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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年3月5日
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対するヒト自己骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内複数回投与 二重盲検無作為化比較試験
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対するヒト自己骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内複数回投与 二重盲検無作為化比較試験
富井　亮
ニプロ株式会社
ALS患者を対象に自己骨髄由来間葉系幹細胞の複数回投与の安全性及び有効性を評価する。
2
筋萎縮性側索硬化症
募集中
独立行政法人労働者健康安全機構 横浜労災病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年3月4日
jRCT番号 jRCT2033240715

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対するヒト自己骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内複数回投与 二重盲検無作為化比較試験 Double-Blind, Randomized, Controlled Study of Multiple Intravenous Administration of Human Mesenchymal Stem Cells Derived from Bone Marrow in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis.
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者に対するヒト自己骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内複数回投与 二重盲検無作為化比較試験 Double-Blind, Randomized, Controlled Study of Multiple Intravenous Administration of Human Mesenchymal Stem Cells Derived from Bone Marrow in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis.

（２）治験責任医師等に関する事項

富井　亮 Tomii Ryo
/ ニプロ株式会社 Nipro Corporation
060-0061
/ 北海道札幌市中央区南1条西19丁目291番206 19-291-206, Minami1-jonishi, Chuo-ku Sapporo, Hokkaido
011-640-3675
saisei-clinicalstudy-information@nipro.co.jp
富井　亮 Tomii Ryo
ニプロ株式会社 Nipro Corporation
060-0061
北海道札幌市中央区南1条西19丁目291番206 19-291-206, Minami1-jonishi, Chuo-ku Sapporo, Hokkaido
011-640-3675
saisei-clinicalstudy-information@nipro.co.jp
令和6年12月4日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人 労働者健康安全機構 東京労災病院

Japan Organization of Occupational Health and Safety, Tokyo Rosai Hospital

　

　
/

　

/

福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　
/

　

/

徳島大学病院

Tokushima University Hospital

　

　
/

　

/

横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital

　

　
/

　

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　
/

　

/

帝京大学医学部附属病院

Teikyo University Hosiptial

　

　
/

　

/

大分大学医学部附属病院

Oita University Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人労働者健康安全機構 横浜労災病院

Japan Organization of Occupational Health and Safety(JOHAS), Yokohama Rosai Hospital

　

　
/

　

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

　

　
/

　

/

神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

　

　
/

　

/

愛知医科大学病院

Aichi Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立病院機構高崎総合医療センター

NHO Takasaki General Medical Center

　

　
/

　

/

奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University

　

　
/

　

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

　

　
/

　

/

高知大学医学部附属病院

Kochi Medical School Hospital

　

　
/

　

/

滋賀医科大学医学部附属病院

Shiga University of Medical Science Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ALS患者を対象に自己骨髄由来間葉系幹細胞の複数回投与の安全性及び有効性を評価する。
2
実施計画の公表日
2024年10月01日
2028年09月30日
106
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
なし none
(1) El Escorial 改訂 Airlie House 診断基準の「Definite」又は「Probable」に該当するALSである。
(2) ALS重症度分類の重症度1~2度である。
(3) ALSFRS-Rのスコアが全項目2点以上かつ、呼吸に関する項目（呼吸困難、起坐呼吸、呼吸不全）のスコアがすべて4点である。
(4) %FVCが80%以上である。
(5) ALSの発症から2年以内である。
(6) 治験が完遂出来ると予想される。
(7) 同意取得時の年齢が18歳以上75歳以下である。
(8) 本人、代諾者又は代筆者から文書による同意が得られている（治験内容を本人に説明し、本人から同意を取得する。本人に十分な同意の能力がない場合は代諾者から同意書に署名を得る。本人が記載出来ない場合には、本人から口頭で同意の意思を確認し、代筆者から同意書に署名を得る。）		 (1) Patients with "definite" or "probable" ALS according to the Revised El Escorial criteria (Airlie House 1998)
(2) Patients with ALS severity grade 1 or 2 according to the Japan ALS severity classification.
(3) Patients with the ALSFRS-R scores of 2 or more for all items, with scores of 4 for all breathing-related items (i.e., dyspnea, orthopnea, respiratory insufficiency).
(4) Patients with %FVC of 80% or more.
(5) Patients within 2 years of ALS onset.
(6) Patients expected to be able to complete the study.
(7) Patients aged 18 to 75 years at the time of informed consent.
(8) Patients with written consent provided in person or by the legally acceptable representative or proxy signer (The study contents shall be explained to the patient and informed consent shall be obtained from the patient in person. If the patient is not capable of giving adequate consent, the consent form shall be signed by the patient's legally acceptable representative. If the patient is not capable of writing, the patient's willingness shall be confirmed verbally, and the consent form shall be signed by the patient's proxy signer.)
(1) コントロール不能な精神症状を有している。
(2) 認知症を有している。
(3) HBV※、HCV、HIV、HTLV-1、HPVB19、梅毒の感染症を有している。
※HBVワクチンの接種によりHBs抗体のみが陽性の場合は本試験への参加を可能とする。
(4) 過去3か月以内にCOVID-19の既往がある患者、又は現在COVID-19による後遺症を有する。
(5) 末梢血球減少（白血球数＜2000/μL、ヘモグロビン＜10.0g/dL、血小板数＜10万/μL）を認める。
(6) 以下の既往症がある、もしくは合併している。
悪性新生物（ただし、最終診断日より十分な期間があり、完治と判断される場合は可とする）、重度の血液及び造血器の疾患ならびに免疫機構の障害、重度の精神及び行動の障害、重度の神経系の疾患、重度の先天奇形や変形、染色体異常
(7) ペニシリン、ストレプトマイシンに対するアレルギー及びその他重篤なアレルギーの既往（ショック、アナフィラキシー様症状等）を有する。
(8) 以下の疾患等により、全身状態が不良である。
〔例：内分泌代謝疾患、精神障害、神経系の疾患、循環器疾患（コントロール困難な心不全、中等度以上の弁膜症、コントロール困難で循環動態に影響を与える心房細動、薬物治療で消失が期待できない心房内血栓及び心室内血栓、経皮的冠動脈インターベンションが12か月以内に実施された心筋梗塞又は狭心症の既往、その他重症の不整脈等）、呼吸器系の疾患、消化器系の疾患、筋骨格系及び結合組織の疾患、腎泌尿器・生殖器系疾患（維持透析等）、外傷・中毒及びその他の外因の影響〕
(9) 冠動脈の狭窄が70%以上、又は、狭窄の程度に関係なく解離性である。
(10) 頭蓋内病変（重度の無症候性病変、重度の陳旧性病変、重度の白質病変、重度の多発性病変、重度の微小出血もしくはヘモジデリン沈着、もやもや病や脳動脈瘤などの血管病変、重度の頭蓋内出血等）を認めるか既往を有する。
(11) 頭頚部の血管の狭窄が70%以上、又は、狭窄の程度に関係なく解離性である（ただし完全閉塞は除く）。再開通後においても同じ条件である。
(12) 頭頚部の血管及び冠動脈に強い動脈硬化性変化や石灰化が認められる。
(13) 心血管系に人工物（ペースメーカー、人工弁など）が挿入されている。
(14) 治験製品投与直前において治療を受けても血圧をコントロール（収縮期140mmHg以下と拡張期90mmHg以下）できないと予想される。
(15) 他の臨床試験に参加中である。
(16) 細胞治療を実施中又は既往がある。
(17) 妊婦、授乳婦、妊娠している可能性のある又は治験参加期間内に妊娠を計画している女性、あるいはパートナーの妊娠を希望する男性。
(18) 症例登録前1か月以内にALS治療薬（エダラボン、リルゾールなど）の投与を開始、増量又は減量した患者。
(19) その他、医師が不適当と判断した患者。		 (1) Patients with uncontrollable psychiatric symptoms.
(2) Patients with dementia.
(3) Patients with infection with HBV*, HCV, HIV, HTLV-1, HPVB19, or syphilis.
*If only HBs antibody is positive due to HBV vaccination, the patient will be allowed to participate in this study.
(4) Patients with a history of COVID-19 within the past 3 months or current sequelae from COVID-19.
(5) Patients with decreased peripheral blood cells (white blood cell count <2,000/uL, hemoglobin <10.0 g/dL, platelet count <100,000/uL).
(6) Patients with current or past history of any of the following:
Malignant neoplasms (except those considered cured with sufficient time elapsed from the date of last diagnosis), severe blood or hematopoietic organ diseases or immune system disorders, severe psychiatric or behavioral disorders, severe nervous system diseases, severe congenital malformations or deformities, or chromosomal abnormalities
(7) Patients with a history of allergy to penicillin or streptomycin or other serious allergies (e.g., shock, anaphylactoid symptoms).
(8) Patients with poor general condition, for example due to the following diseases:
Example: endocrine and metabolic diseases, psychiatric disorders, neurological diseases, cardiovascular diseases (e.g., uncontrolled cardiac failure, moderate or severe valvular disease, uncontrolled atrial fibrillation affecting circulation, atrial or ventricular thrombus unamenable to pharmacotherapy, history of myocardial infarction or angina pectoris treated with percutaneous coronary intervention performed within 12 months, other severe arrhythmias), respiratory diseases, gastrointestinal diseases, musculoskeletal or connective tissue diseases, renal or urogenital diseases. (e.g., maintenance dialysis), trauma/poisoning or effects of other external factors
(9) Patients with a more than 70% stenosis of coronary artery or a dissecting vessel regardless of the degree of stenosis.
(10) Patients with current or past history of intracranial lesions (e.g., severe asymptomatic lesions, severe old lesions, severe white matter lesions, severe multiple lesions, severe microhemorrhage or hemosiderin deposits, vascular lesions such as moyamoya disease or cerebral aneurysms, severe intracranial bleeding).
(11) Patients with a more than 70% stenosis of a blood vessel in the head or neck region or a dissecting vessel regardless of the degree of stenosis (except for complete occlusion). The condition does not change even after revascularization.
(12) Patients with strong atherosclerotic change or calcification of blood vessels in the head or neck region and coronary artery.
(13) Artificial devices (e.g., pacemakers, artificial valves) are inserted into the cardiovascular system.
(14) Patients not anticipated to have controlled blood pressure (systolic less than140 mmHg, diastolic less than 90 mmHg) even with treatment just before administration of the investigational product.
(15) Patients currently participating in any other clinical trial.
(16) Patients who are receiving or who received cell therapy.
(17) Women who are pregnant, breastfeeding, or who may be pregnant or plan to become pregnant during study participation, or men who wish their partner to become pregnant during study participation.
(18) Patients who started, increased or decreased the dose of ALS medication (e.g., edaravone, riluzole) within 1 month
(19) Other patients judged by the investigator to be inappropriate for participation in this study.
18歳 以上 18age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
筋萎縮性側索硬化症 Amyotrophic lateral sclerosis
あり
ヒト（自己）骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内投与 Intravenous infusion of autologous mesenchymal stem cells derived from bone marrow
（主要解析集団の）登録後85+2-10日から登録後253±7日のALSFRS-Rスコアの変化量 Change in the ALSFRS-R score from 85 days after enrollment to 253 days after enrollment in Primary Analysis Population
【安全性】
・有害事象・不具合の集計

【有効性】
・ALSFRS-Rの変化量
・％FVCの変化量
・MMTの変化量
・ALSAQ-40の変化量
・King’s stagingの変化率
・MiToS systemの変化率
・症例登録から死亡、呼吸器装着、気管切開のいずれかに該当した症例の割合及び脱落までの日数		 [Safety]
Aggregation of adverse events and defects

[Efficacy]
Change in ALSFRS-R score
Change in %FVC
Change in MMT
Change in ALSAQ-40
Change in Kings staging
Change in MiToS system
Percentage of dropouts due to death, ventilator placement, or tracheostomy after enrollment and the number of days to dropout

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
適応外
ヒト体性幹細胞加工製品
ヒト（自己）骨髄由来間葉系幹細胞
23000FZX00001000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ニプロ株式会社
Nipro Corporation
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人労働者健康安全機構 横浜労災病院治験審査委員会 Japan Organization of Occupational Health and Safety(JOHAS), Yokohama Rosai Hospital Institutional Review Board
神奈川県横浜市港北区小机町3211番地 3211 Kozukue-Cho, Kohoku-Ku, Yokohama City, Kanagawa
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

委員会の情報につきましては、施設に電話番号と電子メールアドレスは掲載しないことを前提として掲載の可否を確認したため、電話番号と電⼦メールアドレスは入力しておりません。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

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