臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 使用成績調査 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年12月18日 | ||
| 令和6年3月12日 | ||
| Voretigene neparvovec 投与患者を対象とした市販後，多施設共同，国際共同，縦断的，安全性観察登録調査 | ||
| ルクスターナ注 特定使用成績調査 | ||
| 杉本 俊哉 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 登録式である本調査の目的は，voretigene neparvovec（ベクター及び／又は導入遺伝子）， voretigene neparvovec の網膜下投与手技，副腎皮質の併用ステロイド，及びこれらの組合わせとと関連する長期安全性情報（投与後 5 年間）を収集することである | ||
| N/A | ||
| 両アレル性 RPE65 遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー | ||
| 募集中 | ||
| N/A | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 使用成績調査 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年3月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2033230516 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| Voretigene neparvovec 投与患者を対象とした市販後，多施設共同，国際共同，縦断的，安全性観察登録調査 | A Post-Authorization, Multicenter, Multinational, Longitudinal, Observational Safety Registry Study for Patients Treated with Voretigene Neparvovec | ||
| ルクスターナ注 特定使用成績調査 | CLTW888A12401 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 杉本 俊哉 | Sugimoto Toshiya | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| sm.pms@novartis.com | |||
| ノバルティスダイレクト | Novartis Direct | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都東京都港区虎ノ門一丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| sm.pms@novartis.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 登録式である本調査の目的は，voretigene neparvovec（ベクター及び／又は導入遺伝子）， voretigene neparvovec の網膜下投与手技，副腎皮質の併用ステロイド，及びこれらの組合わせとと関連する長期安全性情報（投与後 5 年間）を収集することである | |||
| N/A | |||
| 2023年08月30日 | |||
| 2023年06月26日 | |||
| 2023年12月31日 | |||
| 15 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/ブルガリア/カナダ/クロアチア/チェコ/デンマーク/エストニア/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/イタリア/韓国/民主人民共和国/ラトビア/リトアニア/オランダ/ノルウェー/ポーランド/ポルトガル/サウジアラビア/スロバキア/スペイン/スウェーデン | Argentina/Australia/Austria/Belgium/Brazil/Bulgari/Canada/Croatia/Czechia/Denmark/Estonia/France/Germany/Greece/Hungary/Ireland/Israel/Italy/Korea/Democratic People's Republic of/Latvia/Lithuania/Netherlands/Norway/Poland/Portugal/Saudi Arabia/Slovakia/Spain/Sweden | ||
| 1. 少なくとも片眼に本品の投与を予定している，又は投与を受けたことがある患者。 2. 本調査への参加に対する同意／アセントが得られた患者。 3. Voretigene neparvovec の介入臨床試験に参加したことがなく，また，現在参加中ではない患者。 |
1. Is planning to receive or has received voretigene neparvovec in at least one eye. 2. Provided informed consent/assent to participate in this study. 3. Has not previously participated and is not currently participating in an interventional clinical trial with voretigene neparvovec. |
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| なし | None | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 両アレル性 RPE65 遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー | biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy | ||
| なし | |||
| すべての AESI，並びにその他の有害事象及び重篤な有害事象を収集することである。 | The primary objective for this safety registry study for voretigene neparvovec is to collect all AESIs, as well as any other AEs and SAEs. | ||
| • 本品を投与された患者（及び患者の女性パートナー）の妊娠転帰を追跡する。 • 視機能［視力検査（VA），視野検査（VF），full-field light sensitivity threshold testing（FST），光干渉断層撮影法（OCT）等により測定］を経時的に評価する。 |
The secondary objectives of this safety registry study are: .To follow pregnancy outcomes in patients (and female partners of patient) who received voretigene neparvovec .To assess visual function over time (e.g., as measured by visual acuity (VA), visual field (VF), full-field light sensitivity threshold testing (FST)), and optical coherence tomography (OCT) |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 承認内 | |||
| 加工細胞等 | |||
| ボレチゲン ネパルボベク | |||
| 30500FZX00003000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティス ファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| N/A | N/A | |
| 東京都N/A | N/A, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |