患者は登録しないこと。スクリーニング時の臨床検査、バイタルサイン、及びECG の異常はTakeda社のメディカルモニターによる確認を受けるものとする。
7. 本治験の組入れ前30 日以内若しくは消失半減期の5 倍以内の期間（いずれか長い方の期間）に、又は本治験中において、何らかの治験製品（薬剤又は機器）を使用する他の臨床試験に組み入れられる患者
8. 過去にSHP611が投与されたことがある患者
9. 体重が5 kg超であること
10. SOPH-A-PORT Mini S IDDD の取扱説明書に記載される、禁忌とされる状態を有する患者
1) 本製品の構成物の材料にアレルギー反応がある、またはその可能性を有する患者
2) 埋め込み機器に対する不耐性があることが判明している患者
3) SOPH-A-PORT Mini S のアクセスポートを植え込むには、体のサイズが小さすぎる患者
4) 本製品の構成物の材料と不適合であることが知られている物質が含まれている薬物療法を受けている患者
5) 限局性／全身感染を有する若しくは限局性／全身感染が疑われる患者
6) 医学的状態又は薬物療法による異常出血のリスクを有する患者
7) 安全な埋め込み又は固定を困難にし得る脊椎異常を1 つ以上有する患者
8) 脳脊髄液シャントが留置されている患者

Global Leukodystrophy Initiative of Metachromatic Leukodystrophy（GLIA-MLD）A群にマッチング抽出した外部対照被験者：マッチング抽出した外部対照群を使用する場合には、少なくともベースライン時の粗大運動機能評価のデータが存在することを必須とする。GLIA-MLDの外部対照被験者に対する選択基準は、SHP611-201試験の治験実施計画書のA群被験者に対する選択基準と非常に類似している。
GLIA-MLDデータベースから外部対照被験者を選択するためには、以下の3つのフィルタリング基準をすべて満たす必要がある：
1）フィルタリング基準1：MLDの診断が文書で確認されている
－白血球中のアリルスルファターゼA（ASA）活性低下かつ尿中スルファチド値の増加、又は
－アリルスルファターゼA遺伝子（ARSA）の両対立遺伝子変異及び（白血球中のASA活性低下又は尿中スルファチド値の上昇のいずれか）。
2）フィルタリング基準2：歩行障害が文書で確認されている。生後2.5年（生後30ヵ月）までに歩行障害がみられ、主治医又は専門医が歩行異常として文書に記録している被験者を適格とする。歩行異常には、運動失調、痙縮、筋緊張亢進／筋緊張低下を含むがこれらに限定されない。
3）フィルタリング基準3：GMFC-MLD分類1又は2で、生後18～48ヵ月の間に1回以上受診した被験者を適格とする。

 1. Multiple sulfatase disorder as determined by abnormal activity of another lysosomal sulfatase (based upon the reference laboratory's normal range) or a known genetic disorder other than MLD.
2. History of bone marrow transplant (BMT), hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), or gene therapy; or undergoes BMT, HSCT, or gene therapy; at any point during the study.
3. Primary presentation of MLD was behavioral or cognitive symptoms (per investigator's clinical judgment); behavioral symptoms that are secondary to motor deficits (e.g., tantrums in response to loss of motor skills) are not exclusionary.
4. The participant has any known or suspected hypersensitivity to agents used for anesthesia or has history of difficult airway or potential for airway compromise.
5. Any other medical condition or serious comorbid illness that in the opinion of the investigator would preclude participation in the study.
6. Participants with laboratory, ECG or vital sign abnormalities reflecting intercurrent illness that may compromise their safety during the trial should not be enrolled. Abnormal laboratory, vital sign and ECG results at screening should be reviewed with the Takeda medical monitor.
7. The participant is enrolled in another clinical study that involves use of any investigational product (drug or device) within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) prior to study enrollment or at any time during the study.
8. The participant has had prior exposure to SHP611.
9. The participants must weigh > 11 pound (lbs) (5 kilograms [kg]).
10. The participant has a condition that is contraindicated as described in the SOPH-A-PORT Mini S IDDD Instructions for Use (IFU)
1) The participant has had, or may have, an allergic reaction to the materials of construction.
2) The participant has shown an intolerance to an implanted device.
3) The participant's body size is too small to support the size of the SOPH-A-PORT Mini S Access Port.
4) The participant's drug therapy requires substances known to be incompatible with the materials of construction.
5) The participant has a known or suspected local or general infection.
6) The participant is at risk of abnormal bleeding due to a medical condition or therapy.
7) The participant has one or more spinal abnormalities that could complicate safe implantation or fixation.
8) The participant has a functioning Cerebrospinal fluid(CSF) shunt device.
Matched External Control Participants for Group A from Global Leukodystrophy Initiative of Metachromatic Leukodystrophy (GLIA-MLD) The matched external control group must have data for at least baseline gross motor function evaluation. Selection of the external control participants from GLIA-MLD will follow a set of criteria as similar as possible to the inclusion criteria for Group A in the SHP611-201 study protocol.
A filtering process will be applied to select the external control participants from the GLIA-MLD database, by meeting all of the following 3 filtering criteria:
1) Filtering criterion 1: requiring documented diagnosis of MLD, based on
- low arylsulfatase A (ASA) activity in leukocytes AND elevated sulfatides in urine. OR
- biallelic variants in arylsulfatase A gene (ARSA) AND (either low ASA activity in leukocytes OR elevated sulfatides in urine).
2) Filtering criterion 2: requiring documented gait disorder. Participants will be considered qualifying if they present with a gait disorder before 2.5 years (30 months) of age and have a medical record reporting a gait abnormality including, but not limited to, the following terms: ataxia, spasticity, and hyper/hypotonia.
3) Filtering criterion 3: participants will be considered qualifying if they have at least 1 clinical encounter occurring between the age of 18 to 48 months with a GMFC-MLD category either 1 or 2.
6ヶ月 以上 6month old over
72ヶ月 未満 72month old not
男性・女性 Both
異染性白質ジストロフィー Metachromatic Leukodystrophy
あり
髄腔内に設置した薬物送達装置（IDDD）又は腰椎穿刺（LP）を介して106週間にわたってSHP611を週1回150 mg投与する。年齢及び運動機能障害の程度に基づき6つの被験者群（A群、B群、C群、D群、E群、F群）とした。 Participants will receive 150 milligrams (mg) of SHP611 intrathecally (IT) via intrathecal drug delivery device (IDDD) or lumbar puncture (LP) once weekly for 106 weeks in six groups (Group A, B, C, D, E, and F) based on participant's age and motor dysfunction.
1. SHP611を投与したA群及びGLIA-MLDでマッチング抽出した外部対照群において、GMFC-MLDにより測定される自発運動の喪失を、2年（Week 106）の最終時点まで認めない確率
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
自発運動の喪失は区間打ち切りデータの生存分析で推定した。GMFC-MLDより測定される自発運動の喪失を、Week 106（又は2年）まで認めない確率を両側95%信頼区間（CI）とともに推定した。
GMFC-MLDは7分類から構成され、分類0（介助なしで歩行し、動作の質は年齢的に正常である）から分類6（自発運動の喪失並びにすべての頭部及び体幹のコントロールの喪失）までである。スコアが高いほど症状の進行を示す。データは生存関数の平均値として評価した。生存関数の定量化には、注目すべき事象に到達しなかった被験者の割合の加重平均を用いた。この加重平均は、主要解析の層別化ログランク検定で用いた、A群及びマッチング抽出した外部対照群の相対的な大きさによって重み付けされた。
 1. Percent Probability of Free of Loss of Locomotion in the Last Time Interval Up to 2 Years (Week 106) Based on GMFC-MLD for SHP611 Group A and GLIA-MLD Matched External Control
Time Frame: Baseline up to Week 106
Loss of locomotion was estimated using interval censoring survival analysis. Survival probability free of loss of locomotion based on GMFC-MLD was estimated up to Week 106 (or two years), with associated 2-sided 95 percent (%) confidence interval (CI).
GMFC-MLD scale consists of 7 categories, scores ranging from 0 (walking without support with quality of performance normal for age) to 6 (loss of any locomotion as well as loss of any head and trunk control). Higher scores mean a worse outcome. The data was reported in terms of Mean as survival function was quantified using a weighted average of percentage of participants not reaching the event of interest, with weights derived from the relative size of treated and control units in the strata used for the stratified log-rank test in the primary analysis.
1. A群：マッチング抽出した外部対照群のデータと比較した、GMFC-MLDを用いて評価する粗大運動機能の維持を達成した被験者数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

2. GMFC-MLD を用いて評価する異染性白質ジストロフィーでの粗大運動機能にベースラインからの変化が認められた被験者数（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

3. A群：ベースラインからGMFC-MLDが2段階以上悪化した被験者数
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

4. A群：GMFC-MLDに2段階以上の減少が認められるまでのベースラインからの時間
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

5. 脳脊髄液（CSF）中のスルファチド濃度のベースラインからの変化（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

6. 脳脊髄液（CSF）中のスルファチド濃度のベースラインからの変化率（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

7. A群：粗大運動能力尺度（GMFM-88）を用いて評価する粗大運動機能の維持を達成した被験者数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

8. GMFM-88の総スコアが20ポイントを上回る又は40ポイント未満までベースラインからの不可逆的な減少（いずれか最初に発生した方）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

9. GMFM-88総スコアのベースラインからの変化量（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

10. A群：GMFM-88のベースラインからの総スコアの減少が20ポイント以下及び総スコア40ポイント以上の被験者数（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

11. 表現言語機能分類（ELFC-MLD）を用いて評価した、表現言語にベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースライン、Week 106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

12. 試験治療下での有害事象（TEAE）が発現した被験者の数
評価期間：治験薬の初回投与からWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

13. 臨床検査値において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

14. 身体検査において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

15. 心電図（ECG）において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

16. 脳脊髄液（CSF）臨床検査値において医学的に重要なベースラインからの変化が認められた被験者の数（Week 106）
評価期間：ベースラインからWeek 106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

17. 抗薬物抗体（ADA）を有する被験者の数
評価期間：ベースライン、Week106
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

18. IDDDの埋め込みを受けた被験者の数
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

19. IDDDに機能不全が生じた被験者の数
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

20. IDDDの不具合発生までの時間により評価したIDDDの寿命
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。

21. IDDD及び埋め込み手術に関連するTEAEが発現した被験者の数
評価期間：ベースラインからWeek106まで
データの収集は継続中であり、試験終了日以降に詳細を報告する予定である。
 1. Group A: Number of Participants Who Maintained Their Gross Motor Function Evaluated by Using the GMFC-MLD at Week 106 Compared With Matched External Control Group Data
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

2. Number of Participants With Change From Baseline in Gross Motor Function Evaluated by Using the GMFC-MLD at Week 106
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

3. Group A: Number of Participants With Decline From Baseline in GMFC-MLD of More than 2 Categories
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

4. Group A: Time to Decline From Baseline in GMFC-MLD of More Than 2 Categories
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

5. Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid (CSF) Sulfatides Levels at Week 106
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

6. Percent Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid (CSF) Sulfatides Levels at Week 106
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

7. Group A: Number of Participants With Maintenance of Gross Motor function at Week 106 Using Gross Motor Function Measure 88 (GMFM-88) Total Score
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

8. Time to Unreversed Decline From Baseline in GMFM-88 Total Score of > 20 Points or Unreversed Decline to < 40 Points Whichever Occurs First
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

9. Change From Baseline in GMFM-88 Total Score at Week 106
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

10. Group A: Number of Participants With GMFM-88 Total Score Decrease of <= 20 Points From Baseline and a Total Score >= 40 at Week 106
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

11. Number of Participants With Change From Baseline in Expressive Language Evaluated by Using the Expressive Language Function Classification in Metachromatic Leukodystrophy (ELFC-MLD) at Week 106
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

12. Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Event (TEAEs)
Time Frame: From start of study drug administration up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

13. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Clinical Laboratory Values at Week 106
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

14. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Physical Examination Findings at Week 106
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

15. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Electrocardiogram (ECG) Values at Week 106
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

16. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid (CSF) Laboratory Parameters at Week 106
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

17. Number of Participants With Anti-Drug Antibody (ADA) Response to SHP611
Time Frame: Baseline, Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

18. Number of Participants With IDDD Implantations
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

19. Number of Participants With Any IDDD Related Malfunctions
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

20. IDDD Longevity as Assessed by Time to IDDD Failure
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

21. Number of Participants With TEAE Related to IDDD and Surgical Procedure
Time Frame: Baseline up to Week 106
Data collection is ongoing and detailed reporting will be available after the study completion date.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
SHP611
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

金沢大学附属病院治験審査委員会 Kanazawa University Hospital IRB
石川県金沢市宝町13-1 13-1 Takara-machi Kanazawa , Ishikawa
076-265-2000
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT03771898
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2018-003291-12
EudraCT Number
EudraCT Number

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: SHP611-201
症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数は試験全体の情報を記載しています。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

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変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年2月27日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年12月4日 詳細 変更内容
変更 令和6年7月14日 詳細 変更内容
変更 令和5年1月12日 詳細 変更内容
変更 令和4年4月13日 詳細 変更内容
変更 令和3年3月17日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年12月25日 詳細
変更履歴一覧