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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年8月7日
骨髄線維症に伴う貧血を有する患者における、ルキソリチニブ治療中のelritercept（TAK-226）の有効性及び安全性を評価する第3相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験
ルキソリチニブ治療中の骨髄線維症に伴う貧血を有する患者を対象に、elriterceptとプラセボと比較する試験
赤池　武則
武田薬品工業株式会社
本治験の主な目的は、ルキソリチニブ治療中の骨髄線維症（MF）患者を対象に、貧血の改善におけるelriterceptの有効性を、プラセボと比較し評価することである。
3
骨髄線維症
募集前
Elritercept
なし
特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年8月7日
jRCT番号 jRCT2031260378

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

骨髄線維症に伴う貧血を有する患者における、ルキソリチニブ治療中のelritercept（TAK-226）の有効性及び安全性を評価する第3相、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照試験 A Phase 3, Double-Blind, Randomized Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Elritercept (TAK-226) Compared to Placebo in Participants With Myelofibrosis and Anemia on Concurrent Ruxolitinib Therapy (ELRISE MF)
ルキソリチニブ治療中の骨髄線維症に伴う貧血を有する患者を対象に、elriterceptとプラセボと比較する試験 A Study to Compare Elritercept to Placebo in Adults With Myelofibrosis and Anemia Who Are Taking Ruxolitinib (ELRISE MF)

（２）治験責任医師等に関する事項

赤池　武則 Akaike Takenori
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報 お問合せ窓口　 Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
-
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
令和8年7月13日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

神戸市民病院機構神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital
/

日立総合病院

Hitachi General Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の主な目的は、ルキソリチニブ治療中の骨髄線維症（MF）患者を対象に、貧血の改善におけるelriterceptの有効性を、プラセボと比較し評価することである。
3
2026年08月25日
2026年08月25日
2034年03月30日
324
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/チリ/チェコ/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/インド/アイルランド/イスラエル/イタリア/韓国/マレーシア/メキシコ/ポーランド/ルーマニア/スペイン/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ合衆国/ブルガリア/サウジアラビア/スウェーデン Argentina/Australia/Austria/Belgium/Brazil/Canada/Chile/Czech Republic/France/Germany/Greece/Hungary/India/Ireland/Israel/Italy/South Korea/Malaysia/Mexico/Poland/Romania/Spain/Taiwan/Turkey/United Kingdom/United States/Bulgaria/Saudi Arabia/Sweden
1. 同意取得時に18歳以上である者。
2. 本試験の目的及びリスクを理解し、同意説明文書（ICF）に自らの意思で署名できる者。
3. 2022年の世界保健機構（WHO）の基準（WHO Classification of Tumours Editorial Board 2024）に基づき、原発性骨髄線維症（PMF）、本態性血小板血症（ET）後のMF（post-ET MF）又は真性多血症（PV）後のMF（post-PV MF）と診断され、実施医療機関の病理報告書で確認された者。
4. ランダム化の直前の12週間において評価された輸血状況が輸血依存（12週間で赤血球輸血3～8単位）とされた者。
5. MFに対する標準治療としてルキソリチニブ（試験実施国で承認されたもの）の投与を連続12週間以上受け、一定の1日量をランダム化日直前の8週間以上投与されている者。
6. Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）スコアが2以下の者。		 1. Aged >=18 years at the time of signing the informed consent form (ICF).
2. Able to understand the purpose and risks of the trial and voluntarily sign an ICF.
3. Diagnosed with primary myelofibrosis (PMF), post-essential thrombocythemia (post-ET MF) or post-polycythemia vera (post-PV MF) according to the 2022 World Health Organization (WHO) criteria (WHO Classification of Tumours Editorial Board 2024), confirmed by local pathology report.
4. Transfusion status as assessed in the 12 weeks immediately preceding randomization classified as Transfusion Dependent: 3 to 8 red blood cell (RBC) units over 12 weeks.
5. Receiving ruxolitinib (as approved in the country of the trial site) as the standard of care treatment for myelofibrosis (MF) for at least 12 consecutive weeks, and on a stable daily dose for at least the 8 weeks immediately preceding the date of randomization.
6. Eastern Cooperative Oncology Group score less than or equal to (<=)2.
1. ルスパテルセプト、ソタテルセプト又は他のトランスフォーミング増殖因子β（TGF-β）阻害薬若しくはアクチビン受容体リガンドトラップによる治療歴を有する者。
2. ランダム化前28日以内に以下のいずれかによる全身療法を受けた者：
a) アンドロゲン（ダナゾールを含む）。なお、性腺機能低下症に対して一定用量のアンドロゲンを8週間以上投与されている者は許容される。
b) 赤血球造血刺激薬（ESA）
c) 顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）又は顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）
d) 高用量コルチコステロイド。なお、prednisone換算で10 mg/日以下又は相当量のコルチコステロイドを4週間以上、一定用量で長期投与している者は許容される。自己免疫疾患に対する他の治療は、メディカルモニターのレビューに基づき許可される場合がある。
e) ヒドロキシウレア
f) 免疫調節薬（サリドマイド、ポマリドミド又はレナリドミド等）
g) インターフェロン
h) トロンボポエチン（TPO）受容体作動薬
i) 抗ヘモジュベリン抗体を含む他の治験薬。なお、他の治験薬の消失半減期が判明している場合、ランダム化前に他の治験薬の消失半減期の5倍に等しい期間又は28日間のいずれか長い方の期間が経過していれば許容される。
3. ランダム化前8週間以内に、新たな鉄キレート剤の投与を開始した者又は既存の鉄キレート剤の投与の用量を調整した者。一定用量の鉄キレート剤を8週間以上投与されている者は許容される。
4. MF又はヤヌスキナーゼ（JAK）阻害薬による治療以外の原因による臨床的に重大な貧血を有する者（例：サラセミア、鉄欠乏、ビタミンB12及び／若しくは葉酸欠乏、自己免疫性若しくは溶血性貧血、感染症、又は臨床的に重大な活動性出血若しくは血球貯留）。
5. ランダム化前12週間以内に基礎疾患であるMF以外の理由で赤血球輸血を受けた者。
6. 治験責任医師等により、余命が12ヵ月未満と判断された者。
7. 以下に定義する臨床的に重要な心血管疾患を有する者：
a) ニューヨーク心臓協会心機能分類III度又はIV度の心疾患
b) スクリーニング期間中にFridericia法で補正したQT間隔が500 ms超
c) スクリーニング前6ヵ月以内のコントロール不良の不整脈、心筋梗塞又は不安定狭心症
8. コントロール不良の高血圧を有する者（適切な治療にもかかわらず、収縮期血圧160 mmHg以上及び／又は拡張期血圧100 mmHg以上の上昇を繰り返す高血圧と定義する）。
9. スクリーニング前6ヵ月以内に、脳血管障害（虚血性、塞栓性及び出血性脳血管障害を含む）、一過性脳虚血発作、深部静脈血栓症（近位及び遠位を含む）、肺塞栓症、動脈塞栓症、動脈血栓症、又はその他の静脈血栓症の既往歴を含む血栓塞栓性事象の既往歴を有する者。なお、表在性血栓性静脈炎の既往は適格とする。
10. MF以外の悪性腫瘍の既往歴を有する者。なお、他の悪性疾患の治療（維持療法を含む）を完了し、2年以上再発していない者は適格とする。また、以下の疾患の既往又は併存については、全身療法を必要としない場合は適格とする。
a) 皮膚の基底細胞癌又は皮膚扁平上皮癌
b) 子宮頚部in situ癌
c) 乳癌in situ、及び／又は
d) 前立腺癌の偶発的組織学的所見〔原発腫瘍、所属リンパ節、遠隔転移による臨床病期分類（TNM）を用いたT1a又はT1b〕
e) 早期甲状腺乳頭癌〔ステージI（T1～T2、N0、M0）〕
11. 固形臓器又は骨髄の移植歴がある者。
12. ランダム化前28日以内に抗生物質の静脈内投与又は7日以内に抗生物質の経口投与を必要とする活動性の感染症を有する者。なお、好中球減少症に対する抗生物質及び／又は抗真菌薬の予防的投与は許容される。
13. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、活動性B型肝炎ウイルス（HBV）又は活動性C型肝炎ウイルス（HCV）陽性が確認されている者。HIV、HBV及び／又はHCVの既往歴が確認されていない者は、各国のガイドラインに従って検査が義務付けられている場合を除き、それ以上の検査は不要とする。
14. 体格指数が40 kg/m^2以上の者。
15. ランダム化前28日以内に大手術を受けた者。
16. 遺伝子組換えタンパク質、治験薬、治験薬の添加物（添加物の一覧については、elriterceptの最新の治験薬概要書を参照）又はルキソリチニブに対するアレルギー／アナフィラキシーの既往がある者。
17. 以下のいずれかの臨床検査値異常に該当する者（実施医療機関での検査値）：
a) 好中球絶対数が500/μL（0.5×10^9/L）未満
b) 血小板数が50,000/μL（50×10^9/L）未満又は1,000,000/μL（1000×10^9/L）超
c) スクリーニング時に末梢血で評価した芽球の割合が5%超である、又は過去のいずれかの骨髄評価で芽球の割合が10%以上である。末梢血中の芽球の割合に一過性の上昇が散発的に認められる者は、芽球比率が疾患進行を示すものではないことを確認するために治験責任医師等とメディカルモニターが協議したうえで適格とすることができる。
d) 血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）又はアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が基準値上限（ULN）の3倍以上
e) 総ビリルビンがULNの2倍以上。なお、ジルベール症候群の既往歴があり、非抱合型ビリルビン値がULNの3倍未満の者は適格とする。骨髄内での活動性の赤血球系前駆細胞の破壊（無効な赤血球産生）に起因する場合は、メディカルモニターのレビューのうえ、更に高値でも許容されることがある。
f) Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration式（Delgado et al. 2021; Kramer et al.2022）により算出した推算糸球体濾過量が30 mL/min/1.73 m^2未満
g) フェリチンが50 μg/L以下
h) 葉酸が2.0 ng/mL以下
i) ビタミンB12が200 pg/mL以下
18. 他の介入を伴う臨床試験に参加中の者。
19. 試験実施計画書の要件を遵守する意思がない者、又は遵守できないと治験責任医師等が判断した者。
20. 妊娠可能な女性であるが、同意取得後、elritercept又はプラセボの最終投与から少なくとも60日後まで、1種類以上の効果の高い避妊法を使用することに同意しない者。
21. 生殖能力を有し、妊娠可能なパートナーを持つ男性で、elritercept又はプラセボの全投与期間中及びelritercept又はプラセボの最終投与から少なくとも60日後まで、許容されるバリア避妊法、すなわち男性用コンドームを使用することに同意しない者。
22. 該当する場合、スクリーニング期間中の血清妊娠検査が陽性の者、妊娠が判明している者、又は授乳中の者で、全投与期間中及びelritercept又はプラセボの最終投与から少なくとも60日後まで授乳を行わないことに同意しない者。
23. フランスの参加者の場合：裁判所の保護下にある者、社会保障制度に加入していない者及び保護下にある成人に該当する者〔適用されるフランスの法律に従う（Art.L.1121-6、Art.L.1121-8、Art.L.1121-8-1）〕。		 1. Prior treatment with luspatercept, sotatercept, or other transforming growth factor beta inhibitors or activin receptor ligand traps.
2. Systemic treatment within 28 days before randomization with any of the following:
a) Androgens (including danazol). Participants on stable androgen dosing for hypogonadism for >=8 weeks are allowed.
b) erythropoiesis-stimulating agents.
c) granulocyte colony stimulating factor or granulocyte-macrophage colony stimulating factor.
d) High dose corticosteroids. Participants on stable chronic steroid doses of prednisone <=10 mg/day or corticosteroid equivalent for >=4 weeks are allowed. Other treatments for autoimmune diseases may be allowed upon medical monitor review.
e) Hydroxyurea.
f) Immunomodulatory drugs (for example, thalidomide, pomalidomide, or lenalidomide).
g) Interferon.
h) Thrombopoietin receptor agonists.
i) Any investigational drug, including antihemojuvelin antibody. If the half-life of the investigational product is known, the exclusionary period prior to randomization is equal to 5 half-lives of the investigational product or 28 days, whichever is longer.
3. Initiation of new iron chelation therapy or dose adjustments to existing iron chelation therapy <=8 weeks prior to randomization. Participants on stable doses of iron chelation therapy for >=8 weeks are allowed.
4. Clinically significant anemia that is due to causes other than MF or Janus kinase (JAK) inhibitor therapy (for example, thalassemia, iron deficiency, vitamin B12 and/or folate deficiencies, autoimmune or hemolytic anemia, infections, or any active clinically significant bleeding or sequestration).
5. Receipt of RBC transfusion for any reason(s) other than underlying MF within 12 weeks before randomization.
6. Life expectancy <12 months per investigator's judgment.
7. Clinically significant cardiovascular disease, defined as:
a) New York Heart Association heart disease Class III or IV;
b) Fridericia corrected QT interval >500 millisecond (ms) during screening;
c) Uncontrolled arrhythmia, myocardial infarction, or unstable angina within 6 months before screening.
8. Uncontrolled hypertension, defined as repeated elevations of systolic blood pressure of >=160 millimetres of mercury (mmHg) and/or diastolic blood pressure >=100 mmHg despite adequate treatment.
9. Medical history of thromboembolic events within 6 months before screening, including history of cerebrovascular accident (including ischemic, embolic, and hemorrhagic cerebrovascular accident), transient ischemic attack, deep venous thrombosis (including proximal and distal), pulmonary or arterial embolism, arterial thrombosis, or other venous thrombosis. Participants with prior superficial thrombophlebitis are allowed.
10. Prior history of malignancies, other than MF. Participants who are free of other malignant disease for >=2 years and have completed treatment, including maintenance, are allowed. Participants with a history or concurrent diagnosis of the following conditions are allowed if not requiring systemic therapy:
a) Basal or squamous cell carcinoma of the skin;
b) Carcinoma in situ of the cervix;
c) Carcinoma in situ of the breast; and/or
d) Incidental histologic finding of prostate cancer (T1a or T1b using the Tumour, Node, and Metastasis (TNM) staging system);
e) Early papillary thyroid cancer (stage I [T1-T2, N0, M0]).
11. History of solid organ or bone marrow transplantation.
12. Active infection requiring intravenous antibiotics within 28 days or oral antibiotics within 7 days before randomization. Prophylactic antibiotics and/or antifungals for neutropenia are allowed.
13. Known positivity for Human Immunodeficiency Virus (HIV), active hepatitis B virus (HBV), or active hepatitis C virus (HCV). Participants without known history of HIV, HBV, and/or HCV do not require further testing, unless testing is mandated per local guidelines.
14. Body mass index >=40 kilograms per square meter (kg/m^2).
15. Major surgery within 28 days before randomization.
16. History of allergy/anaphylaxis to recombinant proteins, investigational product, or excipients (refer to the current elritercept investigator's brochure for a list of excipients), or ruxolitinib.
17. Any of the following local laboratory abnormalities:
a) Absolute neutrophil count <500/microliter (0.5x10^9/liter (L)).
b) Platelet count <50,000/microliter (50x10^9/L) or >1,000,000/microliter (1000x10^9/L).
c) Blasts >5% as assessed in peripheral blood at screening or >=10% in any historical bone marrow assessments. Participants with isolated transient elevations of peripheral blood blasts may be eligible after discussion between the investigator and medical monitor to confirm the blast count is not indicative of disease progression.
d) Serum aspartate aminotransferase or alanine aminotransferase >=3x the upper limit of normal (ULN).
e) Total bilirubin >=2xULN. Participants with known history of Gilbert syndrome with unconjugated bilirubin less than (<) 3xULN are allowed. Higher levels if attributed to active RBC precursor destruction within the bone marrow (ineffective erythropoiesis) may be allowed upon medical monitor review.
f) Estimated glomerular filtration rate <30 milliliters per minute per 1.73 square meters (mL/min/1.73 m^2) as determined by the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration equation.
g) Ferritin <=50 micrograms per liter (microg/L).
h) Folate <=2.0 nanograms per milliliter (ng/mL).
i) Vitamin B12 <=200 picograms per milliliter (pg/mL).
18. Ongoing participation in another interventional clinical trial.
19. Participant is unwilling or, in the opinion of the investigator, the participant is unable to comply with the requirements of the protocol.
20. Is a person of childbearing potential but does not agree to use at least 1 form of highly effective contraception from the time of signing the ICF until at least 60 days after the last dose of elritercept or placebo.
21. Participants of male birth who are fertile and who have partners of childbearing potential, who do not agree to use acceptable barrier contraception, that is, a male condom, during the entire treatment period until at least 60 days after the last dose of elritercept or placebo.
22. If applicable, participant with a positive serum pregnancy test during the screening period or known to be pregnant or a lactating participant who does not agree to forego breastfeeding during the entire treatment period until at least 60 days after the last dose of elritercept or placebo.
23. For participants in France: Persons under court protection, persons not affiliated with a social security system, and protected adults.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
骨髄線維症 Myelofibrosis
あり
Elritercept
参加者には、elriterceptを二重盲検投与期間に約36週間、各28日サイクルのDay 1に開始用量3.75 mg/kgで4週ごと（Q4W）に1回皮下投与する。反応及び安全性／忍容性評価に基づいて、サイクル3のDay 1以降は5.0 mg/kgまで増量可能とする。長期非盲検投与期間もelriterceptの投与を継続することができる。

Placebo
参加者には、プラセボを二重盲検投与期間に約36週間、各28日サイクルのDay 1にelriterceptと同じ用量をQ4Wで皮下投与する。適格な参加者には、elriterceptを長期非盲検投与期間に各28日サイクルのDay 1に開始用量3.75 mg/kg Q4Wで皮下投与を開始する。反応及び安全性／忍容性評価に基づいて、2サイクル後は5.0 mg/kgまで増量可能とする。		 Elritercept
Participants will receive elritercept at a starting dose of 3.75 milligrams per kilogram (mg/kg) subcutaneously (SC) once every 4 weeks (Q4W) on Day 1 of each 28-day cycle for approximately 36 weeks during the double-blinded treatment period, with possible up-titration to 5.0 mg/kg from Cycle 3 Day 1 based on response and safety/tolerability. Participants may continue to receive elritercept during the extended open-label treatment period.

Placebo
Participants will receive elritercept-matching placebo with equivalent volume to elritercept SC Q4W on Day 1 of each 28-day cycle for approximately 36 weeks during the double-blinded treatment period. Eligible participants may initiate elritercept at a starting dose of 3.75 mg/kg SC Q4W on Day 1 of each 28-day cycle during the extended open-label treatment period, with possible up-titration to 5.0 mg/kg after 2 cycles, based on response and safety/tolerability.
1. 36週間の二重盲検投与期間中に、連続12週間以上の赤血球輸血非依存（RBC-TI）を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
RBC-TIは、治験薬投与期間中の指定された期間において赤血球輸血が行われないことと定義する。

副次的な評価項目の続き：
22. 36週間の二重盲検投与期間中に血小板反応が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
血小板反応には、ベースラインからの平均増加量が30×10^9/L以上、ベースラインからの増加が50%超かつ血小板数が50×10^9/L以上、及び100×10^9/L未満から100×10^9/L以上への変化（いずれも12週間以上持続）が含まれる。

23. 36週間の二重盲検投与期間中に、コンピュータ断層撮影（CTスキャン）又は磁気共鳴画像法（MRI）により測定した、ベースラインからの脾臓容積の減少を達成したとされた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
本評価項目では、脾臓容積の減少が10%以上、25%以上又は35%以上を達成した参加者の割合を提示する。

24. MFの移行期に進行した参加者の割合
評価期間：最長約7年

25. MFの移行期に進行した参加者における進行するまでの期間
評価期間：最長約7年

26. MFの急性転化期に進行した参加者の割合
評価期間：最長約7年

27. MFの急性転化期に進行した参加者における進行するまでの期間
評価期間：最長約7年

28. Elriterceptの投与を受けた参加者における血清中濃度-時間データ
評価期間：サイクル1 Day 1（各サイクルは28日間とする）から最長約7年までの複数時点

29. Elriterceptの投与を受け、抗薬物抗体が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1（各サイクルは28日間とする）から最長約7年までの複数時点

30. 全生存期間（OS）
評価期間：ランダム化から最長約7年
OSは、ランダム化時点から死亡（死因は問わない）が確認された日までの期間と定義する。		 1. Proportion of Participants Who Are Red Blood Cell-Transfusion Independent (RBC-TI) for Any Consecutive Greater Than or Equal to (>=) 12-Week Period During the 36-Week Double-Blinded Treatment Period
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)
RBC-TI is defined as no RBC transfusions administered for the specified time period during study treatment.

Continued from Secondary Outcomes:
22. Proportion of Participants With Platelet Response During the 36-Week Double-Blinded Treatment Period
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)
Platelet response includes a mean increase of >=30x10^9/ liter (L) from baseline, a >50% increase from baseline with a count >=50x10^9/L, and conversion from <100 to >=100x10^9/L, each sustained for >=12 weeks.

23. Proportion of Participants Achieving Spleen Volume Reduction (SVR) From Baseline as Measured by Computed Tomography/Magnetic Resonance Imaging (CT/MRI) During the 36-Week Double-Blinded Treatment Period
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)
Proportion of participants achieving SVR of >=10%, >=25%, or >=35% will be presented for this outcome measure.

24. Proportion of Participants Who Develop Accelerated Phase (AP) MF
Time Frame: Up to approximately 7 years

25. Time to Progression in Participants Who Develop AP MF
Time Frame: Up to approximately 7 years

26. Proportion of Participants Who Develop Blast Phase (BP) MF
Time Frame: Up to approximately 7 years

27. Time to Progression in Participants Who Develop BP MF
Time Frame: Up to approximately 7 years

28. Serum Concentration-Time Data for Participants Treated With Elritercept
Time Frame: At multiple time points from Cycle 1 Day 1 (each cycle is 28 days) up to approximately 7 years

29. Proportion of Participants Treated With Elritercept who Have Antidrug Antibodies
Time Frame: At multiple time points from Cycle 1 Day 1 (each cycle is 28 days) up to approximately 7 years

30. Overall Survival (OS)
Time Frame: From randomization to 7 years
OS is defined as the time from randomization to the date of death due to any cause.
1. 連続12週間にわたって赤血球輸血量がベースラインから50%以上減少を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

2. 連続16週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

3. 連続12週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値がベースラインから1.5 g/dL以上増加を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

4. 連続24週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

5. 連続12週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値がベースラインから1.0 g/dL以上及び2.0 g/dL以上増加を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

6. 連続16又は24週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値がベースラインから1.0 g/dL以上、1.5 g/dL以上、及び2.0 g/dL以上増加を達成した参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

7. 連続12週間以上のRBC-TIを達成した参加者におけるRBC-TIの最長持続期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

8. 連続12週間以上のRBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値の1.5 g/dL以上増加を達成した参加者における、RBC-TIかつ同期間に平均ヘモグロビン値が1.5 g/dL以上増加した最長持続期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

9. 貧血に対する奏効発現までの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
貧血に対する奏効発現までの期間は、ランダム化日から貧血に対する奏効状態を最初に達成した日までの期間と定義する。
貧血に対する奏効は、連続12週間以上、16週間以上若しくは24週間以上のRBC-TI、又は連続12週間にわたって赤血球輸血量がベースラインから50%以上の減少を達成することと定義する。

10. Patient-Reported Outcomes Measurement Information System （PROMIS）Short Form v1.0 - Fatigue 7a Tスコアのベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7aは、過去7日間の疲労の症状及び影響を評価するようデザインされた7項目の患者報告尺度である。回答選択肢は、「全くない」（1）から「いつも」（5）までの5段階である。素点は全7項目に対する回答を合計して算出した後、平均値50、標準偏差10の0～100段階の標準化Tスコアに変換する。Tスコアが高いほど疲労が悪化していることを示す。Tスコアは、質問票開発者から入手可能な変換表を用いて、又はHealth Measures Scoring Serviceが行う回答パターンのスコア化で出すことができる。

11. European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire Core 30（EORTC QLQ-C30）疲労尺度スコアのベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
EORTC QLQ-C30は、がん患者の機能、ウェルビーイング及び自覚症状を評価するためにデザインされた30項目からなる患者報告によるマルチドメイン質問票である。質問票の項目は、機能を測定する5つの多項目尺度（身体的、役割的、感情的、認知的、社会的）、症状を測定する3つの多項目尺度（疲労、悪心／嘔吐、疼痛）、症状（呼吸困難、不眠症、食欲不振、便秘、下痢）及び経済的困難を測定する6つの項目、並びに全般的健康状態及び生活の質（QoL）を測定する2項目尺度で構成される。全般的健康状態／QoL尺度に含まれる項目は、「とても悪い」から「とてもよい」までの7段階の回答指標を使用し、その他の項目は、「全くない」、「少しある」、「多い」、「とても多い」などの4段階の回答指標を使用する。尺度スコアは0から100の範囲に変換され、スコアが高いほど機能が良好、全般的健康状態／QoLが良好、又は症状が悪化していることを示す。

12. PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a Tスコアで意味のある改善及び意味のある悪化が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7aは、過去7日間の疲労の症状及び影響を評価するようデザインされた7項目の患者報告尺度である。回答選択肢は、「全くない」（1）から「いつも」（5）までの5段階である。素点は全7項目に対する回答を合計して算出した後、平均値50、標準偏差10の0～100段階の標準化Tスコアに変換する。Tスコアが高いほど疲労が悪化していることを示す。Tスコアは、質問票開発者から入手可能な変換表を用いて、又はHealth Measures Scoring Serviceが行う回答パターンのスコア化で出すことができる。意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、事前に規定した心理測定解析計画に従い、盲検下での試験データの解析結果に基づき実施する主要解析の前に決定する。

13. PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a Tスコアでベースラインから意味のある改善及び意味のある悪化が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

14. EORTC QLQ-C30疲労尺度スコアで意味のある改善及び意味のある悪化が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、主要解析の前に決定する。

15. EORTC QLQ-C30疲労尺度スコアでベースラインから意味のある改善及び意味のある悪化が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、主要解析の前に決定する。

16. 骨髄線維症症状評価フォームv4.0（MFSAF v4.0）での7項目の総症状スコア（TSS）のベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36
MFSAF v4.0は、MFの7つの中核症状（疲労、寝汗、そう痒、腹部不快感、肋骨下の疼痛、早期満腹、骨痛）を評価する一次元の尺度である。質問票では、過去7日間の最も悪い状態での各症状を、「なし」（0）から「想像できる最も悪い状態」（10）までの0～10の数値化評価尺度で評価するよう患者に求める。7つの個々の項目の回答の平均値に7を乗じて0～70のTSSを算出する。スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示す。

17. MFSAF v4.0総症状スコアの50%減少（MFSAF TSS50）の達成が確認された参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

18. MFSAF TSS50でベースラインから症状に対する奏効が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）

19. EORTC QLQ-C30身体機能尺度スコアのベースラインからの平均変化量
評価期間：ベースライン、Week 36

20. EORTC QLQ-C30身体機能尺度スコアで意味のある改善及び意味のある悪化が認められた参加者の割合
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、事前に規定した心理測定解析計画に従い、盲検下での試験データの解析結果に基づき実施する主要解析の前に決定する。

21. EORTC QLQ-C30身体機能尺度スコアでベースラインから意味のある改善及び意味のある悪化が認められるまでの期間
評価期間：サイクル1 Day 1からWeek 36まで（各サイクルは28日間とする）
意味のある改善及び意味のある悪化を定義するためのスコアのカットオフ値は、事前に規定した心理測定解析計画に従い、盲検下での試験データの解析結果に基づき実施する主要解析の前に決定する。
（主たる評価項目に続く）		 1. Proportion of Participants Who Achieve >=50 Percent(%) Reduction in RBC Transfusion Burden From Baseline Over Any Consecutive 12-Week Period
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

2. Proportion of Participants Who Are RBC-TI for Any Consecutive >=16-Week Period
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

3. Proportion of Participants Who Are RBC-TI for Any Consecutive >=12-Week Period With Concurrent Mean Hemoglobin(Hgb) Increase >=1.5Grams per Deciliter(g/dL) From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

4. Proportion of Participants Who Are RBC-TI for Any Consecutive >=24-Week Period
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

5. Proportion of Participants Who Are RBC-TI for Any Consecutive >=12-Week Period With Concurrent Mean Hgb Increase of >=1.0g/dL and >=2.0g/dL From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

6. Proportion of Participants Who Are RBC-TI for Any Consecutive 16- or 24-Week Period With a Concurrent Mean Hgb Increase of >=1.0g/dL, >=1.5g/dL, and >=2.0g/dL From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

7. Maximum Duration of RBC-TI for Participants Who Achieved RBC-TI for a Consecutive >=12 Weeks
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

8. Maximum Duration of RBC-TI With Concurrent Mean Hgb Increase of >=1.5g/dL for Participants Who Achieved Consecutive >=12 Weeks RBC-TI With Concurrent Mean Hgb Increase of >=1.5g/dL
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

9. Time to Onset of Anemia Response
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)
Time to onset of anemia response is defined as the duration between the date of randomization and the date participant first achieved anemia response status. Anemia response is evaluated as: achievement of RBC-TI for any consecutive >=12-week, >=16-week, or >=24-week period or >=50% reduction in red blood cell transfusion burden from baseline over any consecutive 12 weeks.

10. Mean Change From Baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System(PROMIS) Short Form v1.0 - Fatigue 7a T-Score at Week 36
Time Frame: Baseline, Week 36
PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a is a 7-item, patient-reported measure designed to assess fatigue symptoms and impact over the past 7 days. Response options are on a 5-point scale from never(1) to always(5). Raw scores are computed by summing responses to all 7 items and then converted to a standardized T-score on a scale from 0 to 100 with a mean of 50 and standard deviation(SD) of 10 with higher scores representing worse fatigue. T-scores can be produced using a conversion table available from the instrument developer or using response pattern scoring performed by the Health Measures Scoring Service.

11. Mean Change From Baseline in European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire Core 3 (EORTC QLQ-C30) Fatigue Scale Score at Week 36
Time Frame: Baseline, Week 36
EORTC QLQ-C30 is a 30-item, participant-reported multidomain questionnaire designed to assess functioning, wellbeing, and symptom experience of participants with cancer. The questionnaire's items are divided among 5 multi-item scales measuring functioning(physical, role, emotional, cognitive, and social), 3 multi-item scales measuring symptoms(fatigue, nausea/vomiting, and pain), 6 items measuring symptoms (dyspnea, insomnia, appetite loss, constipation, and diarrhea) as well as financial difficulties, and a 2-item scale measuring global health status(GHS)/quality of life(QoL). Items included in GHS/QoL scale use a 7-point response metric ranging from very poor to excellent, while other items use a 4-point response metric with categories including not at all, a little, quite a bit, and very much. Scale scores are transformed to range from 0 to 100 with higher scores indicating better functioning, GHS/QoL, or worse symptomatology.

12. Proportion of Participants With Meaningful Improvement and Meaningful Deterioration in PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a T-score
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)
PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a is a 7-item, patient-reported measure designed to assess fatigue symptoms and impact over the past 7 days. Response options are on a 5-point scale from never(1) to always(5). Raw scores are computed by summing responses to all 7 items and then converted to a standardized T-score on a scale from 0 to 100 with a mean of 50 and SD of 10 with higher scores representing worse fatigue. T-scores can be produced using a conversion table available from the instrument developer or using response pattern scoring performed by the Health Measures Scoring Service. Score cutoffs to define meaningful improvement and meaningful deterioration will be determined prior to the primary analysis based on analysis of blinded trial data in accordance with a prespecified psychometric analysis plan.

13. Time to Meaningful Improvement and Meaningful Deterioration in PROMIS Short Form v1.0 - Fatigue 7a T-Score From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)

14. Proportion of Participants With Meaningful Improvement and Meaningful Deterioration in EORTC QLQ-C30 Fatigue Scale Score
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)
Score cutoffs to define meaningful improvement/deterioration to be determined before primary analysis.

15. Time to Meaningful Improvement and Meaningful Deterioration in EORTC QLQ-C30 Fatigue Scale Score From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36(each cycle is 28 days)
Score cutoffs to define meaningful improvement/deterioration to be determined before primary analysis.

16. Mean Changes From Baseline in Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) v4.0 7-Item Total Symptom Score at Week 36
Time Frame: Baseline, Week 36
MFSAF v4.0 is a unidimensional measure assessing 7 core MF symptoms: fatigue, night sweats, itching, abdominal discomfort, pain under ribs, early satiety, and bone pain. The questionnaire asks participants to rate each symptom at its worst during the past 7 days on a 0 to 10 numeric rating scale ranging from absent (0) to worst imaginable (10). The Total Symptom Score (TSS) is calculated as the average of the 7 individual item responses multiplied by 7, yielding a score range of 0 to 70 with higher scores representing worse symptom severity.

17. Proportion of Participants Achieving Confirmed 50% Reduction in MFSAF v4.0 Total Symptom Score (TSS50)
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)

18. Time to Symptom Response in MFSAF TSS50 From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)

19. Mean Change From Baseline EORTC QLQ-C30 Physical Functioning Scale Score at Week 36
Time Frame: Baseline, Week 36

20. Proportion of Participants With Meaningful Improvement and Meaningful Deterioration in EORTC QLQ-C30 Physical Functioning Scale Score
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)
Score cutoffs to define meaningful improvement and meaningful deterioration will be determined prior to the primary analysis based on analysis of blinded trial data in accordance with a prespecified psychometric analysis plan.

21. Time to Meaningful Improvement and Meaningful Deterioration in EORTC QLQ-C30 Physical Functioning Scale Score From Baseline
Time Frame: From Cycle 1 Day 1 through Week 36 (each cycle is 28 days)
Score cutoffs to define meaningful improvement and meaningful deterioration will be determined prior to the primary analysis based on analysis of blinded trial data in accordance with a prespecified psychometric analysis plan.
(Continued in Primary Outcome)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Elritercept
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会 Review Board of Human Rights and Ethics for Clinical Studies Institutional Review Board
東京都中央区京橋二丁目2番1号 2-2-1, Kyobashi, Chuo-ku, Tokyo, Japan, Tokyo
03-6665-0572
soudan@hurecs.org
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07623161
ClinicalTrial.gov
ClinicalTrials.gov
2026-525660-17-00
EU Trial (CTIS)
EU Trial (CTIS)

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: TAK-226-3002
症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数・進捗状況は試験全体の情報を記載しています。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）