臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年8月7日 | ||
| 令和8年8月10日 | ||
| VEX-AR：VEXAS（空胞、E1 酵素、X 連鎖、自己炎症性、体細胞性）症候群患者を対象に、arumakimig（MAS825）の有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、52 週間、第II 相試験及び後続の非盲検継続投与期 | ||
| VEXAS患者を対象としたarumakimig（MAS825）の有効性および安全性を評価する52週間の試験（非盲検継続投与期間を含む） | ||
| 清水 賢一 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| VEXAS症候群患者を対象として、arumakimig（MAS825）の臨床的有効性及び安全性をプラセボと比較評価する。また、本試験では、本患者集団におけるarumakimigの長期的な有効性、安全性及び忍容性を評価する。 | ||
| 2 | ||
| VEXAS症候群 | ||
| 募集中 | ||
| Arumakimig | ||
| なし | ||
| 公立大学法人 横浜市立大学附属病院 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年8月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260375 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| VEX-AR：VEXAS（空胞、E1 酵素、X 連鎖、自己炎症性、体細胞性）症候群患者を対象に、arumakimig（MAS825）の有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、52 週間、第II 相試験及び後続の非盲検継続投与期 | VEX-AR: Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 52-Week Phase 2 Study Evaluating the Efficacy and Safety of arumakimig (MAS825) in Participants with VEXAS (Vacuoles, E1 Enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic) Syndrome, followed by an Open-Label Extension Period (CMAS825G12203) | ||
| VEXAS患者を対象としたarumakimig（MAS825）の有効性および安全性を評価する52週間の試験（非盲検継続投与期間を含む） | A 52-Week Study Evaluating the Efficacy and Safety of arumakimig (MAS825) in Participants with VEXAS followed by Open-Label Extension (OLE) period (CMAS825G12203) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 清水 賢一 | Shimizu Kenichi | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 清水 賢一 | Shimizu Kenichi | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和8年6月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 横浜市立大学附属病院 |
Yokohama City University Hospital |
|---|---|---|
神奈川県 横浜市金沢区福浦3 丁目9 番地 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| VEXAS症候群患者を対象として、arumakimig（MAS825）の臨床的有効性及び安全性をプラセボと比較評価する。また、本試験では、本患者集団におけるarumakimigの長期的な有効性、安全性及び忍容性を評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2026年08月17日 | |||
| 2026年06月01日 | |||
| 2031年08月01日 | |||
| 9 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1.スクリーニング時に18歳以上の男性または女性であること。 2.VEXAS症候群との関連が知られているUBA1遺伝子の体細胞変異を有していること。 3.スクリーニング時または過去6か月以内に、VEXASの症状・徴候を少なくとも2つ有していること。 4.治験責任医師と十分なコミュニケーションが可能であり、本試験の要件を理解し、それらを遵守することに同意できること。 |
1.Male and female participants aged >=18 years at screening. 2.Somatic mutation in UBA1 gene known to be associated with VEXAS. 3.Participants must have at least two manifestations of VEXAS at screening or in the past 6 months. 4.Ability to communicate well with the Investigator, understand and agree to comply with the requirements of the study. |
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| 1.B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性であること。HBsAg陰性であっても、B型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性の場合は、プロトコールで規定された条件を満たさない限り除外する。 2.HCV抗体陽性の場合はHCV RNAを測定する。HCV RNAが陽性（検出可能）の場合は除外する。慢性C型肝炎患者については、抗ウイルス療法終了後少なくとも12週間経過時点でHCV RNA陰性である場合のみ、ランダム化の対象とする。 3.ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染が既知または疑われる者。各国・地域の規制で求められる場合、または治験責任医師が適切と判断した場合には、適格性確認のため現地でHIV検査を実施できる。 4.Arumakimig投与前の規定期間内に生ワクチンを接種した者。生ワクチンは試験期間中およびArumakimig最終投与後の一定期間は禁止される。 5.プロトコールで規定された期間内に治療の有無を問わず,悪性腫瘍の既往または現在罹患している者（移植後リンパ増殖性疾患を含む）。ただし、完全に治療され治癒したボーエン病、治療後過去12週間以内に再発の証拠がない限局性皮膚扁平上皮癌または基底細胞癌、日光角化症、上皮内子宮頸癌、切除済みの非浸潤性悪性大腸ポリープは除く。 6.Child-Pugh分類による中等度から重度の肝機能障害を含む肝疾患の既往または現在罹患している者（急性または慢性のB型肝炎、C型肝炎、肝硬変、肝不全などを含む）。 7.妊娠可能な被験者で、プロトコールに規定された避妊方法の遵守に同意しない者。 その他、プロトコールで規定された選択基準および除外基準が適用される場合がある。 |
1.Positive serology for hepatitis B surface antigen (HBsAg) excludes the participant.HBsAg negative participants who are hepatitis B core antibody (HBcAb) positive are also excluded unless protocol-defined criteria are met. 2.Participants with a positive HCV antibody test should have HCV ribonucleic acid (RNA) levels measured. Participants with positive (detectable) HCV RNA must be excluded. Chronic hepatitis C patients who have completed HCV anti-viral treatment must be HCV-RNA negative at least 12 weeks after treatment before randomization to be eligible. 3.Known or suspected Human Immunodeficiency Virus (HIV) infection. Should it be required by local regulations and/or considered appropriate by the Investigator, an HIV test can be performed locally to confirm eligibility. 4.Live vaccinations within a certain period prior to arumakimig treatment. Live vaccines are prohibited during the trial and up to a certain period following the last dose of arumakimig. 5.History of malignancy of any organ system, including post-transplant lymphoproliferative disorder (except for skin Bowen disease, completely treated and resolved, localized squamous or basal cell carcinoma of the skin or actinic keratosis that have been treated with no evidence of recurrence in the past 12 weeks, in situ cervical cancer or non-invasive malignant colon polyps that have been removed), treated or untreated, within a protocol-defined period, regardless of whether there is evidence of local recurrence or metastases. 6.History of or current hepatic disease (moderate to severe Hepatic Impairment as per Child-Pugh classification), including but not limited to, acute or chronic hepatitis (for Hepatitis B or C), cirrhosis or hepatic failure. 7.Participants of child-bearing potential who do not agree to comply with required contraceptive use as outlined in the protocol. Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| VEXAS症候群 | VEXAS syndrome | ||
| あり | |||
| 投与群A：arumakimig（MAS825） 投与群B：プラセボ |
Arm A: arumakimig (MAS825) Arm B: Placebo |
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| 52週時点で主要なVEXAS症状の改善および経口グルココルチコイド（GC）減量を達成した被験者数 | Number of participants achieving improvement of key VEXAS manifestations and oral glucocorticoid (GC) reduction at Week 52 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Arumakimig | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 公立大学法人 横浜市立大学附属病院 臨床試験審査委員会 | Yokohama City University Hospital Institutional Review Board | |
| 神奈川県横浜市金沢区福浦3 丁目9 番地 | 3-9 Fukuura, Kanazawa-ku, Yokohama-shi, Kanagawa, Japan, Kanagawa | |
| 045-787-2714 | ||
| chiken@yokohama-cu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07748624 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）