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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年7月15日
血友病A又は血友病B の患者を対象に、治験薬giroctocogene fitelparvovec 又はfidanacogene elaparvovec の単回投与後の長期的な安全性及び有効性を検討する第3相、治験薬を投与しない、多国間コホート試験（治験実施計画書番号：C0371017）
血友病A 又は血友病B の患者を対象とした、giroctocogene fitelparvovec 又はfidanacogene elaparvovec の安全性及び有効性の検討
河合　統介
ファイザーR&D合同会社
ファイザーが治験依頼者として実施した臨床試験に参加してgiroctocogene fitelparvovec又はfidanacogene elaparvovecのそれぞれの先行投与を受けた血友病A 又は血友病Bの患者を対象に、これら治療の長期的な安全性及び有効性を明らかにする
3
血友病A及び血友病B
募集中
埼玉医科大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年7月15日
jRCT番号 jRCT2033260314

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

血友病A又は血友病B の患者を対象に、治験薬giroctocogene fitelparvovec 又はfidanacogene elaparvovec の単回投与後の長期的な安全性及び有効性を検討する第3相、治験薬を投与しない、多国間コホート試験（治験実施計画書番号：C0371017） A PHASE 3, NON-INVESTIGATIONAL PRODUCT, MULTI COUNTRY COHORT STUDY TO DESCRIBE THE LONG-TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF A PRIOR SINGLE-DOSE TREATMENT WITH INVESTIGATIVE GIROCTOCOGENE FITELPARVOVEC OR FIDANACOGENE ELAPARVOVEC IN PARTICIPANTS WITH HEMOPHILIA A OR HEMOPHILIA B, RESPECTIVELY
血友病A 又は血友病B の患者を対象とした、giroctocogene fitelparvovec 又はfidanacogene elaparvovec の安全性及び有効性の検討 Safety and Effectiveness of Giroctocogene Fitelparvovec or Fidanacogene Elaparvovec in Patients With Hemophilia A or B Respectively

（２）治験責任医師等に関する事項

河合　統介 Kawai Norisuke
/ ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
/ 東京都渋谷区代々木3丁目22-7 新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
治験情報窓口担当　 Clinical Trials Information Desk
ファイザーR&D合同会社 Pfizer R&D Japan G.K.
クリニカル・リサーチ統括部
151-8589
東京都渋谷区代々木3丁目22-7新宿文化クイントビル Shinjuku Bunka Quint Bldg., 3-22-7 Yoyogi, Shibuya-ku, Tokyo
03-5309-7000
clinical-trials@pfizer.com
令和8年6月12日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

埼玉医科大学病院

Saitama Medical University Hospital

埼玉県

埼玉県
/

医療法人徳洲会 札幌徳洲会病院

Sapporo Tokushukai Hospital

北海道

北海道

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ファイザーが治験依頼者として実施した臨床試験に参加してgiroctocogene fitelparvovec又はfidanacogene elaparvovecのそれぞれの先行投与を受けた血友病A 又は血友病Bの患者を対象に、これら治療の長期的な安全性及び有効性を明らかにする
3
2020年01月24日
2020年01月24日
2040年02月25日
173
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
その他 other
なし
なし
なし
オーストラリア/トルコ/米国 Australia/Turkey/United States
選択基準：

－ファイザーが治験依頼者として実施した試験（C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003）に組み入れられ、治験薬giroctocogene
fitelparvovec又はfidanacogene elaparvovecの投与を受けた治験参加者のみを適格とする		 Inclusion Criteria:

-Only participants who received investigational giroctocogene fitelparvovec or fidanacogene eleparvovec and were enrolled in a Pfizer-sponsored study (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003) are eligible.
除外基準：

－なし		 Exclusion Criteria:

-None
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性 Male
血友病A及び血友病B *Hemophilia A *Hemophilia B
あり
＊診断検査：肝AAVベクター組み込み検査
－臨床的に適応があり、生検又は外科的切除により肝組織検体が採取された治験参加者を対象に、AAVベクターの組み込みを評価する		 *Diagnostic Test: Testing of hepatic AAV Vector integration
-Evaluation of AAV vector integration in participants for whom a sample of liver has been obtained through biopsy or surgical resection when clinically indicated
＊血栓塞栓性事象の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊凝固因子インヒビターの発生頻度［期間：第1日～10年］
－FIXに対するインヒビターの発現は、インヒビターの力価が0.6ベセスダ単位/mL（BU/mL）以上と定義
＊肝悪性腫瘍の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊肝異常の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊凝固因子活性レベル［期間：第1日～10年］
－凝固因子活性レベルを報告する。因子活性レベルは、凝固一段法、合成基質法又は別条件の凝固一段法など、異なる測定法を用いて測定される場合がある。		 *Incidence of thromboembolic events [Time Frame: Day 1 to 10 years]
*Incidence of factor inhibitor development [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-FIX inhibitor development was defined as an inhibitor titer >= 0.6 Bethesda units per milliliter (BU/mL).
*Incidence of hepatic malignancy [Time Frame: Day 1 to 10 years]
*Incidence of liver abnormalities [Time Frame: Day 1 to 10 years]
*Factor activity level [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-Factor activity level will be reported. Factor levels may be measured using different assay methods including a one-stage assay or by chromogenic substrate assay and a second one-stage assay.
＊すべての出血（治療を要した出血及び治療を要しない出血）の年間出血率（ABR）［期間：第1日～10年］
－ABR:1年あたりの出血エピソード数。治療を要した出血及び治療を要しない出血の両方を含む。
　ABR（1年あたりの出血エピソード数）は、各治験参加者について、各観察期間ごとに以下の式を用いて算出する。
　ABR = (出血回数 / 観察期間の日数) x 365.25 （日/年）
＊ベクター投与を受けてから定期補充療法再開までの期間及びその頻度［期間：第1日～10年］
－ベクター投与を受けてから定期補充療法を再開するまでの時間（日数）及びその頻度を記述する。
＊外因性凝固因子の年間投与率（AIR）［期間：第1日～10年］
－AIR（1年あたりのFIX投与回数）は、各治験参加者について、各観察期間ごとに以下の式を用いて算出する。
　AIR = (FIX投与回数 / 観察期間の日数) x 365.25（日/年）
＊外因性凝固因子の使用量［期間：第1日～10年］
－年間総凝固因子使用量（国際単位IU）は、各治験参加者について、各観察期間ごとに以下の式を用いて算出する。
年間総凝固因子使用量 = (投与されたFIXの総量(IU) / 観察期間の日数) x 365.25（日/年）
＊肝臓以外の悪性腫瘍の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊自己免疫疾患の発現頻度［期間：第1日～10年］
＊重篤な有害事象の発現頻度［期間：第1日～10年］
－重篤な有害事象とは以下のいずれかの転帰を伴う有害事象、又は、そのほかの理由により重要と判断された有害事象である：死に至るもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、生命を脅かすもの（死亡に直結する危険性があるもの）、永続的又は重大な障害・機能不全に陥るもの、先天異常を来すもの、血栓性事象の発現、凝固因子インヒビターの発現、肝悪性腫瘍の発現、免疫抑制療法によっても改善しない治験薬に関連する肝トランスアミナーゼ上昇 、 治験薬との因果関係に合理的な可能性があると判断された悪性腫瘍の発現
＊原因を問わない死亡［期間：第1日～10年］
－原因を問わない死亡とは、治験期間中に発生したあらゆる原因による死亡である。発現率は、評価可能な事象が認められた治験参加者の総数を、対象となるコホート又は治療群における全治験参加者のリスク曝露時間の合計で除した値として定義する。
＊EQ-5D-5Lの項目及びVASスコア［期間：第1日～10年］
－EQ-5D-5Lは5つの項目からなる健康状態評価尺度及び視覚的評価スケール（感情温度計）で構成される。5項目の健康状態分類を用いて、治験参加者は自身の健康状態のさまざまな側面に関する5つの設問に回答し、以下の事項を評価する。
　1. 移動の程度
　2. 身の回りの管理
　3. ふだんの活動
　4. 痛み／不快感
　5. 不安／ふさぎ込み		 *Total ABR (treated or untreated) [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-ABR (Annual Bleed Rate): number of bleeding episodes per year. This includes treated and untreated bleeds.
The ABR or the annualized number of bleeding episodes per year, will be derived for each participant for each observation period by using the following formula:
ABR = (Number of bleeds / Days in observation period) x 365.25 days/year.
*Incidence of and time from vector infusion to resumption of prophylaxis [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-Describe incidence of resumption of prophylaxis resumption and the time (in days) to resumption of prophylaxis after receiving vector infusion.
*AIR of exogenous factor [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-The AIR or the annualized number of FIX infusions per year, will be derived for each participant for each observation period by using the following formula:
AIR = (Number of FIX infusions / Days in observation period) x 365.25 days/year.
*Consumption of exogenous factor [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-The annualized TFC in international units (IU) will be derived for each participant for each observation period using the following formula:
Annualized TFC = (Total units of FIX infused (IU)/ Days in observation period) x 365.25 days/year
*Incidence of Non-hepatic malignancy [Time Frame: Day 1 to 10 years]
*Incidence of Auto-immune disorders [Time Frame: Day 1 to 10 years]
*Incidence of SAEs [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-An SAE was an AE resulting in any of the following outcomes or deemed significant for any other reason: death; initial or prolonged inpatient hospitalization; life-threatening experience (immediate risk of dying); persistent or significant disability/incapacity; congenital anomaly; development of a clinical thrombotic event; development of factor inhibitor; development of a hepatic malignancy; development of drug-related elevated hepatic transaminases that fail to improve with immunosuppressive regimens; occurrence of a malignancy with reasonable possibility of being related to study drug.
*All cause mortality [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-All-cause mortality was defined as the death due to any cause during the course of study. Incidence rate was defined as the total number of participants with admissible events divided by the total (for all qualifying participants) time at risk for the cohort/treatment group of interest. Incidence rate of all-cause deaths was reported in this outcome measure.
*EQ-5D-5L dimension and VAS scores [Time Frame: Day 1 to 10 years]
-The EQ-5D-5L comprises a 5-item health status measure and a visual analog rating scale/feeling thermometer. Using the 5-dimensional Health State Classification, participants are asked to respond to five questions on different aspects of their health status that assess the following:
1.Mobility
2.Self-care
3.Usual activities
4.Pain/Discomfort
5.Anxiety/Depression

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
ウイルスベクター製品
fidanacogene elaparvovec、giroctocogene fitelparvovec
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ファイザー株式会社
Pfizer Japan Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

埼玉医科大学病院治験審査委員会 Saitama Medical University Hospital Institutional Review Board
埼玉県入間郡毛毛呂山町毛呂本郷38 38 Morohongo Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama
049-276-1454
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05568719
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
ファイザーは，ある基準，条件，特例により適格とされる研究者からの要請に応じて、匿名化された個別治験参加者のデータおよび関連文書（治験実施計画書，統計解析計画書，総括報告書など）に研究者がアクセスできる環境を提供しています。当社の臨床試験データの共有に関する基準およびアクセス申請の詳細は，https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requestsに掲載されています。 Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。
IRBでメールアドレスを設けていません。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）