臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年8月9日 | ||
| 令和7年8月15日 | ||
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の長期観察試験 | ||
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の長期観察試験 | ||
| 森田 光哉 | ||
| 自治医科大学附属病院 | ||
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した孤発性ALS患者の長期の忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | ||
| N/A | ||
| 孤発性筋萎縮性側索硬化症 （孤発性 ALS） | ||
| 募集終了 | ||
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年8月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2033230284 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の長期観察試験 | Long-term observational study of Gene Therapy for Sporadic ALS | ||
| ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の長期観察試験 | Long-term observational study of Gene Therapy for Sporadic ALS | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 森田 光哉 | Morita Mitsuya | ||
| / | 自治医科大学附属病院 | Jichi Medical University Hospital | |
| リハビリテーション科 | |||
| 329-0498 | |||
| / | 栃木県下野市薬師寺 3311-1 | 3311-1,Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-44-2111 | |||
| morita@jichi.ac.jp | |||
| 関口 信哉 | Sekiguchi Shinya | ||
| 株式会社エスアールディ | SRD, Inc. | ||
| 臨床開発部 | |||
| 104-0032 | |||
| 東京都中央区八丁堀 3-4-8 | 3-4-8 Hachobori, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-5543-0306 | |||
| als_gt0001x-01@cro-srd.co.jp | |||
| あり | |||
| 令和5年2月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した孤発性ALS患者の長期の忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2023年08月21日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2030年04月30日 | |||
| 6 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ・「ADAR2発現AAVベクター髄腔内投与による孤発性筋萎縮性側索硬化症（孤発性 ALS）遺伝子治療の第I/II相臨床試験」に登録され 治験製品を投与した被験者のうち当該試験を完了もしくは中止した患者 |
-Patients who enrolled in the Phase I/II Study of Gene Therapy for Sporadic ALS, and who completed or discontinued the study. | ||
| 治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した患者 | -Patients who are judged by the investigator or subinvestigator to be inappropriate to participate in this study. | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 孤発性筋萎縮性側索硬化症 （孤発性 ALS） | Sporadic amyotrophic lateral sclerosis (Sporadic ALS) | ||
| なし | |||
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した孤発性ALS患者の長期の忍容性、安全性及び有効性を確認する。 | To investigate the long-term tolerability, safety, and efficacy of the study product in patients with Sporadic ALS, after medullary cavity administrations of AAV.GTX-ADAR2. | ||
| ADAR2発現AAVベクターを髄腔内投与した時の、孤発性ALS患者に対する長期の有効性を以下の項目により確認する。 ・ALSFRS-R ・徒手筋力テスト ・％FVC ・経管栄養導入開始までの期間 |
To evaluate the long-term efficacy of an intrathecal administration of an ADAR2-expressing AAV vector in patients with sporadic ALS, the following measures will be assessed: -ALSFRS-R -Manual Muscle Testing -%FVC -Time to initiation of enteral nutrition |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 第一種 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 株式会社ONODERA GT Pharma | ONODERA GT Pharma.Inc | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 自治医科大学附属病院治験審査委員会 | Jichi Medical University IRB | |
| 栃木県下野市薬師寺3311-1 | 3311-1, Yakushiji, Shimotsuke-shi, Tochigi | |
| 0285-58-7195 | ||
| chiken@jichi.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当する | ||
| 該当する | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |