臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年4月28日 | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の臨床試験 | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の臨床試験 | ||
| 中嶋 剛 | ||
| 自治医科大学附属病院 | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクターを混合した遺伝子治療用製品を脳内投与した時の，パーキンソン病患者に対する忍容性，安全性及び有効性を確認する。 |
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| 1-2 | ||
| パーキンソン病 | ||
| 募集中 | ||
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年4月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2033250070 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for Parkinson's disease | ||
| AADC/GCH/TH発現AAVベクター線条体内投与による進行期パーキンソン病遺伝子治療の臨床試験 | Phase I/II Study of Gene Therapy for Parkinson's disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 中嶋 剛 | Nakajima Takeshi | ||
| / | 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | |
| 脳神経外科 | |||
| 329-0498 | |||
| / | 栃木県下野市薬師寺 3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-44-2111 | |||
| t.nakajima@jichi.ac.jp | |||
| 高橋 理寧 | Takahashi Rina | ||
| 株式会社エスアールディ | SRD, Inc. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 104-0032 | |||
| 東京都中央区八丁堀 3-4-8 | 3-4-8 Hacchobori, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-5543-0306 | |||
| pd3_gt0003x@cro-srd.co.jp | |||
| あり | |||
| 令和7年2月10日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 髙橋 祐二 |
Takahashi Yuji |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|
脳神経内科 |
|||
187-8551 |
|||
東京都 小平市小川東町４丁目１−１ |
|||
042-341-2711 |
|||
yutakahashi@ncnp.go.jp |
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|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| AADC/GCH/TH発現AAVベクターを混合した遺伝子治療用製品を脳内投与した時の，パーキンソン病患者に対する忍容性，安全性及び有効性を確認する。 |
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| 1-2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年04月18日 | |||
| 2026年12月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ・MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson’s Diseaseによりパーキンソン病と診断された患者 ・同意取得時点での年齢が40歳以上80歳以下の患者 ・発症年齢が35歳以上の患者 ・L-ドパによる5年以上の治療歴を有している患者 ・適切な薬物療法を行っても満足できる治療効果が得られない患者 ・同意取得時点のOFF状態でのHoehn & Yahrの重症度がⅣ度以上の患者 ・ベースライン時点でのMDS-UPDRS part Ⅲ（運動スコア）のスコアの合計（OFF状態）が30～100点の患者 ・L-ドパに対する反応がみられるが，ベースライン時点でのON時とOFF時でMDS-UPDRS part Ⅲが16点以上の改善が認められる患者 ・耐え難い運動合併症として，ベースライン時点でのMDS-UPDRS part Ⅳの項目B（運動症状の変動）の合計スコアが4点以上の患者 ・定位脳手術が可能な患者 ・治験製品投与後の頻回の診察を含め，本治験に必要な条件を遵守することが可能な患者 ・治験製品投与開始前の少なくとも8週間，パーキンソン病治療薬の変更が不要な患者 ・患者本人から，インフォームドコンセントが得られること |
-Patients diagnosed with Parkinson's disease by MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson's Disease. -Patients aged 40 to 80 years at the time of obtaining informed consent. -Patients onset of an illness> 35 years of age. -Patients who have received L-dopa for at least 5 years. -Patients whose severity of Hoehn & Yahr in the OFF state at the time of informed consent was > IV. -Patients who do not achieve satisfactory therapeutic outcomes despite appropriate pharmacological treatment. -Patients whose severity of Hoehn & Yahr in the OFF state at the time of informed consent was> IV. -Patients with a baseline total MDS-UPDRS-III score (OFF) of 30 to 100. -Patients who show a response to L-dopa and have improved MDS-UPDRS-III by at least 16 points at baseline ON and OFF. -Untolerable motor complications in patients with a total score of at least 4 on MDS-UPDRS Part IV, Item B (motor fluctuations) at baseline. -Patients who can undergo stereotactic brain surgery. -Patients who are able to comply with the necessary conditions for this clinical trial, including frequent visits for assessments after administration of the investigational product. -Patients who do not need dosage changes for the Parkinson's Disease treatment for at least 8 weeks, prior to the start of the study substance administration. -Patients who are able to provide informed consent personally. |
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| ・脳血管障害，抗精神病薬や毒物への暴露，脳炎等の病歴によって，あるいは進行性核上性麻痺や小脳症状，錐体路徴候，自律神経徴候，認知症，幻覚や妄想などの症状によって，あるいはラクナ梗塞や中脳被蓋部の萎縮，橋と小脳の萎縮などのMRI所見によって，二次性あるいは非典型的パーキンソニズムであることが示唆される患者 ・既にパーキンソン病に対する定位脳手術（淡蒼球凝固術，視床凝固術，脳深部刺激），MRガイド下集束超音波治療を実施済みの患者 ・Mini-Mental State Examination（MMSE）で20点以下，あるいは認知症と診断される患者 ・統合失調症あるいは情動障害（affective disorder）の病歴のある患者 ・脳血管障害をはじめ，明らかな心血管系疾患を有する患者 ・中枢神経系の腫瘍性疾患，臨床的に明らかな神経疾患（例えば年齢相応でない，明らかな脳萎縮）を有する患者 ・悪性腫瘍を合併している，又は，同意取得前5年以内に，治療済みの皮膚癌を除くその他の悪性腫瘍の既往歴を有する患者 ・コントロール不良の高血圧を合併している患者 ・血液凝固異常症，あるいは抗血栓療法が必要な患者 ・臨床的に明らかな免疫異常を有し，免疫抑制剤（ステロイドを除く）の投与を必要とする患者 ・Geriatric Depression Scale - short form（GDS-S）が10点以上の患者，あるいは抗うつ薬を服薬している場合は5点以上の患者 ・MRIが撮影できない患者 ・妊婦又は妊娠している可能性のある者や子供をもうけることを希望する者，ただし治験製品投与前に精子又は卵子を凍結保存し，それらを用いて子供をもうける場合は該当しない ・3年以内に痙攣発作の既往のある患者，抗てんかん薬を服薬中の患者，あるいは脳波検査でてんかん性の異常を認める患者 ・本治験製品の製造工程に使用された成分（Sf-RVN及びベンゾナーゼ®）及び，本治験製品の成分に対して過敏症の合併/既往歴を持つ者 ・重篤な薬物アレルギーの既往を有する患者 ・本登録前6か月以内に他の治験又は介入を伴う臨床研究に参加していた患者 ・以下のコントロールが困難な疾患を合併する患者 1.高度な腎障害（血清クレアチニン＞2.0 mg/dlかつBUN＞25 mg/dl） 2.高度な肝障害（AST/GOTあるいはALT/GPTが基準値上限の2.5倍以上） 3.コントロールが困難な糖尿病患者（随時あるいは食後血糖値＞200 mg/dlかつHbA1c＞9%） ・その他，治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適当と判断した患者 |
-Patients with a history of cerebrovascular disease, exposure to antipsychotics or toxins, encephalitis, symptoms such as progressive supranuclear palsy or cerebellar symptoms, pyramidal signs, autonomic signs, dementia, hallucinations or delusions, or MRI findings such as lachner infarction or atrophy of the midbrain tegment, pons and cerebellum suggesting secondary or atypical parkinsonism. -Patients who have already undergone stereotactic neurosurgery (pallidal coagulation, thalamic coagulation, deep brain stimulation) and MR-guided focused ultrasound therapy for Parkinson's disease. -Patients with a Mini-Mental State Examination (MMSE) score of 20 or less or with a diagnosis of dementia. -Patients with a history of schizophrenia or affective disorders. -Patients with apparent vascular diseases, including cerebrovascular disorders. -Patients with neoplastic disease of the central nervous system, clinically evident neurological disease (e.g., age-inappropriate, obvious brain atrophy). -Patients with a concomitant malignancy or a history of other malignancies other than previously treated skin cancers within 5 years before obtaining informed consent. -Patients with uncontrolled hypertension. -Patients with coagulopathy or who require antithrombotic therapy. -Patients with clinically prominent evidence of immunodeficiency who require immunosuppressant treatments excluding steroid therapy. -Patients with a score of 10 or more on the Geriatric Depression Scale-short form (GDS-S) or 5 or more on antidepressants. -Patients who cannot undergo MRI. -Individuals who are pregnant, may be pregnant, or wish to have children, except those who cryopreserve sperm or eggs prior to the administration of the investigational product and use them to conceive children. -Patients with a history of convulsive seizures within 3 years, those taking antiepileptic drugs, or those with abnormal electroencephalograms showing epileptic abnormalities. -Individuals with a history of or current hypersensitivity to the components used in the manufacturing process of the investigational product (Sf-RVN and Benzonase) or to the ingredients of the investigational product itself. -Patients with a history of severe drug allergies. -Patients who have participated in another clinical trial or intervention-based clinical study within 6 months prior to enrollment -Patients with the following complications that are hard to manage. 1.Patients with severe renal disorders of the magnitude of both the serum creatinine levels of > 2.0 mg/dl and BUN>25 mg/dl. 2.Patients with severe hepatic disorders of the magnitude of either AST/GOT or ALT/GPT is above 2.5 folds of the upper limit of the normal levels. 3.Patients with diabetes of the magnitude of both >200 mg/dl casual or postprandial blood glucose levels and >9% HbA1c. -Any patients whom the investigator or sub-investigator deems unsuitable for inclusion in this clinical trial. |
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| 40歳 以上 | 40age old over | ||
| 80歳 以下 | 80age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| パーキンソン病 | Parkinson's disease | ||
| あり | |||
| パーキンソン病患者の線条体（被殻）に、定位脳手術の手法によってAADC/GCH/TH発現AAVベクターを注入する。 | AAV-AADC/GCH/TH is designed to be injected into the striatum (putamen) of the patients with Parkinson's disease, according to the stereotactic neurosurgical method. | ||
| パーキンソン病に対し、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与をした際の安全性及び有効性を確認する。 | To examine the safety and efficacy in patients with Parkinson's disease, after intracerebral administrations of AAV-AADC/GCH/TH into the putamen. | ||
| パーキンソン病に対し、AADC/GCH/TH発現AAVベクター被殻内投与をした際の有効性を確認する。 | To examine the efficacy in patients with Parkinson's disease, after intracerebral administrations of AAV-AADC/GCH/TH into the putamen. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 第一種 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構、株式会社ONODERA GT Pharma | Japan Agency for Medical Research and Develop ment, ONODERA GT Pharma.Inc | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | Jichi Medical University IRB | |
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1, Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi, Tochigi | |
| 0285-58-7195 | ||
| chiken@jichi.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |