臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年5月26日 | ||
| 令和8年6月9日 | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の長期観察試験 | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の長期観察試験 | ||
| 大谷 啓介 | ||
| 自治医科大学附属病院 | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクターを混合した遺伝子治療用製品を脳内投与した時の，パーキンソン病患者に対する長期の忍容性，安全性及び有効性を確認する。 | ||
| N/A | ||
| パーキンソン病 | ||
| 募集終了 | ||
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年6月9日 |
| jRCT番号 | jRCT2033260155 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の長期観察試験 | Long term Follow up Study of Gene Therapy for Parkinson's disease | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の長期観察試験 | Long term Follow up Study of Gene Therapy for Parkinson's disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 大谷 啓介 | Ohtani Keisuke | ||
| / | 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | |
| 脳神経外科 | |||
| 329-0498 | |||
| / | 栃木県下野市薬師寺 3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-44-2111 | |||
| m01011ko@jichi.ac.jp | |||
| 大谷 啓介 | Ohtani Keisuke | ||
| 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | ||
| 臨床研究センター | |||
| 329-0498 | |||
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | ||
| 0285-35-3373 | |||
| chiken@jichi.ac.jp | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| AADC/GCH/TH発現AAVベクターを混合した遺伝子治療用製品を脳内投与した時の，パーキンソン病患者に対する長期の忍容性，安全性及び有効性を確認する。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年04月21日 | |||
| 2031年06月30日 | |||
| 12 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| パーキンソン病に対するGT0003Xの第I／II相臨床試験（GT0003X-01試験）に登録され，当該試験を完了もしくは中止した患者 |
Patients who have been enrolled in the Phase I/II clinical trial of GT0003X for Parkinson's disease (Study GT0003X-01) and have either completed or discontinued the said study. |
||
| 治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した患者 | Patients judged by the investigator or sub-investigator to be ineligible for participation in this study. | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・被験者より治験中止の申し出があった場合 ・選択基準に合致しない又は除外基準に抵触することが治験参加後に判明した場合 ・原疾患，合併症の経過から，治験責任医師又は治験分担医師が治験の継続を不適当と判断した場合 ・有害事象が発現し，治験責任医師又は治験分担医師が治験の継続を不適当と判断した場合 ・治験実施計画書から逸脱し，治験の継続が困難になった場合 ・その他，治験責任医師又は治験分担医師が治験の継続を不適当と判断した場合 |
|||
| パーキンソン病 | Parkinson's disease | ||
| なし | |||
| パーキンソン病に対し、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与をした際の長期の忍容性，安全性及び有効性を確認する。 | To evaluate the long-term tolerability, safety, and efficacy of intraputaminal administration of an AAV vector expressing AADC, GCH, and TH in patients with Parkinson's disease. | ||
| パーキンソン病に対し、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与をした際の長期の有効性を確認する。 | To evaluate the long-term efficacy of intraputaminal administration of an AAV vector expressing AADC, GCH, and TH in patients with Parkinson's disease. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 第一種 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 治験に起因して健康被害が被験者に生じた場合には、補償金、医療費及び医療手当の補償を受けることができる。 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | Jichi Medical University IRB | |
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1, Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi, Tochigi | |
| 0285-58-7195 | ||
| chiken@jichi.ac.jp | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）