臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年8月6日 | ||
| ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有するファブリー病小児被験者（2歳以上12歳未満）を対象とした、ミガーラスタットを12ヵ月間投与した際の安全性、薬物動態、薬力学及び有効性を評価する非盲検試験 | ||
| ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有するファブリー病小児被験者（2歳以上12歳未満）を対象とする試験 | ||
| 山本 佳代 | ||
| サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社 | ||
| ファブリー病を有する小児患者を対象にミガーラスタットの薬物動態、安全性を評価する。 | ||
| 3 | ||
| ファブリー病 | ||
| 募集中 | ||
| ミガーラスタット塩酸塩、ミガーラスタット塩酸塩（分散錠） | ||
| ガラフォルドカプセル123mg 、ー | ||
| 北里大学相模原治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年8月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260371 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有するファブリー病小児被験者（2歳以上12歳未満）を対象とした、ミガーラスタットを12ヵ月間投与した際の安全性、薬物動態、薬力学及び有効性を評価する非盲検試験 | An Open-label Study of the Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of 12-month Treatment with Migalastat in Pediatric Subjects (aged 2 to < 12 years) with Fabry Disease and Amenable GLA Variants | ||
| ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有するファブリー病小児被験者（2歳以上12歳未満）を対象とする試験 | A Study of Migalastat in Pediatric Subjects (2 to <12 Years) With Fabry Disease and Amenable GLA Variants | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 山本 佳代 | Yamamoto Kayo | ||
| / | サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社 | Syneos Health Japan K.K. | |
| 100-7012 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階 | 12F JP Tower, 2-7-2 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 070-5553-9845 | |||
| AT1001-033@syneoshealth.com | |||
| 山本 佳代 | Yamamoto Kayo | ||
| サイネオス・ヘルス・ジャパン株式会社 | Syneos Health Japan K.K. | ||
| 100-7012 | |||
| 東京都千代田区丸の内2-7-2 JPタワー12階 | 12F JP Tower, 2-7-2 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 070-5553-9845 | |||
| AT1001-033@syneoshealth.com | |||
| 令和8年7月15日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 学校法人 北里研究所 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属浦安病院 |
Juntendo University Urayasu Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ファブリー病を有する小児患者を対象にミガーラスタットの薬物動態、安全性を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2026年08月31日 | |||
| 2026年05月26日 | |||
| 2027年12月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/ベルギー/ドイツ/スペイン/イギリス | United States/Belgium/Germany/Spain/United Kingdom | ||
| ・ファブリー病と診断された男性又は女性の被験者で、無作為化時の年齢が2歳以上12歳未満であること（11歳の患者は、無作為化後30日超に誕生日を迎えること） ・被験者の親又は代諾者が、書面による同意説明文書、及び個人健康情報又は研究関連の健康情報の使用及び開示に関する許可を自発的に提供でき、該当する場合は被験者がアセントを提供すること。 ・Visit 2までに、ミガーラスタットに治療反応性を示すGLA変異を有し、それが診療録に記載されている被験者。 ・ベースライン来院の少なくとも14日前から酵素補充療法（ERT）（例：Replagal®［アガルシダーゼ アルファ］又はFabrazyme®［アガルシダーゼ ベータ］）を受けていない被験者。 ・ファブリー病の合併症（すなわち、過去又は現在の臨床検査異常又は徴候／症状）が少なくとも一つ記録されている。 ・妊娠可能な場合、治験期間中及びミガーラスタットの最終投与後30日まで、医学的に認められている避妊を行うことに同意する男性及び女性の被験者。 |
- Male or female subjects, diagnosed with Fabry disease who are between ages 2 and < 12 years at randomization (subjects aged 11 years must have birthdays > 30 days after randomization) - Subject's parent or legally authorized representative is willing and able to provide written informed consent and authorization for use and disclosure of personal health information or research-related health information, and subject provides assent, if applicable. - Subject has a GLA variant documented in his/her medical record that is amenable to migalastat prior to Visit 2. - Subject has not received enzyme replacement therapy (ERT) (eg, Replagal, a registered trademark [agalsidase alfa] or Fabrazyme, a registered trademark [agalsidase beta]) for at least 14 days prior to Baseline visit. - Subject has at least 1 documented complication (ie, historical or current laboratory abnormality or sign/symptom) of Fabry disease - If of reproductive potential, both male and female subjects agree to use a medically accepted method of contraception throughout the duration of the study and for up to 30 days after their last dose of migalastat. |
||
| ・中等度又は重度の腎機能障害（Visit 1［スクリーニング］時の推算糸球体濾過量（eGFR） < 60 mL/min/1.73 m2）を有する被験者 ・透析又は腎移植を必要とする進行した腎臓病を有する被験者。 ・ミガーラスタット（添加剤を含む）又は他のイミノ糖（ミグルスタット、ミグリトールなど）に対するアレルギー又は過敏症の既往のある被験者。 ・Visit 1（スクリーニング）前の30日以内又は治験薬の半減期の5倍（いずれか長い方）以内に、何らかの治験薬／実験的な薬剤、生物学的製剤、又は機器の投与を受けた被験者。 ・過去になんらかの遺伝子治療を受けたことがある、又は治験期間中に遺伝子治療を開始する予定のある被験者。 ・Visit 1（スクリーニング）前の6ヵ月以内又は治験期間中に、ミグリトール又はミグルスタットによる治療を必要とする被験者。 ・Visit 1（スクリーニング）又はVisit 2（ベースライン）において、治験実施計画書の要件を妨げる可能性のある、又は治験責任医師が治験の参加に許容できないリスクがあると判断するあらゆる合併症又は疾患を有する被験者。 ・妊娠中又は授乳中の女性被験者。 ・治験責任医師が治験に適切ではないと判断した被験者。 |
- Has moderate or severe renal impairment (estimated glomerular filtration rate [eGFR] < 60 mL/min/1.73 m2 at Visit 1 [screening]). - Has advanced kidney disease requiring dialysis or kidney transplantation. - History of allergy or sensitivity to migalastat (including excipients) or other iminosugars (eg, miglustat, miglitol). - Has received any investigational/experimental drug, biologic, or device within 30 days or 5 half-lives of the investigational product (whichever is longer) before Visit 1 (screening). - Has received any gene therapy at any time or anticipates starting gene therapy during the study period. - Requires treatment with Glyset, a registered trademark (miglitol) or Zavesca, a registered trademark (miglustat), within 6 months before Visit 1(screening) or throughout the study. - Has any intercurrent illness or condition at Visit 1 (screening) or Visit 2 (baseline) that may preclude the subject from fulfilling the protocol requirements or suggests to the investigator that the potential subject may have an unacceptable risk by participating in this study. - Pregnant or breastfeeding - Otherwise unsuitable for the study in the opinion of the investigator |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 11歳 11ヶ月 以下 | 11age 11month old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ファブリー病 | Fabry disease | ||
| あり | |||
| 治験薬： ・ミガーラスタットは、20 mg分散錠又は150 mg経口カプセル剤として提供される。分散錠には16 mg、経口カプセル剤には123 mgのミガーラスタット遊離塩基が含まれる。 ・別名： AT1001 ガラフォルド |
Drug: - Migalastat will be supplied as 20-mg dispersible tablets or 150-mg oral capsules. Migalastat 20-mg dispersible tablets contain 16 mg and oral capsules contain 123 mg migalastat free base, respectively. - Other Names: AT1001 Galafold. |
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| ・安全性：試験治療下で発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、及び治験薬中止に至った有害事象（AE）の発現率［評価期間：投与後Day 1からMonth 12まで、及び追跡期間（最終投与後30日間）］ ・薬物動態（PK）：ミガーラスタットの最高血漿中濃度（Cmax）［評価期間：試験開始後最初の1か月間における投与後0～12時間、Month 6、及びMonth 12のトラフ採血時点］ ・薬物動態（PK）：ミガーラスタットの最低血漿中濃度（Cmin）［評価期間：試験開始後最初の1か月間における投与後0～12時間、Month 6、及びMonth 12のトラフ採血時点］ ・薬物動態（PK）：ミガーラスタットの投与間隔における血漿中濃度–時間曲線下面積（AUCtau）［評価期間：試験開始後最初の1か月間における投与後0～12時間、Month 6、及びMonth 12のトラフ採血時点］ |
- Safety: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), serious adverse events (SAEs), and adverse events (AEs) leading to discontinuation of study drug [Time Frame: Day 1 (after dosing) through Month 12 and follow-up (30 days after last dose)] - Pharmacokinetics (PK): Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of Migalastat [Time Frame: 0 to 12 hours postdose during the first month of study and trough samples at Months 6 and 12] - Pharmacokinetics (PK): Minimum Observed Plasma Concentration (Cmin) of Migalastat [Time Frame: 0 to 12 hours postdose during the first month of study and trough samples at Months 6 and 12] - Pharmacokinetics (PK): Area Under The Plasma Concentration-time Curve Over The Dosing Interval (AUCtau) of Migalastat [Time Frame: 0 to 12 hours postdose during the first month of study and trough samples at Months 6 and 12] |
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| ・薬力学：ベースラインからの血漿中グロボトリアオシルスフィンゴシン（lyso-Gb3）及びそのアナログ濃度の変化［評価期間：ベースラインからMonth 3、Month 6、及びMonth 12／治療終了時（ET）］ ・有効性：ベースラインからのeGFRの変化［評価期間：ベースラインからMonth 1、Month 3、Month 6、及びMonth 12／ET］ ・有効性：ベースラインからの尿中蛋白及びアルブミン／マイクロアルブミン値の変化［評価期間：ベースラインからMonth 3、Month 6、及びMonth 12／ET］ ・有効性：ベースラインからの左室重量係数（LVMi）の変化［評価期間：ベースラインからMonth 12／ET］ ・有効性：ベースラインからの「ファブリー病患者報告アウトカム - 胃腸の徴候と症状（FABPRO-GI）」及び疼痛スコアの変化［評価期間：ベースラインからMonth 12／ET］ ・有効性：患者全般印象変化（PGI-C）の平均値［評価期間：ベースラインからMonth 3、Month 6、及びMonth 12／ET］ ・有効性：ベースラインからのEQ-5D-Yスコアの変化（対象：4歳以上）［評価期間：ベースラインからMonth 12／ET］ ・有効性：ベースラインからの「子どもの生活の質に関する質問票（PedsQL）」スコアの変化［評価期間：ベースラインからMonth 12／ET］ ・有効性：ベースラインからの「FOS小児の健康・いたみの質問票（FPHPQ）」スコアの変化（対象：4歳以上）［評価期間：ベースラインからMonth 12／ET］ |
- Pharmacodynamic: Change in plasma levels of globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) and its analogs from baseline [Time Frame: Baseline to Months 3, 6, and 12/End of Trial (ET)] - Efficacy: Change in eGFR from baseline [Time Frame: Baseline to Months 1, 3, 6, and 12/ET] - Efficacy: Change in urine protein and albumin/microalbumin levels from baseline [Time Frame: Baseline to Months 3, 6, and 12/ET] - Efficacy: Change in Left Ventricular Mass Index (LVMi) from baseline [Time Frame: Baseline to Month 12/ET] - Efficacy: Change in Fabry Disease Patient-reported Outcome - Gastrointestinal Signs and Symptoms (FABPRO-GI) And Pain Scores from baseline [Time Frame: Baseline to Month 12/ET] - Efficacy: Mean Patient's Global Impression Of Change (PGI-C) values [Time Frame: Months 3, 6, and 12/ET] - Efficacy: Change in EuroQoL 5-dimension Youth Questionnaire (EQ-5D-Y) scores from baseline (subjects aged >=4 years) [Time Frame: Baseline to Month 12/ET] - Efficacy: Change in Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) scores from baseline [Time Frame: Baseline to Month 12/ET] - Efficacy: Change in Fabry-specific Pediatric Health and Pain Questionnaire (FPHPQ) scores from baseline (subjects aged >=4 years) [Time Frame: Baseline to Month 12/ET] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ミガーラスタット塩酸塩 | |||
| ガラフォルドカプセル123mg | |||
| 23000AMX00463000 | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ミガーラスタット塩酸塩（分散錠） | |||
| ー | |||
| - | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アミカス・セラピューティクス・インク | |
| Amicus Therapeutics, Inc. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 北里大学相模原治験審査委員会 | Kitasato University Hospital Institutional Review Board | |
| 神奈川県相模原市南区北里1-15-1 | 1-15-1 Kitazato, Minami-ku, Sagamihara-shi, Kanagawa, Kanagawa | |
| 042-778-9965 | ||
| chiken@kitasato-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06904261 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| データ共有に関する提案および申請は、個別案件ごとに審査される。データ提供を希望する場合は、Nick Rees（nrees@amicusrx.com）まで連絡のこと。申請はメディカル・ステアリング・コミッティーにより審査される。 | Data sharing proposals and requests will be reviewed on a case-by-case basis. Requests for data should be addressed to Nick Rees at nrees@amicusrx.com. Requests will be reviewed by a medical steering committee. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）