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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

使用成績調査
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年8月20日
ゾルゲンスマ髄注 特定使用成績調査（脊髄性筋萎縮症）
ゾルゲンスマ髄注 特定使用成績調査
佐藤　征之
ノバルティス ファーマ株式会社
脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象としたゾルゲンスマ髄注の安全性及び有効性を検討する。
N/A
脊髄性筋萎縮症
募集中
なし

管理的事項

研究の種別 使用成績調査
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年8月20日
jRCT番号 jRCT2033260412

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

ゾルゲンスマ髄注 特定使用成績調査（脊髄性筋萎縮症） Specified use-results survey of Zolgensma Intrathecal Injection (spinal muscular atrophy)
ゾルゲンスマ髄注 特定使用成績調査 A post-marketing survey of Zolgensma Intrathecal Injection in patients with spinal muscular atrophy

（２）治験責任医師等に関する事項

佐藤　征之 Sato Masayuki
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120003293
sm.pms@novartis.com
ノバルティスダイレクト　 Novartis Direct
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都東京都港区虎ノ門一丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120003293
sm.pms@novartis.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

脊髄性筋萎縮症（SMA）患者を対象としたゾルゲンスマ髄注の安全性及び有効性を検討する。
N/A
2026年10月31日
2026年05月01日
2031年07月31日
80
観察研究 Observational
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし None
本品を投与したすべての患者
なお，本品を投与したすべての患者を本調査に登録するために，本調査の契約締結前に本品を投与した患者も調査対象とする		 All patients treated with Zolgensma
Since all patients treated with Zolgensma are registered in this study, patients who received Zolgensma prior to the conclusion of contract for this study will also be included.
臨床研究法又はGCP下で本品を未承認の適応症に使用した患者（例：患者申出療養，医師主導治験） Patients who have received Zolgensma for unapproved indications under the Clinical Trials Act or GCP (eg, investigator-initiated clinical trial)
2歳 以上 2age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
脊髄性筋萎縮症 spinal muscular atrophy
なし
該当なし（非介入研究） Not applicable (non-interventional study)
・本品を投与したSMA患者における重篤な有害事象／すべての副作用の発現症例数，発現割合，及び発現時期
・本品を投与したSMA患者における安全性検討事項（肝障害，一過性の血小板減少症，血栓性微小血管症，心臓関連有害事象，後根神経節障害／末梢性感覚ニューロパチー，染色体への組込みによる造腫瘍性リスク，長期的影響）に該当する重篤な有害事象／すべての副作用の発現症例数，発現割合，及び発現時期		 Number of patients, incidence, and timing of onset of serious adverse events/all adverse drug reactions in patients with SMA following treatment with Zolgensma
Number of patients, incidence, and timing of onset of serious adverse events/all adverse drug reactions corresponding to the safety specifications (hepatotoxicity, transient thrombocytopenia, thrombotic microangiopathy, cardiac adverse events, dorsal root ganglia toxicity/peripheral sensory neuropathy, tumorigenicity due to chromosomal integration, and long-term effects) in patients with SMA following treatment with Zolgensma

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
承認内
遺伝子治療用製品
オナセムノゲン アベパルボベク
30800FZX00004000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティス ファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

なし not applicable
東京都なし not applicable, Tokyo
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）