臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年9月16日 | ||
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体）を有する小児治験参加者を対象にenlicitide decanoate の安全性、有効性及び薬物動態を評価する運用上シームレスな第Ⅱ／Ⅲ相試験 | ||
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体）を有する小児治験参加者を対象とするenlicitide decanoate の第Ⅱ／Ⅲ相試験 | ||
| 小林 真之 | ||
| MSD株式会社 | ||
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体）を有する小児治験参加者を対象として： ・Enlicitideの薬物動態を評価する ・Enlicitide がプラセボよりもコレステロールを低下させるかどうかを明らかにする ・Enlicitide の安全性及び忍容性を評価する パートA及び非盲検延長期は非盲検・単群、パートBは二重盲検・並行群間である。 |
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| 2-3 | ||
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体） | ||
| 募集前 | ||
| Enlicitide Decanoate | ||
| なし | ||
| 中東遠総合医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年9月16日 |
| jRCT番号 | jRCT2040260089 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体）を有する小児治験参加者を対象にenlicitide decanoate の安全性、有効性及び薬物動態を評価する運用上シームレスな第Ⅱ／Ⅲ相試験 | An Operationally Seamless Phase 2/3 Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Enlicitide Decanoate in Pediatric Participants with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia | ||
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体）を有する小児治験参加者を対象とするenlicitide decanoate の第Ⅱ／Ⅲ相試験 | A Phase 2/3 Study of Enlicitide Decanoate in Pediatric Participants with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小林 真之 | Kobayashi Masayuki | ||
| / | MSD株式会社 | MSD K.K. | |
| 102-8667 | |||
| / | 東京都千代田区九段北一丁目13番12号 北の丸スクエア | KITANOMARU SQUARE,1-13-12,Kudan-kita,Chiyoda-ku,Tokyo 102-8667,Japan | |
| 03-6272-1957 | |||
| msdjrct@msd.com | |||
| MSDJRCT問合せ窓口 | MSDJRCT inquiry mailbox | ||
| MSD株式会社 | MSD K.K. | ||
| 102-8667 | |||
| 東京都千代田区九段北一丁目13番12号 北の丸スクエア | KITANOMARU SQUARE,1-13-12,Kudan-kita,Chiyoda-ku,Tokyo 102-8667,Japan | ||
| 03-6272-1957 | |||
| msdjrct@msd.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 地方独立行政法人大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka Women's and Children's Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立大学法人 新潟大学医歯学総合病院 |
Niigata University Medical & Dental Hospital |
|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人長野県立病院機構 長野県立こども病院 |
Nagano Children's Hospital |
|---|---|---|
| / | 掛川市・袋井市病院企業団立 中東遠総合医療センター |
Chutoen General Medical Center |
|---|---|---|
| / | 国立大学法人 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体）を有する小児治験参加者を対象として： ・Enlicitideの薬物動態を評価する ・Enlicitide がプラセボよりもコレステロールを低下させるかどうかを明らかにする ・Enlicitide の安全性及び忍容性を評価する パートA及び非盲検延長期は非盲検・単群、パートBは二重盲検・並行群間である。 |
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| 2-3 | |||
| 2026年10月15日 | |||
| 2026年10月30日 | |||
| 2037年01月23日 | |||
| 153 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ合衆国/カナダ/ブラジル/チリ/コロンビア/メキシコ/英国/スペイン/ドイツ/フランス/イタリア/ベルギー/オランダ/フィンランド/ノルウェー/ポーランド/チェコ/トルコ/オーストラリア/中国/ニュージーランド/シンガポール | United States of America/Canada/Brazil/Chile/Colombia/Mexico/United Kingdom/Spain/Germany/France/Italy/Belgium/Netherlands/Finland/Norway/Poland/Czechia/Turkiye/Australia/China/New Zealand/Singapore | ||
| ・各国及び地域で受け入れられている診断アルゴリズムに基づき、HeFH の可能性がある（Possible）若しくは確定的である（Definite）、又は遺伝子検査の結果からHeFH と診断されている ・空腹時のLDL-C 値（中央検査機関評価）が130 mg/dL以上である ・以下のいずれかによる治療を受けている： - 1日用量が最適化されたスタチン（スタチン以外の治療薬を用いた脂質低下療法の有無を問わない） - スタチン以外の治療薬を用いた脂質低下療法（2剤以上のスタチンに不耐であることが記録されている場合、又は1剤のスタチンに不耐であることが記録されており、かつ治験参加者又は代諾者がスタチンの使用を拒否している場合） - スクリーニングの30日以上前から一定の脂質低下療法を受けており、パートA又はパートBの期間中に治療薬又は用量を変更する予定がない |
- Has possible or definite diagnosis of HeFH based on a locally accepted diagnostic algorithm or diagnosis by genetic testing results - Has a fasted LDL-C value (evaluated by the central laboratory) that is >=130 mg/dL - Is receiving either: * An optimized daily dose of statin (+- nonstatin LLT) * A nonstatin LLT with documented intolerance to at least 2 different statins, or documented intolerance to 1 statin plus refusal of statin therapy by the participant or legally acceptable representative - Is on a stable dose of all background LLTs for at least 30 days prior to screening, with no medication or dose changes planned during participation in Part A or Part B |
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| - 遺伝的又は臨床的な基準に基づく家族性高コレステロール血症（ホモ接合体）の既往がある、又は家族性高コレステロール血症（複合ヘテロ接合体）若しくは家族性高コレステロール血症（ダブルヘテロ接合体）の既往がある - ネフローゼ症候群の既往がある - 治験担当医師の評価に基づき、臨床的に重大な吸収不良状態がある - PCSK9阻害薬を含む、特定の脂質低下療法による治療歴がある又は治療中であり、適切にウォッシュアウトされていない |
- Has a history of homozygous FH based on genetic or clinical criteria, or history of known compound heterozygous FH, or double heterozygous FH - Has a history of nephrotic syndrome - Has any clinically significant malabsorption condition based on investigator assessment - Was previously treated/is being treated with certain other cholesterol lowering medications, including proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) inhibitors without adequate washout |
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| 6歳 以上 | 6age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 家族性高コレステロール血症（ヘテロ接合体） | Heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) | ||
| あり | |||
| Enlicitide decanoate/ プラセボ | Enlicitide decanoate/ Placebo | ||
| ・パートA：EnlicitideのCmax ・パートA：EnlicitideのAUC0-24 ・パートB：LDL-C のベースラインからの変化率 ・有害事象を発現した治験参加者の数 ・有害事象により試験介入の中止に至った治験参加者の数 |
-Part A: Maximum Plasma Concentration (Cmax) of Enlicitide -Part A: Area Under the Concentration-Time Curve from 0 to 24 Hours (AUC0-24) of Enlicitide -Part B: Percent Change from Baseline in Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) -Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AE) -Number of Participants Who Discontinue Study Treatment Due to an AE |
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| ・パートB：ApoBのベースラインからの変化率 ・パートB：non-HDL-Cのベースラインからの変化率 ・パートB：Lp(a)のベースラインからの変化率 ・パートB：投与24週時にLDL-Cが130 mg/dL未満を達成した治験参加者の割合 ・パートB：投与24週時にLDL-Cがベースラインから50%以上の低下を達成した治験参加者の割合 ・パートB：投与24週時にLDL-Cが100 mg/dL未満を達成した治験参加者の割合 ・頸動脈内膜中膜複合体厚（cIMT）の変化量 |
-Part B: Percent Change from Baseline in Apolipoprotein B (ApoB) -Part B: Percent Change from Baseline in Non-High-Density Lipoprotein Cholesterol (non-HDL-C) -Part B: Percent Change from Baseline in Lipoprotein (a) (Lp(a)) -Part B: Percentage of Participants With LDL-C <130 mg/dL at Week 24 -Part B: Percentage of Participants With >=50% LDL-C Reduction from Baseline at Week 24 -Part B: Percentage of Participants With LDL-C <100 mg/dL at Week 24 -Change in Carotid Intima-media Thickness (cIMT) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Enlicitide Decanoate | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| MSD株式会社 | |
| MSD K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 中東遠総合医療センター治験審査委員会 | Chutoen General Medical Center Institutional Review Board | |
| 静岡県掛川市菖蒲ヶ池1番地の1 | 1-1, Shobugaike, Kakegawa, Shizuoka | |
| 0537-21-5555 | ||
| rinshokenkyu@chutoen-hp.shizuoka.jp | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07058077 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf | https://externaldatasharing-msd.com/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 0616-029 | |
| 実施予定被験者数は国際共同治験全体の予定数 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）