臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年9月2日 | ||
| スターガルト病（STGD）の進行に対するGildeuretinol Acetate（ALK-001）の安全性、忍容性、及び有効性を検討する第III相、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験（NORTHSTAR試験） | ||
| スターガルト病の進行に対するALK-001の安全性、忍容性、及び有効性を検討する第III相試験（NORTHSTAR試験） | ||
| Carlos Quezada Ruiz | ||
| Alkeus Pharmaceuticals, Inc. | ||
| STGD被験者を対象に、網膜萎縮病変拡大の進行抑制におけるALK-001の有効性をプラセボと比較して評価する | ||
| 3 | ||
| スターガルト病 | ||
| 募集前 | ||
| ALK-001（gildeuretinol acetate）；C20-D3-酢酸レチノール、C20-D3-ビタミンA酢酸エステル | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構 東京医療センター 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年9月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260457 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| スターガルト病（STGD）の進行に対するGildeuretinol Acetate（ALK-001）の安全性、忍容性、及び有効性を検討する第III相、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験（NORTHSTAR試験） | A Phase 3 Multicenter, Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Gildeuretinol Acetate (ALK-001) on the Progression of Stargardt Disease (STGD) (NORTHSTAR) | ||
| スターガルト病の進行に対するALK-001の安全性、忍容性、及び有効性を検討する第III相試験（NORTHSTAR試験） | Phase 3 Study of the Safety, Tolerability, and Efficacy of ALK-001 on the Progression of Stargardt Disease (NORTHSTAR) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Carlos Quezada Ruiz | Carlos Quezada Ruiz | ||
| / | Alkeus Pharmaceuticals, Inc. | Alkeus Pharmaceuticals, Inc. | |
| 02138 | |||
| / | 44 Brattle St, 2nd Floor, Cambridge, MA 02138 United States | 44 Brattle St, 2nd Floor, Cambridge, MA 02138 United States | |
| 1-877-255-7476 | |||
| trials@alkeuspharma.com | |||
| 治験担当窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 東京医療センター |
National Hospital Organization Tokyo Medical Center |
|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人神戸市民病院機構 神戸市立神戸アイセンター病院 |
Kobe City Eye Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| STGD被験者を対象に、網膜萎縮病変拡大の進行抑制におけるALK-001の有効性をプラセボと比較して評価する | |||
| 3 | |||
| 2026年10月09日 | |||
| 2026年09月18日 | |||
| 2029年09月30日 | |||
| 24 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/ベルギー/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/スペイン/スイス/英国/オーストラリア | United States/Belgium/France/Germany/Italy/Netherlands/Spain/Switzerland/United Kingdom/Australia | ||
| 1.スクリーニング日に8歳以上45歳以下の男性又は女性。 2.同意取得時から治験薬最終投与のそれぞれ90日後及び30日後まで、治験実施計画書に規定された避妊法を遵守する意思がある、妊娠可能な女性被験者及び妊娠可能な女性パートナーを有する生殖可能な男性被験者。 3.典型的な常染色体劣性STGD黄斑ジストロフィーの臨床診断を有する。 4.疾患を引き起こす変異があることを示す、認証された検査を提供する地域の認定機関による遺伝子報告を提出している。 5.同意説明文書（ICF；又は適宜アセント）に署名及び日付を記入している。 |
1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening. 2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP. 3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy 4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation. 5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate. |
||
| 1.無作為化前30日以内に、併用禁止品目（ビタミンA又はβカロテン含有栄養補助食品、肝臓由来の製品、又は経口レチノイド処方薬）を使用している。 2.授乳中である、妊娠中である、スクリーニング時又は無作為化時の血清又は尿妊娠検査が陽性である、若しくは本治験期間中に妊娠を計画している。治験期間中に子供をもうけることを希望する男性被験者。 3.これまでにSTGD治療のための遺伝子治療、細胞療法、又は機器の治験に参加したことがある。ただし、プラセボ群への参加及び外科処置を受けていないことを確認できる記録がある場合を除く。過去6ヵ月以内に、STGDを治療する薬剤の治験に参加したことがある。 4.スクリーニング前に他の疾患を治療する薬剤の治験に参加し、その治験薬の半減期の5倍の期間が経過していない。ただし、プラセボ群への参加を確認できる記録がある場合を除く。スクリーニング前30日以内、又は機器が治験結果に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する場合はそれ以上前に、治験機器の治験に参加している。 5.治験期間中に他の薬剤又は機器の治験に参加する予定がある。 |
1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization. 2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study. 3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months. 4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes. 5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study. |
||
| 8歳 以上 | 8age old over | ||
| 45歳 以下 | 45age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| スターガルト病 | Stargardt Disease | ||
| あり | |||
| 被験薬：ALK-001（gildeuretinol acetate） 14 mg 1日1回（QD）カプセル、経口 対照薬：Placebo 0 mg QD カプセル、経口 |
Test Product: ALK-001 (gildeuretinol acetate) 14 mg once daily (QD) capsules, Oral Control Product: Placebo 0 mg QD capsules, Oral |
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| 眼底自発蛍光により測定した、網膜萎縮病変の6ヵ月目から24ヵ月目までの年間拡大率 | Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence from Month 6 to Month 24 | ||
| Early Treatment Diabetic Retinopathy Study（ETDRS）により評価した、ベースラインから24ヵ月目までの低輝度視力の変化量 | Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24, as assessed on Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALK-001（gildeuretinol acetate）；C20-D3-酢酸レチノール、C20-D3-ビタミンA酢酸エステル | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Alkeus Pharmaceuticals, Inc. | |
| Alkeus Pharmaceuticals, Inc. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 東京医療センター 治験審査委員会 | National Hospital Organization Tokyo Medical Center Institutional Review Board | |
| 東京都目黒区東が丘2-5-1 | 2-5-1, Higashigaoka, Meguro-ku, Tokyo | |
| 03-3411-0111 | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07419334 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2026-525296-60-00 | |
| EU Trial (CTIS) | |
| EU Trial (CTIS) |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）