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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年1月19日
テント上穿通枝領域の梗塞による亜急性期後期から慢性期の脳梗塞に伴う運動機能障害を有する成人被験者を対象とした，ASP2246の安全性，忍容性及び有効性を評価するための多施設共同，非盲検，用量漸増第1/2相試験，並びにこれに続くランダム化，二重盲検，シャム対照，用量拡大試験
脳梗塞後の脳損傷に起因する運動障害患者を対象としたASP2246試験
木村　円
アステラス製薬株式会社
この治験は、脳梗塞発症後数カ月経過しても動作が困難な成人患者さんを対象としています。この治験の主な目的は、ASP2246の安全性を確認し、患者さんがどれくらいそれに耐えられるかを調べて、この治験の後半及びその後の試験で使用するASP2246の適切な投与量を決定することです。
1-2
慢性期脳梗塞
募集前
IRB承認取得後記載予定

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年1月14日
jRCT番号 jRCT2033250653

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

テント上穿通枝領域の梗塞による亜急性期後期から慢性期の脳梗塞に伴う運動機能障害を有する成人被験者を対象とした，ASP2246の安全性，忍容性及び有効性を評価するための多施設共同，非盲検，用量漸増第1/2相試験，並びにこれに続くランダム化，二重盲検，シャム対照，用量拡大試験 A Phase 1/2 Multicenter, Open-label, Dose Escalation Study Followed by a Randomized, Double-blind Sham-controlled Dose Expansion Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of ASP2246 in Adult Participants Who Have Motor Dysfunction Associated With Late Subacute to Chronic Ischemic Stroke due to Supratentorial Perforator Area Infarction
脳梗塞後の脳損傷に起因する運動障害患者を対象としたASP2246試験 A study of ASP2246 for people who have movement problems caused by brain injury after a stroke

（２）治験責任医師等に関する事項

木村　円 En Kimura
/ アステラス製薬株式会社 Astellas Pharma Inc.
103-8411
/ 東京都中央区日本橋本町2-5-1 2-5-1, Nihonbashi-Honcho, Chuo-ku, Tokyo
0120-189-371
clinicaltrialregistration@astellas.com
くすリ　相談センター Medical Information Center
アステラス製薬株式会社 Astellas Pharma Inc.
103-8411
東京都中央区日本橋本町2-5-1 2-5-1, Nihonbashi-Honcho, Chuo-ku, Tokyo
0120-189-371
clinicaltrialregistration@astellas.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

この治験は、脳梗塞発症後数カ月経過しても動作が困難な成人患者さんを対象としています。この治験の主な目的は、ASP2246の安全性を確認し、患者さんがどれくらいそれに耐えられるかを調べて、この治験の後半及びその後の試験で使用するASP2246の適切な投与量を決定することです。
1-2
2026年02月09日
2026年02月09日
2030年02月28日
84
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
あり
あり
あり
なし none
1. 同意取得時点で脳梗塞の発症から3カ月以上，12カ月以内の被験者（この脳梗塞は被験者にとって初発であること）
2. スクリーニング時にmodified Rankin Scale（mRS）スコア2～4の神経運動障害を有している被験者
3. スクリーニング時のFugl-Meyer運動機能評価法（FMA）-上肢（UE）スコアが20以上，50以下であり，かつFMA-下肢（LE）スコアが21未満の被験者
4. スクリーニング時の臨床検査及び磁気共鳴画像法（MRI）の結果から，テント上穿通枝領域の梗塞（単発性ラクナ梗塞又はbranch-atheromatous disease ［BAD］）を有すると診断された被験者
5. 脳梗塞発症後の回復期リハビリテーション療法を完了し，試験期間中に自発的な改善が期待できないと判断された被験者
6. 試験期間中に指定されたリハビリテーション療法に参加する意思があり，身体的に参加することが可能である被験者
7. 女性被験者の場合：
- 妊娠しておらず以下のいずれかに該当すること：
o 妊娠可能な女性（WOCBP）ではない
o WOCBPの場合，スクリーニング時に問診及び尿又は血清による妊娠検査で陰性，かつ同意取得時点から術後，少なくとも180日間まで避妊ガイダンスに従うことに同意している。
- スクリーニング期間及び術後180日間に授乳を行わない。
- 術後180日間に卵子提供を行わない。
8. 男性被験者の場合：
- 妊娠可能な女性パートナー（授乳期間中のパートナーを含む）がいる場合，術後，少なくとも180日間にわたり避妊法を使用することに同意している。
- 妊娠中のパートナーがいる場合，術後，少なくとも180日間にわたり性行為をしないかコンドームを使用することに同意している。
- 術後，少なくとも180日間にわたり精子提供を行ってはならない。
9. 本試験で試験介入を受けている間／本試験に最長52週間参加している間，ほかの介入試験（リハビリテーションを含む）に参加しないことに同意している被験者
10. 抗血小板薬，経口抗凝固薬又は非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の使用について，American College of Chest Physicians Clinical Pharmacy 2022 Guidelines及びJapanese Guidelines for the Management of Stroke 2021に従って判断することに同意している被験者。脳梗塞治療ガイドラインでは，術後，day 1の頭部MRI又はコンピュータ断層撮影法（CT）の結果を確認し，投与再開が安全であると判断されるまで，抗血小板薬，経口抗凝固薬又はNSAIDを再開してはならないと規定されている。		 1. Participant should have had an ischemic cerebral infarction at least 3 months, but not more than 12 months, before signing informed consent. This stroke must be the first-ever stroke for the participant.
2. Participant has current neuromotor dysfunction with a modified Rankin Scale (mRS) score between 2 to 4 at screening.
3. Participant has Fugl-Meyer Assessment (FMA)- upper extremity (UE) score >/= 20 to </= 50 and FMA-lower extremity (LE) score < 21 at screening.
4. Participant has supratentorial perforator area infarction (single lacunar infarction or branch-atheromatous disease [BAD]), as assessed clinically and by magnetic resonance imaging (MRI) at screening.
5. Participant has completed recovery phase rehabilitation after cerebral infarction and spontaneous improvement is not expected during the study period.
6. Participant is willing and physically able to participate in the designated rehabilitation therapy during the study period.
7. Female participant:
- Is not pregnant and at least 1 of the following conditions apply:
o Not a woma(e)n of childbearing potential (WOCBP)
o WOCBP who has a negative urine or serum pregnancy test at screening with a medical interview and agrees to follow contraceptive guidance from the time of giving informed consent to at least 180 days after surgery.
- Must not be breastfeeding or lactating starting at screening and for 180 days after surgery.
- Must not donate ova after undergoing surgery and for 180 days after surgery.
8. Male participant:
- Must agree to use contraception with female partner(s) of childbearing potential (including breastfeeding partner) for a minimum of 180 days after surgery.
- Must agree to remain abstinent or use a condom with pregnant partner(s) for a minimum of 180 days after surgery.
- Must not donate sperm for a minimum of 180 days after surgery.
9. Participant agrees not to participate in another interventional study (including rehabilitation) while receiving study intervention/participating for up to 52 weeks in the present study.
10. Participant agrees that the use of antiplatelet, oral anticoagulant or nonsteroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) will be determined by the local medical staff in accordance with the American College of Chest Physicians Clinical Pharmacy 2022 Guidelines and the Japanese Guidelines for the Management of Stroke 2021. The Japanese guidelines specify that no antiplatelet, oral anticoagulant or NSAIDs are to be restarted post-surgery until results of the day 1 head MRI or computerized tomography (CT) are reviewed and restarting medication is deemed safe.
1. MRI検査（中央判定又は施設判定のいずれも可）において測定された脳梗塞体積が3.4 cm^3超又は0.37 cm^3未満の被験者
2. 原発性脳内出血又は頭蓋内出血を有する被験者
3. 中枢神経系悪性腫瘍の既往歴がある又は悪性腫瘍の存在が確認されている被験者（5年を超えて寛解状態にある場合は除く）
例外：皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌を患い，治療に成功した被験者は，寛解期間が5年未満であっても適格とみなされる。
4. 脳梗塞発症前にmRS > 2の運動機能障害（発症前mRS）を有していた被験者
5. 痙攣発作の既往歴がある被験者
6. 肩，肘，前腕，手首，手，股関節，膝又は足首の関節運動を妨げる明らかな拘縮を有する被験者
7. modified Ashworth Scaleでグレード2以上の痙縮を有する被験者
8. 運動機能を制限するその他の神経疾患，神経筋疾患又は整形外科疾患を有する被験者
9. 活動性感染症を有する被験者
10. 免疫不全の既往歴がある，又は現在診断されている被験者
11. 試験期間中に脳梗塞を再発するリスクが高いと判断された被験者（もやもや病及び皮質下梗塞と白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症などの遺伝性脳血管疾患を強く示唆する家族歴など）
12. 高血圧（収縮期血圧150 mmHg超又は拡張期血圧95 mmHg超），治療抵抗性高血圧（高血圧治療薬を3種類以上服用している被験者で，収縮期血圧140 mmHg以上又は拡張期血圧90 mmHg以上），出血性疾患，凝固能亢進，糖尿病，腎機能障害，肝機能障害，心不全，病的肥満，又はコントロール不良の睡眠時無呼吸症を含むがこれらに限定されない，コントロール不良の全身性疾患を有する被験者
13. 潜在性悪性腫瘍の検査で陽性所見が認められる被験者（非悪性腫瘍の病因が確認された場合は除く）
14. うつ病（ハミルトンスコア>14）を含む，コントロール不良の重度の精神疾患を有する被験者
15. 頭蓋骨部分切除（骨弁置換なし）を受けている，又は定位脳手術のその他の禁忌事項を有する被験者
16. 頭蓋内ヘルニア又は頭蓋内圧亢進の徴候や症状が認められる被験者
17. 最近の心筋梗塞（手術前6カ月以内），重篤な不整脈，心房細動，又はうっ血性心不全の既往歴又はそれらを示唆する心電図所見を有する被験者
18. 精神疾患の診断・統計マニュアル第5版（Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-5）の基準で定義される，薬物・アルコールの使用を含む物質関連症及び嗜癖症を有する被験者
19. MRI又はMRI造影剤の禁忌に該当する被験者
20. モントリオール認知機能検査（MoCA）スコアが26未満の被験者
21. 試験登録前12カ月以内に自殺企図，自殺行為，又は自殺念慮（コロンビア自殺重症度評価尺度［C-SSRS］の自殺念慮に関する質問4又は5への「はい」の回答で示される）の既往歴がある被験者，若しくはスクリーニング時に自殺のリスクが著しく高いと判断された被験者
22. ワルファリン又は直接作用型経口抗凝固薬（DOAC）の使用歴がある被験者
例外：試験登録の少なくとも6カ月前に薬剤の使用を中止し，塞栓源が再発なく消失している被験者は適格とみなされる。
23. 向精神薬の使用歴がある被験者
例外：向精神薬を少なくとも6カ月間使用しておらず，精神症状が軽度かつ安定しており，他の除外基準に抵触しない場合，被験者は適格とみなされる。
24. 痙攣発作の治療薬として抗てんかん薬の使用歴がある被験者
注意：痙攣発作以外の疾患の治療に抗てんかん薬を使用したことがある，又は現在使用している被験者については，詳細なリスク評価を実施し，適格性を判断する必要がある。
25. 過去3カ月間にボツリヌス毒素投与，フェノール注射，バクロフェン髄注，又はその他の痙攣に対する何らかの介入的治療（装具療法及び副子療法を除く）を受けた被験者
26. ASP2246の治験に参加中又は参加歴がある被験者
27. スクリーニング前の28日又は5半減期のいずれか長い方の期間内に何らかの試験治療を受けた被験者
28. スクリーニング時の臨床検査値で主要臓器機能の低下が認められる被験者
29. 治験参加に適さないと判断された被験者
30. ASP2246又は製剤に使用されている成分のいずれかに対して過敏症又はその疑いがある被験者		 1. Participant has a cerebral infarct volume > 3.4 cm^3 or < 0.37 cm^3, as measured by MRI (use of either a central or local reading is acceptable).
2. Participant has a primary intracerebral or intracranial hemorrhage.
3. Participant has a history of central nervous system (CNS) malignancy or a known presence of any malignancy, unless in remission for > 5 years. Exception: The participant with basal or squamous cell skin cancer that has been successfully treated will be considered eligible even if they have been in remission for < 5 years.
4. Participant had motor dysfunction of mRS > 2 before the onset of the stroke (premorbid mRS).
5. Participant has a history of seizures.
6. Participant has apparent contractures impeding joint movement at shoulder, elbow, forearm, wrist, hand, hip, knee or ankle.
7. Participant with spasticity of grade 2 or higher on the modified Ashworth Scale.
8. Participant has any other neurologic, neuromuscular or orthopedic disease that limits motor function.
9. Participant has an active infection.
10. Participant has a history of or current diagnosis of immunodeficiency.
11. Participant has been deemed to have a high risk of recurrent stroke during the study period (e.g., a family history strongly suggestive of hereditary cerebrovascular disease, such as moyamoya disease and cerebral autosomal dominant arteriopathy with subcortical infarcts and leukoencephalopathy).
12. Participant has an uncontrolled systemic illness, including, but not limited to, hypertension (systolic blood pressure > 150 mmHg or diastolic blood pressure > 95 mmHg), resistant hypertension (systolic blood pressure [BP] >/= 140 mmHg or diastolic BP >/= 90 mmHg in a participant who is taking 3 or more medications for hypertension), bleeding disorders, hypercoagulability, diabetes, renal, hepatic or cardiac failure, morbid obesity, or uncontrolled sleep apnea.
13. Participant has any positive findings on tests for occult malignancy, unless a nonmalignant etiology is confirmed.
14. Participant has an uncontrolled major psychiatric illness, including depression (Hamilton Score of > 14).
15. Participant has a presence of craniectomy (without bone flap replacement) or other contraindication for stereotactic surgery.
16. Participant has signs and symptoms of intracranial herniation or increased intracranial pressure.
17. Participant with a history of, or electrocardiogram (ECG) evidence suggestive of, recent myocardial infarction (within 6 months of surgery), major dysrhythmia, atrial fibrillation or congestive heart failure.
18. Participant has a substance-related and addictive disorders as defined by the Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-5 criteria, including drug or alcohol use.
19. Participant has contraindications to MRI or MRI contrast agent(s).
20. Participant has Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score < 26.
21. Participant has a history of suicide attempt(s), suicidal behavior, or suicidal ideation (indicated by a 'yes' response to questions 4 or 5 on the suicidal ideation portion of the Columbia-Suicide Severity Rating Scale [C-SSRS]) within 12 months prior to study enrollment, or who is assessed at screening to be at a significant risk of committing suicide.
22. Participant has a history of using warfarin or direct oral anticoagulant (DOAC). Exception: The participant will be considered eligible if the medication was discontinued at least 6 months prior to study enrollment, and the embolic source has resolved without recurrence.
23. Participant has a history of neuroleptic drug use. Exception: The participant will be considered eligible if they are neuroleptic medication-free for at least 6 months and their psychiatric symptoms remain mild, stable and do not meet the exclusion criteria.
24. Participant has a history of antiepileptic drug use for seizures. Note: For the participant who has used or is using antiepileptic medications for conditions other than seizures, a detailed risk assessment needs to be conducted to determine eligibility.
25. Participant has had botulinum toxin injection, phenol injection, intrathecal baclofen, or any other interventional treatments for spasticity (except bracing and splinting) within the previous 3 months.
26. Participant has present or previous history of participation in a study with ASP2246.
27. Participant has received any investigational therapy within 28 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening.
28. Participant has inadequate organ function as indicated by the laboratory values at screening.
29. Participant has any condition that makes the participant unsuitable for study participation.
30. Participant has known or suspected hypersensitivity to ASP2246 or any components of the formulation used.
18歳 以上 18age old over
80歳 以下 80age old under
男性・女性 Both
慢性期脳梗塞 Chronic Ischemic Stroke
あり
この治験は2つのパートから構成されています。パート1では、患者さんに脳の手術を受けていただきます。少人数の別々のグループの患者さんに、手術にて、低用量から高用量までのASP2246が投与されます。各用量は、特殊なチューブを通して、脳の損傷部位にゆっくりと投与（脳実質内投与）されます。
パート2では、パート1とは別のグループの患者さんに同様の脳の手術を受けていただきます。一部の患者さんには高用量のASP2246が投与され、また別の患者さんには低用量のASP2246が投与されます。投与量はいずれも、パート1で投与された用量です。また、別のグループの患者さんには、脳の手術中にASP2246が投与されません。		 This study has 2 parts. In Part 1, people will have brain surgery. During the surgery, different small groups of people will receive a lower to a higher dose of ASP2246. Each dose will be given slowly through a special tube to the damaged part of the brain (intracerebral parenchymal infusion).
In Part 2, other different groups of people will undergo the same type of brain surgery. Some people will receive a higher dose of ASP2246, and some people will receive a lower dose of ASP2246. These are the doses from Part 1. Also, another group of people won't be given ASP2246 during brain surgery.
Week 52までの以下の項目に基づく安全性及び忍容性：
- 用量制限毒性（DLT）の発現数
- 治療下で発現した有害事象（TEAE），重篤な有害事象（SAE）及び注目すべき有害事象（AESI）の発現割合と重症度
- C-SSRSに基づく自殺リスク		 Safety and tolerability will be evaluated by the following through week 52:
- Number of dose-limiting toxicities (DLTs)
- Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs), serious adverse events (SAEs) and adverse events of special interest (AESIs)
- A risk of suicide using C-SSRS
- Week52までの全血中及び血漿中のASP2246の薬物動態パラメータ：
o 投与時から無限大時間まで外挿した濃度時間曲線下面積（AUCinf），投与時から最終測定可能時点までの濃度時間曲線下面積（AUClast），最大濃度（Cmax）
- Week 52までの抗ポリエチレングリコール（PEG） と抗神経原性分化1転写因子（NeuroD1）抗体の形成
- ベースラインからday 8までの炎症性サイトカイン反応と補体活性化の変化量
- Week 24及びweek 52時のFMA（運動機能）合計スコアのベースラインからの変化量
- Week 24及びweek 52時のFMA- UE合計スコアのベースラインからの変化量
- Week 24及びweek 52時のFMA-LE合計スコアのベースラインからの変化量
- Week 24及びweek 52時のmRSスコアのベースラインからの1点以上の減少
- Week 24及びweek 52時のmRSスコアのベースラインからの変化量		 - Pharmacokinetics of ASP2246 in whole blood and plasma through week 52:
o Area under the concentration-time curve from the time of dosing extrapolated to time infinity (AUCinf), Area under the concentration-time curve from the time of dosing up to the time of the last measurable concentration (AUClast), Maximum concentration (Cmax)
- Formation of anti- polyethylene glycol (PEG) and anti- neurogenic differentiation 1 transcription factor (NeuroD1) antibodies through week 52
- Change from baseline in proinflammatory cytokine response and complement activation through day 8
- Change from baseline in FMA (motor function) total score at weeks 24 and 52
- Change from baseline in FMA-UE total score at weeks 24 and 52
- Change from baseline in FMA-LE total score at weeks 24 and 52
- Decrease of at least 1 point from baseline in mRS score each at weeks 24 and 52
- Change from baseline in mRS score at weeks 24 and 52

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
mRNA-LNP product
ASP2246
なし
医療機器
未承認
クラスⅣ
Brain intraparenchymal infusion cannula
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アステラス製薬株式会社
Astellas Pharma Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

IRB承認取得後記載予定 Will be entered after IRB approval is obtained
東京都IRB承認取得後記載予定 Will be entered after IRB approval is obtained, Tokyo
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
承認された製剤・適応症の臨床試験及び開発が中止された製品を用いて実施した臨床試験は，試験全体に関するドキュメントの公開に加え，匿名化された患者レベルデータへのアクセス提供を計画している。開発中の製剤または適応症で行われる試験では、患者レベルデータ共有の可否は試験終了後に評価される。アステラス製薬のデータ共有ポリシーの詳細についてはhttps://www.clinicaltrials.astellas.com/transparency/に示されている。実施計画書及びその改訂版，解析計画書、試験総括報告書などのドキュメントが提供可能な場合は，開示できない情報を黒塗りした状態で開示される。患者レベルデータへのアクセスは、アステラス製薬がデータを提供する法的権限を有する場合に限り試験結果に関する主要な論文の公表後に研究者に対して提供される。研究者は、試験データに関して科学的に適切な分析を行う旨の研究提案書を提出しなければならない。この研究提案は独立した研究委員会によって審査される。研究提案が承認された場合は，データ共有に関する合意書を締結した後，安全性が確保された環境下で試験データへのアクセスが提供される。 Access to anonymized individual participant level data collected during the study, in addition to study-related supporting documentation, is planned for studies conducted with approved product indications and formulations, as well as products terminated during development. Studies conducted with product indications or formulations that remain active in development are assessed after study completion to determine if Individual Participant Data can be shared. Further details on Astellas' data sharing policy can be found at https://www.clinicaltrials.astellas.com/transparency/. Study-related supporting documentation is redacted and provided if available, such as the protocol and amendments, statistical analysis plan and clinical study report. Access to participant level data is offered to researchers after publication of the primary manuscript (if applicable) and is available as long as Astellas has legal authority to provide the data. Researchers must submit a proposal to conduct a scientifically relevant analysis of the study data. The research proposal is reviewed by an Independent Research Panel. If the proposal is approved, access to the study data is provided in a secure data sharing environment after receipt of a signed Data Sharing Agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

Astellas study ID: 2246-CL-0101

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません