臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年9月17日 | ||
| 全身性エリテマトーデスを有する5歳以上18歳未満の小児患者を対象に、アニフロルマブ皮下投与時の薬物動態、薬力学及び安全性を検討する多施設共同、第II相非盲検試験 | ||
| 全身性エリテマトーデスの5歳以上18歳未満の小児患者を対象にアニフロルマブ皮下投与時の薬物動態、薬力学及び安全性を検討する試験 | ||
| 津組 裕考 | ||
| アストラゼネカ株式会社 | ||
| Treatment | ||
| 2 | ||
| 全身性エリテマトーデス | ||
| 募集前 | ||
| アニフロルマブ | ||
| SAPHNELO | ||
| 新潟大学医歯学総合病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年9月17日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260511 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身性エリテマトーデスを有する5歳以上18歳未満の小児患者を対象に、アニフロルマブ皮下投与時の薬物動態、薬力学及び安全性を検討する多施設共同、第II相非盲検試験 | The purpose of this study is to characterize the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and safety of subcutaneous (SC) anifrolumab in pediatric participants with moderate to severe systemic lupus erythematosus (SLE) while on background standard of care (SoC) therapy. (PETAL) | ||
| 全身性エリテマトーデスの5歳以上18歳未満の小児患者を対象にアニフロルマブ皮下投与時の薬物動態、薬力学及び安全性を検討する試験 | A Multicenter, Open-Label, Phase II Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety of Subcutaneous Anifrolumab in Pediatric Participants 5 to < 18 Years of Age With Systemic Lupus Erythematosus | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 津組 裕考 | Tsugumi Hirotaka | ||
| / | アストラゼネカ株式会社 | Astrazeneka K.K | |
| 臨床開発統括部 | |||
| 530-0011 | |||
| / | 大阪府大阪市北区大深町３番１号 | 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | |
| 06-4802-3600 | |||
| RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com | |||
| 津組 裕考 | Tsugumi Hirotaka | ||
| アストラゼネカ株式会社 | Astrazeneka K.K | ||
| 臨床開発統括部 | |||
| 530-0011 | |||
| 大阪府大阪市北区大深町３番１号 | 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | ||
| 06-4802-3600 | |||
| RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|---|---|---|
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
|---|---|---|
| / | 金沢大学附属病院 |
Kanazawa University Hospital |
|---|---|---|
| / | 新潟大学医歯学総合病院 |
Niigata University Medical and Dental Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Treatment | |||
| 2 | |||
| 2026年11月23日 | |||
| 2026年11月23日 | |||
| 2031年07月22日 | |||
| 2 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストラリア/ベルギー/チリ/イスラエル/オランダ/ペルー/フィリピン/ポルトガル/セルビア | Australia/Belgium/Chile/Israel/Netherlands/Peru/Philippines/Portugal/Serbia | ||
| - 全身性エリテマトーデス（SLE）の診断を受けた者。 - 以下の標準治療（SoC）のいずれか１つを少なくとも4週間以上受けている者：経口糖質コルチコイド（最大1.0 mg/kg/日又は40 mg/日［いずれか少ない方］のprednisone又は同等薬剤）、抗マラリア薬（ヒドロキシクロロキン、クロロキン、またはキナクリン）、または規定用量内の許容される免疫抑制薬1剤（アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル／ミコフェノール酸、メトトレキサート、ミゾリビン、またはタクロリムス）。 - SLEDAI-2Kの合計スコアが6ポイント以上であることにより定義される中等症から重症の活動性SLEを有する者。 - 体重が15 kg以上の者。 - 各国の規制に従い、試験特有の避妊要件を遵守することに同意しなければならない。 |
- Diagnosis of SLE. - Must be receiving at least one of the following SoC regimens for >_ 4 weeks: oral glucocorticoids (<_1.0 mg/kg/day or <_ 40 mg/day prednisone equivalent), antimalarials (hydroxychloroquine, chloroquine, or quinacrine), or a single permitted immunosuppressant (azathioprine, mycophenolate mofetil/mycophenolic acid, methotrexate, mizoribine, or tacrolimus) within specified dose limits. - Participant must have moderate to severe active SLE disease defined as Systemic lupus erythematosus disease activity index 2000 (SLEDAI-2K) >_ 6 total points. - Body weight >_ 15 kg. - Participants must agree to follow study specific contraception requirements as per local regulations. |
||
| - IFN介在性の自己炎症性インターフェロノパシー診断が既知である者。 - 臨床的に重要な非SLE関連血管炎の既往歴がある又は現在その診断を受けている者。 - 顕著な蛋白尿を伴う重症の活動性SLEによる腎疾患を認める者 - 活動性で重症又は不安定な神経精神SLEがある者（無菌性髄膜炎、脳血管炎、脊髄症、脱髄症候群［上行性で横断性の急性炎症性脱髄性多発神経根症］、急性錯乱状態、意識レベルの障害、精神病、急性脳卒中又は脳卒中症候群、脳ニューロパチー、てんかん重積状態、小脳性運動失調及び多発性単神経炎が含まれるが、これらに限定されない）。 - 11歳以上の患者では、C-SSRSによる評価で過去6カ月以内の自殺念慮［重症度4（積極的：方法、意思はあるが計画なし）又は5（積極的：方法、意思及び計画あり）］、又は過去12カ月以内の自殺行動若しくは生涯にわたる自殺行動の再発の既往歴又はエビデンスがある者。 - 劇症型抗リン脂質抗体症候群（APS）の既往歴がある又は現在診断を受けている者。 - 入院および静脈内（IV）抗菌薬投与を要する、再発性または日和見感染症の既往を有する者。 - 入院及び抗生物質のIV投与を要する反復性感染の既往歴がある者。 - 原発性免疫不全症、脾摘若しくは感染の素因となる基礎疾患の既往歴がある、又はHIV検査陽性が確認された者。 - 活動性のB型肝炎またはC型肝炎感染を有する者。 - 治験参加前12週間以内に完治していない、またはスクリーニングからDay 1の間に発症した活動性又は最近の帯状疱疹（HZ）感染を有する者。 - 皮膚以外のHZ、ヘルペス脳炎、眼部のヘルペス、もしくは過去に2回以上のHZ発症を含む、重度又は再発性のHZの既往歴を有する者。 - サイトメガロウイルス（CMV）またはエプスタイン・バーウイルス（EBV）感染が完治していない者。 - がんの既往歴がある者。 - 過去にアニフロルマブの投与を受けた者。 - 直接的な細胞傷害作用のあるB細胞除去療法の治療歴がある者。 - 治験薬のいずれかの成分に対するアレルギー若しくは反応の既往歴、又はヒトγグロブリン療法、ヒト蛋白質若しくはmAbに対するアナフィラキシーの既往歴がある者。 |
- Known diagnosis of an IFN mediated autoinflammatory interferonopathy. - History of, or current diagnosis of, clinically significant non-SLE related vasculitides. - Active, severe SLE-driven renal disease with significant proteinuria. - Active severe or unstable neuropsychiatric SLE including but not limited to aseptic meningitis; cerebral vasculitis; myelopathy; demyelination syndromes (ascending, transverse, acute inflammatory demyelinating polyradiculopathy); acute confusional state; impaired level of consciousness; psychosis; acute stroke or stroke syndrome; cranial neuropathy; status epilepticus; cerebellar ataxia; and mononeuritis multiplex. - In participants >_ 11 years of age, a history or evidence of suicidal ideation (severity of 4 [active: method and intent, but no plan] or 5 [active: method, intent, and plan]) within the past 6 months; or any suicidal behavior within the past 12 months or recurrent suicidal behavior in the lifetime of the participant based on an assessment with the Columbia suicide severity rating scale (C-SSRS). - History of, or current diagnosis of, catastrophic antiphospholipid syndrome (APS). - History of recurrent or opportunistic infection requiring hospitalization and intravenous (IV) antibiotics. - Known history of a primary immunodeficiency, splenectomy, or any underlying condition that predisposes the participant to infection, or a positive result for human immunodeficiency virus (HIV) infection. - Active hepatitis B and C infection. - Any active or recent herpes zoster (HZ) infection that has not completely resolved within 12 weeks prior to study entry or that emerges between screening and Day 1. - Any history of severe or recurrent HZ, including non-cutaneous HZ, herpes encephalitis, ophthalmic herpes, or 2 or more prior HZ episodes. - Any cytomegalovirus (CMV) or Epstein Barr virus (EBV) infection that has not completely resolved. - History of cancer. - Prior receipt of anifrolumab. - Prior treatment with directly acting cytotoxic B-cell depleting therapeutics. - A known history of allergy or reaction to any component of the study intervention formulation or history of anaphylaxis to any human gamma globulin therapy, human proteins, or monoclonal antibodies (mAbs). |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身性エリテマトーデス | Systemic Lupus Erythematosus | ||
| あり | |||
| アニフロルマブを、プレフィルドシリンジ（APFS）を用いて、2つのコホートにおいて皮下投与する。 - コホート1：体重が40 kgを超える被験者 - コホート2：体重が15 kg以上40 kg以下の被験者 |
The study intervention (anifrolumab) will be administered subcutaneously using an accessorized pre-filled syringe (APFS) in 2 cohorts. - Cohort 1: Participants with body weight > 40 kg - Cohort 2: Participants with body weight >_ 15 to <_ 40 kg |
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| Cmax、AUC、tmax及びCL/F（いずれも初回投与後）並びにCtrough,ss（Week 12）のPKパラメータを用いて、SLEを有する小児被験者を対象にアニフロルマブ皮下投与後のPKの特徴を明らかにすること。 | To characterize PK of anifrolumab in pediatric participants with SLE following SC administration using PK parameters of Cmax, AUC, tmax, and CL/F (all following the first dose), and Ctrough,ss (at Week 12). | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| アニフロルマブ | |||
| SAPHNELO | |||
| 30300AMX00447 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アストラゼネカ株式会社 | |
| Astrazeneca K.K | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 新潟大学医歯学総合病院 治験審査委員会 | Niigata University Medical & Dental Hospital Institutional Review Board | |
| 新潟県新潟市中央区旭町通1番町754番地 | 754 Asahimachi-dori 1-bancho, Chuo Ward, Niigata City, Niigata | |
| 025-227-2517 | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07630714 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 6.IRBメールアドレス無し | |
| D3465C00008 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）