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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年10月26日
日本人の早期発症型異染性白質ジストロフィー患者を対象にヒトアリルスルファターゼA cDNAを含むレンチウイルスベクターで形質導入した凍結保存自家CD34陽性細胞（OTL 200）を投与したときの有効性及び安全性を評価する単群非盲検臨床試験
早期発症型異染性白質ジストロフィー患者を対象としたOTL-200の有効性及び安全性を評価する試験
木原　晋作
協和キリン株式会社
早期発症型のMLD患者を対象に、OTL-200の有効性を支持する薬力学的エビデンスを評価する。
3
異染性白質ジストロフィー
募集中
TBD

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年10月26日
jRCT番号 jRCT2033260220

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本人の早期発症型異染性白質ジストロフィー患者を対象にヒトアリルスルファターゼA cDNAを含むレンチウイルスベクターで形質導入した凍結保存自家CD34陽性細胞（OTL 200）を投与したときの有効性及び安全性を評価する単群非盲検臨床試験 A Single-Arm, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Cryopreserved Autologous CD34+Cells Transduced with a Lentiviral Vector Containing Human Arylsulfatase A cDNA (OTL-200) in Patients with Japanese Early-Onset MLD
早期発症型異染性白質ジストロフィー患者を対象としたOTL-200の有効性及び安全性を評価する試験 A study to evaluate the efficacy and safety of OTL-200 in patients with early-onset metachromatic leukodystrophy

（２）治験責任医師等に関する事項

木原　晋作 Kihara Shinsaku
/ 協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
開発本部
100-0004
/ 東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo
03-5205-7200
clinical.info.jp@kyowakirin.com
臨床情報担当窓口　 Clinical Information Desk
協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
100-0004
東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo
03-5205-7200
clinical.info.jp@kyowakirin.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立研究開発法人　国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

遺伝診療科

157-8535

東京都 世田谷区大蔵2-10-1

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

早期発症型のMLD患者を対象に、OTL-200の有効性を支持する薬力学的エビデンスを評価する。
3
2026年07月01日
2026年07月01日
2030年06月30日
1
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
1)　生化学的及び分子学的にMLDであるとの診断が確立されている患者
2)　本人が日本国籍を持ち、日本に在住している患者
 1)Patients with a confirmed diagnosis of MLD based on biochemical and molecular testing
2) Patients who are Japanese citizens and reside in Japan
1）投与前までに急速な神経学的進行が示唆される患者
2）OTL‑200の安全性・有効性評価又は製造・投与に影響を及ぼす可能性のある疾患、感染症、既往治療、臓器機能障害等を有し、本治験への参加が医学的に適切でないと判断される患者		 1) Patients in whom rapid neurological progression is suggested prior to administration
2) Patients who have diseases, infections, prior treatments, organ dysfunction, or other conditions that may affect the safety or efficacy evaluation, or the manufacturing or administration of OTL-200, and who are therefore considered medically inappropriate for participation in this clinical trial
下限なし No limit
上限なし No limit
男性・女性 Both
異染性白質ジストロフィー Metachromatic Leukodystrophy
あり
文書による同意を取得した異染性白質ジストロフィー患者に対し、OTL‑200の単回静脈内投与をする。 After obtaining written consent, patients with metachromatic leukodystrophy receive a single intravenous administration of OTL-200.
OTL-200投与後のTotal PBMC内のARSA活性 ARSA activity in total PBMCs following administration of OTL-200
・有害事象
・神経学的検査
・神経心理学的評価
 -Adverse events
-Neurological examination
-Neuropsychological assessment

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
OTL-200-13
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

協和キリン株式会社
Kyowa Kirin Co., Ltd.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

TBD TBD
東京都TBD TBD, Tokyo
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
協和キリン株式会社が実施する研究において生成・解析されたデータセットは、Vivliホームページのポリシーに定めるデータ公開条件を満たす限り、Vivliレポジトリ（https://vivli.org/ourmember/kyowa-kirin/）にて公開される予定です。 The datasets generated and/or analyzed during the study sponsored by Kyowa Kirin will be available in the Vivli repository, https://vivli.org/ourmember/kyowa-kirin/ as long as conditions of data disclosure specified in the policy section of the Vivli website are satisfied.

（５）全体を通しての補足事項等

治験実施計画書番号：OTL-200-13

添付書類（実施計画届出時の添付書類）