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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年7月27日
非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）／代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）による代償性肝硬変患者を対象にefruxifermin の安全性及び有効性を評価する第3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）／代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）による代償性肝硬変患者を対象にefruxifermin を評価する試験
Akero 　Study Director
Akero Therapeutics, Inc.
• NASH/MASH による代償性肝硬変の患者を対象に、全死因死亡及び肝臓関連臨床転帰に対するEFX の効果を無イベント生存期間（EFS）に関する事前に規定した事象のいずれかが最初に発現するまでの期間を指標としてプラセボと比較・評価する。
• Week 96 時に、NASH/MASH による代償性肝硬変と生検により診断された患者を対象に、NASH/MASH の悪化を伴わない線維化退縮に対するEFX の効果をプラセボと比較・評価する（コホート1 のみ）。
3
非アルコール性脂肪性肝炎 代謝機能障害関連脂肪性肝炎
募集前
Efruxifermin
なし
東京女子医科大学　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年7月27日
jRCT番号 jRCT2031260332

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）／代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）による代償性肝硬変患者を対象にefruxifermin の安全性及び有効性を評価する第3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Subjects with Compensated Cirrhosis Due to Nonalcoholic Steatohepatitis (NASH)/Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH)
非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）／代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）による代償性肝硬変患者を対象にefruxifermin を評価する試験 A Study Evaluating Efruxifermin in Subjects With Compensated Cirrhosis Due to NASH/MASH

（２）治験責任医師等に関する事項

Akero 　Study Director Study Director Akero
/ Akero Therapeutics, Inc. Akero Therapeutics, Inc.
94080
/ 601 Gateway Blvd., Suite 350 South San Francisco, CA 94080 601 Gateway Blvd., Suite 350 South San Francisco, CA 94080
1-650-487-6488
AkeroSynchrony@akerotx.com
治験　担当窓口 Clinical trial contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
Japan-Chiken@iconplc.com
令和8年7月10日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women’s Medical University Hospital
/

武蔵野赤十字病院

Japanese Red Cross Musashino Hospital
/

京都府立医科大学附属病院

Kyoto Prefectural University of Medicine
/

兵庫医科大学病院

Hyogo Medical University Hospital
/

日本大学医学部附属板橋病院

Nihon University Itabashi Hospital
/

国家公務員共済組合連合会　虎の門病院

Toranomon Hospital
/

社会福祉法人 恩賜財団 済生会支部　福井県済生会病院

Fukui-ken Saiseikai Hospital
/

公立大学法人横浜市立大学附属病院

Yokohama City University Hospital
/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital
/

社会福祉法人 恩賜財団 大阪府済生会吹田病院

Saiseikai Suita Hospital
/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital
/

佐賀大学医学部付属病院

Saga University Hospital
/

大垣市民病院

Ogaki Municipal Hospital
/

社会福祉法人恩賜財団　済生会和歌山病院

Saiseikai Wakayama Hospital
/

社会福祉法人恩賜財団済生会支部　群馬県済生会前橋病院

Gunma Saiseikai Maebashi Hospital
/

独立行政法人国立病院機構　長崎医療センター

National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
/

社会医療法人生長会　ベルランド総合病院

Bellland General Hospital
/

北海道大学病院

Hokkaido University Hospital
/

公益財団法人星総合病院　星総合病院

Hoshi General Hospital
/

医療法人創起会　くまもと森都総合病院

Kumamoto Shinto General Hospital
/

聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University Hospital
/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital
/

長崎大学病院

Nagasaki University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

• NASH/MASH による代償性肝硬変の患者を対象に、全死因死亡及び肝臓関連臨床転帰に対するEFX の効果を無イベント生存期間（EFS）に関する事前に規定した事象のいずれかが最初に発現するまでの期間を指標としてプラセボと比較・評価する。
• Week 96 時に、NASH/MASH による代償性肝硬変と生検により診断された患者を対象に、NASH/MASH の悪化を伴わない線維化退縮に対するEFX の効果をプラセボと比較・評価する（コホート1 のみ）。
3
2026年09月01日
2026年04月30日
2030年05月31日
66
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
イタリア/ポーランド/ドイツ/スイス/英国/スペイン/フランス/ベルギー/デンマーク/ギリシャ/ルーマニア/イスラエル/トルコ/オーストラリア/韓国/台湾/アメリカ/カナダ/プエルトリコ/アルゼンチン/ブラジル/チリ/メキシコ/インド Italy/Poland/Germany/Switzerland/United Kingdom/Spain/France/Belgium/Denmark/Greece/Romania/Israel/Turkey/Australia/South Korea/Taiwan/United States/Canada/Puerto Rico/Argentina/Brazil/Chile/Mexico/India
コホート1：
NASH/MASHに起因する代償性肝硬変（線維化ステージ4）で、生検により診断されていること。かつ、NASスコアが3以上（各カテゴリで少なくとも1点以上）または脂肪肝の所見と現在の代謝性併存症の特徴が2つ認められること。
コホート2：
NASH/MASHに起因する代償性肝硬変（線維化ステージ4）で、生検により診断されていること。
その他の選択基準が適用される場合がある。		 - Cohort 1: Biopsy proven compensated cirrhosis (fibrosis stage 4) due to NASH/MASH and NAS score of >=3 (at least 1 in each category) or evidence of steatosis and 2 current features of metabolic comorbidities
- Cohort 2: Biopsy proven or non-invasively diagnosed compensated cirrhosis (fibrosis stage 4) due to NASH/MASH
Other inclusion criteria may apply.
‐既往歴及び/又は肝臓の組織学的検査及び/又は中央検査機関の結果に基づくその他の要因による肝疾患を有する
‐1型糖尿病又はコントロール不良の2型糖尿病
‐非代償性肝疾患の現病歴又は既往歴
その他の除外基準が適用される場合がある。		 - Other causes of liver disease based on medical history and/or liver histology and/or central laboratory results
- Type 1 diabetes or unstable Type 2 diabetes
- Any current or prior history of decompensated liver disease
Other exclusion criteria may apply.
18歳 以上 18age old over
80歳 以下 80age old under
男性・女性 Both
非アルコール性脂肪性肝炎 代謝機能障害関連脂肪性肝炎 Nonalcoholic Steatohepatitis Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis
あり
治験薬：
薬剤：Efruxifermin 50 mg
皮下注射で投与
プラセボ：
薬剤：プラセボ
皮下注射で投与		 Investigational medical product:
Drug: Efruxifermin 50 mg
Administered by subcutaneous injection
Placebo Comparator:
Drug: Placebo
Administered by subcutaneous injection
・無作為割付けから、初回臨床事象（疾患進行、肝代償不全事象等を含む）までの期間［評価期間：5年］
　‐プロトコルで規定された臨床事象の複合評価により評価

・コホート1のみ：線維化ステージの1段階以上の改善、及び脂肪性肝炎の悪化なしを達成した被験者の割合［評価期間：96週間］
　‐NASH CRN線維化スコアに基づく（線維化スコアは0～4で評価され、0＝線維化なし、1＝小葉中心性周細胞性線維化、2＝小葉中心性および門脈域線維化、3＝架橋形成線維化、4＝肝硬変）		 -Time from randomization to the first significant clinical event including disease progression,liver decompensation events,etc[Time Frame:5years]
-Measured by composite of protocol-specified clinical events
-Cohort1 only:Proportion of subjects with>=1stage improvement in fibrosis and no worsening of steatohepatitis[Time Frame:96 Weeks]
-Based on NASH CRN fibrosis score(scored by a fibrosis score of 0-4,where 0=no fibrosis,1=centrilobular pericellular fibrosis,2=centrilobular and periportal fibrosis,3=bridging fibrosis,4=cirrhosis)
・非侵襲的肝線維化マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐ELF（スコア範囲：6.7～11.3であり、高値ほど線維化の進行を示す）
・非侵襲的肝線維化マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐Pro-C3（µg/L）
・非侵襲的肝線維化マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐一過性エラストグラフィ（FibroScan®）により評価した肝硬度（kPa）
・肝障害マーカーのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐ALT（U/L）及びAST（U/L）
・リポタンパクのベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐総コレステロール（mg/dL）、トリグリセリド（mg/dL）、HDL-C（mg/dL）、non-HDL-C（mg/dL）及びLDL-C（mg/dL）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐HbA1c（%）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐Cペプチド（ng/mL）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐アディポネクチン（mg/L）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐インスリン（mIU/L）
・インスリン感受性及び血糖コントロールの指標のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
　‐HOMA-IR（2.5以上はインスリン抵抗性を示す）
・体重（kg）のベースラインからの変化［評価期間：96週間、5年］
・曝露期間（週）の評価によるEFXの安全性及び忍容性［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
・有害事象（発現頻度）の報告によるEFXの安全性及び忍容性［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
　‐有害事象を報告した被験者の割合
・有害事象（重症度）の報告によるEFXの安全性及び忍容性［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
　‐有害事象を報告した被験者の割合
・臨床検査値異常、心電図異常、超音波検査異常及びバイタルサイン異常を認めた被験者数［評価期間：初回投与から試験終了時まで（最長5年）］
・コホート1のみ：線維化ステージの1段階以上の改善を達成、かつ脂肪性肝炎の悪化が認められない被験者の割合［評価期間：5年］
　‐NASH CRN線維化スコアに基づく（0～4で評価し、0＝線維化なし、1＝小葉中心性周細胞性線維化、2＝小葉中心性および門脈域線維化、3＝架橋形成線維化、4＝肝硬変）
・コホート1のみ：線維化ステージの1段階以上の改善を達成した被験者の割合［評価期間：96週間］
　‐NASH CRN線維化スコアに基づく（0～4で評価し、0＝線維化なし、1＝小葉中心性周細胞性線維化、2＝小葉中心性および門脈域線維化、3＝架橋形成線維化、4＝肝硬変）
・コホート1のみ：NASH/MASH消散が認められた被験者の割合［評価期間：96週間］
　‐NASに基づく（脂肪化0～1、炎症0～3、バルーニング0～2で評価）
・コホート1のみ：NASH/MASH消散及び線維化ステージが1段階以上改善した被験者の割合［評価期間：96週間］
　‐NAS（脂肪化0～1、炎症0～3、バルーニング0～2）及びNASH CRN線維化スコア（0～4）に基づく		 - Change from baseline of non-invasive markers of liver fibrosis[Time Frame:96Weeks,5Years]
- ELF(scale of 6.7 to 11.3 with higher scores indicative of increased fibrosis)
- Change from baseline of non-invasive markers of liver fibrosis[Time Frame:96Weeks,5Years]
- Pro-C3(microgram/L)
- Change from baseline of non-invasive markers of liver fibrosis[Time Frame:96Weeks,5Years]
- Liver stiffness assessed by transient elastography(FibroScan)(kPa)
- Change from baseline of markers of liver injury[Time Frame:96Weeks,5Years]
- ALT(Unit/L)and AST(Unit/L)
- Change from baseline of lipoproteins[Time Frame: 96 Weeks, 5 Years]
- Total cholesterol(mg/dL), Triglycerides(mg/dL), HDL-C(mg/dL), Non-HDL-C(mg/dL), and LDL-C(mg/dL)
- Change from baseline of markers of insulin sensitivity and glycemic control[Time Frame:96Weeks,5Years]
- HbA1c(percent)
- Change from baseline of markers of insulin sensitivity and glycemic control[Time Frame:96Weeks,5Years]
- C-Peptide(nanogram/mL)
- Change from baseline of markers of insulin sensitivity and glycemic control[Time Frame:96Weeks,5Years]
- Adiponectin(mg/L)
- Change from baseline of markers of insulin sensitivity and glycemic control[Time Frame:96Weeks,5Years]
- Insulin(milli-international unit/L)
- Change from baseline of markers of insulin sensitivity and glycemic control[Time Frame:96Weeks,5Years]
- HOMA-IR(>=2.5 indicates insulin resistance)
- Change from baseline of body weight(kg)[Time Frame:96Weeks,5Years]
- Safety and tolerability of EFX through the reporting of extent of exposure(weeks)[Time Frame: From first dose through end of study(up to 5 Years)]
- Safety and tolerability of EFX through the reporting of adverse events(frequency of events)[Time Frame: From first dose through end of study(up to 5Years)]
- Proportion of subjects reporting adverse events
- Safety and tolerability of EFX through the reporting of adverse events(severity of events)[Time Frame: From first dose through end of study(up to 5Years)]
- Proportion of subjects reporting adverse events
- Number of participants with abnormal laboratory tests results, abnormal ECGs, abnormal ultrasounds, abnormal vital sign assessments[Time Frame: From first dose through end of study(up to 5years)]
- Cohort 1 only: Proportion of subjects with>=1 stage improvement in fibrosis and no worsening of steatohepatitis[Time Frame: 5Years]
- Based on NASH CRN fibrosis score(scored by a fibrosis score of 0-4, where 0=no fibrosis,1=centrilobular pericellular fibrosis,2=centrilobular and periportal fibrosis,3=bridging fibrosis,4=cirrhosis)
- Cohort 1 only: Proportion of subjects with>=1 stage improvement in fibrosis[Time Frame: 96 Weeks]
Based on NASH CRN fibrosis score(scored by a fibrosis score of 0-4,where 0=no fibrosis,1=centrilobular pericellular fibrosis, 2=centrilobular and periportal fibrosis,3=bridging fibrosis,4=cirrhosis)
- Cohort 1 only: Proportion of subjects with Resolution of NASH/MASH[Time Frame: 96 Weeks]
- Based on NAS(scored by 0-1 for steatosis, 0-3 for inflammation, and 0-2 for ballooning)
- Cohort 1 only: Proportion of subjects with Resolution of NASH/MASH and a >-1 stage improvement in fibrosis[Time Frame: 96 Weeks]
- Based on NAS(scored by 0-1 for steatosis, 0-3 for inflammation, and 0-2 for ballooning)and NASH CRN fibrosis score(scored by a fibrosis score of 0-4, where 0=no fibrosis, 1=centrilobular pericellular fibrosis, 2=centrilobular and periportal fibrosis, 3=bridging fibrosis, 4=cirrhosis)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Efruxifermin
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Akero Therapeutics, Inc
Akero Therapeutics, Inc
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京女子医科大学　治験審査委員会 Tokyo Womens Medical University Institutional Review Board
東京都新宿区河田町8番1号 8-1 Kawada-cho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3353-8111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06528314
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）