jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年10月14日
NPM1変異又はKMT2A再構成を伴う未治療の急性骨髄性白血病患者を対象として、標準治療の非強力化学療法（ベネトクラクス+アザシチジン）又は強力化学療法（7+3）のいずれかと併用したときのziftomenibを評価する第III相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験
NPM1-m又はKMT2A-rを伴う未治療のAML患者を対象としてven+aza又は7+3と併用したときのziftomenibを評価する試験
Marissa　Reilly
Kura Oncology, Inc.
ヌクレオフォスミン1変異（NPM1-m）を伴う未治療の成人急性骨髄性白血病（AML）患者を対象として標準治療（SOC）の非強力化学療法（ベネトクラクス［VEN］+アザシチジン［AZA］）、又はNPM1-m若しくはリジン［K］特異的メチルトランスフェラーゼ2A再構成（KMT2A-r）を伴う未治療の成人AML患者を対象としてSOCの強力化学療法（シタラビン+ダウノルビシンの7+3投与及びシタラビン地固め療法）と併用したときのziftomenibの有効性、安全性及び忍容性を評価する。
3
急性骨髄性白血病
募集中
Ziftomenib、ベネトクラクス、アザシチジン、シタラビン、ダウノルビシン塩酸塩
Komzifti（承認国：USA）、ベネクレクスタ錠10mg、ベネクレクスタ錠50mg、ベネクレクスタ錠100mg、ビダーザ注射用100mg、キロサイドN注400mg、キロサイドN注1g 、ダウノマイシン静注用20mg
まつもと医療センター治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年10月14日
jRCT番号 jRCT2031260588

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

NPM1変異又はKMT2A再構成を伴う未治療の急性骨髄性白血病患者を対象として、標準治療の非強力化学療法（ベネトクラクス+アザシチジン）又は強力化学療法（7+3）のいずれかと併用したときのziftomenibを評価する第III相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験 Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Studies Assessing Ziftomenib in Combination with Either Standard of Care Nonintensive (Venetoclax+Azacitidine) or Intensive (7+3) Therapy in Patients with Untreated NPM1 Mutated or KMT2A Rearranged Acute Myeloid Leukemia
NPM1-m又はKMT2A-rを伴う未治療のAML患者を対象としてven+aza又は7+3と併用したときのziftomenibを評価する試験 Studies to Assess Ziftomenib in Combination with Ven+Aza or 7+3 in Patients with Untreated NPM1-m or KMT2A-r AML

（２）治験責任医師等に関する事項

Marissa　Reilly Marissa Reilly
/ Kura Oncology, Inc. Kura Oncology, Inc.
Medical Information
92121
/ 4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA, USA 4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA, USA
1-8445872662
medinfo@kuraoncology.com
長岐　大 Nagaki Dai
シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
臨床事業本部　Clinical Operation Division
105-0023
東京都港区芝浦⼀丁⽬1番1号 1-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo
03-6779-8000
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
令和8年9月14日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

独立行政法人国立病院機構　まつもと医療センター

National Hospital Organization Matsumoto Medical Center

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ヌクレオフォスミン1変異（NPM1-m）を伴う未治療の成人急性骨髄性白血病（AML）患者を対象として標準治療（SOC）の非強力化学療法（ベネトクラクス［VEN］+アザシチジン［AZA］）、又はNPM1-m若しくはリジン［K］特異的メチルトランスフェラーゼ2A再構成（KMT2A-r）を伴う未治療の成人AML患者を対象としてSOCの強力化学療法（シタラビン+ダウノルビシンの7+3投与及びシタラビン地固め療法）と併用したときのziftomenibの有効性、安全性及び忍容性を評価する。
3
2026年11月30日
2026年10月01日
2031年12月31日
132
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/ベルギー/チェコ共和国/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/ポーランド/ポルトガル/スペイン/英国/オーストラリア/フィリピン/韓国/台湾/カナダ USA/Belgium/Czech Republic/France/Germany/Greece/Hungary/Italy/Poland/Portugal/Spain/UK/Australia/Philippines/South Korea/Taiwan/Canada
- 同意文書（ICF）署名時点で年齢が18歳以上の成人。
- 2022年のWHO血液リンパ系腫瘍分類（第5版）に従ってAMLと診断されている。
- Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のperformance statusが0、1又は2。
- 治験実施計画書の基準に基づき、十分な肝機能および腎機能を有すること。
- 妊娠可能な女性は、スクリーニング時から治験薬の最終投与後180日間、適切な避妊法を使用することに同意すること。妊娠可能な女性パートナーを有する男性は、スクリーニング時から治験薬の最終投与後90日間、禁欲の継続または適切な避妊法を使用することに同意すること。

非強力化学療法試験（ven+aza）のみ：
- NPM1-mが確認されていること
- 以下のいずれかに該当し、強力治療の適応外と考えられる患者であること
　1. 年齢75歳以上、又は
　2. 年齢75歳未満で、ECOG performance statusが2である、又は治験実施計画書で規定された心疾患の既往、腎障害、もしくは肝障害を有する

強力化学療法試験（7+3）のみ：
- NPM1-m又はKMT2A-rが確認されていること（部分縦列重複［PTD］を有するKMT2A-r患者は適格でない）
- FLT3野生型若しくはITD比が0.05未満であることが確認されている、又はFLT3標的治療に不適（医学的に不適であるか、FLT3阻害がSOCでない変異）である。FLT3阻害薬が入手できない状況は、FLT3標的療法に「不適」とはみなさない。
- 左室駆出率50%以上
- 治験責任（分担）医師の判断で強力化学療法に適格		 - Age >=18 years at time of signing the informed consent form.
- Diagnosis of AML per the 2022 WHO Classification of Hematolymphoid Tumors (5th Edition).
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0,1, or 2.
- Adequate liver and kidney function according to protocol requirements.
- A female of childbearing potential must agree to use adequate contraception from the time of screening through 180 days following the last dose of study intervention. A male with a female partner of childbearing potential must agree to use abstinence or adequate contraception from the time of screening through 90 days following the last dose of study intervention.

NONINTENSIVE THERAPY STUDY ONLY (VEN plus AZA):
- Documented NPM1-m.
- Patients considered ineligible for Intensive Therapy defined by the following:
1. Age >=75, OR
2. Age <75 with an ECOG performance status of 2 or cardiac, renal, or hepatic impairment per protocol criteria.
INTENSIVE THERAPY STUDY ONLY (7 plus 3):
- Documented NPM1-m or KMT2A-r (KMT2A-r patients with a partial tandem duplication are not eligible).
- Documented FLT3 wild-type or ITD ratio <0.05 OR ineligible to receive FLT3-targeted therapy (medically ineligible or mutation in which FLT3 inhibition is not SOC). Lack of access to an FLT3 inhibitor is not considered ineligible for FLT3-targeted therapy.
- Ejection fraction of>=50%.
- Fit for Intensive Therapy per Investigator opinion.
- AMLに対する治療歴（WBCコントロールのためのヒドロキシ尿素又は白血球アフェレーシスは除く）
- 急性前骨髄球性白血病（APL）、急性転化期慢性骨髄性白血病又は孤立性の骨髄性肉腫のいずれかの診断。
- BCR-ABL変異の既往がある。
- 治験組入れ前に、他の活動性悪性腫瘍の合併歴がある。ただし、以下は除く。
　- 皮膚基底細胞癌又は皮膚の限局性扁平上皮癌
　- 治癒目的の局所切除（又は他の治療法での治療）を受けた限局性の悪性腫瘍の既往
　- 術後補助ホルモン療法を受けている前立腺癌又は乳癌
- AMLによる活動性の中枢神経系（CNS）浸潤。
- Ziftomenib／プラセボ投与開始前の白血球停滞の臨床徴候／症状、又はWBCが25×10の9乗/L超。
注：基準を満たすためのヒドロキシ尿素　および/又は 白血球アフェレーシスの実施は許容される。
- 既知のコントロール不良のHIV感染、又は既知の活動性B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）感染、または、その他のコントロール不良の感染症。
- 併存疾患のいずれかと診断され、コントロール不良と判断されたもの。ただし、治験実施計画書に規定される心疾患を含むが、これらに限定されない。
- 妊娠中又は授乳中の女性。		 - Prior therapy for AML (except hydroxyurea or leukapheresis for WBC control).
- Diagnosis of acute promyelocytic leukemia (APL), blast phase chronic myeloid leukemia, or isolated myeloid sarcoma.
- Known history of BCR-ABL mutation.
- History of other active concurrent malignancies prior to study entry except:
- Basal cell skin cancer or localized squamous cell cancer of the skin
- Previous malignancy confined and locally resected (or treated with other modalities) with curative intent
- Prostate or breast cancer receiving adjuvant hormonal therapy.
- Active central nervous system (CNS) involvement by AML.
- Clinical signs/symptoms of leukostasis or white blood cells (WBC) >25 X billion per liter prior to start of ziftomenib/placebo. Note: Hydroxyurea and/or leukapheresis are permitted to meet this criterion.
- Known uncontrolled HIV infection or known active hepatitis B virus, hepatitis C virus infection, or other uncontrolled infection.
- Uncontrolled intercurrent illness including but not limited to, cardiac illness as defined in the protocol.
- Women who are pregnant or lactating.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
急性骨髄性白血病 Acute Myeloid Leukemia
あり
Ziftomenib 600 mgを1日1回経口投与する。 Ziftomenib 600 mg is administered orally once daily.
非強力化学療法試験
- 全生存期間（OS）
- 欧州白血病ネットワーク（ELN）2022基準に基づいて治験責任（分担）医師が判定したCR率

強力化学療法試験
- ランダム化から治療不成功、CR後の血液学的再発又は死因を問わない死亡のうちいずれか最も早い時点までの期間と定義されるEFS
- 2サイクルの治療終了時までに中央判定による骨髄MRD陰性を伴うELN 2022基準に基づくCR（CRMRD-）を達成したNPM1変異患者の割合		 Nonintensive Therapy Study
- OS
- CR rate per ELN 2022 criteria per Investigator assessment

Intensive Therapy Study
- EFS, defined as the time from randomization to treatment failure, hematologic relapse following CR, or death from any cause, whichever comes first
- Percentage of NPM1-m patients achieving CR per ELN 2022 criteria with centrally defined BM MRD negativity (CRMRD-) by the end of 2 cycles of therapy
非強力化学療法試験
- 中央判定による骨髄MRD陰性を達成した患者の割合
- ELN 2022に基づいて治験責任（分担）医師が判定したCR+CRh率
- NCI-CTCAE第5.0版に基づく有害事象の記述統計量
- 定常状態におけるPKパラメータ（AUC及びCtrough）を推定する
- EORTC-QLQ-C30第3版を用いて測定したPRO評価

強力化学療法試験
- 全生存期間（OS）
- NCI-CTCAE第5.0版に基づく有害事象の記述統計量
- PKパラメータ（AUC及びCtrough）を推定する
- EORTC-QLQ-C30を用いて測定したPRO評価		 Nonintensive Therapy Study
- Percentage of patients achieving centrally defined BM MRD negativity
- Rates of CR+CRh per ELN 2022 per Investigator assessment
- Descriptive statistics of AEs per NCI-CTCAE v5.0
- Estimate PK parameters (AUC and Ctrough)
- PRO assessments as measured by EORTC QLQ-C30 v3
Intensive Therapy Study
- OS
- Descriptive statistics of AEs per NCI-CTCAE v.5.0
- Estimate PK parameters (AUC and Ctrough)
- PRO assessments as measured by EORTC QLQ-C30

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Ziftomenib
Komzifti（承認国：USA）
なし
Kura Oncology, Inc.
4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA 92121, USA
医薬品
承認内
ベネトクラクス
ベネクレクスタ錠10mg、ベネクレクスタ錠50mg、ベネクレクスタ錠100mg
30100AMX00237000、30100AMX00238000、30100AMX00295000
Kura Oncology, Inc.
4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA 92121, USA
医薬品
承認内
アザシチジン
ビダーザ注射用100mg
22300AMX00418000
Kura Oncology, Inc.
4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA 92121, USA
医薬品
承認内
シタラビン
キロサイドN注400mg、キロサイドN注1g
21700AMX00135000、22100AMX02302000
Kura Oncology, Inc.
4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA 92121, USA
医薬品
承認内
ダウノルビシン塩酸塩
ダウノマイシン静注用20mg
21900AMX00756000
Kura Oncology, Inc.
4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA 92121, USA

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Kura Oncology, Inc.
Kura Oncology, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

まつもと医療センター治験審査委員会 Matsumoto Medical Center Institutional Review Board
長野県松本市村井町南2丁目20番30号 2-20-30 Murai-cho Minami, Matsumoto-shi, Nagano, Nagano
0263-58-4567
kamijo.kenji.vk@mail.hosp.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07007312
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2025-521314-25-00
The Clinical Trials Information System (CTIS)
The Clinical Trials Information System (CTIS)
PHRR260430-009845
Philippine Health Research Registry
Philippine Health Research Registry
102946
Ministry of Food and Drug Safety
Ministry of Food and Drug Safety

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項 試験に関する問合せ先（Contact for Public inquiries）をもう一つ、下記に記載いたします。 ・氏名 / Name： Medical information ・所属機関（実施医療機関） / Affiliation： Kura Oncology, Inc. ・所属部署/ Department：Medical information ・所属機関の住所 / Address：4930 Directors Place, Suite 500, San Diego, CA 92121, USA ・電話番号 /Telephone : +18445872662 ・電子メールアドレス/e-mail address：medinfo@kuraoncology.com

添付書類（実施計画届出時の添付書類）